12 inventos, patentes y modelos de GUILD,BRAYDON CHARLES
Mejora sinérgica de la administración de ácidos nucleicos a través de formulaciones mezcladas.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(15/04/2020). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, A61K9/00, A61K9/127, A61K31/7105.
Una composición farmacéutica para la administración de uno o más polinucleótidos encapsulados a una o más células diana, dicha composición comprendiendo un ARNm como un primer polinucleótido encapsulado y una mezcla de por lo menos una primera nanopartícula lipídica y una segunda nanopartícula lipídica, en donde la primera nanopartícula lipídica encapsula el ARNm; y en donde la primera nanopartícula lipídica comprende por lo menos un lípido distinto de la segunda nanopartícula lipídica.
PDF original: ES-2795249_T3.pdf
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(15/04/2020). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K31/4164, C07C323/00, C07D233/64, A61K9/127, A61K47/69, A61K47/60.
Un método para preparar una nanopartícula lipídica liofilizada, dicho método comprendiendo:
(a) proporcionar una nanopartícula lipídica en una solución acuosa que comprende uno o más lioprotectores seleccionados del grupo que consiste de sacarosa, trehalosa, dextrano e inulina, en donde la nanopartícula lipídica es un liposoma que encapsula un ARNm y comprende un lípido catiónico, un lípido no catiónico, un lípido PEG-modificado y colesterol; y
(b) liofilizar la nanopartícula lipídica realizando los pasos de congelar y secar rápidamente la nanopartícula lipídica a las condiciones de temperatura y vacío proporcionadas en las Tablas 1, 3, 7 u 8;**Tabla**
en donde tras la reconstitución las nanopartículas lipídicas tienen un tamaño de partícula medio de menos de 125nm en una solución PBS.
PDF original: ES-2795110_T3.pdf
Lípidos catiónicos ionizables.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(16/10/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K9/127, C07C211/21.
Un compuesto que tiene la estructura:**Fórmula**
en la que R1 y R2 se seleccionan cada uno independientemente del grupo que consiste de un alquilo C1-C20 variablemente saturado o insaturado y un acilo C6-C20 variablemente saturado o insaturado;
en la que L1 y L2 son cada uno un alquenilo C18 no sustituido, poliinsaturado; y
en donde x se selecciona del grupo que 20 consiste de un alquilo C5-C20 y un alquenilo C1-C20 variablemente insaturado.
PDF original: ES-2762873_T3.pdf
Derivado de esteroides para la administración de ARNm en enfermedades genéticas humanas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(24/05/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, C07H21/02, A61K9/127, A61K31/7105.
Un compuesto que tiene la siguiente estructura:**Fórmula**.
PDF original: ES-2713852_T3.pdf
Composiciones de nanopartículas lipídicas y métodos para la administración ARNm.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(08/05/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K31/56, A61K38/43, A61K38/00, A61K31/215, A61K38/16, A61K31/131, A61K31/132.
Una composición que comprende (a) al menos una molécula de ARNm al menos una porción de la cual codifica un polipéptido secretado funcional; y (b) un vehículo de transferencia liposomal que comprende una nanopartícula lipídica que comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos y uno o más lípidos modificados con PEG para usar un método de tratamiento de un sujeto que tiene un defecto o deficiencia en dicho polipéptido secretado, en que el ARNm está encapsulado en el vehículo de transferencia y en la composición se administra mediante la administración pulmonar mediante nebulización.
PDF original: ES-2740248_T3.pdf
Administración de ARNm para el aumento de proteínas y enzimas en enfermedades genéticas humanas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(10/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, C07H21/02, A61K9/127, A61K31/7105.
Una composición farmacéutica que comprende un excipiente farmacéuticamente aceptable y por lo menos una molécula de ARNm que codifica un péptido o polipéptido, en donde la por lo menos una molécula de ARNm está encapsulada en un liposoma que tiene un tamaño de menos de 100 nm, en donde dicho liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos y uno o más lípidos modificados con PEG.
PDF original: ES-2734973_T3.pdf
Composiciones a base de ARNM del gen CFTR y métodos y usos relacionados.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(14/11/2018). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, A61K31/7105.
Un ARNm transcrito in vitro que comprende una secuencia codificante al menos 80% idéntica a la SEQ ID NO: 3 para su uso en el tratamiento de la fibrosis quística en un mamífero.
