CIP 2015 : C12N 15/867 : Vectores retrovirales.

CIP2015CC12C12NC12N 15/00C12N 15/867[6] › Vectores retrovirales.

Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA

C SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.

C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.

C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).

C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).

C12N 15/867 · · · · · · Vectores retrovirales.

CIP2015: Invenciones publicadas en esta sección.

Vectores lentivirales no integrantes.

(28/02/2019). Solicitante/s: Immune Design Corp. Inventor/es: DUBENSKY, THOMAS, W., JR., ALLEN, JAMES M., VAN HOEVEN,NEAL S, LI,JIN ZHONG, SLOAN,DEREK D.

Una partícula del vector lentiviral pseudogenotipado que comprende una envoltura que comprende una glicoproteína de un Arbovirus, en la que la partícula comprende: (a) una integrasa no funcional, y (b) un genoma del vector lentiviral que comprende una mutación o eliminación del tracto de polipurina proximal 3' LTR (PPT) que hace que el PPT no sea funcional.

PDF original: ES-2702274_T3.pdf

Uso de partículas lentivíricas pseudotipadas para la transducción dirigida in vitro de embriocitoblastos humanos pluripotentes indiferenciados y citoblastos pluripotentes inducidos.

(20/02/2019) Uso de partículas de vectores lentivíricos pseudotipados para la transducción dirigida in vitro de embriocitoblastos humanos pluripotentes indiferenciados (hESC) y citoblastos pluripotentes inducidos(iPSC), comprendiendo dicho vector una proteína de fusión de morbilivirus (F) y una proteína hemaglutinina (H) mutada del virus del sarampión (MeV) o la cepa Edmonton del virus del sarampión (MeVEdm), en el que las porciones citoplásmicas de la proteína F y la proteína H están truncadas y la proteína F truncada es FcΔ24 (24 aminoácidos eliminados del extremo C) o FcΔ30 (30 aminoácidos eliminados del extremo C) y la proteína H mutada y la proteína H truncada se selecciona entre el grupo que consiste en HcΔ14 (aminoácidos 2-15 eliminados), HcΔ15 (aminoácidos 2-16 eliminados), HcΔ16…

Transferencia génica en citoblastos epiteliales de las vías respiratorias mediante el uso de vectores lentivíricos de simio pseudotipados con una proteína espina de virus Sendai de ARN.

(13/02/2019). Solicitante/s: ID Pharma Co., Ltd. Inventor/es: HASEGAWA, MAMORU, INOUE, MAKOTO, MITOMO,KATSUYUKI, IWASAKI,HITOSHI, ALTON,ERIC W, GRIESENBACH,UTA.

Vector del SIV recombinante para su uso en el tratamiento de una enfermedad respiratoria genética mediante la introducción de un gen en un citoblasto epitelial de las vías respiratorias que no se ha sometido a pretratamiento o tratamiento de pre-acondicionamiento, en el que el vector (i) se somete a pseudotipado con proteínas espina de las glicoproteínas F y HN de la envoltura del virus Sendai, y (ii) comprende un gen exógeno en estado expresable, y además en el que dicho vector permite la integración de dicho gen exógeno en dicho citoblasto para así proporcionar una expresión de genes exógenos a largo plazo durante al menos 160 días; en el que el gen exógeno es: (a) un gen que codifica una proteína disfuncional inherente o adquirida; (b) un gen que complementa un gen deficiente en una enfermedad respiratoria genética; o (c) un gen que codifica una proteína que es necesaria para el tratamiento de una enfermedad respiratoria genética.

PDF original: ES-2726176_T3.pdf

Uso de proteínas GAG no de subtipo B para encapsidación lentiviral.

(28/09/2018). Ver ilustración. Solicitante/s: Theravectys. Inventor/es: CHARNEAU, PIERRE, BAUCHE,CECILE, TRAN,THI-LAN.

Un vector de encapsidación lentiviral defectuoso en la replicación que no codifica una Env de VIH-1 funcional y que carece de un sitio Ψ y que codifica Gag-Pol de VIH-1 seleccionado del grupo que consiste en Gag-Pol de VIH-1 de VIH-1 NDK o Gal-Pol de VIH-1 de un VIH-1 de subtipo D, caracterizado por que la proteína Gag-Pol comprende una porción de proteína MA que tiene una o más de las siguientes características: la ausencia de un ácido glutámico en la posición de aminoácido 12; la ausencia de una arginina en la posición de aminoácido 15; la ausencia de una valina en la posición de aminoácido 46; y la ausencia de una leucina en la posición de aminoácido 61, en la que las posiciones de aminoácidos se numeran con respecto a SEQ ID NO: 5.

