17 inventos, patentes y modelos de BENNETT, C., FRANK
Composiciones y métodos para regular la expresión de Tau.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/06/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 15 a 30 nucleósidos enlazados y que tiene una secuencia de nucleobases que comprende una región complementaria que comprende por lo menos 15 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de las nucleobases 121708 a 122044 de la SEQ ID NO: 1, en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos 10 nucleósidos modificados contiguos que comprenden una fracción de azúcar modificado, en donde la fracción de azúcar modificado es 2'- MOE, y en donde el compuesto es capaz de reducir la expresión de la isoforma 4R de ARN o proteína Tau.
PDF original: ES-2807379_T3.pdf
Modulación de la expresión de huntingtina.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(13/11/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.
Un oligonucleotido modificado monocatenario que consiste en de 12 a 30 nucleosidos unidos, dirigido a un acido nucleico que codifica huntingtina y puede inhibir la expresion de huntingtina, en el que el oligonucleotido modificado comprende:
un segmento de separacion que consiste en desoxinucleosidos unidos;
un segmento de ala 5' que consiste en nucleosidos unidos; y
un segmento de ala 3' que consiste en nucleosidos unidos;
en el que el segmento de separacion se situa entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3',
en el que cada nucleosido de cada segmento de ala comprende un azucar modificado, y
en el que los nucleosidos unidos comprenden al menos 8 nucleobases contiguas de SEQ ID NO: 28.
PDF original: ES-2772825_T3.pdf
Métodos para modular la expresión de C9ORF72.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(09/10/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61P25/28, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en el que el oligonucleótido antisentido modificado es por lo menos un 90% complementario a un ácido nucleico de C9ORF72, para su uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa reduciendo el porcentaje de células con focos nucleares y/o reduciendo el número de focos nucleares por célula en un animal al que se ha identificado que tiene focos, en donde el oligonucleótido antisentido modificado comprende por lo menos un enlace internucleósido de fosforotioato, por lo menos una 5-metilcitosina, por lo menos un azúcar bicíclico o por lo menos un grupo 2'-O-metoxietilo.
PDF original: ES-2762326_T3.pdf
Composiciones y métodos para la modulación de corte y empalme de SMN2 en un sujeto.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(09/10/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.
Una composición farmacéutica para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde la composición farmacéutica se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano y la composición farmacéutica comprende (i) un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano y (ii) un diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-O-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.
PDF original: ES-2761614_T3.pdf
Modulación de la expresión de distrofia miotónica-proteína quinasa (DMPK).
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(21/08/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61P21/00, A61K31/7088, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consta de 10 a 30 nucleósidos unidos complementarios a un no de repetición repetida de un ARN DMPK que contiene repetición CUG expandida para usar en un método de tratamiento de un animal que tiene distrofia miotónica tipo 1, en donde el oligonucleótido tiene una secuencia de nucleobase que es al menos 90% complementaria a la SEQ ID NO: 1 y/o La SEQ ID NO: 2, medida según la totalidad de dicho oligonucleótido, en donde el oligonucleótido antisentido modificado, cuando se une al ARN DMPK que contiene repetición CUG expandido, activa una ribonucleasa nuclear.
PDF original: ES-2756326_T3.pdf
Métodos para modular la expresión de transcrito antisentido C9ORF72.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/07/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos unidos, en donde el oligonucleótido modificado es al menos 90% complementario a un transcrito antisentido C9ORF72 que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 11, para uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa, en donde el compuesto es capaz de reducir el porcentaje de células con focos antisentido C9ORF72 y/o reducir el número de focos antisentido C9ORF72 por célula en un animal que tiene focos.
PDF original: ES-2747260_T3.pdf
Reducción selectiva de variantes alélicas.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(27/03/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido monocatenario modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos unidos dirigidos a un único sitio de polimorfismo nucleotídico en un alelo de huntingtina mutante que está asociado con la Enfermedad de Huntington, y capaz de reducir selectivamente la expresión del alelo de huntingtina mutante,
en el que el oligonucleótido modificado comprende un motivo de ala de espacio de ala con una región de ala 5' posicionada en el extremo 5' de una brecha de desoxinucleósidos y una región del ala 3' se ubican en el extremo 3' de la brecha de desoxinucleósidos, en la posición 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14 o 15 del oligonucleótido modificado, como se cuenta a partir de los término 5' del oligonucleótido modificado, o posición 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 o 9 del oligonucleótido modificado, según se cuenta desde el extremo 5 'de la brecha, se alinea con el polimorfismo de un solo nucleótido.
