Composiciones y métodos para modular la expresión del receptor de la hormona del crecimiento.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(15/07/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C07H21/04, A61K31/712, A61K31/7125, C12N15/113.
Un compuesto que tiene la siguiente estructura química:
**(Ver fórmula)**.
PDF original: ES-2812099_T3.pdf
Compuestos antisentido selectivos y usos de los mismos.
(08/07/2020) Un compuesto oligomérico que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 13 a 30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido modificado tiene un motivo de modificación que comprende:
una región 5' que consiste de 1-9 nucleósidos de la región 5' enlazados, cada uno seleccionado independientemente de entre un nucleósido modificado y un desoxinucleósido no modificado, siempre que por lo menos un nucleósido de la región 5' sea un nucleósido modificado y en donde el nucleósido de la región 5' más 3' sea un nucleósido modificado;
una región 3' que consiste de 6-10 nucleósidos de la región 3' enlazados,…
Composiciones y métodos para modular la expresión de apolipoproteína (a).
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/06/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo de conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consiste en 20 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobases que comprende 20 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de nucleobases 3901 a 3920 de SEQ ID NO: 1, en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es 100% complementaria a SEQ ID NO: 1; y en donde el grupo conjugado comprende:
**(Ver fórmula)**.
PDF original: ES-2819213_T3.pdf
Composiciones y procedimientos de modulación de la expresión de la apolipoproteína C-III.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(18/12/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61P3/06, A61K31/7088, A61K31/713, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consta de 20 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobase que comprende 20 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de las nucleobases 3533 a 3552 de SEQ ID NO: 3, en donde la secuencia de nucleobase del oligonucleótido modificado es 100% complementaria a la SEQ ID NO: 3; y en donde el grupo conjugado comprende:
**(Ver fórmula)**.
PDF original: ES-2778442_T3.pdf
Composiciones y métodos para modular la expresión del factor B del complemento.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(10/07/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consiste de 20 a 30 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobases que comprende la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 440, en donde el oligonucleótido es por lo menos un 80% complementario a la SEQ ID NO: 1 o 2 y en donde el grupo conjugado comprende:**Fórmula**.
PDF original: ES-2745825_T3.pdf
Modulación de la expresión de receptor de andrógeno.
(28/03/2019) Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado monocatenario que consiste en 16 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de la SEQ ID NO: 35, o una sal farmacéuticamente aceptable de los mismos, en la que el oligonucleótido modificado comprende:
un segmento hueco que consiste en 9 desoxinucleósidos enlazados;
un segmento del ala 5' que consta de tres nucleósidos enlazados; y
un segmento del ala 3' que consta de cuatro nucleósidos enlazados;
en donde el segmento de separación se coloca entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3'; los tres nucleósidos…
Composiciones y métodos para modular expresión de HBV y de TTR.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(27/03/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K31/7088, A61K31/713, A61P31/20, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consta de 12 a 30 nucleósidos unidos y tiene una secuencia de nucleobases al menos 85% complementaria a la SEQ ID NO: 1 que codifica el virus de la hepatitis B (VHB), y en donde el grupo conjugado comprende:**Fórmula**.
PDF original: ES-2730015_T3.pdf
Compuestos oligoméricos gapados que comprenden deoxirribonucleósidos modificados en 5 '' -en la brecha y usos de ellos.
(27/09/2017) Un compuesto oligomérico con huecos que comprende una secuencia contigua de subunidades monoméricas unidas que tiene una región de intersticio situada entre una región 5' y una región 3' en la que las regiones 5' y 3' cada una, independientemente, tienen de 2 a 8 nucleósidos contiguos modificados de tipo ARN que son nucleósidos de furanosilo modificados que adoptan una geometría conformada de 3'-endo cuando se ponen en un compuesto oligomérico y la región de hueco tiene de 6 a 14 subunidades de monómero contiguas seleccionadas de ß-D-2'- desoxirribonucleósidos y β-D-2'-desoxirribonucleósidos 5'-sustituidos que tienen la Fórmula…
Enlace modificado con huecos de compuestos oligoméricos y usos de los mismos.
(03/05/2017) Un compuesto oligomérico con huecos que comprende una secuencia contigua de subunidades monoméricas con enlaces que tienen una región de hueco situada entre una región 5' y una región 3'en la que las regiones 5' y 3' cada una, independientemente, tienen de 2 a 8 nucleósidos modificados de tipo ARN de furanosilo contiguos que adoptan una geometría 3'-endo conformacional cuando se ponen en un compuesto oligomérico y la región de hueco tiene de 6 a 14 subunidades monoméricas contiguas seleccionadas de ß-D-2'-deoxiribonucleósidos y nucleósidos modificados que son ADN que adoptan una geometría 2'-endo conformacional cuando se ponen en un compuesto oligomérico y en donde…
Análogos de ácidos nucleicos bicíclicos modificados en la posición 6.
