45 patentes, modelos y diseños de Ionis Pharmaceuticals, Inc
Composiciones y métodos para modular la expresión del receptor de la hormona del crecimiento.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(15/07/2020). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, BHANOT,Sanjay, BUI,HUYNH-HOA. Clasificación: C07H21/04, A61K31/712, A61K31/7125, C12N15/113.
Un compuesto que tiene la siguiente estructura química:
**(Ver fórmula)**.
PDF original: ES-2812099_T3.pdf
Compuestos antisentido selectivos y usos de los mismos.
(08/07/2020) Un compuesto oligomérico que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 13 a 30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido modificado tiene un motivo de modificación que comprende:
una región 5' que consiste de 1-9 nucleósidos de la región 5' enlazados, cada uno seleccionado independientemente de entre un nucleósido modificado y un desoxinucleósido no modificado, siempre que por lo menos un nucleósido de la región 5' sea un nucleósido modificado y en donde el nucleósido de la región 5' más 3' sea un nucleósido modificado;
una región 3' que consiste de 6-10 nucleósidos de la región 3' enlazados,…
Métodos y composiciones para modular la expresión de la apolipoproteína (a).
Sección de la CIP Química y metalurgia
(01/07/2020). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto para disminuir la expresion de apo(a) que comprende un oligonucleotido modificado constituido por de 15 a 30 nucleosidos ligados y que tiene una secuencia de bases nitrogenadas que comprende una porcion de al menos 15 bases nitrogenadas contiguas complementarias a una porcion de igual longitud de las bases nitrogenadas 3900 a 3923 de la SEQ ID NO: 1, y donde la secuencia de bases nitrogenadas del oligonucleotido modificado es complementaria en al menos un 80% a la SEQ ID NO: 1.
PDF original: ES-2820548_T3.pdf
Modulación de la expresión de UBE3A-ATS.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(01/07/2020). Inventor/es: RIGO,FRANK, WARD,AMANDA, BEAUDET,ARTHUR L, MENG,LINYAN. Clasificación: A61K31/712, A61K31/7125, C12N15/113.
Un oligonucleótido modificado que consiste de 15 a 20 nucleósidos enlazados, en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es un 100% complementaria en toda su longitud a una región de igual longitud de una secuencia de ácidos nucleicos de UBE3A-ATS que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 1 o la SEQ ID NO: 2, en donde el oligonucleótido modificado es un 100% complementario dentro de las nucleobases 997469 a 1032966 de la SEQ ID NO: 1 o dentro de las nucleobases 446213 a 513602 de la SEQ ID NO: 2; en donde el oligonucleótido modificado es de cadena sencilla; y en donde el oligonucleótido modificado es capaz de inducir la expresión paterna de UBE3A en una célula.
PDF original: ES-2809199_T3.pdf
Composiciones y métodos para modular la expresión de apolipoproteína (a).
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/06/2020). Inventor/es: PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, GRAHAM,Mark,J. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo de conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consiste en 20 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobases que comprende 20 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de nucleobases 3901 a 3920 de SEQ ID NO: 1, en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es 100% complementaria a SEQ ID NO: 1; y en donde el grupo conjugado comprende:
**(Ver fórmula)**.
PDF original: ES-2819213_T3.pdf
Composiciones y métodos para regular la expresión de Tau.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/06/2020). Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, RIGO,FRANK. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 15 a 30 nucleósidos enlazados y que tiene una secuencia de nucleobases que comprende una región complementaria que comprende por lo menos 15 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de las nucleobases 121708 a 122044 de la SEQ ID NO: 1, en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos 10 nucleósidos modificados contiguos que comprenden una fracción de azúcar modificado, en donde la fracción de azúcar modificado es 2'- MOE, y en donde el compuesto es capaz de reducir la expresión de la isoforma 4R de ARN o proteína Tau.
