13 patentes, modelos y diseños de Sarepta Therapeutics, Inc
Compuestos que modulan la actividad de señalización de las interleucinas 17 y 23.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(29/07/2020). Ver ilustración. Inventor/es: IVERSEN, PATRICK, L., SCHNELL,FREDERICK J, MOURICH,DAN V. Clasificación: A61P29/00, A61K31/713, C12N15/113.
Un método ex vivo de modulación de la actividad de señalización de IL-17 en una célula, que comprende poner en contacto la célula con un oligómero antisentido de morfolino de 10-40 bases que comprende una secuencia de al menos 10 bases contiguas de una secuencia seleccionada de SEQ ID NOS: 7-12, en donde el oligómero antisentido de morfolino induce el salto de exón completo o parcial de uno o más exones de un transcrito de pre-ARNm de IL- 17RC, modulando así la actividad de señalización de IL-17 en la célula.
PDF original: ES-2816898_T3.pdf
Proteínas variantes de empalme her2 y her3 solubles, oligonucleótidos de cambio de empalme y su uso en el tratamiento de enfermedades.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(15/04/2020). Inventor/es: KOLE,RYSZARD, SAZANI,PETER, WAN,JING. Clasificación: C07K1/00, C07H21/02, A01N37/18.
Una proteína del receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (HER2) aislada y soluble que consiste en la secuencia establecida en la SEQ ID NO: 6 o los aminoácidos 23-584 de la SEQ ID NO: 6.
PDF original: ES-2798758_T3.pdf
Composiciones de salto de exón para el tratamiento de la distrofia muscular.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(23/10/2019). Inventor/es: BESTWICK, RICHARD, K., FRANK,DIANE ELIZABETH, SCHNELL,FRED JOSEPH. Clasificación: C12N15/11, A61K31/712, A61P21/00, A61K31/7088, C12N15/113.
Un oligonucleótido antisentido seleccionado del grupo que consiste en:
(i) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprende la secuencia de bases GAT CTG TCA AAT CGC CTG CAG G (SEQ ID NO: 5); y
(ii) un oligonucleótido antisentido de 24 bases que comprende la secuencia de bases CAG ATC TGT CAA ATC GCC TGC AGG (SEQ ID NO: 1);
en el que los restos de azúcar de la cadena principal del oligonucleótido se reemplazan con morfolinos o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2762881_T3.pdf
Composiciones de omisión exónica para DMD.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(30/05/2019). Inventor/es: KOLE,RYSZARD, SAZANI,PETER. Clasificación: C12N15/113.
Oligonucleótido antisentido que contiene 20 a 35 subunidades morfolino unidas mediante enlaces intersubunidad que contienen fósforo que unen un nitrógeno de morfolino de una subunidad con un carbono exocíclico 5' de una subunidad contigua, que comprende una secuencia de bases SEC ID nº 382, o una secuencia que presenta una identidad de secuencias con la misma de por lo menos 80%, en la que las bases de timina son opcionalmente bases de uracilo, y en la que el oligonucleótido antisentido es complementario al pre-ARNm de la distrofina humana, induciendo la omisión del exón 52, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2714787_T3.pdf
Conjugados de ácido borónico de análogos de oligonucleótidos.
(27/03/2019) Un análogo de oligonucleótidos que comprende una estructura principal, un terminal 3' y un terminal 5', la estructura principal comprende una secuencia de estructuras anulares morfolino unidas por enlaces intersubunitarios, los enlaces intersubunitarios unen un extremo 3' de una estructura de anillo morfolino a un extremo 5' de una estructura de anillo morfolino adyacente, en el que cada estructura de anillo morfolino está unida a una fracción de emparejamiento de bases, de modo que el análogo de oligonucleótidos puede unirse de una manera específica de secuencia a un ácido nucleico objetivo, en el que al menos uno de los enlaces intersubunitarios, el 3' terminal o el 5' terminal…
Inclusión inducida de exón en atrofia muscular espinal.
(20/03/2019) Un oligonucleótido antisentido para su uso en el tratamiento de una enfermedad, comprendiendo el uso aumentar el nivel de ARNm de SMN2 que contiene el exón 7 en relación al ARNm de SMN2 con deleción de exón en una célula, comprendiendo además el uso poner en contacto la célula con el oligonucleótido antisentido, en donde el oligonucleótido antisentido comprende una secuencia de 14 a 21 nucleótidos, de 15 a 25 nucleótidos, o de 20 a 30 nucleótidos de longitud que específicamente hibrida con una región dentro del pre-ARNm de SMN2 seleccionado de dentro del exón 7, el intrón 7, el exón 8, o una porción del intrón 7 y el exón 8 del pre-ARNm de SMN2, en donde el oligonucleótido antisentido es un oligonucleótido de morfolino que comprende al menos un nucleótido que comprende un enlace internucleósido que está…
Composiciones de salto de exón para el tratamiento de la distrofia muscular.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(06/03/2019). Inventor/es: BESTWICK, RICHARD, K., FRANK,DIANE ELIZABETH. Clasificación: C12N15/11, A61P21/00, A61K31/7088, C12N15/113.
