17 patentes, modelos y diseños de THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA
Aparato para soporte extracorpóreo de feto prematuro.
(18/03/2020) Un sistema configurado para encerrar un feto humano y mantener un feto humano durante la maduración, el sistema comprendiendo:
una cámara fetal que incluye una estructura rígida y por lo menos una pared flexible que cooperan para definir por lo menos parcialmente un espacio interior, el espacio interior definiendo un volumen, la cámara fetal configurada de tal manera que el volumen es variable, en donde la cámara fetal incluye una abertura que está dimensionada para acomodar la entrada de un feto humano en el espacio interior, la abertura configurada para cerrarse de tal manera que se evita que el líquido en el espacio interior pase a través…
Variantes de aav y composiciones, métodos y usos para la transferencia de genes a células, órganos y tejidos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(04/12/2019). Inventor/es: HIGH,Katherine,A. , YAZICIOGLU,MUSTAFA N, ANGUELA,XAVIER. Clasificación: A61K48/00, C07H21/04, C12N7/01, C07K14/015, C12N15/864.
Una particula de AAV recombinante que comprende una secuencia de la capside de AAV, en donde la particula de AAV encapsida un genoma de vector que comprende una secuencia polinucleotidica heterologa que codifica la proteina del Factor IX, y en donde la secuencia de la capside de AAV es al menos 99,5 % identica y tiene al menos una sustitucion de aminoacidos en las posiciones de aminoacidos 195, 199, 201 o 202, de la secuencia de la capside VP1 establecida como la SEQ ID NO:1.
PDF original: ES-2774966_T3.pdf
Composiciones y métodos con vectores de AAV para la transferencia de genes a células, órganos y tejidos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(07/08/2019). Inventor/es: HIGH,Katherine,A. , MINGOZZI,FEDERICO, SUN,JUNWEI, JOHNSON,PHILIP. Clasificación: A01N63/00, C12N15/86, C12N15/00.
Una composición para el uso en un método de tratamiento de un trastorno hemorrágico en un mamífero, en la que la composición comprende un vector de virus adenoasociado (AAV) que comprende una secuencia VP1, VP2 y VP3 de AAV-Rh74 expuestas en SEQ ID Nº: 1, 3 y 4, respectivamente, como se muestra en la Figura 3, y dicho vector comprende además una secuencia polinucleotídica heteróloga que comprende un gen que codifica un factor (de formación de coágulos) de coagulación sanguínea, en la que la secuencia polinucleotídica heteróloga está unida de forma operable a un elemento de control de la expresión que confiere la transcripción de dicha secuencia polinucleotídica heteróloga, en la que el elemento de control de la expresión es un promotor activo en el hígado, y en la que el método comprende administrar el vector de virus adenoasociado (AAV) a dicho mamífero, por lo que se administra o transfiere la secuencia polinucleotídica heteróloga al mamífero.
PDF original: ES-2752191_T3.pdf
Composiciones y procedimientos para mejorar la función del factor VIII de coagulación.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(26/06/2019). Ver ilustración. Inventor/es: ARRUDA,VALDER, CAMIRE,RODNEY, IACOBELLI,NICHOLAS. Clasificación: A61K38/37.
Variante de factor VIII humano (FVIII) que modula la hemostasia, en la que dicha variante
(i) carece de la mayor parte del dominio B, comprende una sustitución de aminoácido R1645H en el sitio de escisión PACE/FURINA y presenta unas actividad específica y estabilidad aumentadas con respecto al FVIII humano con el dominio B eliminado (BDD) que carece de dicha sustitución;
(ii) es la variante de (i) que comprende unas eliminaciones y modificaciones adicionales respecto al sitio de escisión PACE/FURINA y presenta un aumento de 3 veces en la actividad específica y una estabilidad mejorada en comparación con el FVIII humano con el dominio B eliminado (BDD) que carece de dicha sustitución; o
(iii) presenta una eliminación de uno o más de los aminoácidos RHQR en el sitio de escisión PACE/FURINA.
PDF original: ES-2717902_T3.pdf
Sistema de producción de un vector lentiviral a gran escala comercial y vectores así producidos.
(26/06/2019) Procedimiento para producir lentivirus recombinante (rLV) de alto rendimiento que comprende un transgén terapéuticamente beneficioso, que comprende las etapas siguientes:
a) transfectar unas células hospedadoras con plásmidos que codifican los componentes necesarios para la producción de rLV con una mezcla de transfección de fosfato de calcio, en el que para la transfección dicho fosfato de calcio y dichos plásmidos se mezclan a una velocidad constante uniforme formando así un complejo, seguida por la adición de dicho complejo a dichas células en un medio;
b) incubar dichas células hospedadoras transfectadas en la etapa a) en los medios durante un período de tiempo en el que se producen los medios de partícula de rLV y a continuación los medios que comprenden la partícula de rLV se recogen por lo menos dos veces durante…
Asociación de variaciones genéticas raras recurrentes con el trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH) y procedimientos de uso de las mismas para el diagnóstico y tratamiento del mismo.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(17/10/2018). Inventor/es: GLESSNER,JOSEPH, ELIA,JOSEPHINE, HAKONARSON,HAKON. Clasificación: C12Q1/68.
