Compuestos antisentido selectivos y usos de los mismos.
Un compuesto oligomérico que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 13 a 30 nucleósidos enlazados,
en donde el oligonucleótido modificado tiene un motivo de modificación que comprende:
una región 5' que consiste de 1-9 nucleósidos de la región 5' enlazados, cada uno seleccionado independientemente de entre un nucleósido modificado y un desoxinucleósido no modificado, siempre que por lo menos un nucleósido de la región 5' sea un nucleósido modificado y en donde el nucleósido de la región 5' más 3' sea un nucleósido modificado;
una región 3' que consiste de 6-10 nucleósidos de la región 3' enlazados, en donde cada nucleósido de la región 3' comprende un nucleósido modificado; y
una región central entre la región 5' y la región 3' que consiste de 6-10 nucleósidos de la región central enlazados, cada un seleccionado independientemente entre: un nucleósido modificado y un desoxinucelósido no modificado, en donde el nucleósido de la región central más 5' es un desoxinucleósido no modificado y el nucleósido de la región central más 3' es un desoxinucleósido no modificado;
en donde la región 3' tiene un motivo seleccionado de eeeekeke, eeekek, y keeekee, en donde cada "e" es un nucleósido modificado con 2'MOE y cada "k" es un nucleósido modificado con cEt;
en donde el oligonucleótido modificado tiene una secuencia de nucleobases complementaria con la secuencia de nucleobases de un región objetivo de un ácido nucleico asociado con un transcrito de huntingtina, en donde la secuencia de nucleobases de la región objetivo del ácido nucleico objetivo difiere de la secuencia de nucleobases de por lo menos un ácido nucleico no objetivo en una única nucleobase diferenciadora, y en donde la única nucleobase diferenciadora es el polimorfismo de un solo nucleótido rs7685686.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/014722.
Solicitante: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, OESTERGAARD,MICHAEL.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C07H1/00 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › Procesos para la preparación de derivados de azúcar.
- C07H21/02 C07H […] › C07H 21/00 Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos. › con ribosilo como radical sacárido.
PDF original: ES-2817050_T3.pdf
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