Modulación antisentido de la expresión de la apolipoproteína B.
Un compuesto oligonucleótido antisentido de 20 bases nucleicas de longitud que tiene una secuencia de bases nucleicas como se expone en la SEQ ID NO:
247 y que comprende 5-metilcitidina en las bases nucleicas 2, 3, 5, 9, 12, 15, 17, 19 y 20, en el que cada enlace internucleósido es un enlace fosforotioato, las bases nucleicas 1-5 y 16-20 comprenden una modificació.
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E10180483.
Solicitante: GENZYME CORPORATION.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 500 KENDALL STREET CAMBRIDGE, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., DOBIE,Kenneth,W, CROOKE,ROSANNE, GRAHAM,MARK, LEMONIDIS-TARBET,KRISTINA.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K38/00 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00).
- A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- C07H21/00 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos.
- C12N15/113 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2417879_T3.pdf
Reivindicaciones:
1. Un compuesto oligonucleótido antisentido de 20 bases nucleicas de longitud que tiene una secuencia de bases nucleicas como se expone en la SEQ ID NO: 247 y que comprende 5-metilcitidina en las bases nucleicas 2, 3, 5, 9, 12, 15, 17, 19 y 20, en el que cada enlace internucleósido es un enlace fosforotioato, las bases nucleicas 1-5 y 16-20 comprenden una modificació.
2. metoxietoxilo, y las bases nucleicas 6-15 son desoxinucleótidos.
2. El compuesto oligonucleótido antisentido de la reivindicación 1, en el que el compuesto es una sal farmacéuticamente aceptable.
3. El compuesto oligonucleótido antisentido de la reivindicación 2, en el que la sal farmacéuticamente aceptable es una sal formada con el sodio catiónico.
4. Una composición que comprende el compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las realizaciones 1 a 3, y un vehículo o diluyente farmacéuticamente aceptable.
5. El compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, o la composición de la reivindicación 4, para usar en la terapia o profilaxis de una enfermedad.
6. El compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, o la composición de la reivindicación 4, para usar en el tratamiento de la hipercolesterolemia en un ser humano.
7. El compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, o la composición de la reivindicación 4, para usar en el tratamiento de una enfermedad cardiovascular, tal como la aterosclerosis, en un ser humano.
8. El compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, o la composición de la reivindicación 4, para usar en el tratamiento de la hiperlipidemia en un ser humano.
9. El compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, o la composición de la reivindicación 4, para usar en el tratamiento de la diabetes en un ser humano.
10. El compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, o la composición de la reivindicación 4, para usar en el tratamiento de la obesidad en un ser humano.
11. Uso del compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, para preparar un medicamento para tratar la hipercolesterolemia en un ser humano.
12. Uso del compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, para preparar un medicamento para tratar una enfermedad cardiovascular, tal como la aterosclerosis, en un ser humano.
13. Uso del compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, para preparar un medicamento para tratar la hiperlipidemia en un ser humano.
14. Uso del compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, para preparar un medicamento para tratar la diabetes en un ser humano.
15. Uso del compuesto oligonucleótido antisentido de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, para preparar un medicamento para tratar la obesidad en un ser humano.
16. El compuesto oligonucleótido antisentido o la composición de la reivindicación 6, o el uso de la reivindicación 11, en el que la hipercolesterolemia es hipercolesterolemia familiar.
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