Procedimientos y composiciones para el tratamiento de una afección genética.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/06/2020). Inventor/es: ZHANG,LEI, HOLMES,MICHAEL C, URNOV,FYODOR, GREGORY,PHILIP D, MILLER,JEFFREY C, REBAR,EDWARD J, PASCHON,DAVID, REIK,ANDREAS, GUSCHIN,DMITRY, COST,GREGORY J. Clasificación: C12N15/85, C07K14/47, C07K14/805, C12N9/22, C12N5/071.
Una célula precursora de glóbulos rojos genomanipulada caracterizada por una modificación genómica dentro del exón 2 o el exón 4 de BCL11A o dentro de BCL11A-XL realizada después de la escisión dentro del gen BCL11A por una nucleasa de dedo de zinc (ZFN), una nucleasa TALE (TALEN) o un sistema CRISPR/Cas que se une a un sitio diana dentro de cualquiera de las SEQ ID NO: 56, 63, 66, 71, 160, 170, 179, 183, 189, 193, 197, 200, 203, 207, 211 y 213 de forma que el gen BCL11A se inactive y la expresión de gammaglobina se aumente.
PDF original: ES-2812599_T3.pdf
Métodos y composiciones para ingeniería genómica.
(03/06/2020) Una pareja de nucleasas de dedo de zinc (ZFN) que comprende una ZFN izquierda y una ZFN derecha,
comprendiendo cada ZFN un dominio de escisión o semidominio de escisión de tipo silvestre o modificado y cinco o seis dominios de dedo de zinc designados y ordenados como F1 a F5 o F1 a F6, comprendiendo F1 a F5 o F1 a F6 las regiones de la hélice de reconocimiento de la siguiente manera:
(i) comprendiendo F1 a F5 las SEQ ID NO: 109, 104, 110, 106 y 107, respectivamente (SBS Nº 47171);
(ii) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 114, 111, 15, 16 y 12, respectivamente (SBS Nº 47898);
(iii) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 9, 10, 15, 16 y 12, respectivamente…
Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades por almacenamiento lisosomal.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(27/05/2020). Inventor/es: REBAR,EDWARD J. Clasificación: A61K48/00, C12N15/90, C12N9/22.
Uno o más transgenes y una o más nucleasas con dedos de zinc (ZFN) para su uso en un método de tratamiento de una enfermedad por almacenamiento lisosomal, el método comprendiendo administrar el uno o más transgenes y el uno o más ZFN a un sujeto con necesidad de ello para generar un célula que produce una proteína que trata la enfermedad por almacenamiento lisosomal, en donde el transgén que codifica la proteína se inserta en un locus de albúmina endógeno de la célula usando el uno o más ZFN, y en donde la enfermedad por almacenamiento lisosomal es la enfermedad de Gaucher, Hunter, Hurler o Fabry.
PDF original: ES-2813080_T3.pdf
Métodos y composiciones para escisión dirigida y recombinación.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(20/05/2020). Inventor/es: PABO,CARL,O, HOLMES,MICHAEL C, URNOV,FYODOR, MILLER,JEFFREY C, GUSCHIN,DMITRY. Clasificación: C12N15/62, C07K14/47, C12N15/10, C12N15/01, C12N9/22.
Un método in vitro para la escisión selectiva de un gen HLA clase I, un gen HLA que codifica una proteína de clase 1 del Complejo de Histocompatibilidad Mayor (MHC) o un gen HLA que codifica un gen de la subunidad MHC β (microglobulina β2), en una célula madre hematopoyética, comprendiendo el método el uso de una o más nucleasas dirigidas para crear una ruptura bicatenaria en el gen HLA de modo que el gen HLA esté inactivado, en donde la ruptura bicatenaria en el gen HLA es seguida por una unión de extremo no homólogo (NHEJ), y en donde la una o más nucleasas dirigidas es una proteína de fusión que comprende un dominio de unión de dedos de zinc diseñado y un dominio de escisión o medio dominio de escisión.
PDF original: ES-2808687_T3.pdf
Métodos y composiciones para modular PD1.
(13/05/2020) Célula aislada que comprende una inserción o una deleción en un gen de PD1 endógeno dentro de, o entre, las secuencias mostradas en SEQ ID NO: 56 y SEQ ID NO: 60 del gen de PD1 endógeno, en la que la inserción o deleción se realiza tras la escisión del gen de PD1 endógeno mediante nucleasas de dedos de cinc primera y segunda, comprendiendo cada nucleasa de dedos de cinc un dominio de unión a ADN de dedos de cinc y un dominio de nucleasa, en la que la primera nucleasa de dedos de cinc comprende un dominio de unión a ADN de dedos de cinc que se une al sitio diana mostrado en SEQ ID NO: 56, comprendiendo el dominio de unión a ADN de dedos de cinc una proteína denominada 12942 ó 22237 tal como se muestra en la tabla 2 y la segunda nucleasa de…
Métodos y composiciones para el tratamiento de beta talasemia.