PDF original: ES-2807379_T3.pdf
Compuestos antisentido y usos de los mismos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(06/05/2020). Inventor/es: RIGO,FRANK, HASTINGS,MICHELLE L. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consta de 8 a 30 nucleósidos unidos y que tiene una secuencia de nucleobase que comprende una región complementaria, en donde la región complementaria comprende al menos 8 nucleobases contiguas y es 100% complementaria a una porción de igual longitud de una región diana de una transcripción CLN3, en la que:
(i) la secuencia de nucleobase del oligonucleótido es al menos 90% complementaria a una región de igual longitud del transcrito de CLN3, medida a lo largo de toda la longitud del oligonucleótido; y
(ii) el oligonucleótido modificado no comprende más de 4 2'-desoxinucleósidos contiguos no modificados; y
en donde el compuesto es capaz de inducir la omisión de uno o más exones de la transcripción de CLN3, para uso en el tratamiento de la enfermedad de Batten o para retrasar o prevenir la aparición de la enfermedad de Batten.
PDF original: ES-2797679_T3.pdf
Modulación antisentido de la expresión de GCGR.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(15/04/2020). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., BHANOT,Sanjay. Clasificación: A61P3/10, A61P7/12, A61P3/08, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 16 a 30 nucleósidos enlazados y que tiene una secuencia de nucleobases que comprende una parte que consiste de por lo menos 16 nucleobases contiguas complementarias a una parte de igual longitud de los nucleótidos 7267-7457 de la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2796556_T3.pdf
Composiciones para modular la expresión de C90RF72.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(18/03/2020). Inventor/es: RIGO,FRANK. Clasificación: C07H21/02, A61K31/7125, C12N15/113.
Un oligonucleótido modificado de acuerdo con la siguiente fórmula:
**(Ver fórmula)**
(SEQ ID NO: 33) o una sal del mismo.
PDF original: ES-2791995_T3.pdf
Modulación de expresión de prekallikrein (PKK).
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(04/03/2020). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., BUI,HUYNH-HOA. Clasificación: A61K31/7115, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consta de 12 a 30 nucleósidos unidos y que tiene una secuencia de nucleobase que comprende al menos 8 nucleobases consecutivas que son 100% complementarias a una porción de longitud igual de nucleobases 27427-27466 de SEQ ID NO: 10, en donde la secuencia de nucleobase del oligonucleótido modificado es al menos 90% complementaria a la SEQ ID NO: 10, medida en la totalidad del oligonucleótido modificado.
PDF original: ES-2790574_T3.pdf
Moduladores del receptor de la hormona del crecimiento.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(26/02/2020). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., BHANOT,Sanjay, BUI,HUYNH-HOA. Clasificación: C12N15/11, A61K38/00.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 18 a 30 nucleósidos enlazados de longitud, en donde el oligonucleótido modificado tiene una secuencia de nucleobases que comprende una porción de por lo menos 18 nucleobases contiguas 100% complementarias con una porción de igual longitud de las nucleobases 153921-153940 de un ácido nucleico del receptor de la hormona de crecimiento que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 2, en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es por lo menos un 90% complementaria a la SEQ ID NO: 2, en donde el compuesto reduce la cantidad o actividad del ácido nucleico del receptor de la hormona de crecimiento.
PDF original: ES-2787600_T3.pdf
Composiciones y procedimientos de modulación de la expresión de la apolipoproteína C-III.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(18/12/2019). Inventor/es: PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, GRAHAM,Mark,J. Clasificación: A61P3/06, A61K31/7088, A61K31/713, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consta de 20 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobase que comprende 20 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de las nucleobases 3533 a 3552 de SEQ ID NO: 3, en donde la secuencia de nucleobase del oligonucleótido modificado es 100% complementaria a la SEQ ID NO: 3; y en donde el grupo conjugado comprende:
**(Ver fórmula)**.
PDF original: ES-2778442_T3.pdf
Modulación de enfermedades relacionadas con el sistema renina-angiotensina (RAS) mediante angiotensinógenos.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(18/12/2019). Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, MULLICK,ADAM. Clasificación: C12N15/11, C07H21/02, A61K31/7088, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido antisentido modificado está dirigido a un ácido nucleico de angiotensinógeno (AGT), para su uso en el tratamiento de un animal que tiene una enfermedad, trastorno y/o afección relacionada con la vía RAS, en donde la enfermedad, trastorno o afección relacionada con la vía RAS es hipertensión resistente.
