10 inventos, patentes y modelos de PLATENBURG,Gerardus Johannes
Edición direccionada de ARN.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(27/05/2020). Solicitante/s: ProQR Therapeutics II B.V. Clasificación: C12N15/113.
Un constructo de oligonucleótidos para la edición dirigida al sitio de un nucleótido en una secuencia de ARN diana en una célula eucariota, comprendiendo dicho constructo de oligonucleótidos:
(a) una porción de direccionamiento, que comprende una secuencia antisentido complementaria a parte del ARN diana; y
(b) una porción de reclutamiento que es: capaz de formar una estructura intramolecular de tallo-bucle; capaz de unirse y reclutar una enzima de edición de ARN presente de forma natural en dicha célula; y capaz de realizar la edición de dicho nucleótido.
PDF original: ES-2810375_T3.pdf
Métodos y medios para el salto eficaz de al menos uno de los siguientes exones del gen de distrofia muscular de Duchenne humana: 43, 46, 50-53.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(05/12/2018). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Clasificación: A61K48/00, C12N5/10, A61P21/00, A61K31/7105.
Oligonucleótido antisentido, donde dicho oligonucleótido antisentido comprende o consiste en la secuencia de nucleótidos antisentido SEQ ID N.º: 287.
PDF original: ES-2692886_T3.pdf
Medios y métodos para contrarrestar los trastornos musculares.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(28/06/2017). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Clasificación: A61K31/56, A61K38/17, A61P21/00, A61K31/57, C07J41/00, C07J1/00.
Combinación de:
- un oligonucleótido antisentido que comprende una secuencia que es complementaria a una parte del exón 44 de pre-mRNA de distrofina humana y dicho oligonucleótido se representa por SEQ ID NO:10 o
- un oligonucleótido antisentido que comprende una secuencia que es complementaria a una parte del exón 45 de pre-mRNA de distrofina humana y dicho oligonucleótido se representa por SEQ ID NO:60 y
- un compuesto complementario para mejorar la función de fibra muscular, integridad y/o supervivencia de fibra muscular donde dicho compuesto complementario comprende una xantina, dicha combinación estando destinada para el uso como un medicamento, para el alivio de uno o más síntoma(s) de distrofia muscular de Duchenne o distrofia muscular de Becker en dicho individuo.
PDF original: ES-2639852_T3.pdf
Oligonucleótido que comprende una inosina para tratar la DMD.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(06/07/2016). Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Clasificación: C12N15/11, C12N15/113.
Oligonucleótido antisentido que comprende al menos una inosina, donde el oligonucleótido comprende una secuencia dirigida al menos a parte de una parte de un exón de pre-ARNm de distrofina que es una extensión contigua que comprende al menos 13 nucleótidos y donde el oligonucleótido antisentido es capaz de realizar saltos de exón.
PDF original: ES-2593836_T3.pdf
Moléculas para direccionar compuestos a varios órganos o tejidos seleccionados.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(20/04/2016). Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Clasificación: A61K47/48, A61P21/00, A61P19/00, A61P5/00.
Conjugado de un péptido o péptido mimético que comprende o consiste en la secuencia LGAQSNF (SEC ID n.º: 100) enlazada a una fracción seleccionada de una fracción biológicamente activa y una fracción de diagnóstico.
PDF original: ES-2577712_T3.pdf
Procedimientos y medios para el salto eficiente del exón 45 en el pre-ARNm de la distrofia muscular de Duchenne.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(06/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Clasificación: A61K31/7105, C12N15/113.
Un oligonucleótido antisentido, por el que dicho oligonucleótido antisentido es capaz de unirse a un tramo de al menos 21 nucleótidos dentro de la siguiente secuencia de nucleótidos dentro del exón 45 del pre-ARNm de distrofina:**Fórmula**
y en el que dicho oligonucleótido tiene una longitud de al menos 21 nucleótidos y en el que dicho oligonucleótido antisentido no consiste en 5'-AACAGTTTGCCGCTGCCAATGCCA-3', 5'-CTGACAACAGTTTGCCGCTGCCCAA-3', 5'-GTTGCATTCAATGTTCTGACAACAG-3', 5'-GCTGAATTATTTCTTCCCCAGTTGC-3' o 5'-ATTATTTCTTCCCCAGTTGCATTCA-3'.
PDF original: ES-2562658_T3.pdf
Medios y métodos para contrarrestar trastornos del músculo.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(23/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Clasificación: A61K31/56, A61K38/17, A61P21/00, A61K31/57, C07J41/00, C07J1/00.
Combinación de:
- un oligonucleótido antisentido que comprende una secuencia que es complementaria a una parte de exón 51 de pre-ARNm de distrofina humana y dicho oligonucleótido se representa por SEC ID n.º: 204
y
- un compuesto complementario para reducir la inflamación, donde este compuesto comprende un esteroide, donde dicha combinación es para su uso como un medicamento, para aliviar uno o varios síntomas de distrofia muscular de Duchenne en dicho individuo.
PDF original: ES-2564563_T3.pdf
Procedimiento para la eficiente omisión del exón (44) en distrofia muscular de Duchenne y medios asociados.
(16/11/2015) Un oligonucleótido antisentido que consiste en la secuencia de 5' ucagcuucuguuagccacug 3' (SEC ID Nº: 5).
Procedimientos y medios para el salto eficiente del exón 45 en el pre-ARNm de la distrofia muscular de Duchenne.
(24/12/2014) Un oligonucleótido antisentido que comprende la secuencia nucleotídica SEC ID N.º: 3.
OLIGONUCLEÓTIDOS MONOCATENARIOS COMPLEMENTARIOS DE ELEMENTOS REPETITIVOS PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS GENÉTICOS ASOCIADOS A LA INESTABILIDAD DE REPETICIONES DE ADN.
(01/02/2012) Uso de un oligonucleótido que consiste en una única cadena, con una longitud de 10 a 50 nucleótidos, que consiste en 2'-O-metil fosforotioato nucleótidos de ARN y que consiste en una secuencia que es complementaria sólo a un elemento repetitivo en un transcrito de gen tal y como se determina más abajo, para la producción de un medicamento para el tratamiento o la prevención de un trastorno genético asociado a una inestabilidad de repetición de elementos cis en humanos tal y como se determina más abajo, caracterizado por el hecho de que dicho elemento repetitivo en un transcrito de gen se selecciona en el grupo que consiste en (CAG)n y (CUG)n: - el oligonucleótido consiste en una secuencia que es complementaria a un tracto de poliglutamina (CAG)n, donde el trastorno de…