19 patentes, modelos y diseños de GENETHON
Uso de compuestos modificadores del epigenoma para el tratamiento de enfermedades genéticas musculares relacionadas con una anomalía de conformación proteica.
Secciones de la CIP Física Necesidades corrientes de la vida
(19/02/2020). Inventor/es: RICHARD, ISABELLE. Clasificación: G01N33/50, A61K31/167, A61K31/706.
Composición farmacéutica que comprende al menos un compuesto elegido entre:
- un inhibidor de la metilación del ADN, ventajosamente un inhibidor de metiltransferasa; o
- un inhibidor de histonas desacetilasas,
para uso en el tratamiento de enfermedades genéticas musculares causadas por una anomalía de al menos una proteína, provocando dicha anomalía la degradación celular de la proteína, siendo la enfermedad muscular genética una distrofia muscular progresiva, siendo la proteína elegida del grupo que consiste en sarcoglicanos, disferlina, anoctamina 5 y la proteína FKRP ("Proteína relacionada con Fukutina").
PDF original: ES-2778841_T3.pdf
Producción de productos biofarmacéuticos a base de baculovirus sin viriones baculovíricos contaminantes.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(12/02/2020). Inventor/es: MERTEN,OTTO-WILHELM, MAREK,MARTIN, VAN OERS,MONIQUE. Clasificación: C12N5/10, C12N15/866.
Un método para la producción un producto biofarmacéutico, que comprende:
(a) infectar una célula de insecto productora de sustancia biofarmacéutica con al menos un baculovirus, en donde dicho al menos un baculovirus comprende un genoma que codifica dicho producto biofarmacéutico, y
(b) mantener la célula de insecto productora de sustancia biofarmacéutica en condiciones tales que se produce el producto biofarmacéutico,
en donde el genoma de dicho al menos un baculovirus es deficiente para el gen de p6.9, o en donde dicha célula de insecto productora de sustancia biofarmacéutica comprende un sistema de control de expresión que permite la inactivación del gen de p6.9.
PDF original: ES-2787706_T3.pdf
Procedimiento de purificación de virus o vectores virales envueltos.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(04/09/2019). Inventor/es: MERTEN,OTTO-WILHELM, FENARD,DAVID, BOUDEFFA,DRISS. Clasificación: C12N15/86, C12N7/00.
Procedimiento para la purificación de un retrovirus, en particular un lentivirus, eventualmente pseudotipado con la glicoproteína de envolvente GaLV, GaLV-TR, VSV-g o MV, que comprende una etapa de cromatografía de intercambio de aniones, estando los tampones utilizados durante dicha cromatografía:
- a pH comprendido entre 5 y 5,9, o
- a pH comprendido entre 6 y 8 y que comprende además un poliol.
PDF original: ES-2753300_T3.pdf
Tratamiento de la hiperbilirrubinemia.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(12/06/2019). Inventor/es: MINGOZZI,FEDERICO, RONZITTI,GIUSEPPE, COLLAUD,FANNY, MURO,ANDRÉS, BORTOLUSSI,GIULIA. Clasificación: A61K48/00, C12N15/86, C12N9/10, A61K38/45.
Una secuencia de ácido nucleico que tiene una secuencia codificante UGT1A1 con codón optimizado, en donde la secuencia con codón optimizado tiene un aumento en el contenido GC y tiene un número disminuido de marcos de lectura abiertos alternativos en comparación con la secuencia codificante de tipo salvaje como se muestra en la SEQ ID Nº: 1 en donde dicha secuencia de ácido nucleico comprende:
- una secuencia de nucleótidos al menos un 97% idéntica a la secuencia mostrada en la SEQ ID Nº: 2,
o
- la secuencia de nucleótidos mostrada en la SEQ ID Nº: 2.
PDF original: ES-2744565_T3.pdf
Métodos para el diagnóstico o el seguimiento de distrofias musculares.
Sección de la CIP Física
(17/04/2019). Inventor/es: RICHARD, ISABELLE, ROUILLON,JÉRÉMY, SVINARTCHOUK,FEDOR, POUPIOT,JÉRÔME. Clasificación: G01N33/68.
Un método para el diagnóstico, el pronóstico, el seguimiento de la evolución o la determinación del riesgo de tener o desarrollar una distrofia muscular en un sujeto, o para determinar la eficacia de un tratamiento de una distrofia muscular en un sujeto, que comprende detectar mediante un inmunoensayo, en particular mediante un ensayo de tipo sándwich, un ensayo competitivo, una transferencia western o un ELISA, o mediante espectrometría de masas, la presencia o ausencia de miomesina 2 o miomesina 3 o de un fragmento específico de dicha miomesina 2 o miomesina 3 en una muestra de fluido biológico de dicho sujeto; en donde el fluido biológico es sangre, suero o plasma.
PDF original: ES-2732208_T3.pdf
Procedimiento de producción de virus envueltos.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(03/04/2019). Inventor/es: FENARD,DAVID. Clasificación: C12N15/86.