PDF original: ES-2773489_T3.pdf
Compuestos y métodos para modular expresión de C-III de apolipoproteína para mejorar un perfil diabético.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(18/12/2019). Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, ALEXANDER,VERONICA J. Clasificación: A61P3/10, A61K31/713, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido 12-30 nucleobases de longitud que se dirige a ApoCIII para usar en un método de tratamiento:
(a) un sujeto diabético o un sujeto con riesgo de diabetes, en donde el tratamiento comprende mejorar el perfil de diabetes del sujeto en donde se mejora el índice de sensibilidad a la insulina, la tasa de eliminación de glucosa, la MCR de glucosa, la relación del metabolismo de la glucosa:insulina; en donde los ácidos grasos libres, triglicéridos, no HDL-C, VLDL-C, ApoCIII que contiene VLDL, ApoB y LDL-C se reducen y HDL-C aumenta, o
(b) un sujeto diabético al mejorar la sensibilidad a la insulina.
PDF original: ES-2778462_T3.pdf
Modulación de la expresión de huntingtina.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(13/11/2019). Inventor/es: CHENG, SENG, H., BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., SHIHABUDDIN,LAMYA, HUNG,GENE, KORDASIEWICZ,HOLLY, STANEK,LISA, CLEVELAND,DON W. Clasificación: C12N15/113.
Un oligonucleotido modificado monocatenario que consiste en de 12 a 30 nucleosidos unidos, dirigido a un acido nucleico que codifica huntingtina y puede inhibir la expresion de huntingtina, en el que el oligonucleotido modificado comprende:
un segmento de separacion que consiste en desoxinucleosidos unidos;
un segmento de ala 5' que consiste en nucleosidos unidos; y
un segmento de ala 3' que consiste en nucleosidos unidos;
en el que el segmento de separacion se situa entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3',
en el que cada nucleosido de cada segmento de ala comprende un azucar modificado, y
en el que los nucleosidos unidos comprenden al menos 8 nucleobases contiguas de SEQ ID NO: 28.
PDF original: ES-2772825_T3.pdf
Métodos para modular la expresión de C9ORF72.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(09/10/2019). Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., CLEVELAND,DON W, RIGO,FRANK, LAGIER-TOURENNE,CLOTILDE, RAVITS,JOHN M, BAUGHN,MICHAEL W. Clasificación: A61P25/28, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en el que el oligonucleótido antisentido modificado es por lo menos un 90% complementario a un ácido nucleico de C9ORF72, para su uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa reduciendo el porcentaje de células con focos nucleares y/o reduciendo el número de focos nucleares por célula en un animal al que se ha identificado que tiene focos, en donde el oligonucleótido antisentido modificado comprende por lo menos un enlace internucleósido de fosforotioato, por lo menos una 5-metilcitosina, por lo menos un azúcar bicíclico o por lo menos un grupo 2'-O-metoxietilo.
PDF original: ES-2762326_T3.pdf
Modulación de la expresión de TMPRSS6.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(02/10/2019). Inventor/es: GUO,SHULING. Clasificación: C12N15/11, C07H21/04, A61K31/7088, C12N15/113.
Un compuesto antisentido que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado que consiste en 12-30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido modificado tiene una secuencia de nucleobases que es al menos 95% complementaria a un ácido nucleico TMPRSS6, y en donde el compuesto reduce la expresión de TMPRSS6, para uso en el tratamiento de la talasemia en un sujeto.
PDF original: ES-2761343_T3.pdf
Modulación de la expresión de distrofia miotónica-proteína quinasa (DMPK).