Un nucleótido antisentido que tiene la siguiente estructura**Fórmula**
en la que**Fórmula**
y
en la que ^ = la estereoquímica del centro de fósforo no está definida; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2714290_T3.pdf
Conjugados peptídicos específicos de tejido y métodos.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(26/12/2018). Inventor/es: IVERSEN, PATRICK, L., MOULTON,HONG,M. Clasificación: A61K38/00.
Un conjugado péptido-antisentido para el tratamiento de una determinada afección de enfermedad, que comprende un oligómero antisentido de morfolino fosforodiamidato dirigido contra un gen cuya expresión se asocia con la afección de enfermedad determinada de un tejido diana específico, y unido covalentemente al mismo, mediante un enlace XB, un péptido de penetración celular que tiene una secuencia de (RXRRBR)2, donde R es arginina; B es ß-alanina; y X es independientemente un aminoácido lineal neutro -C(O)-(CH2)n-NH-, donde n es 4-6, donde el péptido de penetración celular localiza selectivamente el oligómero antisentido en el tejido diana.
PDF original: ES-2694726_T3.pdf
Análogos oligonucleotídicos dirigidos a LMNA humana.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(04/04/2018). Inventor/es: KOLE,RYSZARD, BESTWICK,RICHARD KEITH. Clasificación: A61K31/7125, C12N15/113.
Un oligonucleótido de antisentido para reducir la expresión de ARNm de LMNA con corte y empalme anómalo, teniendo el oligonucleótido una estructura sustancialmente no cargada y estando compuesto de subunidades morfolino y uniones entre unidades que contienen fósforo que unen un nitrógeno de morfolino de una subunidad con un carbono 5'-exocíclico de una subunidad adyacente,
que contiene 25-40 bases, y
que comprende una secuencia de dirección que comprende una cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 5, 10, 11, 13, 14 y 16,
en el que el oligonucleótido de antisentido se adhiere covalentemente a un péptido de penetración celular y resto conector, en el que el resto conector se selecciona de glicina, cisteína, prolina, ácido 6-aminohexanoico (Ahx), ß- alanina (B) y Ahx-B, y el péptido de penetración celular se selecciona de las SEQ ID NO: 39-54.
PDF original: ES-2674929_T3.pdf
Análogos de oligonucleótidos que tienen enlaces intersubunitarios catiónicos.
(25/10/2017) Un oligómero que comprende una secuencia de subunidades de morfolino, que soportan cada una un resto formador de pares de bases, de modo que dicho oligómero puede unirse de una manera específica de secuencia con un ácido nucleico diana, en el que dichas subunidades se unen por enlaces intersubunitarios que contienen fósforo que tienen la estructura:
**(Ver fórmula)**
donde
W es S u O
X ≥ NR1R2 u OR6,
Y ≥ O o NR7,
y cada uno de dichos enlaces se selecciona de:
(a) enlaces sin carga (a), donde cada uno de R1, R2, R6 y R7 se selecciona de forma independiente de hidrogeno y un radical alquilo…
Análogos de oligonucleótidos que tienen enlaces intersubunitarios catiónicos.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(02/08/2017). Inventor/es: WELLER, DWIGHT, D., HASSINGER,Jed N, CAI,BAO. Clasificación: C07H21/00, C12N15/11, C07H19/20, C07H19/16, C12N15/113.
Un compuesto que tiene la siguiente estructura:**Fórmula**
en la que:
Y es -OH,**Fórmula**
en la que X es Cl, el nitrógeno de anillo de morfolino de una subunidad de morfolino en un oligómero morfolino o un enlace con un soporte sólido; y
Tr es tritilo.
PDF original: ES-2645410_T3.pdf
Composiciones para potenciar el transporte y la eficacia antisentido de análogos de ácidos nucleicos en células.
(11/06/2014) Un conjugado de péptido-análogo de ácido nucleico, que comprende un péptido covalentemente unido a un análogo de ácido nucleico, análogo de ácido nucleico que comprende una cadena principal sustancialmente no cargada y una secuencia de bases de direccionamiento, y péptido que consiste en de ocho a dieciséis subunidades y que comprende al menos seis subunidades X, al menos dos subunidades Y y hasta tres subunidades Z opcionales, donde >50% de las subunidades son subunidades X, en donde
(a) cada subunidad X es independientemente arginina o un análogo de arginina, siendo el análogo de arginina un α-aminoácido catiónico que comprende una cadena lateral de estructura R1N≥C(NH2)R2, donde R1 es H o R; R2 es R, NH2, NHR o NR2, donde R…
Método de síntesis de oligómeros de morfolino.
(09/04/2014) Un compuesto de morfolino que tiene la estructura siguiente**Fórmula**
en donde:
R1 se selecciona entre el grupo que consiste en alquilo inferior, di(alquil inferior)5 amino y fenilo;
R2 se selecciona del grupo que consiste en alquilo inferior, arilmetilo monocíclico y (ariloxi)metil monocíclico;
R3 se selecciona del grupo que consiste en triarilmetilo e hidrógeno; e
Y se selecciona del grupo que consiste en: un grupo hidroxilo o amino protegido o no protegido; un grupo clorofosforamidato; y un enlace fosforodiamidato al nitrógeno del anillo de morfolino de otro compuesto de morfolino, un enlace fosforodiamidato al nitrógeno del anillo de morfolino de una subunidad de morfolino en un oligómero de morfolino o un soporte sólido;
en donde la expresión alquilo inferior define un radical alquilo de uno a seis átomos…