Procedimiento de producción de un lentivirus, eventualmente pseudotipado, caracterizado por que las células hospedantes productoras de dicho lentivirus se cultivan en un medio tamponado moderadamente ácido, estando el pH del medio comprendido entre 5,8 y 6,2, siendo el pH más particularmente 6.
PDF original: ES-2732154_T3.pdf
Composiciones y métodos para el tratamiento de trastornos por expansión de repeticiones de nucleótidos.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(27/03/2019). Inventor/es: BUJ BELLO,ANA MARIA, LO SCRUDATO,MIRELLA. Clasificación: C12N15/11, C12N15/63, C12N15/10.
Una pareja de moléculas de ARNgm, en donde dicha pareja comprende una primera y una segunda moléculas de ARNgm que son capaces de unir mediante apareamiento de bases un complemento de secuencia a una secuencia diana de ADN genómico que está localizada en el lado 5' y 3' de una expansión de repeticiones de nucleótidos localizada dentro de una región no codificante de un gen de interés, respectivamente, resultando apropiada de esta manera para escindir dicha expansión de nucleótidos con un sistema CRISPR/Cas9,
en donde el gen de interés es el gen DMPK,
en donde la pareja de moléculas de ARNgm es una pareja de:
- un ARNgm que comprende una secuencia guía seleccionada de SEQ ID NO:1 y SEQ ID NO:2 y
- un ARNgm que comprende una secuencia guía seleccionada de SEQ ID NO:3 y SEQ ID NO:4.
PDF original: ES-2732100_T3.pdf
Administración extendida de genes a neuronas motoras mediante inyección periférica de vectores AAV.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(20/02/2019). Ver ilustración. Inventor/es: BARKATS,MARTINE. Clasificación: A61K48/00, C12N15/864.
Un vector AAV humano de cadena sencilla (ssAAV) que comprende un gen de interés que codifica un producto terapéutico, para uso en un método para tratar un trastorno de neuronas motoras en un sujeto mediante la administración del gen a las neuronas motoras o células gliales mediante administración periférica de dicho vector ssAAV a un sujeto que lo necesite;
en donde dicho vector ssAAV es:
- un vector AAV9 de cadena sencilla, o
- un vector AAV pseudotipado que comprende un genoma de AAV de cadena sencilla derivado de un serotipo de AAV diferente del serotipo AAV9 y una cápsida derivada de una cápsida de AAV9.
PDF original: ES-2727034_T3.pdf
Sistema de expresión para una terapia genética selectiva.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(05/02/2019). Inventor/es: RICHARD, ISABELLE, BUJ BELLO,ANA MARIA. Clasificación: A61K48/00, C12N15/86, C07K14/47, A61K38/48, C12N9/16, A61K38/46, C12N9/64, C12N15/864, C12N15/113.
Sistema de expresión para administración sistémica que comprende una secuencia que codifica la miotubularina, bajo el control de:
- una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos y que presenta una actividad promotora a un nivel tóxicamente aceptable incluso nulo en el corazón; o
- una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos, y una secuencia diana de un ARNmi expresado en el corazón.
PDF original: ES-2698571_T3.pdf
Tratamiento sistémico eficaz de patologías distróficas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(06/06/2018). Inventor/es: MOULLIER, PHILIPPE, VOIT,THOMAS, DICKSON,GEORGE, LE GUINER,CAROLINE. Clasificación: A61K48/00, C12N15/861.
Una composición que comprende un producto de terapia génica para su uso en el tratamiento de una enfermedad distrófica en seres humanos, en donde:
- el producto de terapia génica comprende un vector de virus adenoasociado (AAV) que es un vector AAV2/8 y que tiene una secuencia de ácido nucleico que comprende la SEQ ID NO: 1;
- la composición es para su administración por vía sistémica mediante inyección intravascular;
- la enfermedad distrófica es la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
PDF original: ES-2679621_T3.pdf
Sistema de baculovirus para expresión de un vector de terapia genética.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(14/02/2018). Inventor/es: MERTEN,OTTO-WILHELM, GALIBERT,LIONEL, JACOB,AURÉLIEN. Clasificación: C12N7/00, C12N15/866.
Genoma de baculovirus recombinante que comprende:
- uno o varios casetes de expresión de los genes rep y cap de AAV necesarios para la producción de un vector AAV, y
- un genoma recombinante de un vector AAV,
dichos casetes de expresión y dicho genoma recombinante de un vector AAV siendo insertados en uno o varios locus elegidos entre el grupo que consiste en los locus egt, polihedrina, ctx, 39k, orf51, gp37, iap2 y odv-e56, p10 y p94, dicho genoma recombinante de un vector AAV siendo insertado en un locus diferente al o los locus utilizados para los genes rep y cap de AAV.
PDF original: ES-2666278_T3.pdf
Sistema de producción de un vector lentiviral escalable compatible con aplicaciones farmacéuticas industriales.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(10/01/2018). Inventor/es: MARCEAU,NICOLAS, GASMI,MEHDI. Clasificación: C12N7/02.
Un método para la producción de un vector lentiviral recombinante que comprende:
- el cultivo, en suspensión en un caldo libre de suero, de células HEK293T transfectadas con al menos un plásmido adaptado para la producción de un vector lentiviral, llevándose a cabo el cultivo en un volumen de al menos 50 L;
- la recogida del vector recombinante producido del caldo de cultivo.
