Inhibición de la expresión génica mediada por interferencia por ARN utilizando ácidos nucleicos de interferencia cortos (ANic).
Una composición que comprende:
I) una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) bicatenaria que inhibe la expresión de un gen diana a través de interferencia de ARN,
que tiene una cadena codificante y una cadena no codificante y comprende la 5 fórmula (A):
en la que, la cadena superior es la cadena codificante y la cadena inferior es la cadena no codificante de la molécula de ácido nucleico bicatenaria; en la que la cadena no codificante comprende una secuencia que tiene al menos 15 nucleótidos que son complementarios a una secuencia de ARN diana codificada por el gen diana y la cadena codificante comprende una secuencia que es complementaria a la cadena no codificante; cada N es independientemente un nucleótido que no está modificado o está químicamente modificado o es opcionalmente un no nucleótido; cada B es independientemente un casquete terminal que está presente o ausente; (N) representa nucleótidos de prolongación, cada uno de estos está independientemente no modificado o químicamente modificado; [N] representa nucleótidos en el extremo 5' de la cadena no codificante; X1 y X2 son independientemente números enteros de 0 a 4; X3 es un número entero de 15 a 30; X4 es un número entero de 12 a 27; y X5 es un número entero de 1-6, siempre que la suma de X4 y X5 sea un número entero de 15-30; y en la que
(a) todos los nucleótidos de pirimidina en las posiciones NX4 son nucleótidos 2'-O-metilo;
(b) todos los nucleótidos de purina en las posiciones NX4 son nucleótidos 2'-fluoro;
(c) todos los nucleótidos de pirimidina en las posiciones NX3 son nucleótidos 2'-O-metilo;
(d) todos los nucleótidos de purina en las posiciones NX3 son nucleótidos 2'-fluoro;
(e) el o los nucleótidos en la posición [N] son cualquier combinación de ribonucleótidos, desoxirribonucleótidos, nucleótidos 2'-O-metilo o nucleótidos 2'-fluoro; y
(f) el nucleótido en la posición 14 desde el extremo 5' de la cadena no codificante de dicha molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) bicatenaria es un nucleótido 2'-desoxi-2'-fluoro;
y
II) un lípido catiónico que comprende (13Z,16Z)-N,N-dimetil-3-nonildocosa-13,16-dien-1-amina.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2011/057663.
Solicitante: SIRNA THERAPEUTICS, INC.
Inventor/es: CANCILLA,MARK, CUNNINGHAM,JAMES J, FLANAGAN,W. MICHAEL, HARINGSMA,HENRY J, KENSKI,DENISE, STANTON,MATTHEW G, STIRDIVANT, STEVEN M., WILLINGHAM,AARRON.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N15/113 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2663009_T3.pdf
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