10 inventos, patentes y modelos de AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE
Métodos y medios para el salto eficaz de al menos uno de los siguientes exones del gen de distrofia muscular de Duchenne humana: 43, 46, 50-53.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(05/12/2018). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Clasificación: A61K48/00, C12N5/10, A61P21/00, A61K31/7105.
Oligonucleótido antisentido, donde dicho oligonucleótido antisentido comprende o consiste en la secuencia de nucleótidos antisentido SEQ ID N.º: 287.
PDF original: ES-2692886_T3.pdf
Método para el salto eficaz del exón (44) en la distrofia muscular de Duchenne y medios asociados.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(15/11/2017). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Clasificación: C12N15/86, C12N15/11, A61K31/7088, C12N15/113.
Oligonucleótido antisentido que consiste en la secuencia de 5' ucagcuucuguuagccacug 3' (SEQ ID Nº: 5) donde al menos uno de los nucleótidos es un análogo de nucleótido.
PDF original: ES-2656904_T3.pdf
Medios y métodos para contrarrestar los trastornos musculares.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(28/06/2017). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Clasificación: A61K31/56, A61K38/17, A61P21/00, A61K31/57, C07J41/00, C07J1/00.
Combinación de:
- un oligonucleótido antisentido que comprende una secuencia que es complementaria a una parte del exón 44 de pre-mRNA de distrofina humana y dicho oligonucleótido se representa por SEQ ID NO:10 o
- un oligonucleótido antisentido que comprende una secuencia que es complementaria a una parte del exón 45 de pre-mRNA de distrofina humana y dicho oligonucleótido se representa por SEQ ID NO:60 y
- un compuesto complementario para mejorar la función de fibra muscular, integridad y/o supervivencia de fibra muscular donde dicho compuesto complementario comprende una xantina, dicha combinación estando destinada para el uso como un medicamento, para el alivio de uno o más síntoma(s) de distrofia muscular de Duchenne o distrofia muscular de Becker en dicho individuo.
PDF original: ES-2639852_T3.pdf
Molécula para tratar un trastorno inflamatorio.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(14/12/2016). Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Clasificación: A61P29/00, A61K31/712, A61K31/7115, C12N15/113.
Oligonucleótido que es capaz de alterar el empalme de un pre-ARNm que codifica un IL-1RAcP para aumentar la cantidad de un IL-1RAcP soluble donde dicho oligonucleótido es capaz de inducir el salto del exón que codifica el dominio de transmembrana de IL-1RAcP y no interrumpe el marco de lectura abierto de IL-1RAcP, donde dicho oligonucleótido comprende o consiste en una secuencia que es complementaria de una extensión contigua de al menos 8 nucleótidos de SEQ ID NO: 5, 64 o 65.
PDF original: ES-2616561_T3.pdf
Medios y método para la inducción del salto de exón.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(16/11/2016). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Clasificación: A61K48/00, C12N15/11, A61K31/7088, A61K31/7115.
Primer oligonucleótido antisentido (AON) que puede hibridar una parte interna de exón de un exón a partir de un precursor del ARNm de distrofina y un segundo AON que puede hibridar otra parte interna de exón de dicho exón para usar en el tratamiento DMD, donde la eficiencia con la cual dicho exón es excluido de un ARNm maduro se aumenta proporcionando dicho segundo AON, donde dicho exón de distrofina es el exón 45.
PDF original: ES-2614980_T3.pdf
Procedimientos y medios para el salto eficiente del exón 45 en el pre-ARNm de la distrofia muscular de Duchenne.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(06/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Clasificación: A61K31/7105, C12N15/113.
Un oligonucleótido antisentido, por el que dicho oligonucleótido antisentido es capaz de unirse a un tramo de al menos 21 nucleótidos dentro de la siguiente secuencia de nucleótidos dentro del exón 45 del pre-ARNm de distrofina:**Fórmula**
y en el que dicho oligonucleótido tiene una longitud de al menos 21 nucleótidos y en el que dicho oligonucleótido antisentido no consiste en 5'-AACAGTTTGCCGCTGCCAATGCCA-3', 5'-CTGACAACAGTTTGCCGCTGCCCAA-3', 5'-GTTGCATTCAATGTTCTGACAACAG-3', 5'-GCTGAATTATTTCTTCCCCAGTTGC-3' o 5'-ATTATTTCTTCCCCAGTTGCATTCA-3'.
PDF original: ES-2562658_T3.pdf
Medios y métodos para contrarrestar trastornos del músculo.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(23/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Clasificación: A61K31/56, A61K38/17, A61P21/00, A61K31/57, C07J41/00, C07J1/00.
Combinación de:
- un oligonucleótido antisentido que comprende una secuencia que es complementaria a una parte de exón 51 de pre-ARNm de distrofina humana y dicho oligonucleótido se representa por SEC ID n.º: 204
y
- un compuesto complementario para reducir la inflamación, donde este compuesto comprende un esteroide, donde dicha combinación es para su uso como un medicamento, para aliviar uno o varios síntomas de distrofia muscular de Duchenne en dicho individuo.
PDF original: ES-2564563_T3.pdf
Procedimiento para la eficiente omisión del exón (44) en distrofia muscular de Duchenne y medios asociados.
(16/11/2015) Un oligonucleótido antisentido que consiste en la secuencia de 5' ucagcuucuguuagccacug 3' (SEC ID Nº: 5).
Procedimientos y medios para el salto eficiente del exón 45 en el pre-ARNm de la distrofia muscular de Duchenne.
(24/12/2014) Un oligonucleótido antisentido que comprende la secuencia nucleotídica SEC ID N.º: 3.
Modulación de identificación de exones en pre-ARNm por interferencia con la estructura secundaria del ARN.
(18/12/2013) Método para generar un oligonucleótido que comprende determinar, de una estructura secundaria de ARN de unexón, una región que se hibrida con otra parte de dicho ARN (estructura cerrada) y una región que no se hibrida endicha estructura (estructura abierta), y posteriormente generar un oligonucleótido, del cual al menos tres nucleótidosconsecutivos de dicho oligonucleótido son complementarios a dicha estructura cerrada y del cual al menos otros tresnucleótidos consecutivos de dicho oligonucleótido son complementarios a dicha estructura abierta y donde el gen dedicho ARN que comprende dicho exón es transcrito,…