Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema muscular o neuromuscular [7]

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CIP: A61P21/00, Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema muscular o neuromuscular [7]

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Inventos patentados en esta categoría

  1. 1.-

    MÉTODO TERAPÉUTICO FÁRMACO-CELULAR PARA EL TRATAMIENTO DE DISTROFIAS MUSCULARES

    . Solicitante/s: PONTIFICIA UNIVERSIDAD CATÓLICA DE CHILE. Inventor/es:

    Un método para tratar una enfermedad de distrofia muscular en un paciente, método que incluye administrar una cantidad efectiva de un medicamento botánico aislado de Andrographis paniculata en combinación con terapia celular. El método mejora el rendimiento de músculo esquelético.

  2. 4.-

    Un factor estimulante de colonias de granulocitos para su uso en el tratamiento de la lesión muscular, donde el factor estimulante de colonias de granulocitos se va a administrar intramuscularmente en un período de 4 a 7 días después de la lesión muscular.

  3. 5.-

    Un compuesto representado por la fórmula (I-a)**Fórmula** en la que R1 representa un átomo de hidrógeno o un grupo alquilo C1-4, R4, R5 y R6 representan cada uno independientemente un átomo de halógeno, un grupo alquilo C1-6 opcionalmente oxidado, un grupo hidroxilo opcionalmente protegido, un grupo trihalometilo, un grupo -SO2R7, un grupo -SOR7 o un grupo -SR7, R7 representa un grupo alquilo C1-6 o un grupo fenilo opcionalmente sustituido, indica que el sustituyente está unido delante de la hoja, m representa...

  4. 6.-

    Una proteína de fusión, que comprende: (a) al menos un componente polipeptídico variante de IGF1; y (b) un componente de fusión que comprende el dominio Fc de la IgG humana; donde el componente variante de IGF es una proteína IGF-1 humana de SEC ID Nº 1 que comprende: (i) una deleción los aminoácidos en las posiciones 1-3, 37 y 68-70 (D1-3, D37, Δ68-70); o (ii) una deleción de aminoácidos en las posiciones 1-3, 37 y 65-70 (D1-3, D37, Δ65-70).

  5. 7.-

    Un anticuerpo anti-receptor de IL-6 de uno cualquiera de: (a) un anticuerpo que comprende una región variable de la cadena pesada que comprende la secuencia de SEQ ID NO: 20 (región variable de VH3-M73) y una región variable de la cadena ligera que comprende la secuencia de SEQ ID NO: 23 (región variable de VL3); (b) un anticuerpo que comprende una región variable de la cadena pesada que comprende la secuencia de SEQ ID NO: 19 (región variable de VH4-M73) y una región variable de la cadena ligera que comprende la secuencia de SEQ ID NO: 22 (región variable de...

  6. 8.-

    Un compuesto seleccionado de compuestos que tienen la siguiente fórmula:**Fórmula** donde a, b y c respectivamente indican, independientemente uno del otro, un enlace simple o un enlace doble, a condición de que por lo menos uno de a, b y c representa un enlace doble, y a condición de que si a es un enlace simple y b es un enlace doble R2 no es H; R1 es hidrogeno o alquilo C1 a C6; R2 es OR5, donde R5 es hidrógeno o alquilo C1 a C6 de cadena recta o ramificada; R3 es, en caso de que c sea un enlace simple, hidrógeno o alquilo...

  7. 9.-

    Compuestos de fórmula (I):**Fórmula** donde el grupo**Fórmula** indica uno de los siguientes grupos:**Fórmula** X indica -CH- o -N-, Y indica Het o Ar; Ra es A, Hal, CF3, OR3, OCF3, (CH2)nOH, (CH2)nOA, (CH2)nOR3, CN, NO2, N(R3)2, CH2N(H)2-p(A)p, (CH2)nSO2N(R3)2, SO2N(R3)2, (CH2)nNR3SO2A, (CH2)nSO2A, (CH2)nN(SO2A)2, NR 3CON(R3)2, NR3COA o NR3SO2N(R3)2; A es un alquilo lineal o ramificado con 1 a 12 átomos de C, donde uno o más átomos de H, preferiblemente de 1 a 7, pueden estar sustituidos por Hal, OR3, CN, COOR3 o N(R3)2 y donde uno o más grupos CH2 no adyacentes, preferiblemente de 1 a 7, pueden estar sustituidos...

  8. 10.-

    Un compuesto seleccionado de compuestos que tienen la siguiente **Fórmula:** donde a y c indican un enlace simple y b indica un enlace doble; R1 es hidrógeno o alquilo C1 a C6; R2 es OR5, donde R5 es hidrógeno o alquilo C1 a C6 de cadena recta o ramificada; R3 es, en caso de que c sea un enlace simple, hidrógeno o alquilo C1 a C6, o en caso de que c sea un enlace doble, CHR5, donde R5 es igual que se ha definido más arriba; R4 es hidrógeno, alquilo C1 a C6, fenilo no sustituido o sustituido por alquilo C1 a C6, un grupo acilo COR6 (siendo R6 hidrógeno, alquilo C1 a C6 de cadena recta o ramificada,...