PDF original: ES-2683820_T3.pdf

Protransducina B, un potenciador de la transferencia génica.

(13/09/2018). Solicitante/s: PHARIS BIOTEC GMBH. Inventor/es: FORSSMANN, WOLF-GEORG, RICHTER, RUDOLF, ZGRAJA,ANDREAS.

Un péptido que tiene la secuencia X-Glu-Cys-Lys-Ile-Lys-Gln-Ile-Ile-Asn-Met-Trp-Gln, en la que el grupo X-Glu es el aminoácido ácido piroglutámico.

PDF original: ES-2681424_T3.pdf

Vectores retrovirales modificados del tracto de polipurinas.

(06/12/2017) Vector retroviral que comprende un ácido nucleico que comprende: a) una o dos repeticiones terminales largas (LTRs) retrovirales, b) una señal de empaquetamiento, c) un elemento sensible a rev, d) un promotor eucariota, operativamente unido a e) una secuencia de nucleótidos heteróloga, opcionalmente en el que la secuencia heteróloga comprende uno o más genes marcadores, opcionalmente seleccionados entre un gen de 3-galactosidasa, un gen de higromicina, un gen de blastocidina, un gen de MGMT, un gen de neomicina, un gen de puromicina, un gen de citosina desaminasa, un gen de fosfatasa alcalina secretada, un gen de proteína fluorescente, y combinaciones de los mismos;…

Vector dual para la inhibición del virus de la inmunodeficiencia humana.

(15/11/2017). Solicitante/s: Calimmune Inc. Inventor/es: BRETON,LOUIS RANDALL, CHEN,IRVIN, AN,DONG SUNG, SYMONDS,GEOFFREY P, BOYD,MAUREEN, MILLINGTON,MICHELLE L.

Un metodo para producir un vector de expresion virica que, cuando esta presente en una celula, es capaz de inhibir la union del VIH con la celula y evitar la fusion del VIH en la celula, comprendiendo el metodo: insertar en el vector una primera molecula de acido nucleico que codifica un acido nucleico inhibidor capaz de regular negativamente la expresion de un correceptor de VIH, en donde el acido nucleico inhibidor es un ARN de interferencia pequeno (ARNip) o un ARN en horquilla corto (ARNhp) que tiene una region bicatenaria; e insertar en el vector una segunda molecula de acido nucleico que codifica una proteina inhibidora de fusion de VIH.

PDF original: ES-2657737_T3.pdf

Detección de retrovirus.

(18/10/2017). Solicitante/s: Tocagen Inc. Inventor/es: JOLLY, DOUGLAS, J., PEREZ,OMAR, LIN,AMY.

Una composición que comprende un par de cebadores y una sonda seleccionados del grupo que consiste en: (a) SEQ ID NO: 7, 8 y 9; y (b) SEQ ID NO: 10, 11 y 12.

PDF original: ES-2655500_T3.pdf

Inmunoterapia de IL-12 contra el cáncer.

(11/10/2017). Solicitante/s: UNIVERSITY HEALTH NETWORK. Inventor/es: MEDIN,JEFFREY A, PAIGE,CHRISTOPHER J.

Una construcción de vector o virus aislado que comprende: un vector lentiviral; y un casete de expresión de IL-12, que comprende un polinucleótido, que codifica un polipéptido p35 y un polipéptido p40; o un polipéptido de fusión de IL-12 que activa el receptor de IL-12; para su uso en el tratamiento de un sujeto humano con cáncer o con un mayor riesgo de cáncer en donde el uso comprende la transfección o la transducción de una célula cancerosa con el fin de suministrar IL-12 al sujeto, en donde la célula de cáncer transfectada o transducida secreta IL-12 por encima de un nivel umbral de al menos 1.500 pg/ml/106 células/2 horas.

PDF original: ES-2654303_T3.pdf

Vectores lentivirales pseudotipados con glicoproteínas de envoltura BaEV mutantes.

(05/07/2017). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: COSSET,FRANCOIS-LOIC, LAVILLETTE,Dimitri, VERHOEYEN,ELS, GIRARD-GAGNEPAIN,ANAIS.

Una partícula de vector viral pseudotipado para transferir material biológico a las células, en la que dicha partícula de vector comprende al menos: una glicoproteína de envoltura quimérica que comprende o consiste en una fusión del dominio transmembrana y extracelular de una glicoproteína de envoltura de retrovirus endógeno de babuino (BaEV) y el dominio de cola citoplásmica de una glicoproteína de envoltura del virus de leucemia murina (MLV); o una glicoproteína de envoltura de BaEV modificada en la que el dominio de la cola citoplásmica está desprovisto del péptido R inhibidor de la fusión.

