Interferencia por ARN para el tratamiento de trastornos de ganancia de función.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(29/04/2020). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Clasificación: A61K48/00, C07H21/04, C12N15/113.
Un agente de iARN para su uso en un método de tratamiento de un sujeto que tiene o está en riesgo de tener una enfermedad caracterizada o provocada por una proteína mutante de ganancia de función, comprendiendo el método administrar al sujeto una cantidad eficaz del agente de iARN que silencia un polimorfismo alélico dentro de un gen que codifica un proteína mutante de forma que ocurra la interferencia específica de secuencia de un gen dando como resultado un tratamiento eficaz de la enfermedad, en donde el agente de iARN silencia una región polimórfica que es distinta de la mutación de la región ampliada de CAG en el gen que codifica la proteína mutante, en donde la enfermedad es enfermedad de Huntington y la proteína mutante es la proteína huntingtina.
PDF original: ES-2808561_T3.pdf
Métodos y composiciones para controlar la eficacia de la silenciación del ARN.
(14/05/2019) El uso de un agente de ARNi para mejorar el silenciamiento de ARN de un ARNm diana en un método no terapéutico de silenciamiento de ARN realizado en una célula que tiene una ruta de ARNi;
en el que el agente ARNi tiene al menos un nucleótido terminal sustituido con un nucleótido que forma un par de base oscilante G:U con el nucleótido correspondiente en el ARNm diana, en el que el nucleótido terminal está dentro de 5 o menos nucleótidos del extremo 3' del ARNi agente;
en el que el agente de ARNi tiene al menos un nucleótido terminal sustituido con un nucleótido que forma un par de bases oscilantes G:U con el nucleótido correspondiente en el ARNm diana, en el que el nucleótido terminal está dentro de 5 o menos nucleótidos…
Mediadores de interferencia por ARN específicos de secuencias de ARN.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(06/03/2019). Solicitante/s: WHITEHEAD INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH. Clasificación: C07H21/00, A61K48/00, C12N1/00, C12N5/10, C12N15/09, A61P43/00, C12N15/11, C12Q1/02, C12N15/10, A61K38/00, A61K31/7105, C12N15/113.
Un procedimiento para producir ARN bicatenario desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud que comprende:
(a) combinar ARN bicatenario con un extracto soluble que media en la interferencia por ARN, produciendo de este modo una combinación; y
(b) mantener la combinación de (a) en condiciones en las que el ARN bicatenario se procesa para dar ARN bicatenario desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud.
PDF original: ES-2336887_T5.pdf
PDF original: ES-2336887_T3.pdf
Producción in vivo de ARN de interferencia pequeños que median el silenciamiento génico.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(28/09/2016). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Clasificación: A61P35/00, A61K48/00, C12N15/85, C12N5/10, C12N15/09, C12N15/11, C07H21/02, A61K35/76, A61P3/00, A61P9/00, A61P31/12, A01K67/027, A01K67/00, A61P37/02, A61P25/04, C12N1/19, A61P7/06, A61P19/00, C12N1/21, A61P1/16, A61K31/7088, C12N5/00, C12N1/15.
Un método para preparar un precursor de ARN manipulado que comprende las etapas de:
(a) seleccionar una secuencia de ARN mensajero (ARNm) de un gen diana; y
(b) manipular un ARN precuros que comprende
i) una primera porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 40 nucleótidos que es complementaria a la secuencia de ARNm seleccionada;
ii) una segunda porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 40 nucleótidos que es suficientemente complementaria a la secuencia de 18 a 40 nucleótidos de la primera porción de tallo para hibridar con la primera porción de tallo para formar un tallo dúplex; y
iii) una porción de bucle de al menos 4 nucleótidos que conecta las dos porciones de tallo;
en el que el precursor es capaz de ser procesado por Dicer.
PDF original: ES-2609014_T3.pdf
Producción in vivo de ARN pequeños de interferencia que median el silenciamiento génico.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(24/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Clasificación: A61P35/00, A61K48/00, C12N15/85, C12N5/10, C12N15/09, C12N15/11, C07H21/02, C07H21/04, A61K35/76, A61P3/00, A61P9/00, A61P31/12, A01K67/027, A01K67/00, A61P37/02, A61P25/04, C12N1/19, A61P7/06, A61P19/00, C12N1/21, A61P1/16, A61K31/7088, C12N5/00, C12N1/15.
