11 inventos, patentes y modelos de KAKKIS, EMIL D.

Composiciones de glicoproteínas sialiladas y usos de las mismas.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(20/03/2019). Solicitante/s: Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Clasificación: C12N15/09, A61K31/7012.

Una composición que comprende una glicoproteína recombinante, en la que la glicoproteína recombinante es β- glucuronidasa humana y tiene un contenido de sialilación de al menos 0,7 mol/mol de la glicoproteína recombinante.

PDF original: ES-2704923_T3.pdf

Método para purificar variantes de fenilalanina amoníaco-liasa procariotas.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(21/11/2018). Solicitante/s: BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. Clasificación: A61K47/18, A61P3/00, A61K47/10, C12N9/88, A61K38/51.

Un método para purificar una variante de fenilalanina amoniaco-liasa de Anabaena variabilis (AvPAL) con una agregación mínima que comprende: (a) lisar células bacterianas que contienen la variante AvPAL por homogeneización para generar un lisado celular; (b) calentar el lisado celular a 65ºC durante 30 a 120 minutos; (c) centrifugar el lisado celular calentado, en el que se retiene un sobrenadante que comprende la variante AvPAL; (d) filtrar el sobrenadante para eliminar los precipitados; y (e) separar la variante AvPAL de las proteínas contaminantes mediante cromatografía secuencial sobre una columna de intercambio aniónico (AIEX) seguido de una columna de interacción hidrófoba (HIC), donde el eluato de la columna HIC comprende la variante AvPAL, en donde los residuos de cisteína en las posiciones 503 y 565 de dicha variante AvPAL han sido sustituidos por residuos de serina (SEQ ID NO: 11).

PDF original: ES-2690542_T3.pdf

Composiciones de fenilalanina amoníaco-liasa procariótica y métodos de tratamiento del cáncer que usan composiciones de la misma.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(05/10/2016). Solicitante/s: BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. Clasificación: A61P35/00, A61K38/16.

Una composición farmacéutica que comprende una variante de fenilalanina amoníaco-liasa (AvPAL) de Anabaena variabilis y un soporte farmacéuticamente aceptable, en donde: (i) la variante AvPAL tiene una secuencia de SEQ ID NO: 10, en donde la posición 565 de la variante AvPAL tiene un residuo de serina; o (ii) la variante AvPAL tiene una secuencia de SEQ ID NO: 11, en donde las posiciones 503 y 565 de la variante AvPAL tienen un residuo de serina, y en donde el soporte farmacéuticamente aceptable comprende un estabilizador seleccionado entre el grupo que consiste en L-fenilalanina, ácido trans-cinámico y ácido benzoico.

PDF original: ES-2602618_T3.pdf

Tratamiento de la fenilcetonuria con BH4.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(20/07/2016). Solicitante/s: BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. Clasificación: A61K31/00, A61K31/519.

Tetrahidrobiopterina (BH4), u opcionalmente una forma de sal de la misma, para su uso en el tratamiento de un sujeto con fenilcetonuria (PKU), en la que BH4 es para administrarse por vía oral una vez al día a una dosis diaria de 5 mg/kg a 30 mg/kg, y en la que la BH4 es para administrarse en combinación con una dieta restringida en proteínas.

PDF original: ES-2596827_T3.pdf

Composiciones de variantes de fenilalanina amoníaco-liasa de procariotas y métodos de uso de sus composiciones.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(20/04/2016). Solicitante/s: BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. Clasificación: A61K38/51.

Una formulación que comprende: (a) una variante de fenilalanina amoníaco-liasa (AvPAL) pegilada de Anabaena variabilis, en la que los restos de cisteína en las posiciones 503 y 565 de dicha variante AvPAL han sido sustituidos por restos de serina (SEQ ID NO: 11), comprendiendo dicha variante AvPAL polietilenglicol, en la que la relación de la variante AvPAL y el polietilenglicol es de aproximadamente 1:3, y (b) un vehículo farmacéuticamente aceptable que comprende: (i) Tris-HCl, (ii) NaCl, (iii) L-fenilalanina (Phe), y (iv) glicina (Gly).

PDF original: ES-2582459_T3.pdf

Composiciones de fenilalanina amoníaco-liasa procariótica y métodos de uso de dichas composiciones.

