PROCEDIMIENTO Y COMPOSICIONES PARA TERAPIA GÉNICA.
Uso de un virión de adenovirus recombinante PEGilado en la preparación de un medicamento para mitigar los efectos adversos asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica,
en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 400 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión y el efecto adverso es un efecto adverso cardiovascular, una respuesta anafilactoide, coagulopatía o inflamación
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2007/020931.
Solicitante: CANJI, INC..
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 901 CALIFORNIA AVENUE PALO ALTO, CALIFORNIA 94304 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: LAFACE, DRAKE, M., TSAI,VAN,T.
Fecha de Publicación: .
Fecha Solicitud PCT: 28 de Septiembre de 2007.
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K35/76 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 35/00 Preparaciones medicinales que contienen sustancias de constitución indeterminada o sus productos de reacción. › Virus; Partículas subvirales; Bacteriófagos.
- A61K47/48H4P
- A61K47/48W2
- A61K48/00B4B
- C12N15/861 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores adenovirales.
Clasificación PCT:
- A61K47/48
- A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- C12N15/861 C12N 15/00 […] › Vectores adenovirales.
Países PCT: Austria, Bélgica, Suiza, Alemania, Dinamarca, España, Francia, Reino Unido, Grecia, Italia, Liechtensein, Luxemburgo, Países Bajos, Suecia, Mónaco, Portugal, Irlanda, Eslovenia, Finlandia, Rumania, Chipre, Lituania, Letonia, Ex República Yugoslava de Macedonia, Albania.
Fragmento de la descripción:
REFERENCIA A SOLICITUDES DE PATENTE RELACIONADAS
Esta solicitud reclama el beneficio de prioridad según 35 USC 119 (e) del número de serie de solicitud provisional de EE.UU. 60/848.614 presentada el 29 de septiembre de 2006, cuya divulgación se incorpora en el presente documento por referencia en su totalidad.
CAMPO DE LA INVENCIÓN
La presente invención se refiere a procedimientos mejorados para terapia génica, en particular terapia génica usando adenovirus PEGilados.
ANTECEDENTES DE LA INVENCIÓN
Los efectos adversos dependientes de la dosis se han asociado con la administración sistémica de adenovirus recombinantes para terapia génica. Como ocurre con otros tipos de terapias, con la terapia génica basada en adenovirus se desea mitigar los efectos adversos al mismo tiempo que se maximiza la eficacia terapéutica. RESUMEN DE LA INVENCIÓN
La presente invención proporciona un procedimiento de mitigar efectos adversos asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus recombinante PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 400 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión.
La presente invención proporciona un procedimiento de mitigar efectos adversos asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus recombinante PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 400 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión.
La presente invención también proporciona un procedimiento de mitigar efectos adversos asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus recombinante PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus es de aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión.
En una forma de realización, la invención proporciona un procedimiento de mitigar efectos cardiovasculares asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 400 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión, tal como, por ejemplo, entre aproximadamente 600 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1000 moléculas de PEG por virión.
En otra forma de realización, la invención también proporciona un procedimiento de mitigar efectos cardiovasculares asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus es de aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión.
En otra forma de realización, la invención proporciona un procedimiento de mitigar la coagulopatía asociada con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 400 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión, tal como, por ejemplo, entre aproximadamente 600 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1000 moléculas de PEG por virión.
En otra forma de realización, la invención también proporciona un procedimiento de mitigar la coagulopatía asociada con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus es de aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión.
En otra forma de realización, la invención proporciona un procedimiento de mitigar respuestas anafilactoides asociadas con la administración sistémica de un vector adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 400 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión, tal como, por ejemplo, entre aproximadamente 600 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1000 moléculas de PEG por virión.
En otra forma de realización, la invención también proporciona un procedimiento de mitigar las respuestas anafilactoides asociadas con la administración sistémica de un vector adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus es de aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión.
En otra forma de realización más, la invención proporciona un procedimiento de mitigar los efectos adversos asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 400 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión, tal como, por ejemplo, entre aproximadamente 600 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1000 moléculas de PEG por virión, y en el que la eficiencia de la transducción del adenovirus recombinante PEGilado es igual o superior a la eficiencia de la transducción de un adenovirus recombinante no PEGilado.
DESCRIPCIÓN DETALLADA DE LA INVENCIÓN Y REALIZACIONES PREFERIDAS
La presente invención proporciona adenovirus recombinante PEGilado con un grado de PEGIlación que mitiga los efectos adversos asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante. Sin quedar ligado a teoría alguna, se cree que la PEGilación de las proteínas de la cápside adenoviral inhibe la unión de los receptores celulares capaces de inducir la liberación de mediadores inflamatorios inmediatos tales como histaminas y citocinas mediante hidrancia esteárica de las proteínas adenovirales con el(los) respectivo(s) receptor(es). También se cree que la PEGilación puede inhibir las interacciones con componentes de la sangre capaces de inducir coagulopatías diseminadas inducidas por vectores adenovirales recombinantes en un sujeto.
La presente invención proporciona un procedimiento de mitigar efectos adversos asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus recombinante PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 400 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión.
En una forma de realización, la presente invención proporciona un procedimiento de mitigar efectos adversos asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus recombinante PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 400 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión, tal como, por ejemplo, entre aproximadamente 600 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1000 moléculas de PEG por virión.
En otra forma de realización, la presente invención también proporciona un procedimiento de mitigar efectos adversos asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que dicho procedimiento comprende administrar a un sujeto un virión de adenovirus recombinante PEGilado, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus es de aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión.
En...
Reivindicaciones:
1. Uso de un virión de adenovirus recombinante PEGilado en la preparación de un medicamento para mitigar los efectos adversos asociados con la administración sistémica de un adenovirus recombinante para terapia génica, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 400 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1250 moléculas de PEG por virión y el efecto adverso es un efecto adverso cardiovascular, una respuesta anafilactoide, coagulopatía
o inflamación.
2. El uso de la reivindicación 1, en el que el efecto adverso es un efecto adverso cardiovascular.
3. El uso de la reivindicación 1, en el que el efecto adverso es una respuesta anafilactoide.
4. El uso de la reivindicación 1, en el que el efecto adverso es una coagulopatía.
5. El uso de la reivindicación 1, en el que el efecto adverso es inflamación.
6. El uso de la reivindicación 1, en el que la eficiencia de la transducción del adenovirus recombinante PEGilado es igual o superior a una eficiencia de la transducción de un adenovirus recombinante no PEGilado.
7. El uso de la reivindicación 1, en el que el adaptador PEG es un adaptador PEG-SPA con un peso molecular de PEG de 5 kDa.
8. El uso de la reivindicación 1, en el que el grado de PEGilación del virión del adenovirus está entre aproximadamente 600 moléculas de PEG por virión y aproximadamente 1000 moléculas de PEG por virión.
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