(15/04/2020) Una célula madre hematopoyética CD34+ modificada genéticamente, que comprende:
un par de nucleasas con dedos de zinc, comprendiendo el par:
(i) una primera nucleasa con dedos de zinc que se une a un sitio diana como se muestra en SEQ ID NO: 5,
comprendiendo la primera ZFN las siguientes regiones de hélice de reconocimiento:
F1: LRHHLTR (SEQ ID NO: 11);
F2: QSGTRKT (SEQ ID NO: 12);
F3: RSDNLST (SEQ ID NO: 13);
F4: DSANRIK (SEC ID Nº: 14);
F5: LRHHLTR (SEQ ID NO: 11); y
F6: QSGNLHV (SEQ ID NO: 15); y
(ii) una segunda nucleasa con dedos de zinc que se une a un sitio diana como se muestra en SEQ ID NO: 4,
comprendiendo la segunda ZFN las siguientes regiones de hélice de reconocimiento:
F1: AMQTLRV (SEQ ID NO: 16);
F2: DRSHLAR…
Composiciones para unir módulos de dedos de cinc.
(15/01/2020) Una proteína de dedos de cinc de múltiples dedos que se une específicamente a un sitio diana, comprendiendo la proteína de dedos de cinc de múltiples dedos módulos de dedos de cinc de origen no natural, en donde cada módulo de dedos de cinc se une a un subsitio diana y al menos dos de los módulos de unión a ADN de dedos de cinc de origen no natural que se unen a subsitios diana separados por 1 o 2 pares de bases se unen mediante una secuencia de enlazador de aminoácidos de 5 a 20 restos de aminoácidos entre el último resto del módulo de dedos de cinc N-terminal y el primer resto del módulo de dedos de cinc C-terminal, comprendiendo el enlazador de aminoácidos un resto de aminoácido N-terminal adyacente al módulo de dedos de cinc N-terminal, un resto de aminoácido C-terminal adyacente…
Semidominios de escisión genomanipulados.
(11/09/2019) Una proteína de fusión que comprende un dominio de unión a ADN de dedos de cinc y un polipéptido que comprende un semidominio de escisión de FokI de tipo silvestre genomanipulado, en la que el semidominio de escisión genomanipulado comprende una mutación seleccionada del grupo que consiste en:
i) mutaciones de sustitución en los restos de aminoácido 486, 499 y 496 en las que el resto de Gln (Q) de tipo silvestre en la posición 486 se remplaza con un resto de Glu (E), el resto de Ile (I) de tipo silvestre en la posición 499 se remplaza con un resto de Leu (L) o Ala (A) y el resto de Asn (N) de tipo silvestre en la posición 496 se remplaza con un resto de Asp (D) o Glu (E);
ii)…
Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades monogénicas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(29/01/2019). Inventor/es: REBAR,EDWARD J. Clasificación: A61K48/00, C12N15/90, C12N9/22.
Una o más nucleasas no naturales y uno o más transgenes para uso en un método de tratamiento de una enfermedad monogénica, comprendiendo el método administrar la una o más nucleasas y el uno o más transgenes a un sujeto que lo necesita para generar una célula que produce una proteína que trata la enfermedad, en el que el transgén que codifica la proteína se inserta en un locus de albúmina endógeno de la célula usando una o más nucleasas no naturales.
PDF original: ES-2697912_T3.pdf
Métodos y composiciones para modular PD1.
(20/12/2017) Una proteína de dedo de cinc que se une a un sitio diana en un gen de PD1, que comprende cinco o seis regiones de reconocimiento de dedo de cinc ordenadas de F1 a F5 o de F1 a F6, desde el extremo N al extremo C, y en donde las regiones de reconocimiento comprenden las siguientes secuencias de aminoácidos:
(i) F1: RSSALSR (SEQ ID NO: 23);
F2: RPLALKH (SEQ ID NO: 24);
F3: RNDHRKN (SEQ ID NO: 12);
F4: TRPVLKR (SEQ ID NO: 25); y
F5: DRSALAR (SEQ ID NO: 9), y en donde la proteína de dedo de cinc se une al sitio diana mostrado en el SEQ ID NO: 60;
(ii) F1: RPSTLHR (SEQ ID NO: 27);
F2: RSDELTR (SEQ ID NO: 28);
F3: RNNNLRT (SEQ ID NO: 29) o TNWHLRT (SEQ ID NO: 30) o RTPHLTL (SEQ ID NO: 31) o RSAQLAT (SEQ ID NO: 32) o…