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(21/08/2019). Inventor/es: CHENG, SENG, H., MACLEOD, ROBERT, A., BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., PANDEY,SANJEY K, THORNTON,CHARLES A, WHEELER,THURMAN, LEGER,ANDREW, WENTWORTH,BRUCE M. Clasificación: A61P21/00, A61K31/7088, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consta de 10 a 30 nucleósidos unidos complementarios a un no de repetición repetida de un ARN DMPK que contiene repetición CUG expandida para usar en un método de tratamiento de un animal que tiene distrofia miotónica tipo 1, en donde el oligonucleótido tiene una secuencia de nucleobase que es al menos 90% complementaria a la SEQ ID NO: 1 y/o La SEQ ID NO: 2, medida según la totalidad de dicho oligonucleótido, en donde el oligonucleótido antisentido modificado, cuando se une al ARN DMPK que contiene repetición CUG expandido, activa una ribonucleasa nuclear.
PDF original: ES-2756326_T3.pdf
Métodos para modular la expresión de transcrito antisentido C9ORF72.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/07/2019). Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, CLEVELAND,DON W, RIGO,FRANK, LAGIER-TOURENNE,CLOTILDE, RAVITS,JOHN M, BAUGHN,MICHAEL W. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos unidos, en donde el oligonucleótido modificado es al menos 90% complementario a un transcrito antisentido C9ORF72 que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 11, para uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa, en donde el compuesto es capaz de reducir el porcentaje de células con focos antisentido C9ORF72 y/o reducir el número de focos antisentido C9ORF72 por célula en un animal que tiene focos.
PDF original: ES-2747260_T3.pdf
Composiciones y métodos para modular la expresión del factor B del complemento.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(10/07/2019). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, GROSSMAN,TAMAR R, MCCALEB,MICHAEL L, WATT,ANDREW T. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consiste de 20 a 30 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobases que comprende la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 440, en donde el oligonucleótido es por lo menos un 80% complementario a la SEQ ID NO: 1 o 2 y en donde el grupo conjugado comprende:**Fórmula**.
PDF original: ES-2745825_T3.pdf
Moduladores del factor B del complemento.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(03/07/2019). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., GROSSMAN,TAMAR R, MCCALEB,MICHAEL L, WATT,ANDREW T. Clasificación: A61K48/00, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 20 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste de la secuencia indicada en la SEQ ID NO: 440, 198, 228, 237, 444, 448, 450, 453 o 455, en donde el oligonucleótido modificado comprende:
un segmento de hueco que consiste de diez desoxinucleósidos enlazados;
un segmento del ala 5' que consiste de cinco nucleósidos enlazados; y
un segmento del ala 3' que consiste de cinco nucleósidos enlazados;
en donde el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en donde cada nucleósido de cada segmento del ala comprende un azúcar 2'-O-metoxietilo; en donde cada enlace internucleosídico es un enlace fosforotioato y en donde cada citosina es una 5-metilcitosina.
PDF original: ES-2745758_T3.pdf
Tratamiento contra el cáncer.
(27/06/2019) Un compuesto antisentido complementario a STAT3 humano para uso en un método para tratar linfoma de célula B en un sujeto humano en necesidad del mismo, en el que el método comprende administrar al sujeto el compuesto antisentido en una primera fase y luego una segunda fase, en el que la primera fase implica administrar una dosis semanal total del compuesto en el rango de 100-750 mg (±12%) para las primeras 1 a 10 semanas, y la segunda fase implica administrar una dosis semanal total en el rango de 100-250 mg (±12%) durante por los menos 1 semana después de la primera fase; y en la que el compuesto antisentido es un oligonucleótido…
Composiciones y sus usos dirigidos a la huntingtina.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(19/06/2019). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M.. Clasificación: A61K48/00, C12N15/11, C12N15/113.