PDF original: ES-2663815_T3.pdf
Péptidos con propiedades potenciadoras de infección vírica y su uso.
(21/06/2017) Uso in vitro o ex vivo del péptido LAH4 que tiene la secuencia representada en la SEQ ID NO: 1 o de un derivado funcional del mismo que presente la capacidad de mejorar la eficacia de transducción de un virus o vector viral, para promover la infección de una célula eucariótica por un virus o un vector viral, en donde el derivado funcional comprende
- 19 o más aminoácidos, en particular 20, 21 o más aminoácidos;
- su extremo N-terminal comprende uno o más residuos de aminoácido cargados positivamente a pH 7,4, seleccionados en particular entre lisinas y/o argininas; y
- una región helicoidal central seleccionada del grupo que consiste en
a) una hélice apolar que alberga un grupo de residuos de aminoácido hidrofóbicos en un lado de la hélice y residuos de alanina consecutivos…
Producción de productos biofarmacéuticos a base de baculovirus sin viriones baculovíricos contaminantes.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(29/03/2017). Inventor/es: MERTEN,OTTO-WILHELM, MAREK,MARTIN, VAN OERS,MONIQUE. Clasificación: C12N15/866.
Procedimiento para la producción de un producto biofarmacéutico, que comprende:
(a) infectar una célula de insecto productora de sustancia biofarmacéutica con al menos un baculovirus, dicho al menos un baculovirus comprende un genoma que codifica dicho producto biofarmacéutico, y
(b) mantener la célula de insecto productora de sustancia biofarmacéutica en condiciones tales que se produce el producto biofarmacéutico,
en donde el genoma de dicho al menos un baculovirus es deficiente para el gen vp1054 o en donde dicha célula de insecto productora de sustancia biofarmacéutica comprende un sistema de control de la expresión que permite la inactivación del gen vp1054.
PDF original: ES-2627744_T3.pdf
Sistemas de expresión de baculovirus mejorados.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(15/03/2017). Inventor/es: MERTEN,OTTO-WILHELM, VAN OERS,MONIQUE, GALIBERT,LIONEL, RIVIERE,CHRISTEL. Clasificación: C12N15/866.
Un genoma baculovírico recombinante que comprende los genes baculovíricos p26 y p74, en el que se interrumpen los genes baculovíricos catepsina, quitinasa y p10.
PDF original: ES-2623780_T3.pdf
Dispensación génica en el SNC usando administración periférica de vectores de VAA.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(18/05/2016). Inventor/es: BARKATS,MARTINE. Clasificación: C12N15/864.
Un vector de VAA que codifica una proteína terapéutica para uso en un método para tratar un trastorno del SNC en un sujeto mediante la administración periférica de dicho vector de VAA a dicho sujeto, permitiendo dicha administración la infección de células secretoras de líquido cefalorraquídeo del cerebro y la posterior secreción de la proteína terapéutica dentro del líquido cefalorraquídeo,
en donde dicho vector de VAA es un vector de serotipo humano VAA9, y
en donde el vector de VAA es un vector de VAA bicatenario autocomplementario.
PDF original: ES-2586434_T3.pdf
Producción de productos biofarmacéuticos a base de baculovirus sin viriones baculovíricos contaminantes.
(27/05/2015) Procedimiento para la producción de un producto biofarmacéutico, que comprende:
(a) infectar una célula de insecto productora de sustancia biofarmacéutica con al menos un baculovirus, en donde dicho al menos un baculovirus comprende un genoma que codifica dicho producto biofarmacéutico, y
(b) mantener la célula de insecto productora de sustancia biofarmacéutica en condiciones tales que se produce el producto biofarmacéutico,
en donde el genoma de dicho al menos un baculovirus es deficiente para vp80 o en donde dicha célula de insecto productora de sustancia biofarmacéutica comprende un sistema de control de la expresión que permite la inactivación de vp80.
Administración extendida de genes a neuronas motoras mediante inyección periférica de vectores AAV.
(11/06/2014) Un vector AAV que comprende un gen de interés para uso en un método para administrar dicho gen de interés a neuronas motoras o células gliales mediante inyección intraperitoneal (i.p.), intramuscular (i.m.) o intravenosa (i.v.), preferiblemente inyección intravenosa, de dicho vector AAV a un sujeto, donde dicho vector AAV es:
- un vector AAV9 de cadena doble auto-complementario, o
- un vector AAV pseudotipado que comprende un genoma de AAV de cadena doble auto-complementario procedente de un serotipo de AAV diferente del serotipo AAV9 y una cápsida derivada de una cápsida de AAV9.
Células reguladoras CD4+CD25+ específicas para el injerto de células hematopoyéticas y la tolerancia inmunitaria.
(09/04/2012) Composición farmacéutica que comprende:
- células T reguladoras CD4+CD25+ específicas de uno o varios antígenos menores de histocompatibilidad; y
- células madre que no son células madre directamente procedentes de embriones humanos; ventajosamente hematopoyéticas, portadoras, como mínimo, de dicho antígeno.