PDF original: ES-2733708_T3.pdf
Composiciones y métodos para la modulación de corte y empalme de SMN2 en un sujeto.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(13/02/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.
Un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano, para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde el compuesto se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.
PDF original: ES-2699827_T3.pdf
Métodos para modular la expresión de un transcrito-1 de adenocarcinoma en pulmón asociado a metástasis (MALAT-1).
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(02/05/2018). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K38/28, C12N15/11, C07H21/02.
Un oligonucleótido antisentido para su uso en un método para tratar un animal que tiene cáncer, en donde el cáncer es un cáncer primario, y en donde el oligonucleótido antisentido es un oligonucleótido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos ligados que tiene una secuencia de nucleobases por lo menos un 85% complementaria al ácido nucleico Transcrito-1 de Adenocarcinoma en Pulmón Asociado a Metástasis (MALAT-1) y en donde el compuesto antisentido reduce la expresión de MALAT-1.
PDF original: ES-2673960_T3.pdf
Modulación de la expresión de CD40.
(28/06/2017) Un compuesto antisentido para uso en el tratamiento o prevencion de una afeccion inflamatoria o inmunologica asociada en la que el compuesto antisentido comprende un oligonucleotido modificado de 12 a 30 nucleobases de longitud y que tiene una secuencia de nucleobasas que comprende al menos 8 nucleobases contiguas complementarias a una porcion de longitud igual de una region de intron del gen CD40, en las posiciones 11250- 12685 de SEQ ID NO: 4, correspondiente al intron 6,
en el que el oligonucleotido comprende:
un segmento de separacion que consiste en desoxinucleosidos enlazados;
un segmento de ala 5' que consiste en nucleosidos unidos;
un segmento de ala 3' que consiste en nucleosidos unidos;
en el que el segmento…
Modulación de la expresión de huntingtina.
(16/11/2016) Un oligonucleótido de una sola hebra modificado dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina y capaz de inhibir la expresión de huntingtina, en el que el oligonucleótido modificado comprende:
un segmento hueco que consiste en diez desoxinucleósidos enlazados;
un segmento de ala 5' que consta de cinco nucleósidos enlazados; y
un segmento de ala 3' que consta de cinco nucleósidos enlazados; en el que el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3',
en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un 2'-O-azúcar de metoxietilo;
en el que las uniones entre nucleósidos dentro del segmento de espacio, los enlaces que conectan el segmento de hueco 5' o segmento de ala 3', y los enlaces…
Oligonucleótidos antisentido dirigidos contra el factor de crecimiento de tejido conjuntivo y usos de los mismos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(06/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Excaliard Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12N15/113.
Compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en 12-30 nucleósidos unidos, del que al menos una parte de secuencia de 12 nucleobases es complementaria a los nucleótidos presentes dentro de la región seleccionada de los nucleótidos 1399-1423, 1388-1423 y 1394-1423 de SEQ ID NO: 9, en el que el oligonucleótido modificado comprende:
(a) un segmento de separación que consiste en desoxinucleósidos unidos;
(b) un segmento de ala en 5' que consiste en nucleósidos modificados unidos; y
(c) un segmento de ala en 3' que consiste en nucleósidos modificados unidos;
en el que el segmento de separación está situado entre el segmento de ala en 5' y el segmento de ala en 3' y en el que cada nucleósido modificado dentro de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado.
PDF original: ES-2566508_T3.pdf
Modulación antisentido de la expresión de la integrina alfa-4.
(22/08/2012) Un compuesto antisentido que fija como objetivo una molécula de ácido nucleico que codifica integrina α4 parauso en el tratamiento y/o profilaxis de un animal con una enfermedad o afección respiratoria asociada con unahiperreactividad de las vías respiratorias, eosinofilia, neutrofilia, leucocitos o supra-producción de mucus, en que elcompuesto se ha de administrar por vía tópica al sistema respiratorio o a las vías respiratorias a un nivel dedosificación diario que iguala a desde 0,01 a menos de 500 μg del compuesto antisentido por kg de peso corporal delanimal.
