Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.
(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 50 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 41, 40, 42, 43, 46, 44 y 45, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (IV'') o (V'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo:
BT"4-BM"4-BB"4 (IV")
donde BT"4 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (4a") a (4j"):
(4a")HO-, (4b")HO-Ba-,
…
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(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 46 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 21, 22, 19, 20 y 18, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (V'), (VI') y (VII') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo:
BT'5-BM'5-BB'5 (V')
donde BT'5 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (5a') a (5g'):
(5a')HO-, (5b')HO-Bt-,
(5c')HO-Bt-Bt-, (5d')HO-Bt-Bt-Bt-,
(5e')HO-Bt-Bt-Bt-Bt-, (5f')HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-,…
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(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 53 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 78, 77, 71, 72, 76, 68, 75, 69, 70, 73 y 74, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la Dribofuranosa o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (XVI"), (XVII"), (XVIII"), (XIX"), (XX") and (XXI"), o una sal farmacológicamente aceptable del mismo,
donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo:
BT''16-BM''16-BB''16 (XVI")
donde BT"16 es un grupo representado…
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(27/01/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 51 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID N.º 64, 66, 87 y 88 donde al menos uno de los azúcares que constituye el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (XV"); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dicha fórmula general se define del siguiente modo:
BT"15-BM"15-BB"15 (XV")
donde BT"15 es un grupo representado por uno…
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(22/12/2015) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 44 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 30, 36, 37, 31, 32, 33, 38, 35, 34 y 39, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O, 4'-C alquilenación de la Dribofuranosa, o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (I''), (II'') y (III'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo;
donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo:
BT''1-BM''1-BB''1 (I'')
donde BT''1 es…
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(17/09/2014) Un compuesto oligonucleotídico capaz de inducir el salto del exón 45 del gen de la distrofina, que es un oligonucleótido representado por la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 15, 14 y 16 donde al menos uno de los nucleósidos que constituye el oligonucleótido está modificado por 2'-O,4'-C alquilenación de D-ribofuranosa o un compuesto representado por la fórmula general (III'); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, opcionalmente donde al menos uno de los azúcares y/o los fosfatos que constituyen el oligonucleótido está modificado, donde dicha fórmula general (III) se define del siguiente modo: BT'3-BM'3-BB'3 (III')
donde BT'3 es un grupo…