9 inventos, patentes y modelos de RIGO,FRANK

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(01/07/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K31/712, A61K31/7125, C12N15/113.

Un oligonucleótido modificado que consiste de 15 a 20 nucleósidos enlazados, en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es un 100% complementaria en toda su longitud a una región de igual longitud de una secuencia de ácidos nucleicos de UBE3A-ATS que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 1 o la SEQ ID NO: 2, en donde el oligonucleótido modificado es un 100% complementario dentro de las nucleobases 997469 a 1032966 de la SEQ ID NO: 1 o dentro de las nucleobases 446213 a 513602 de la SEQ ID NO: 2; en donde el oligonucleótido modificado es de cadena sencilla; y en donde el oligonucleótido modificado es capaz de inducir la expresión paterna de UBE3A en una célula.

PDF original: ES-2809199_T3.pdf

Sección de la CIP Química y metalurgia

(24/06/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 15 a 30 nucleósidos enlazados y que tiene una secuencia de nucleobases que comprende una región complementaria que comprende por lo menos 15 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de las nucleobases 121708 a 122044 de la SEQ ID NO: 1, en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos 10 nucleósidos modificados contiguos que comprenden una fracción de azúcar modificado, en donde la fracción de azúcar modificado es 2'- MOE, y en donde el compuesto es capaz de reducir la expresión de la isoforma 4R de ARN o proteína Tau.

PDF original: ES-2807379_T3.pdf

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(06/05/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consta de 8 a 30 nucleósidos unidos y que tiene una secuencia de nucleobase que comprende una región complementaria, en donde la región complementaria comprende al menos 8 nucleobases contiguas y es 100% complementaria a una porción de igual longitud de una región diana de una transcripción CLN3, en la que: (i) la secuencia de nucleobase del oligonucleótido es al menos 90% complementaria a una región de igual longitud del transcrito de CLN3, medida a lo largo de toda la longitud del oligonucleótido; y (ii) el oligonucleótido modificado no comprende más de 4 2'-desoxinucleósidos contiguos no modificados; y en donde el compuesto es capaz de inducir la omisión de uno o más exones de la transcripción de CLN3, para uso en el tratamiento de la enfermedad de Batten o para retrasar o prevenir la aparición de la enfermedad de Batten.

PDF original: ES-2797679_T3.pdf

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(18/03/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C07H21/02, A61K31/7125, C12N15/113.

Un oligonucleótido modificado de acuerdo con la siguiente fórmula: **(Ver fórmula)** (SEQ ID NO: 33) o una sal del mismo.

PDF original: ES-2791995_T3.pdf

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(09/10/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61P25/28, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en el que el oligonucleótido antisentido modificado es por lo menos un 90% complementario a un ácido nucleico de C9ORF72, para su uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa reduciendo el porcentaje de células con focos nucleares y/o reduciendo el número de focos nucleares por célula en un animal al que se ha identificado que tiene focos, en donde el oligonucleótido antisentido modificado comprende por lo menos un enlace internucleósido de fosforotioato, por lo menos una 5-metilcitosina, por lo menos un azúcar bicíclico o por lo menos un grupo 2'-O-metoxietilo.

PDF original: ES-2762326_T3.pdf

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(09/10/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.

Una composición farmacéutica para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde la composición farmacéutica se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano y la composición farmacéutica comprende (i) un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano y (ii) un diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-O-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.

PDF original: ES-2761614_T3.pdf

Sección de la CIP Química y metalurgia

(24/07/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos unidos, en donde el oligonucleótido modificado es al menos 90% complementario a un transcrito antisentido C9ORF72 que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 11, para uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa, en donde el compuesto es capaz de reducir el porcentaje de células con focos antisentido C9ORF72 y/o reducir el número de focos antisentido C9ORF72 por célula en un animal que tiene focos.

PDF original: ES-2747260_T3.pdf

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(13/02/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.

Un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano, para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde el compuesto se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.

PDF original: ES-2699827_T3.pdf

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(07/11/2018). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado complementario a una primera región de UBE3AATS, dicha primera región flanqueada por (a) una región aguas arriba y (b) una región aguas abajo complementaria al menos al extremo 3' de un pre-ARNm de UBE3A, en donde i) el UBE3A-ATS comprende una secuencia de ácido nucleico al menos 85% idéntica a la SEQ ID NO: 1, y la primera región de un UBE3A-ATS consiste en las nucleobases 997469 a 1032966 de SEQ ID NO: 1, o ii) el UBE3A-ATS comprende una secuencia de ácido nucleico al menos 85% idéntica a la SEQ ID NO: 2, y la primera región un UBE3A-ATS consiste en las nucleobases 446213 a 513602 de SEQ ID NO: 2; y el oligonucleótido es capaz de inducir la expresión paterna de UBE3A en una célula.

PDF original: ES-2688831_T3.pdf