(23/07/2014) Un compuesto oligomérico que tiene al menos un monómero de fórmula: **Fórmula**
o de fórmula: **Fórmula**
donde:
Bx es un radical alcalino heterocíclico;
T3 es H, un grupo protector de hidroxilo, un grupo conjugado conectado o un grupo conector de internucleósidos anclado a un nucleósido, un nucleótido, un oligonucleósido, un oligonucleótido, una subunidad monomérica o un compuesto oligomérico;
T4 es H, un grupo protector de hidroxilo, un grupo conjugado conectado o un grupo conector de internucleósidos anclado a un nucleósido, un nucleótido, un oligonucleósido, un oligonucleótido, una subunidad monomérica o un compuesto oligomérico;
donde al menos uno de T3 y T4 es un grupo conector de internucleósidos anclado a un nucleósido, un nucleótido, un oligonucleósido, un oligonucleótido, una subunidad monomérica o un compuesto…
Compuestos y procedimientos para modular la expresión de ApoB.
(02/04/2014) Un compuesto antisentido corto de 10 a 14 monómeros de longitud, que comprende una región salto de 2'- desoxirribonucleótido flanqueada por cada lado por un ala, en el que cada ala comprende de forma independiente 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad que son nucleótidos modificados con azúcar que comprenden un puente entre la posición 4' y 2' del azúcar, y en el que el compuesto antisentido corto está dirigido a un ácido nucleico que codifica ApoB para uso en terapia.
Análogos de ácido nucleico de tetrahidropirano.
(18/09/2013) Análogo nucleosídico de tetrahidropirano que tiene la Fórmula XVI:
en la que:
Bx es un resto de base heterocíclica;
T5 es un grupo protector de hidroxilo;
L1 es H, halógeno, alquilo C1-C6 o alquilo C1-C6 sustituido;
Z1 es O- u OE1;
Z2 es OH, OE1 o N(E1)(E2);
cada uno de E1 y E2 es, independientemente, alquilo o alquilo sustituido;
q1, q2, q3, q4, q5, q6 y q7 son cada uno, independientemente, H, alquilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido,alquenilo C2-C6, alquenilo C2-C6 sustituido, alquinilo C2-C6 o alquinilo C2-C6 sustituido;
en la que cada grupo sustituido comprende uno o más grupos sustituyentes opcionalmente protegidosseleccionados independientemente de entre halógeno, OJ1, NJ1J2, SJ1, N3, OC(≥X)J1, OC(≥X)NJ1J2,NJ3C(≥X)NJ1J2 y CN, en los que cada uno de…
Análogos de ácidos nucleicos bicíclicos modificados en 5''.
(18/07/2012) Un nucleósido bicíclico que tiene la fórmula: **Fórmula**
en la que:
Bx es un resto de base heterocíclico;
uno de entre T1 y T2 es H o un grupo protector hidroxilo y el otro de entre T1 y T2 es H, un grupo protectorhidroxilo o un grupo fósforo reactivo;
Z es alquilo C1-C6, alquenilo C2-C6, alquinilo C2-C6, alquilo C1-C6 sustituido, alquenilo C2-C6 sustituido, alquiniloC2-C6 sustituido o acilo sustituido;
en la que cada grupo sustituido está mono o poli sustituido con grupos sustituyentes seleccionadosindependientemente de entre halógeno, alquilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido, alquenilo C2-C6, alquenilo C2-C6sustituido, alquinilo C2-C6, alquinilo C2-C6 sustituido, OJ1, SJ1, NJ1J2,…
Compuestos y procedimientos para modular la expresión de PCSK9.
(27/06/2012) Un compuesto antisentido corto de 10 a 16 monómeros de longitud ligados que comprende una región de huecode 2'-desoxirribonucleótidos flanqueada a cada lado por un extremo, en el que cada extremo comprendeindependientemente 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad seleccionados de nucleótidos bicíclicos u otrosnucleótidos modificados en 2' y en el que el compuesto antisentido corto es elegido como diana para un ácidonucleico que codifica PCSK9.
Análogos de ácidos nucleicos bicíclicos carbocíclicos.