Un procedimiento para detectar un riesgo aumentado de desarrollar trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH) en un sujeto de ensayo, que comprende,
a) proporcionar una muestra de ácido nucleico de dicho sujeto; y
b) determinar si dicha muestra contiene al menos una variación en el número de copias (CNV) en cualquiera de los genes seleccionados entre GRM5, GRM7, GRM8, GRM1, NEGR1, DPP6, USP24, SLC7A10, CNTN4,
CTNNA2, SGTB/NLN y LARP7,
en el que si está presente dicha CNV, dicho sujeto tiene un riesgo aumentado de desarrollar TDAH.
PDF original: ES-2686300_T3.pdf
Vector VAA8 mejorado con una actividad funcional aumentada y métodos de utilización del mismo.
(10/10/2018) Vector de virus adenoasociado (VAA) que presenta un serotipo de VAA1, VAA6, VAA8 o VAA9, que comprende:
(i) una cápside que comprende una proteína VP1.5 de VAA1, VAA6, VAA8 o VAA9, respectivamente;
(ii) un minigén que comprende repeticiones terminales invertidas de VAA; y
(iii) una secuencia de ácidos nucleicos heteróloga ligada funcionalmente a secuencias reguladoras que dirigen la expresión de un producto a partir de la secuencia de ácidos nucleicos heteróloga en una célula hospedadora; en el que
(a) dicho vector de VAA es un VAA8 y dicha proteína VP1.5 consiste en la secuencia de aminoácidos representada en la figura 5, panel A, en el que el aminoácido en el extremo amino es una leucina o en el que dicha proteína VP1.5 consiste en la secuencia de aminoácidos representada en la figura…
Procedimiento de fabricación escalable para producir vectores lentivirales recombinantes en un sistema de cultivo celular en suspensión libre de suero.
(13/09/2018) Procedimiento para la purificación de vectores lentivirales recombinantes (rLV) a gran escala, que comprende;
a) recolectar vectores virales recombinantes que comprenden un transgén a partir de un cultivo en suspensión libre de suero;
b) clarificar la cosecha de la etapa a) por medio de filtración;
c) recolectar el filtrado de la etapa b) y opcionalmente exponer dicho filtrado a digestión con nucleasas para eliminar impurezas de ADN/ARN;
d) someter el filtrado de la etapa c) a cromatografía en columna de intercambio aniónico modulada por PEG, aislando de este modo dichos vectores rLV;
e) purificar adicionalmente los vectores rLV obtenidos de la etapa d) por medio de filtración de flujo tangencial para reducir el volumen e intercambiar el tampón;
f)…
Plataforma de fabricación escalable para la purificación de vectores virales y vectores virales purificados de este modo para su utilización en terapia génica.
(11/09/2018) Procedimiento para purificar partículas de vector de virus adenoasociados (VAA) genuinas que comprenden un transgén que codifica para una proteína terapéutica o fragmento de la misma a partir de una preparación de VAA que comprende unas partículas de vector de VAA, cápsides vacías e impurezas de la célula huésped, comprendiendo dicho procedimiento:
a) recolectar células y sobrenadante celular que comprenden unas partículas de VAA;
b) concentrar dichas células y dicho sobrenadante por medio de filtración de flujo tangencial
c) lisar dichas células por microfluidización para formar un lisado;
d) filtrar, clarificando de ese modo el lisado de la etapa c);
e) purificar unas partículas de…
Zimógeno de proteína C y procedimientos de utilización del mismo para prevenir las metástasis del cáncer.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(14/12/2016). Inventor/es: HIGH,Katherine,A. , ARRUDA,VALDER, VAN SLUIS,GEERTE, SPEK,CHRISTOFFEL ARNOLDUS. Clasificación: C12N15/00.
Zimógeno de proteína C en un portador biológicamente aceptable para la utilización en el tratamiento o la inhibición de la metástasis en un paciente de cáncer que lo/la necesita.
PDF original: ES-2618899_T3.pdf
Aparato para corregir deformidades auriculares.
(17/08/2016) Un sistema de soporte auricular que comprende:
un sustrato configurado para ser unido a una superficie dérmica, comprendiendo el sustrato un cuerpo de sustrato que tiene un primer extremo (56a) y un segundo extremo opuesto (56b), en el que por lo menos una porción del primer extremo (56a) está configurada para llevar un adhesivo adecuado para ser unido a la superficie dérmica,
caracterizado por que,
el segundo extremo (56b) define por lo menos un hueco ; y
el sistema de soporte auricular comprende además un material de molde configurado para ser aplicado a una estructura auricular que está separada de la superficie dérmica, y configurado para…
Métodos y composiciones para tratar la hemofilia B.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(16/12/2015). Ver ilustración. Inventor/es: HIGH,Katherine,A. , HOLMES,MICHAEL C, GREGORY,PHILIP D, LI,HOJUN. Clasificación: A61K48/00, C07K14/00, A61K31/7088.