  9. 11.-

    Un compuesto representado por la siguiente fórmula (I-b) o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo para uso en el tratamiento del dolor seleccionado entre el dolor neuropático y la fibromialgia: **Fórmula** donde: R1b es arilo que puede estar substituido; R2b es alquilo C1-6; R3b es alquilo C1-6; R4b es alquilo C1-6 o cicloalquilo; y el Anillo Ab es arilo o heteroarilo, cada uno de los cuales puede estar substituido.

  10. 12.-

    a-Glucosidasa ácida humana para su uso en el tratamiento de la enfermedad por almacenamiento de glucógeno de tipo III en un individuo mediante la administración al individuo en una cantidad terapéuticamente eficaz a un intervalo regular, preferentemente mensualmente, quincenalmente, semanalmente, dos veces a la semana o diariamente.

  11. 14.-

    Un anticuerpo humanizado que se une específicamente y antagoniza GDF-8, que comprende: una región pesada variable (VH) de anticuerpo que comprende una primera, una segunda y una tercera región determinante de complementariedad (CDR), y una región ligera variable (VL) de anticuerpo que comprende una primera, una segunda y una tercera región determinante de complementariedad (CDR); en el que: dicho anticuerpo se une a GDF-8 con una Kd de 10-11 M o afinidad más elevada; y en el que: la primera CDR de una región de VH (H1) tiene la...

  12. 15.-

    Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende: (a) una cadena con sentido y una cadena antisentido; (b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic comprende de 17 a 23 pares de bases; (c) 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena con sentido y/o 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena antisentido se modifican químicamente con nucleótidos 2'-desoxi, 2'-O metilo y/o 2'-desoxi-2'-fluoro;...

  13. 16.-

    Un anticuerpo de miostatina que comprende un polipéptido de la región variable de cadena pesada de la SEC ID Nº: 98 y un polipéptido de la región variable de cadena ligera de la SEC ID Nº: 138.

  14. 17.-

    Un anticuerpo aislado o fragmento del mismo que específicamente se une GDF-8, comprende: un (VH) de anticuerpo de dominio de región variable, donde VH CDR1 comprime SEQ ID NO: 31, VH CDR2 comprime SEQ ID NO: 32, y CDR3 comprime SEQ ID NO: 33; y un (VL) de anticuerpo de dominio de región liviana, donde VH CDR1 comprime SEQ ID NO: 34, VH CDR2 comprime SEQ ID NO: 35, y CDR3 comprime SEQ ID NO: 36.

  15. 18.-

    Compuesto que se selecciona del grupo que consiste en (i) (E)-2-(8-trifluorometil-3,4-dihidrobenzo[b]oxepin -5-(2H)-iliden)-N-(7-hidroxi-5,6,7,8-tetrahidronaftalen-1-il)acetamida; (ii) (E)-2-(7-trifluorometil-croman-4-iliden)-N-(7-hidroxi-5,6,7,8-tetrahidronaftalen-1-il)acetamida; (iii) (E)-2-(8-trifluorometil-3,4-dihidrobenzo[b]oxepin-5(2H)-iliden)-N-(indan-1-ol-4-il)acetamida; (iv) (E)-2-(8-trifluorometil-3,4-dihidrobenzo[b]oxepin-5(2H)-iliden)-N-(indan-2-ol-4-il)acetamida; (v) (E)-2-(8-trifluorometil-3,4-dihidrobenzo[b]oxepin-(2H)-iliden)-N-(indan-1-ol-6-il)acetamida; (vi)...

  16. 19.-

    Un receptor de activina tipo IIB truncado (ActRIIB) para su uso en el tratamiento o la prevención de caquexia, anorexia, distrofia muscular o esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en un mamífero, en el que el ActRIIB truncado se une a miostatina reduciendo o inhibiendo por lo tanto la capacidad de la miostatina para interaccionar específicamente con su receptor.

  17. 20.-

    Una proteína de fusión de albúmina que comprende (i) factor IX, o un fragmento o una variante del factor IX, en la que la variante tiene al menos el 75 % de identidad de secuencia con el factor IX, fusionado con el extremo Nterminal de la (ii) albúmina humana, o un fragmento o una variante de la albúmina humana, en la que la variante tiene al menos el 75 % de identidad de secuencia con la SEC ID Nº: 18, en la que el factor IX o un fragmento o una variante del mismo tiene actividad biológica de factor IX, de tal forma que el factor IX o fragmento o variante del mismo,...

