Composición farmacéutica que comprende oligonucleótidos antisentido anti-miARN.

Un oligonucleótido monocatenario, de 8-17 nucleótidos de longitud,

capaz de reducir la cantidad eficaz de un microARN humano maduro en una célula, en donde al menos una de las unidades de nucleobases del oligonucleótido es una unidad de nucleótido de LNA y en donde todos los enlaces internucleósido son enlaces de fosforotioato, en donde el oligonucleótido es complementario a la secuencia de microARN humana madura, en donde el oligonucleótido monocatenario comprende una región de secuencia de nucleobases contigua que es un 100 % complementaria a la región de semilla de microARN humana y en donde el oligonucleótido comprende al menos una unidad de nucleótido de LNA en una posición que se encuentra dentro de la región complementaria a la región de semilla de miARN, además en donde:

(a) las unidades de nucleobases 1 a 6 (inclusive) del oligonucleótido monocatenario, medidas desde el extremo 3' del oligonucleótido monocatenario, son complementarias a la secuencia de la región de semilla de microARN; o

(b) las unidades de nucleobases 1 a 7 (inclusive) del oligonucleótido monocatenario, medidas desde el extremo 3' del oligonucleótido monocatenario, son complementarias a la secuencia de la región de semilla de microARN; o

(c) las unidades de nucleobases 2 a 7 (inclusive) del oligonucleótido monocatenario, medidas desde el extremo 3' del oligonucleótido monocatenario, son complementarias a la secuencia de la región de semilla de microARN.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E13172958.

Solicitante: Roche Innovation Center Copenhagen A/S.

Inventor/es: KAUPPINEN, SAKARI, ELMEN,JOACIM, KEARNEY,PHIL.

Fecha de Publicación: 5 de Junio de 2019.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61K31/712 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
C07H21/00 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos.
C12N15/113 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2715625_T3.pdf

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