USO DE TRIACETILURIDINA PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS MITOCONDRIALES.

Uso de un compuesto de fórmula (I): en el que el compuesto es triacetiluridina, un isómero L, el tautómero ceto o un isómero L del tautómero ceto del mismo, para la preparación de una composición farmacéutica para el tratamiento de un trastorno mitocondrial en el que el trastorno mitocondrial se selecciona del grupo que consiste en enfermedad de Huntington, esclerosis lateral amiotrófica, MELAS

(encefalomiopatía mitocondiral con acidemia láctica y episodios similares a accidente cerebrovascular), MERRF (mioclonía, epilepsia, y miopatía con fibras rojas rasgadas), NARPIMILS (debilidad muscular neurogénica, ataxia, retinitis pigmentaria/ síndrome de Leigh hereditario por vía materna), LHON (neuropatía óptica hereditaria de Leber) "amaurosis mitocondrial", KSS (síndrome de Kearns-Sayre), PMPS (síndrome pancreático de Pearson Marrow), CPEO (oftalmoplejía externa progresiva crónica), síndrome de Leigh, síndrome de Alpers, síndrome de deleciones múltiples del ADNmt, síndrome de depleción del ADNmt, deficiencia en complejo I, deficiencia en complejo II (SDH), deficiencia en complejo III, deficiencia en citocromo c oxidasa (COX, complejo IV), deficiencia en complejo V, deficiencia en translocador de nucleótido de adenina (ANT), deficiencia en piruvato deshidrogenasa (PDH), aciduria etilmalónica con acidemia láctica, aciduria 3-metilglutacónica con acidemia láctica, epilepsia que no responde al tratamiento con empeoramiento durante la infección, síndrome de Asperger con empeoramiento durante la infección, autismo con empeoramiento durante la infección, trastorno por déficit de atención con hiperactividad (ADHD), parálisis cerebral con empeoramiento durante la infección, dislexia con empeoramiento durante la infección, síndrome de leucemia y trombocitopenia hereditaria por vía materna, MNGIE (miopatía mitocondrial, neuropatía periférica y autonómica, disfunción gastrointestinal y epilepsia), síndrome de MARIAHS (ataxia mitocondrial, infecciones recurrentes, afasia,hipouricemia / hipomielinación, convulsiones y aciduria dicarboxílica), distonía ND6, síndrome de vómitos cíclicos con empeoramiento durante la infección, aciduria 3-hidroxiisobutírica con acidemia láctica, necrosis estriada bilateral familiar (FBSN), sordera asociada a aminoglicósidos, cardiomiopatía dilatada, linfoma esplénico, síndrome de Wolfram, síndromes de deleciones múltiples del ADN mitocondrial y síndrome de acidosis tubular renal/diabetes/ataxis.

Tipo: Resumen de patente/invención.

Solicitante: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 5TH FLOOR, 1111 FRANKLIN STREET,OAKLAND, CA 94607-5200.

Inventor/es: NAVIAUX,ROBERT,K.

Fecha de Publicación: .

Fecha Concesión Europea: 26 de Diciembre de 2007.

Clasificación PCT:

  • SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA > CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE > PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO... > A61K31/00 (Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos)
  • SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA > CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE > PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO... > Preparaciones medicinales que contienen ingredientes... > A61K31/70 (Hidratos de carbono; Azúcares; Sus derivados (sorbitol A61K 31/047))
  • SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA > CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE > PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO... > Preparaciones medicinales que contienen ingredientes... > A61K45/06 (Mezclas de ingredientes activos sin caracterización química, p. ej. compuestos antiflojísticos y para el corazón)
  • SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA > CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE > PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO... > Preparaciones medicinales que contienen ingredientes... > A61K31/7072 (teniendo dos grupos oxo unidos directamente al ciclo de pirimidina, p. ej. uridina, ácido uridílico, timidina, zidovudina)
  • SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA > CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE > PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO... > Preparaciones medicinales que contienen ingredientes... > A61K31/7068 (teniendo grupos oxo unidos directamente al ciclo de pirimidina, p. ej. citidina, ácido citidílico)
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USO DE TRIACETILURIDINA PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS MITOCONDRIALES.