PDF original: ES-2689523_T3.pdf
Mejora sinergística de la entrega de ácidos nucleicos a través de formulaciones mezcladas.
Sección de la CIP Física
(07/03/2018). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: G01N33/543.
Una composición farmacéutica para el envío de un polinucleótido de ARN mensajero (ARNm) a una o más células diana, comprendiendo dicha composición un mARN y una mezcla de al menos una primera nanopartícula lipídica y una segunda nanopartícula lipídica, donde la primera nanopartícula lipídica comprende el mARN; y en donde la primera nanopartícula lipídica comprende al menos un lípido distinto de la segunda nanopartícula lipídica.
PDF original: ES-2670529_T3.pdf
Entrega del mrna para la aumentación de proteínas y enzimas en enfermedades genéticas humanas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(14/02/2018). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, C07H21/02, A61K9/127, A61K31/7105.
Una composición farmacéutica para su uso en un método para tratar una enfermedad en un sujeto que resulta de una deficiencia de proteína, la composición farmacéutica que comprende:
un vehículo de transferencia y al menos una molécula de ARNm que codifica dicha proteína,
el vehículo de transferencia que comprende uno o más lípido(s) catiónico(s), uno o más lípido(s) no catiónico(s) y uno o más lípido(s) modificado(s) con PEG, el vehículo de transferencia es un liposoma y el tamaño del vehículo de transferencia es inferior a 100 nm,
en donde la composición farmacéutica se distribuye preferentemente en las células hepáticas después de la administración al sujeto y la proteína codificada se expresa en las células hepáticas del sujeto.
PDF original: ES-2666559_T3.pdf
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(31/01/2018). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K31/4164, C07C323/00, C07D233/64, A61K9/127.
Una nanopartícula lipídica que comprende un compuesto que tiene la estructura:
**(Ver fórmula)**
en la que
R1 se selecciona del grupo que consiste en imidazol, guanidinio, imina, enamina, amino, un alquilamino opcionalmente sustituido y piridilo;
R3 y R4 son cada uno independientemente un alquilo C6-C20 insaturado opcionalmente sustituido, en el que estos sustituyentes opcionales son uno o más de alquilo, halo, alcoxilo, hidroxilo, amino, arilo, éter, éster o amida;
y
n es cero o cualquier número entero positivo;
que comprende adicionalmente uno o más polinucleótidos encapsulados dentro de la nanopartícula lipídica, opcionalmente en la que uno o más de los polinucleótidos comprende una modificación química.
PDF original: ES-2663360_T3.pdf
Composiciones y métodos para anticuerpos dirigidos a la proteína del complemento C5.
(05/07/2017) Un anticuerpo monoclonal aislado dirigido contra la proteína C5 humana, o un fragmento de unión al antígeno del mismo, que comprende
(i) una CDR1 de la cadena pesada que tiene la secuencia de la SEQ ID NO: 1; una CDR2 de la cadena pesada que tiene la secuencia de la SEQ ID NO: 2; y una CDR3 de la cadena pesada que tiene la secuencia de la SEQ ID NO: 3;
y
(ii) una CDR1 de la cadena liviana que tiene la secuencia de la SEQ ID NO: 4; una CDR2 de la cadena liviana que tiene la secuencia de la SEQ ID NO: 5; y una CDR3 de la cadena liviana que tiene la secuencia de SEQ ID NO: 6, en donde dicho anticuerpo o fragmento de unión al antígeno del mismo se une a la proteína C5 humana con una KD de 10-10 M o menos de acuerdo a lo medido por resonancia de plasmón…
Composiciones y métodos para anticuerpos dirigidos contra la proteína C5 del complemento.
(29/04/2015) Un anticuerpo monoclonal aislado dirigido contra la proteína C5 humana, o un fragmento del mismo que se enlaza al antígeno, que comprende
(i) una CDR1 de cadena pesada que tiene la secuencia de la SEQ ID NO: 1; una CDR2 de cadena pesada que tiene la secuencia de la SEQ ID NO: 2; y una CDR3 de cadena pesada que tiene la secuencia de la SEQ ID NO: 3; y
(ii) una CDR1 de cadena ligera que tiene la secuencia de la SEQ ID NO: 4; una CDR2 de cadena ligera que tiene la secuencia de la SEQ ID NO: 5; y una CDR3 de cadena ligera que tiene la secuencia de SEQ ID NO: 6, en donde dicho anticuerpo o fragmento del mismo que se enlaza al antígeno…