10 inventos, patentes y modelos de URNOV,FYODOR
Procedimientos y composiciones para el tratamiento de una afección genética.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/06/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Clasificación: C12N15/85, C07K14/47, C07K14/805, C12N9/22, C12N5/071.
Una célula precursora de glóbulos rojos genomanipulada caracterizada por una modificación genómica dentro del exón 2 o el exón 4 de BCL11A o dentro de BCL11A-XL realizada después de la escisión dentro del gen BCL11A por una nucleasa de dedo de zinc (ZFN), una nucleasa TALE (TALEN) o un sistema CRISPR/Cas que se une a un sitio diana dentro de cualquiera de las SEQ ID NO: 56, 63, 66, 71, 160, 170, 179, 183, 189, 193, 197, 200, 203, 207, 211 y 213 de forma que el gen BCL11A se inactive y la expresión de gammaglobina se aumente.
PDF original: ES-2812599_T3.pdf
Métodos y composiciones para escisión dirigida y recombinación.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(20/05/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Clasificación: C12N15/62, C07K14/47, C12N15/10, C12N15/01, C12N9/22.
Un método in vitro para la escisión selectiva de un gen HLA clase I, un gen HLA que codifica una proteína de clase 1 del Complejo de Histocompatibilidad Mayor (MHC) o un gen HLA que codifica un gen de la subunidad MHC β (microglobulina β2), en una célula madre hematopoyética, comprendiendo el método el uso de una o más nucleasas dirigidas para crear una ruptura bicatenaria en el gen HLA de modo que el gen HLA esté inactivado, en donde la ruptura bicatenaria en el gen HLA es seguida por una unión de extremo no homólogo (NHEJ), y en donde la una o más nucleasas dirigidas es una proteína de fusión que comprende un dominio de unión de dedos de zinc diseñado y un dominio de escisión o medio dominio de escisión.
PDF original: ES-2808687_T3.pdf
Métodos y composiciones para modular PD1.
(13/05/2020) Célula aislada que comprende una inserción o una deleción en un gen de PD1 endógeno dentro de, o entre, las secuencias mostradas en SEQ ID NO: 56 y SEQ ID NO: 60 del gen de PD1 endógeno, en la que la inserción o deleción se realiza tras la escisión del gen de PD1 endógeno mediante nucleasas de dedos de cinc primera y segunda, comprendiendo cada nucleasa de dedos de cinc un dominio de unión a ADN de dedos de cinc y un dominio de nucleasa, en la que la primera nucleasa de dedos de cinc comprende un dominio de unión a ADN de dedos de cinc que se une al sitio diana mostrado en SEQ ID NO: 56, comprendiendo el dominio de unión a ADN de dedos de cinc una proteína denominada 12942 ó 22237 tal como se muestra en la tabla 2 y la segunda nucleasa de…
Regulación de la expresión genética mediada por las nucleasas.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(27/02/2019). Solicitante/s: CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Clasificación: C12N15/09, C07K14/47, A61P7/00, A61K35/12, A61K38/46, A61K35/28, C12N9/22, C12N15/113.
Una célula modificada genéticamente que comprende una modificación genómica hecha por una nucleasa de dedo de cinc (ZFN) o una nucleasa de dominio efector TAL (TALEN), en donde la modificación genómica está dentro de cualquiera de las secuencias diana de nucleasas de las SEQ ID NO: 4-80, 143-184, 232-251 y 276 de una secuencia potenciadora BCL11a endógena, y además en la que la modificación genómica es una inserción y/o eliminación.
PDF original: ES-2721936_T3.pdf
Métodos y composiciones para modular PD1.
(20/12/2017) Una proteína de dedo de cinc que se une a un sitio diana en un gen de PD1, que comprende cinco o seis regiones de reconocimiento de dedo de cinc ordenadas de F1 a F5 o de F1 a F6, desde el extremo N al extremo C, y en donde las regiones de reconocimiento comprenden las siguientes secuencias de aminoácidos:
(i) F1: RSSALSR (SEQ ID NO: 23);
F2: RPLALKH (SEQ ID NO: 24);
F3: RNDHRKN (SEQ ID NO: 12);
F4: TRPVLKR (SEQ ID NO: 25); y
F5: DRSALAR (SEQ ID NO: 9), y en donde la proteína de dedo de cinc se une al sitio diana mostrado en el SEQ ID NO: 60;
(ii) F1: RPSTLHR (SEQ ID NO: 27);
F2: RSDELTR (SEQ ID NO: 28);
F3: RNNNLRT (SEQ ID NO: 29) o TNWHLRT (SEQ ID NO: 30) o RTPHLTL (SEQ ID NO: 31) o RSAQLAT (SEQ ID NO: 32) o…
Integración dirigida en la localización Zp15.