Una proteína que comprende un dominio de unión a ADN de proteína con dedos de cinc modificado por ingeniería, en el que el dominio de unión a ADN comprende cuatro o cinco regiones de reconocimiento con dedos de cinc ordenadas F1 a F4 o F1 a F5 desde el extremo N al extremo C, y en el que (i) cuando el dominio de unión a ADN comprende cinco regiones de reconocimiento con dedos de cinc, F1 a F5 comprenden las secuencias de aminoácidos siguientes:
F1: QSGDLTR (SEQ ID NO:4)
F2: RSDVLSE (SEQ ID NO:5)
F3: DRSNRIK (SEQ ID NO: 6)
F4: RSDNLSE (SEQ ID NO:7)
F5: QNATRIN (SEQ ID NO:8);
(ii) cuando el dominio de unión a ADN comprende cuatro regiones de reconocimiento con dedos de cinc, F1 a F4 comprenden las secuencias de aminoácidos siguientes:
F1: RSDSLSV (SEQ ID NO:10)
F2: TSGHLSR (SEQ ID NO:11)
F3: RSDHLSQ (SEQ ID NO:12)
F4: HASTRHC (SEQ ID NO:13).
PDF original: ES-2562421_T3.pdf
Composiciones y métodos para modular la hemostasia.
(12/08/2015) Una variante del Factor Xa que modula la hemostasia, que comprende al menos una mutación por sustitución en los aminoácidos 41 a 179 y 235 a 488 de la secuencia de aminoácidos proporcionada en la Figura 5, en la que la Val en la posición 236 está sustituida por un aminoácido seleccionado del grupo que consiste en Ala, Gly y Leu, con la condición de que el aminoácido en la posición 235 no sea Val o Ala.
Composiciones y métodos para modular la hemostasia.
(11/06/2014) Una variante del Factor Xa que modula la hemostasia, que comprende los aminoácidos 41 a 179 y los aminoácidos 235 a 488 de las secuencias de aminoácidos proporcionadas en la Figura 5, y que comprende al menos una mutación por sustitución, en donde dicha al menos una mutación por sustitución incluye la sustitución de Ile en la posición 235 con un aminoácido seleccionado del grupo que consiste en Leu, Phe, Asp o Gly
COMPOSICIONES PARA USO EN TERAPIA GÉNICA PARA EL TRATAMIENTO DE HEMOFILIA.
(29/03/2011) Una composición que comprende una partícula vírica, comprendiendo dicha partícula vírica un vector de virus adenoasociado recombinante que comprende al menos dos repeticiones terminales invertidas de virus adenoasociados, una secuencia promotora/reguladora, una porción de intrón 1 de un gen del factor IX que tiene una longitud de aproximadamente 1,4 a aproximadamente 1,7 kb, en la que dicha región de intrón potencia la expresión del factor IX al menos 1,5 veces, una molécula de ADN que codifica el factor IX y regiones sin traducir en 5' y 3' adjuntas y una señal de terminación de la transcripción
MODULACION EN LA PRODUCCION DE POLISACARIDOS CAPSULARES DE NEUMOCOCOS.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(17/12/2009). Ver ilustración. Inventor/es: WEISER,JEFFREY,N. Clasificación: C12P19/04, C12N1/20, A61K39/09, C12Q1/18, A01N63/00, C12N1/00, C12Q1/02, A61K49/00, C12Q1/04.
Procedimiento para producir un polisacárido capsular a partir de un neumococo, comprendiendo dicho procedimiento obtener una variante opaca del neumococo y mantener dicha variante opaca del neumococo en un medio de cultivo en contacto con un gas que tiene una concentración de oxígeno menor de aproximadamente el 16%, comprendiendo opcionalmente dicho procedimiento aislar el polisacárido capsular producido.
NUEVO ANTIBIOTICO DE AMINOSTEROL.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(16/07/1997). Inventor/es: ZASLOFF, MICHAEL, MOORE, KAREN, WEHRLI, SUZANNE. Clasificación: C07J41/00, A61K31/575.
UN ANTIBIOTICO DEL AMINOSTEROL, (3(BETA)(N-[3-AMINOPROPIL]-1 ,4BUTANODIAMINO)-7ALFA ,24 (-DIHIDROXI-5ALFA-COLESTANO 24-SULFATO), EL CUAL PUEDE AISLARSE DEL ESTOMAGO DEL TIBURON PERRO MARINO, SQUALUS ACANTHIAS.