(06/06/2012) Un nucleósido bicíclico que tiene la Fórmula I:
en la que:
Bx es un resto alcalino heterocíclico;
uno de T1 y T2 es H o un grupo protector de hidroxilo y el otro de T1 y T2 es H, un grupo protector de hidroxiloo un grupo fósforo reactivo;
Q es C(q1)≥C(q3), C[≥C(q1)(q2)]-C(q3)(q4) o C(q1)(10 q2)-C[≥C(q3)(q4)];
q1, q2, q3 y q4 son cada uno, independientemente, H, halógeno, alquilo C1-C12, alquilo C1-C12 sustituido,alquenilo C2-C12, alquenilo C2-C12 sustituido, alquinilo C2-C12, alquinilo C2-C12 sustituido, alcoxi C1-C12,alcoxi C1-C12 sustituido, OJ1, SJ1, SOJ1, SO2J1, NJ1J2, N3, CN, C(≥O)O1, C(≥O)-NJ1J2, C(≥O)J1, OC(≥O)NJ1J2, N(H)C(≥NH)NJ1J2, N(H)C(≥O)NJ1J2 o N(H)C(≥S)NJ1J2;
en la que cada grupo sustituido está,…
ANÁLOGOS DE ÁCIDO NUCLEICO BICÍCLICOS 6-DISUSTITUIDOS.
(14/03/2012) Un nucleósido bicíclico que tiene la Fórmula I:
en la que:
Bx es un resto de base heterocíclica;
uno de T1 y T2 es H o un grupo protector hidroxilo y el otro de T1 y T2 es H, un grupo protector hidroxilo o un grupo reactivo de fósforo;
cada uno de q1 y q2 es, independientemente, halógeno, alquilo C1-C12, alquilo C1-C12 sustituido, alquenilo C1- C12, alquenilo C2-C12 sustituido, alquinilo C2-C12, alquinilo C2-C12 sustituido, alcoxi C1-C12, alcoxi C1-C12 sustituido, OJ1, SJ1, SOJ1, SO2J1, NJ1J2, N3, CN, C(=O)OJ1, C(=O)NJ1J2, C(=O)J1, O-C(=O)NJ1J2, N(H)C(=NH)NJ1J2, N(H)C(=O)NJ1J2 o N(H)C(=S)NJ1J2;
o q1 y q2 juntos son =C(q3)(q4);
cada uno de q3 y q4 es, independientemente, H, halógeno, alquilo C1-C12 o alquilo C1-C12 sustituido;
cada grupo sustituido está, independientemente, mono o polisustituido con grupos de…
COMPUESTOS Y PROCEDIMIENTO PARA MODULAR LA EXPRESIÓN GÉNICA.
(27/10/2011) Un compuesto antisentido corto de 10 a 14 monómeros de longitud, que comprende una región hueco de 2'desoxirribonucleótido flanqueada por cada lado por un ala, en la que cada ala consiste de forma independiente en 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad que son nucleótidos modificados con azúcar que comprenden un puente entre la posición 4' y 2' del azúcar, para uso en el tratamiento de un trastorno metabólico en un animal.
COMPUESTOS Y PROCEDIMIENTOS PARA MODULAR LA EXPRESIÓN DE SGLT2.
(27/10/2011) Un compuesto antisentido corto de 10 a 14 monómeros de longitud, que comprende una región hueco de 2'desoxirribonucleótido flanqueada en cada lado por un ala, en el que cada ala consiste de forma independiente en 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad que son nucleótidos modificados con azúcar que comprenden un puente entre la posición 4' y 2' del azúcar, y en el que el compuesto antisentido corto está dirigido a un ácido nucleico que codifica SGLT
ANÁLOGOS DE ÁCIDOS NUCLEICOS BICÍCLICOS MODIFICADOS EN LA POSICIÓN 6.
(09/02/2011) Un nucleósido bicíclico que tiene la fórmula: Bx es un radical alcalino heterocíclico; T1 es H o un grupo protector de hidroxilo; T2 es H, un grupo protector de hidroxilo o un grupo fósforo reactivo; Z es alquilo C1-C6, alquenilo C1-C6, alquinilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido, alquenilo C2-C6 sustituido, alquinilo C2-C6 sustituido, acilo, acilo sustituido, amida sustituida, tiol o tio sustituido; y donde cada uno de los grupos sustituidos, está, independientemente, mono o polisustituido con grupos sustituyentes protegidos opcionalmente seleccionados independientemente entre halógeno, oxo, hidroxilo, OJ1, NJ1J2, SJ1, N3, OC(=X)J1, OC(=X)NJ1J2,…