(01/11/2017) Un método para integrar una o más secuencias de ácido nucleico exógenas en el genoma de una célula vegetal, método que comprende:
introducir la una o más secuencias de ácido nucleico exógenas en la célula vegetal, en donde las secuencias de ácido nucleico exógenas incluyen una o más regiones de homología con un gen Zp15;
y
romper una secuencia de cadena doble en un gen endógeno Zp15 en el genoma de la célula vegetal usando al menos una proteína de fusión que comprende un dominio de ruptura y una proteína de dedos de zinc que comprende las regiones de hélice de reconocimiento mostradas en una única fila en la Tabla 1, dando como resultado de este modo la integración de un polinucleótido que comprende la una o más secuencias exógenas en el genoma de la célula,
en donde la ruptura de cadena doble se realiza
(a) expresando una primera…
Edición de genoma en ratas usando nucleasas con dedos de cinc.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(26/04/2017). Solicitante/s: SIGMA ALDRICH COMPANY. Clasificación: C12N15/11, A01K67/027.
Un método in vitro de modificación de un gen IgM endógeno en una célula de rata, comprendiendo el método:
introducir, en la célula de rata, uno o más ARNm que codifican primera y segunda nucleasas con dedos de cinc (ZFN) que se unen a sitios diana en el gen IgM endógeno en condiciones tales que las ZFN escindan el uno o más genes celulares endógenos tal que el gen IgM endógeno se modifique, en el que la primera ZFN comprende una ZFP que tiene las regiones de hélice de reconocimiento como se muestra en las ZFP designadas 17747, 17759, 17756, 17767 y 17764 como se expone en una única fila de la Tabla 6.
PDF original: ES-2627552_T3.pdf
Proteínas de dedo de cinc de diseño que se dirigen a los genes de 5-enolpiruvil shikimato-3-fosfato sintasa.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(18/05/2016). Solicitante/s: DOW AGROSCIENCES LLC. Clasificación: A01H5/00, C12N15/82, C12N15/90, C12N9/22.
Una proteína de dedo de cinc (ZFP) que se une a una región genómica diana de EPSPS de interés, comprendiendo la ZFP uno o más dominios de unión de dedo de cinc, en donde la ZFP comprende las regiones de hélice de reconocimiento mostradas en una sola fila de la tabla A.
PDF original: ES-2585157_T3.pdf
Proteínas de dedo de zinc no canónicas optimizadas.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(11/05/2016). Solicitante/s: SANGAMO BIOSCIENCES, INC.. Clasificación: C07K14/00, C12N15/62, C12N15/09, C12N15/82.
Una proteína de dedo de zinc que comprende un dedo de zinc no canónico (no-C2H2), en donde el dedo de zinc no canónico tiene una parte helicoidal implicada en la unión al ADN y en donde al menos un dedo de zinc comprende la secuencia Cys-(XA)2-4-Cys-(XB)12-His-(XC)3-5-Cys-(XD)1-10 (SEQ ID NO:3), donde XA, XB, XC y XD puede ser cualquier aminoácido e His-(XC)3-5-Cys(XD)1-10 comprende una de las secuencias como se muestra en cualquiera de las SEQ ID NO:14-80, 83-87 y 89-92 y adicionalmente en donde la proteína de dedo de zinc se modifica genéticamente para unirse a una secuencia diana.
PDF original: ES-2586210_T3.pdf
Construcciones donantes lineales para integración dirigida.
(02/04/2014) Uso de una molécula de ácido nucleico donante lineal para la integración dirigida dependiente de homología de una secuencia de interés en una célula eucariota, comprendiendo la molécula de ácido nucleico donante brazos de homología de entre 50 y 100 pares de bases y la secuencia de interés, en donde los brazos de homología flanquean la secuencia de interés.