Un oligonucleótido de antisentido monocatenario de 12 a 35 nucleótidos de longitud dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina humana y que puede inhibir la expresión de la huntingtina, que comprende al menos 12 nucleótidos consecutivos de una secuencia de nucleótidos de la SEQ ID NO: 93, en el que el oligonucleótido es un oligonucleótido quimérico que tiene un segmento hueco situado entre segmentos ala 5' y 3' y en el que el segmento hueco del oligonucleótido quimérico está compuesto por 2'-desoxinucleótidos y los segmentos ala están compuestos por nucleótidos que tienen restos de azúcar modificados.
PDF original: ES-2744098_T3.pdf
Modulación de la expresión del transductor de señales y activador de la transcripción 3 (stat3).
Sección de la CIP Química y metalurgia
(16/04/2019). Inventor/es: MACLEOD, ROBERT, A., FREIER, SUSAN, M., SWAYZE,ERIC,E, KIM,YOUNGSOO. Clasificación: C12N15/11, C07H21/04.
Un compuesto monocatenario que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado que consiste en 16 nucleósidos unidos que tienen una secuencia de nucleobase que consiste en la SEQ ID NO: 245, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en donde el oligonucleótido modificado comprende:
una extensión 5' que consiste en 3 nucleósidos unidos; una extensión 3' que consiste en 3 nucleósidos unidos;
un hueco entre la extensión 5' y la extensión 3' que consiste en 2'-desoxinucleósidos unidos;
en donde cada nucleósido de cada una de la extensión 5' y la extensión 3' comprende un nucleósido de etilo restringido;
en donde cada unión internucleósido es una unión fosforotioato; y
en donde cada citosina es una 5-metilcitosina.
PDF original: ES-2709495_T3.pdf
Análogos antibacterianos de aminoglucósido 4,5-sustituidos que tienen sustituyentes múltiples.
(05/04/2019) Un compuesto que tiene la siguiente fórmula I:**Fórmula**
o un estereoisómero, profármaco seleccionado de acetato, formato y derivados de benzoato de grupos funcionales alcohol y amina y derivados de éster de grupos funcionales de ácido carboxílico, o una sal farmacéuticamente aceptable de los mismos,
en la que:
Q1 es azida o -NR10R11;
Q2 es -NR10R12;
cada uno de Q3 y Q4 es -OR7;
Q5 es H, halógeno, ciano, azida, -OR8, -NR2R3, un grupo amino protegido o un radical heterocíclico que contiene nitrógeno que puede incluir uno o más heteroátomos adicionales seleccionados de N, O y S, y en la que el radical heterocíclico está unido covalentemente a través de…
Modulación de la expresión de receptor de andrógeno.
(28/03/2019) Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado monocatenario que consiste en 16 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de la SEQ ID NO: 35, o una sal farmacéuticamente aceptable de los mismos, en la que el oligonucleótido modificado comprende:
un segmento hueco que consiste en 9 desoxinucleósidos enlazados;
un segmento del ala 5' que consta de tres nucleósidos enlazados; y
un segmento del ala 3' que consta de cuatro nucleósidos enlazados;
en donde el segmento de separación se coloca entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3'; los tres nucleósidos…
Reducción selectiva de variantes alélicas.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(27/03/2019). Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., SWAYZE,ERIC,E, GREENLEE,SARAH. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido monocatenario modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos unidos dirigidos a un único sitio de polimorfismo nucleotídico en un alelo de huntingtina mutante que está asociado con la Enfermedad de Huntington, y capaz de reducir selectivamente la expresión del alelo de huntingtina mutante,
en el que el oligonucleótido modificado comprende un motivo de ala de espacio de ala con una región de ala 5' posicionada en el extremo 5' de una brecha de desoxinucleósidos y una región del ala 3' se ubican en el extremo 3' de la brecha de desoxinucleósidos, en la posición 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14 o 15 del oligonucleótido modificado, como se cuenta a partir de los término 5' del oligonucleótido modificado, o posición 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 o 9 del oligonucleótido modificado, según se cuenta desde el extremo 5 'de la brecha, se alinea con el polimorfismo de un solo nucleótido.