Un método no terapéutico de inducción de interferencia de ácido ribonucleico (ARNi) de un gen objetivo en una célula, utilizando un molécula de ácido nucleico aislado que comprende
una secuencia reguladora operativamente enlazada a una secuencia de ácido nucleico que codifica un precursor de ácido ribonucleico (ARN) manipulado genéticamente, en donde el precursor comprende
(i) una primera porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 30 nucleótidos que es totalmente complementaria a una secuencia de un ARN mensajero (ARNm) del gen objetivo;
(ii) una segunda porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 30 nucleótidos que es suficientemente complementaria a la primera parte de tallo para hibridar con la primera porción de tallo para formar un tallo dúplex; y
(iii) una porción de bucle de 4 a 20 nucleótidos que conecta las dos porciones de tallo.
PDF original: ES-2566561_T3.pdf
ARN de interferencia para el tratamiento de trastornos relacionados con la ganancia de función.
(21/05/2014) Una cantidad efectiva de un agente de ARNi seleccionado de agentes de ARNpi y ARNph para uso en el tratamiento de la enfermedad de Huntington causada por una mutación en el gen htt que codifica una proteína Huntingtina mutante de ganancia de función, dirigiendo un solo polimorfismo de nucleótido que no causa enfermedad localizado en un sitio distinto de una mutación que causa enfermedad dentro del gen htt que codifica la proteína Huntingtina mutante, de tal manera que se presenta la interferencia específica de dicho gen, en donde el agente de ARNi se dirige a una región polimórfica en el gen que es distinta de una región expandida de CAG dentro del gen mutante.
Mediadores específicos de secuencia de ARN de interferencia de ARN.
(19/03/2014) ARN de doble hebra aislado desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud, en forma de dos hebras de ARN separadas, que es perfectamente complementario a un ARNm y media interferencia de ARN por escisión directa del ARNm al que es perfectamente complementario, en el que la escisión del ARNm se dirige dentro de la región que es perfectamente complementaria con el ARN aislado.
Procedimientos de producción de células silenciadas u organismos silenciados por medio de mediadores específicos de secuencia de ARN de interferencia de ARN y usos de los mismos.
(19/03/2014) Un procedimiento de producción de una célula silenciada, que comprende introducir en una célula en la que se va a silenciar un gen ARN de doble hebra de 21 a 23 nt que tiene como objetivo el ARNm correspondiente al gen; y mantener la célula resultante en condiciones en las que se produce la iARN, dando como resultado la degradación del ARNm del gen, produciendo de este modo la célula silenciada;
siempre que el procedimiento no sea un un procedimiento para el tratamiento del cuerpo humano o animal por ciruría o terapia, o un procedimiento diagnóstico practicado en el cuerpo humano o animal.
MÉTODOS Y COMPOSICIONES PARA MEJORAR LA EFICACIA Y ESPECIFICIDAD DE FNAI.
(18/04/2011) Un método para mejorar la capacidad de una hebra anticodificante de un agente ARNi para actuar como un hebra guía en mediar ARNi, que comprende disminuir la fuerza de los pares base entre el extremo 5' de la hebra anticodificante y el extremo 3' de la hebra codificante del dúplex cuando se compara con la fuerza del par base entre el extremo 3' de la hebra anticodificante y el extremo 5' de la hebra codificante, en donde el extremo 5' de las hebras codificantes y anticodificantes es los cinco nucleótidos en el terminal 5' de las hebras respectivas, y el extremo 3' de las hebras codificantes y anticodificantes es la región de cinco nucleótidos en el terminal 3' de las hebras respectivas que son complementarias con el extremo 5' de las hebras complementarias respectivas
MEDIADORES DE INTERFERENCIA POR ARN ESPECIFICOS DE SECUENCIAS DE ARN.
(19/04/2010) Un procedimiento para producir ARN bicatenario desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud que comprende:
(a) combinar ARN bicatenario con un extracto soluble que media en la interferencia por ARN, produciendo de este modo una combinación; y
(b) mantener la combinación de (a) en condiciones en las que el ARN bicatenario se procesa para dar ARN bicatenario desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud
INTERFERENCIA DE ARN ESPECIFICO DE ALELOS.
(05/03/2010) Un procedimiento ex vivo para inhibir selectivamente la expresión de un alelo objetivo mutante de un gen SOD1 en una célula que comprende alelos de tipo salvaje y mutantes del gen, en donde el alelo objetivo comprende una mutación puntual correlacionada con la esclerosis lateral amiotrófica, el procedimiento comprende administrar a la célula un siARN específico para la mutación puntual de tal modo que ocurre la interferencia de ARN específica de alelos del alelo objetivo mutante y se preserva la expresión del alelo de tipo salvaje, en donde el siARN es apareado completamente con un mARN mutante codificado por el alelo mutante pero forma un mal apareamiento de un solo nucleótido con un mARN de tipo salvaje codificado por el alelo de tipo…
