7 inventos, patentes y modelos de ECONOMIDES,ARIS N

Roedores con alelos mutantes de Acvr1 condicionales.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(10/06/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, A01K67/027.

Una construcción de ácido nucleico que comprende: (i) un exón 5 de Acvr1 que codifica una secuencia de tipo silvestre a nivel de proteína, flanqueado cadena arriba y cadena abajo por un primer par de sitios de reconocimiento de recombinasas específicas de sitio; y (ii) un exón 5 mutante de un gen Acvr1 en orientación antisentido flanqueado cadena arriba y cadena abajo por un segundo par de sitios de reconocimiento de recombinasas específicas de sitio que son diferentes del primer par de sitios de reconocimiento de recombinasas específicas de sitio e incompatibles con el mismo, en donde el primer y segundo pares de sitios de reconocimiento de recombinasas específicas de sitio están orientados de manera que una recombinasa puede invertir el exón 5 mutante en orientación sentido, y delecionar el exón 5 de Acvr1 que codifica la secuencia tipo silvestre.

PDF original: ES-2809774_T3.pdf

Tratamiento de fibrodisplasia osificante progresiva.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(24/07/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C07K16/28, A61K38/17, A61K31/519, A61P19/00, C07K16/22.

Un anticuerpo contra activina 2 para su uso en un método de tratamiento de fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), comprendiendo el método administrar, a un sujeto que tiene FOP, un régimen eficaz del anticuerpo contra la Activina 2.

PDF original: ES-2739605_T3.pdf

Alelos multifuncionales.

(18/06/2019) Una construcción de ácido nucleico, que comprende: (a) brazos dirigidos para dirigir la construcción de ácido nucleico a un gen diana de un ácido nucleico de una célula; (b) una secuencia de accionamiento que comprende un aceptor de corte y empalme 3' seguido por un reportero en orientación sentido con respecto a la transcripción del gen diana; (c) un casete de selección de fármacos en orientación sentido o antisentido; (d) una secuencia de nucleótidos de interés en orientación antisentido (e) un COIN (elemento condicional mediante inversión) en orientación antisentido; y (f) unidades recombinables que comprenden, (i) un primer par de sitios de reconocimiento de recombinasa afines, R1/ R1', y un segundo par…

Moléculas multiespecíficas de unión a antígeno y uso de las mismas.

(30/10/2018) Una molécula multiespecífica de unión a antígeno que comprende: un primer dominio (D1) de unión a antígeno; y un segundo dominio (D2) de unión a antígeno; en la que D1 se une específicamente a una molécula diana (D) en la que D es una proteína o un polipéptido que se asocia a tumor preferentemente expresado en la superficie de una célula tumoral; y en la que D2 se une a una proteína efectora (E) de internalización que se expresa en la superficie de células tanto tumorales como no tumorales y en la que E experimenta internalización celular y se procesa mediante una ruta de degradación intracelular; en la que D2 se une a E con baja afinidad de tal manera que la molécula multiespecífica de unión a antígeno se dirige preferentemente a células…

Ratones derivados de células ES a partir de inyección de un embrión hospedador diploide.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(24/01/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, C12N5/10, C12N5/16, A01K67/027, C12N15/90, A61D19/00.

Un embrión de ratón, que comprende una célula que tiene en su genoma: a) un gen de recombinasa específica de sitio unido de forma funcional a un promotor Nanog que expresa el gen de recombinasa específica de sitio en una célula de la masa celular interna (ICM) pero no del trofectodermo; (b) un gen que codifica una toxina, unido de forma funcional a un promotor, en el que el gen de la toxina está presente en un locus que permite la expresión; y (c) una secuencia de ácido nucleico que evita la expresión del gen que codifica la toxina, en el que la secuencia de ácido nucleico está localizada entre el promotor del gen que codifica la toxina y la secuencia codificante del gen que codifica la toxina y está flanqueada en ambos lados por sitios de reconocimiento de recombinasa de modo que en presencia de la recombinasa específica de sitio se elimina la secuencia de nucleótidos y el promotor para el gen que codifica la toxina dirige la transcripción del gen que codifica la toxina.

PDF original: ES-2665068_T3.pdf

Roedores con alelos mutantes de Acvr1 condicionales.

Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida

(10/01/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Clasificación: C12N15/85, A01K67/027.

Un roedor genéticamente modificado, que comprende una construcción dentro de un alelo de Acvr1, donde la construcción comprende un exón 5 de Acvr1 mutante en orientación antisentido, donde el exón 5 de Acvr1 mutante está flanqueado aguas arriba y aguas abajo por un primer par de sitios de reconocimiento de recombinasas específicas de sitio (SRRSs) que dirigen una inversión del exón 5 de Acvr1 mutante tras la exposición a una recombinasa inducible específica de sitio, comprendiendo además el roedor un segundo par de SRRSs que dirige una deleción de un exón 5 de Acvr1 de tipo silvestre tras la acción de la recombinasa inducible específica de sitio, y un gen que codifica la recombinasa inducible específica de sitio, donde el primer par de SRRSs y el segundo par de SRRSs son incompatibles.

PDF original: ES-2664300_T3.pdf

Alelos multifuncionales.

(04/01/2017) Una construcción de ácido nucleico, que comprende: (a) brazos fijadores de objetivo para dirigir la construcción de ácido nucleico a un gen diana de un ácido nucleico de una célula; (b) una secuencia de accionamiento en orientación sentido con respecto a la transcripción del gen diana, y una casete de selección de fármacos (DSC) en orientación sentido o antisentido; (c) en orientación antisentido, una secuencia de nucleótidos de interés (NSI) y un COIN (elemento condicional mediante inversión); y (d) unidades recombinables, en donde las unidades recombinables comprenden dos primeros pares de sitios de reconocimiento de recombinasa cognatos reconocidos por una primera recombinasa, comprendiendo una primera unidad recombinable la secuencia de accionamiento, la DSC y la NSI, en donde la primera unidad recombinable está flanqueada por…

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