Polinucleótidos para la interferencia de ARN multivalente, composiciones y métodos de uso de los mismos.

Un complejo de ARNip multivalente que consiste en:

(a) un primer polinucleótido que es total o parcialmente complementario a una primera secuencia diana,

en donde el primer polinucleótido es de 15-30 nucleótidos de longitud y en donde el primer polinucleótido es capaz de dirigirse a y reducir la expresión de la primera secuencia diana;

(b) un segundo polinucleótido que es total o parcialmente complementario a una segunda secuencia diana, en donde el segundo polinucleótido es de 15-30 nucleótidos de longitud y en donde el segundo polinucleótido es capaz de dirigirse a y reducir la expresión de la segunda secuencia diana; y

(c) un tercer polinucleótido que es o (i) total o parcialmente complementario y capaz de dirigirse a y reducir la expresión de una tercera secuencia diana o (ii) no específico para ninguna secuencia diana, y en donde el tercer polinucleótido es de 15-30 nucleótidos de longitud,

en donde una región 5' del primer polinucleótido es complementaria a una región 3' del tercer polinucleótido,

en donde una región 3' del primer polinucleótido es complementaria a una región 5' del segundo polinucleótido y en donde una región 3' del segundo polinucleótido es complementaria a una región 5' del tercer polinucleótido;

en donde los tres polinucleótidos separados se hibridan a través de sus regiones 3' y 5' complementarias para formar un complejo polinucleotídico con una primera, una segunda y una tercera región bicatenaria; y

en donde la primera, la segunda y la tercera regiones bicatenarias son de 5-12 pares de nucleótidos de longitud.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2010/036962.

Solicitante: Halo-Bio Rnai Therapeutics, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 4111 E. Madison Box 140 Seattle, Washington 98112 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: HAUSER,TODD M.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/7088 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.
  • A61P31/18 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.A61P 31/00 Antiinfecciosos, es decir antibióticos, antisépticos, quimioterápicos. › para el VIH.
  • C12N15/11 QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
  • C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
  • C12N15/63 C12N 15/00 […] › Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión.

PDF original: ES-2804764_T3.pdf

 

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