MODULACION ANTISENTIDO DE LA EXPRESION DE SURVIVINA.
(01/02/2010) Un oligonucleótido antisentido con una longitud de hasta 30 nucleótidos dirigido a una molécula de ácido nucleico que codifica la survivina humana, que comprende una secuencia seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID NO:10, 12, 15, 16, 18, 20, 21, 23, 28, 31, 32, 34, 38, 39, 40, 41, 42, 43 y 47, o su sal farmacéuticamente aceptable
MODULACION ANTISENTIDO DE LA EXPRESION DE INTEGRINA ALFA 4.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(16/08/2007). Ver ilustración. Solicitante/s: ISIS PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: A61P35/00, A61K48/00, C12N15/85, C12N15/09, C12Q1/68, A61P43/00, C12N15/11, C07H21/04, C12Q1/02, A61P11/06, A61P1/00, A61P3/00, A61P37/06, C12N5/08, A61P29/00, C12N15/00, A61K31/712, A61P25/28, A61P1/16, A61P35/04, A61K31/7125, A61K31/7115.
Un oligonucleótido antisentido de hasta 30 nucleótidos de longitud que comprende la SEQ ID NO: 81, en el que dicho oligonucleótido antisentido tiene como objetivo una molécula de ácido nucleico que codifica la integrina a4 humana e inhibe la expresión de la integrina a4 humana.
COMPOSICIONES DE OLIGONUCLEOTIDOS Y PROCEDIMIENTOS DE MODULACION DE LA EXPRESION DE LA PROTEINA B7.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(16/08/2005). Solicitante/s: ISIS PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C07H21/00, A61K31/70, A61P37/00, A61P29/00.
LA PRESENTE INVENCION SE REFIERE A UNAS COMPOSICIONES Y PROCEDIMIENTOS DE DIAGNOSTICO, PREVENCION Y TRATAMIENTO DE TRASTORNOS Y DESARREGLOS INMUNITARIOS QUE SE PUEDEN TRATAR MEDIANTE LA MODULACION DE LA ACTIVACION DE LOS LINFOCITOS T. SEGUN LAS FORMAS DE REALIZACION PREFERIDAS DE ESTA INVENCION, SE UTILIZAN OLIGONUCLEOTIDOS QUE SE PUEDEN HIBRIDAR ESPECIFICAMENTE CON ACIDOS NUCLEICOS QUE CODIFICAN LAS PROTEINAS B7.
MODULACION DE LA PROTEINA QUINASA C POR OLIGONUCLEOTIDOS.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(01/08/2002). Solicitante/s: ISIS PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: A61K48/00, C12Q1/68, C07H21/04.
SE PROPORCIONAN COMPOSICIONES Y METODOS PARA EL TRATAMIENTO Y DIAGNOSIS DE ENFERMEDADES ASOCIADAS CON LA PROTEINA KINASA C. SE PROPORCIONAN OLIGONUCLEOTIDOS QUE SON ESPECIFICAMENTE HIBRIDIZABLES CON ACIDOS NUCLEICOS QUE CODIFICAN PKC. SE PROPORCIONAN OLIGONUCLEOTIDOS ESPECIFICAMENTE HIBRIDIZABLES CON UN LUGAR DE INICIACION DE DESCIFRAMIENTO, REGION NO DESCIFRADA 5' O REGION NO DESCIFRADA 3'. TAMBIEN SE PROPORCIONAN OLIGONUCLEOTIDOS ESPECIFICAMENTE HIBRIDIZABLES CON UNA ISOZIMA PKC PARTICULAR O GRUPO DE ISOZIMAS. SE DESCRIBEN METODOS DE TRATAMIENTO DE ANIMALES QUE SUFREN ENFERMEDADES RECEPTIVAS A INTERVENCION TERAPEUTICA MEDIANTE LA MODULACION DE LA EXPRESION DE LA PROTEINA KINASA C CON UN OLIGONUCLEOTIDO ESPECIFICAMENTE HIBRIDIZABLE CON ARN O ADN CORRESPONDIENTE A PKC.