(18/11/2015) Una variante de fenilalanina amoníaco liasa (AvPAL) de Anabaena variabilis donde dicha variante de AvPAL tiene una actividad convertidora de fenilalanina mayor y/o una inmunogenicidad reducida en comparación con una AvPAL tipo salvaje (SEQ ID NO:4), donde uno o más residuos de cisteína seleccionados del grupo que consiste en residuos de cisteína en las posiciones 503 y 565 se han sustituido con un residuo de serina.

Análogo de pterina para tratar una afección que responde a BH4.

(20/08/2014) Prensa de movimiento alternativo o estampa de movimiento alternativo que comprende un bastidor de prensa , un árbol de accionamiento , un árbol de salida , un engranaje planetario que está intercalado entre el árbol de accionamiento y el árbol de salida , y un macho de movimiento alternativo unido con el árbol de salida , en la que el engranaje planetario presenta una carcasa de engranaje solidario del bastidor de la prensa, un árbol solar que está unido con el árbol de accionamiento , un portasatélites unido con el árbol de salida y una disposición de ruedas de dentado interno, en la que el árbol solar presenta una primera y una segunda ruedas solares que están unidas solidariamente en rotación…

Administración de compuestos terapéuticos al cerebro y otros tejidos.

(09/10/2013) Una composición farmacéutica que comprende una enzima que es (a) deficiente en una enfermedad dealmacenamiento lisosómico, y (b) comprende o ha sido manipulada para comprender un resto que permite que dichaenzima se una al receptor de manosa-6-fosfato (M6P), para uso en el tratamiento de una enfermedad dealmacenamiento lisosómico mediante administración intratecal a un sujeto mamífero en una cantidad eficaz paramejorar los síntomas en el SNC de dicha enfermedad de almacenamiento lisosómico.

Inducción de tolerancia inmunológica específica de antígeno.

(23/04/2013) Uso de un tolerógeno, comprendiendo dicho tolerógeno un antígeno polipéptido soluble que comprende oconjugado a una manosa-6-fosfato como una fracción de absorción rápida, para la fabricación de un medicamentopara el uso en terapia de combinación con un agente inmunosupresor de célula T y un agente antiproliferativo en lainducción de tolerancia inmunológica en un huésped mamífero en el componente antígeno del tolerógeno; en el quedicho huésped mamífero se mantiene primero en una combinación del antígeno polipéptido soluble, el agenteinmunosupresor de célula T y el agente antiproliferativo durante un régimen de tolerización y después se mantieneen el antígeno polipéptido soluble después de la retirada…

ALFA-L-IDURONIDASA RECOMBINANTE Y PROCEDIMIENTOS PARA EL TRATAMIENTO DE LAS ENFERMEDADES CAUSADAS POR LAS DEFICIENCIAS DE LA MISMA.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(13/08/2009). Ver ilustración. Solicitante/s: BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. LOS ANGELES BIOMEDICAL RESEARCH INSTITUTE AT HARBOR-UCLA MEDICAL CENTER. Clasificación: A61K38/47, A61P3/00, C12N9/24.

Enzima alfa-L-iduronidasa humana recombinante, que comprende los aminoácidos 26 a 653 de la figura 1, con una pureza igual o superior a 99%.

ALFA-L-IDURONIDASA RECOMBINANTE, PROCEDIMIENTOS PARA PRODUCIR Y PURIFICAR LA MISMA Y PROCEDIMIENTOS PARA TRATAR ENFERMEDADES CAUSADAS POR SU DEFICIENCIA.

(16/05/2007) Procedimiento para purificar una enzima a-L-iduronidasa recombinante o sus fragmentos biológicamente activos o sus mutantes, para igualar o superar una pureza del 99%, que comprende las etapas siguientes: (a) recuperar y filtrar el líquido obtenido de un cultivo de células transformadas con ácidos nucleicos que codifican dicha a-L-iduronidasa recombinante; (b) ajustar el pH del líquido a un pH ácido, seguido por filtración a través de un filtro comprendido entre 0, 2 y 0, 54 micras; (c) hacer pasar el líquido a través de una columna de azul sepharose FF para capturar dicha a-L-iduronidasa; (d) hacer pasar el eluado a través de una columna de sepharose quelante de cobre para eliminar las proteínas contaminantes; (e) hacer pasar el eluado…

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