  18. 23.-

    Un compuesto que tiene una fórmula estructural general:**Fórmula** en el que el sistema de anillo A se selecciona del grupo que consiste en imidazolilo, pirazolilo, 1,2,3-triazolilo, piridizinilo, pirimidinilo, pirazinilo, 1,3 5-triazinilo, cinnolinilo, ftalazinilo, quinazolinilo, quinoxalinilo, 1,8-naftiridinilo, pteridinilo, 1H-indazolilo y benzimidazolilo, cada uno de los cuales puede estar no sustituido o sustituido opcionalmente con de uno a tres sustituyentes seleccionados del grupo que consiste en N(Ra)2, halo, alquilo C1-3, S (alquilo C1-3), ORa, halo y**Fórmula** en el que X se selecciona...

  19. 24.-

    Un compuesto de carboxamida de la fórmula I**fórmula** donde R1 es alquilo C1-C10, alquenilo C2-C10, alquinilo C2-C10, donde los últimos 3 radicales mencionados pueden estar parcial o completamente halogenados y/o tener 1, 2 o 3 sustituyentes R1a, cicloalquilo C3-C7, cicloalquil C3-C7-alquilo C1-C4, donde un grupo CH2 en el resto cicloalquilo de los dos últimos radicales mencionados pueden estar reemplazados por O, NH o S, o dos átomos de C adyacentes pueden formar un doble enlace, donde el resto cicloalquilo puede tener además 1, 2, 3 o 4 radicales R1b, arilo, hetarilo, aril-alquilo C1-C6, aril-alquenilo C2-C6, hetaril-alquilo C1-C4 o hetaril-alquenilo C2-C6, donde arilo y hetarilo en los últimos...

  20. 26.-

    Uso de una composición que comprende un inmunoconjugado de miostatina para la preparación de un medicamento para tratar atrofia muscular progresiva en un mamífero, en el que el inmunoconjugado comprende un transportador fusionado a un multímero de miostatina, en el que el transportador estimula la actividad de células T cooperadoras, y en el que el multímero de miostatina tiene la fórmula general (MP-XMP) y, en la que cada MP se selecciona independientemente del grupo que consiste en a) los aminoácidos 3-15 de SEQ ID NO: 6; b) los aminoácidos...

  21. 27.-

    Un compuesto, que es un compuesto de fórmula (II) o una sal del mismo:**Fórmula** en la que cada uno de Y1, Y2, Y3 e Y4 es independientemente N, CH o C(L); R1 es H, alquilo C2-8, alquenilo C2-8, alquinilo C2-8, cicloalquilo C3-7, alcoxi C1-8, alcoxi C1-8 halo-sustituido, alquil C1-8-S(O)m-, Q1-, amino, mono- o di-(alquil C1-8)amino, (alquil C1-4)-C(≥O)-N(R3)- o (alquil C1-4)-S(O)m-N(R3)-, en los que dicho alquilo C1-8, alquenilo C2-8 y alquinilo C2-8 están opcionalmente sustituidos con halo, alquilo C1-3, alcoxi C1-4-, (alquil C1-4)-S(O)m-, cicloalquil C3-7-, ciano, indanilo, 1,2,3,4-tetrahidronaftilo, 1,2-dihidronaftilo,...

  22. 28.-

    α-Glucosidasa ácida (GAA) humana recombinante producida en un cultivo celular de ovario de hámster chino para uso en un método de tratamiento de la glucogenosis de tipo II en un ser humano, o para uso en un método de tratamiento de la cardiomiopatía asociada con la glucogenosis de tipo II en un ser humano, donde el ser humano es CRIM (material immunoreactivo de reacción cruzada)-positivo para la α-glucosidasa ácida endógena.

  23. 31.-

    Un compuesto de fórmula (la) que libera óxido nítrico M-X-Y-ONO2 (Ia) o enantiómeros o diastereoisómeros de estos para usar en el tratamiento de las distrofias musculares, en donde en la fórmula general (Ia) M, X y Y tienen los siguientes significados: M es el residuo seleccionado de:**Fórmula** en donde RA es un átomo de hidrógeno o -C(O)CH3,**Fórmula**

  24. 32.-

    Un método para aislar células troncales a partir de una placenta de mamífero aislada y exsanguinada, en el que dichas células troncales son células troncales CD34+ o células troncales similares a MSC adherentes a plástico para cultivo de tejidos fibroblastoides, comprendiendo dicho método: perfusionar dicha placenta con una disolución de perfusión, haciendo pasar dicha disolución de perfusión hacia la arteria umbilical o la vena umbilical, o ambas, de dicha placenta, en una cantidad y durante un tiempo suficiente para aislar una cantidad detectable de células troncales a partir de dicha placenta, habiendo sido dicha placenta drenada de sangre de cordón umbilical...