Método para predecir la respuesta al tratamiento farmacológico con chaperona de enfermedades.
Un método para recopilar una tabla de tratamiento de referencia que indica la capacidad de respuesta de una o más mutaciones específicas de α
-Gal A a una chaperona farmacéutica específica, el método comprende:
i. analizar in vitro la respuesta a la chaperona farmacéutica específica en una célula huésped que se ha transformado con un vector de ácido nucleico que codifica una primera α-Gal A mutante por medio de un método que comprende:
a. incubar unas primeras células huésped con la chaperona farmacológica específica;
b. medir la actividad de α-Gal A en las células huésped;
c. comparar la actividad de α-Gal A medida en lisados de las primeras células huésped con α-Gal A medida en lisados de las segundas células huésped no tratadas con la chaperona farmacológica específica; y
d. determinar si la primera α-Gal A mutante es sensible al tratamiento con la chaperona farmacológica específica; ii. repetir las etapas (a) y (d) para las segundas y posteriores mutaciones de α-Gal A,
iii. recopilar una tabla que enumere las formas mutantes sensibles y no sensibles de α-Gal A,
donde la chaperona farmacológica específica es 1-desoxigalactonojirimicina o una sal o éster farmacéuticamente aceptables de esta;
las primeras y segundas células huésped son células HEK-293 MSR; y
una α-Gal A se define como sensible al tratamiento con la chaperona farmacológica específica si:
hay un aumento de 1,3 a 40 veces en la actividad de α-Gal A en las primeras células huésped en comparación con la actividad de α-Gal A en las segundas células huésped; o
la actividad de α-Gal A en las primeras células huésped es al menos aproximadamente de un 2 a un 100% de actividad de α-Gal A de células HEK-293 MSR que expresan un tipo natural de α-Gal A.
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E15162630.
Solicitante: AMICUS THERAPEUTICS, INC.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 1 Cedar Brook Drive Cranbury, NJ 08512 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: FLANAGAN,JOHN, BENJAMIN,Elfrida, WUSTMAN,Brandon, DO,HUNG V, WU,XIAOYANG.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/445 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Piperidinas no condensadas, p. ej. piperocaína.
- C12Q1/34 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12Q PROCESOS DE MEDIDA, INVESTIGACION O ANALISIS EN LOS QUE INTERVIENEN ENZIMAS, ÁCIDOS NUCLEICOS O MICROORGANISMOS (ensayos inmunológicos G01N 33/53 ); COMPOSICIONES O PAPELES REACTIVOS PARA ESTE FIN; PROCESOS PARA PREPARAR ESTAS COMPOSICIONES; PROCESOS DE CONTROL SENSIBLES A LAS CONDICIONES DEL MEDIO EN LOS PROCESOS MICROBIOLOGICOS O ENZIMOLOGICOS. › C12Q 1/00 Procesos de medida, investigación o análisis en los que intervienen enzimas, ácidos nucleicos o microorganismos (aparatos de medida, investigación o análisis con medios de medida o detección de las condiciones del medio, p. ej. contadores de colonias, C12M 1/34 ); Composiciones para este fin; Procesos para preparar estas composiciones. › en los que interviene una hidrolasa.
- G01N33/68 FISICA. › G01 METROLOGIA; ENSAYOS. › G01N INVESTIGACION O ANALISIS DE MATERIALES POR DETERMINACION DE SUS PROPIEDADES QUIMICAS O FISICAS (procedimientos de medida, de investigación o de análisis diferentes de los ensayos inmunológicos, en los que intervienen enzimas o microorganismos C12M, C12Q). › G01N 33/00 Investigación o análisis de materiales por métodos específicos no cubiertos por los grupos G01N 1/00 - G01N 31/00. › en los que intervienen proteínas, péptidos o aminoácidos.
PDF original: ES-2716502_T3.pdf
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