Uso de una holotoxina para reducir la degradación asociada al retículo endoplásmico de proteínas mal plegadas.
Una composición para su uso en el tratamiento de una enfermedad relacionada con ERAD,
tal como artritis, fibrosis quística, enfermedad del almacenamiento lisosómico de glucoesfingolípidos, dislipidemia, hipertensión, biosíntesis del colesterol, enfermedad de la alfa 1-antitripsina, enfermedad de Gaucher, enfermedad por infección por VIH, síndrome de Robinow, síndrome de Walker-Warburg, amaurosis congénita de Leber, tipo 1, deficiencia de la acetilcolinesterasa de la placa terminal, neuropatía de Charcot-Marie-Tooth 1B, defecto del transporte de la glucosa, proteinosis alveolar pulmonar, telangiectasia hemorrágica hereditaria, hipertensión pulmonar primaria familiar, eritroqueratodermia variable, enfermedad de Tangier y deficiencia de HDL, síndrome de Smith-Lemli-Opitz, desmosterolosis y estenosis aórtica supravalvular, donde dicha composición comprende una holotoxina modificada que es capaz de experimentar transporte retrógrado al retículo endoplásmico y un adyuvante farmacéuticamente aceptable, donde la holotoxina modificada comprende una subunidad A inactivada.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/CA2010/001360.
Solicitante: THE HOSPITAL FOR SICK CHILDREN.
Nacionalidad solicitante: Canadá.
Dirección: 555 UNIVERSITY AVENUE TORONTO, ONTARIO M5G 1X8 CANADA.
Inventor/es: LINGWOOD,CLIFFORD.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K35/74 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 35/00 Preparaciones medicinales que contienen sustancias de constitución indeterminada o sus productos de reacción. › Bacterias (uso terapéutico de una proteína de la bacteria A61K 38/00).
- A61K38/16 A61K […] › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › Péptidos que tienen más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados.
- A61P3/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › Medicamentos para el tratamiento de trastornos del metabolismo (de la sangre o de fluido extracelular A61P 7/00).
PDF original: ES-2622840_T3.pdf
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