PDF original: ES-2733708_T3.pdf
Composiciones y métodos para modular expresión de HBV y de TTR.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(27/03/2019). Inventor/es: PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P. Clasificación: A61K31/7088, A61K31/713, A61P31/20, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consta de 12 a 30 nucleósidos unidos y tiene una secuencia de nucleobases al menos 85% complementaria a la SEQ ID NO: 1 que codifica el virus de la hepatitis B (VHB), y en donde el grupo conjugado comprende:**Fórmula**.
PDF original: ES-2730015_T3.pdf
Modulación de la expresión de UBE3A-ATS.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(07/11/2018). Inventor/es: RIGO,FRANK, WARD,AMANDA, BEAUDET,ARTHUR L, MENG,LINYAN. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado complementario a una primera región de UBE3AATS, dicha primera región flanqueada por (a) una región aguas arriba y (b) una región aguas abajo complementaria al menos al extremo 3' de un pre-ARNm de UBE3A, en donde
i) el UBE3A-ATS comprende una secuencia de ácido nucleico al menos 85% idéntica a la SEQ ID NO: 1, y la primera región de un UBE3A-ATS consiste en las nucleobases 997469 a 1032966 de SEQ ID NO: 1, o
ii) el UBE3A-ATS comprende una secuencia de ácido nucleico al menos 85% idéntica a la SEQ ID NO: 2, y la primera región un UBE3A-ATS consiste en las nucleobases 446213 a 513602 de SEQ ID NO: 2;
y el oligonucleótido es capaz de inducir la expresión paterna de UBE3A en una célula.
PDF original: ES-2688831_T3.pdf
Modulación de la expresión tipo angiopoyetina 3.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(30/05/2018). Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, DOBIE,Kenneth,W, LEE,RICHARD. Clasificación: C07H21/02, A61K31/7105, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado quimérico de 10 a 30 nucleósidos unidos de longitud dirigida a un ácido nucleico que codifica la tipo angiopoyetina 3 (ANGPTL3) en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos un enlace internucleosídico modificado, fracción de azúcar modificado y/o nucleobase modificada, para su uso en un método para tratar o prevenir la esteatosis hepática o esteatohepatitis en un animal que comprende administrar el compuesto al animal.
PDF original: ES-2677969_T3.pdf
Métodos para modular la expresión de un transcrito-1 de adenocarcinoma en pulmón asociado a metástasis (MALAT-1).
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(02/05/2018). Inventor/es: MACLEOD, ROBERT, A., BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., MARCUSSON,ERIC G, HSU,SSUCHENG J. Clasificación: A61K38/28, C12N15/11, C07H21/02.
Un oligonucleótido antisentido para su uso en un método para tratar un animal que tiene cáncer, en donde el cáncer es un cáncer primario, y en donde el oligonucleótido antisentido es un oligonucleótido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos ligados que tiene una secuencia de nucleobases por lo menos un 85% complementaria al ácido nucleico Transcrito-1 de Adenocarcinoma en Pulmón Asociado a Metástasis (MALAT-1) y en donde el compuesto antisentido reduce la expresión de MALAT-1.
PDF original: ES-2673960_T3.pdf
Modulación antisentido de la expresión de GCGR.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(11/04/2018). Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., BHANOT,Sanjay. Clasificación: A61P3/10, A61P7/12, A61P3/08, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado monocatenario que consiste en la secuencia de bases nucleotídicas de la SEQ ID NO: 11, en la que el oligonucleótido comprende:
un segmento separador que consiste en diez desoxinucleósidos unidos; un segmento del ala en 5' que consiste en tres nucleósidos unidos; un segmento del ala en 3' que consiste en cuatro nucleósidos unidos; en el que el segmento separador está colocado entre el segmento de ala en 5' y el segmento de ala en 3',
en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado 2'-O-metoxietilo, en el que cada enlace internucleosídico de dicho oligonucleótidos modificado es un enlace fosforotioato y en el que cada resto de citosina de dicho oligonucleótido modificado es una 5-metilcitosina.
PDF original: ES-2673721_T3.pdf