PDF original: ES-2642276_T3.pdf

Vectores de transferencia lentivíricos defectuosos que no se integran para vacunas.

(31/05/2017). Solicitante/s: INSTITUT PASTEUR. Inventor/es: CHARNEAU, PIERRE, COUTANT,FRÉDÉRIC PHILIPPE.

Uso de una partícula de vector lentivírico de VIH que no se integra que comprende una proteína integrasa defectuosa y que comprende, además, un genoma de ARN que es el producto de transcripción de un genoma de vector que comprende un polinucleótido que codifica para al menos un polipéptido antigénico, dos LTR y una solapa de ADN que comprende los dominios cPPT y CTS, en la fabricación de una composición inmunógena para provocar una respuesta inmunitaria protectora contra dicho al menos un polipéptido antigénico para prevenir la infección por un patógeno o estados neoplásicos, en un ser humano al que se administra dicha composición inmunógena que comprende dosis de dicho vector lentivírico de VIH que varían de 1 μg a 100 μg de antígeno p24, en el que dicha proteína integrasa defectuosa es una integrasa que tiene una mutación clase I para alterar específicamente su actividad de integrasa.

PDF original: ES-2634144_T3.pdf

Vector multicistrónico lentivírico.

(26/04/2017) Un genoma de vector multicistrónico derivable de un lentivirus para uso en un sistema de producción lentivírico independiente de rev para producir una partícula de vector derivada de lentivirus, comprendiendo dicho genoma una señal de empaquetamiento, un marco de lectura abierto (ORF) heterólogo en 3' de una LTR vírica y en 5' de un promotor, en el que el promotor controla la expresión de al menos un nucleótido de interés (NOI) en 3' útil en el tratamiento de un trastorno neurodegenerativo, y en el que el ORF heterólogo está ligado operativamente con la LTR; en el que la secuencia de ácido nucleico que codifica el gen auxiliar rev está alterada de…

Partículas de vector de lentivirus resistentes a la inactivación por el complemento.

(12/04/2017). Solicitante/s: Miltenyi Biotec Technology, Inc. Inventor/es: SCHAUBER,CHERYLENE A, PACHECO,CHRISTOPHER D.

Una célula de empaquetamiento de lentivirus que comprende: (a) una primera secuencia de nucleótidos que comprende un gen gag, un gen pol o genes gag y pol; (b) una segunda secuencia de nucleótidos que comprende un gen heterólogo de la envuelta; y (c) una tercera secuencia de nucleótidos que codifica una proteína reguladora del complemento (CRP); en la que dicho lentivirus resiste la activación del complemento sin necesidad de la creación de una proteína quimérica que fusione CRP con una región transmembrana y en la que dichas primera, segunda y tercera secuencia de nucleótidos se proporcionan en vectores separados.

PDF original: ES-2627445_T3.pdf

Células que comprenden partículas lentivíricas con codones optimizados.

(21/12/2016). Solicitante/s: Oxford BioMedica Limited. Inventor/es: KINGSMAN, ALAN JOHN, KIM, NARRY, MITROPHANOUS, KYRIACOS, ROHLL,JONATHAN, KOTSOPOULOU,EKATERINI.

Un método de producción de un vector de VIH de replicación defectuosa, que comprende transfectar una célula productora con lo siguiente: i) un genoma del VIH que comprende un nucleótido de interés (NOI), una señal de empaquetamiento y RRE; ii) una secuencia nucleotídica que codifica las proteínas gag y pol del VIH; y iii) una secuencia nucleotídica que codifica una proteína env; caracterizado por que la secuencia nucleotídica que codifica las proteínas gag y pol del VIH está optimizada en sus codones para la expresión en la célula productora, a excepción de la secuencia que engloba el sitio de desplazamiento de fase de lectura, y en el que (ii) no comprende RRE; en el que la célula productora expresa rev y en el que el vector de VIH es un vector de autoinactivación.

PDF original: ES-2618508_T3.pdf

Purificación de vectores retrovirales.

(14/12/2016). Solicitante/s: Oxford BioMedica Limited. Inventor/es: TRURAN,RICHARD, BUCKLEY,ROBERT, RADCLIFFE,PIPPA, MISKIN,JAMES, MITROPHANOUS,KYRI.

Un proceso para producir una formulación de vector retroviral adecuada para la administración a un paciente, que comprende una etapa de esterilización por filtrado y una etapa de concertación, en el que la etapa de concentración es la etapa final en el proceso y la etapa de esterilización por filtrado es la penúltima etapa en el proceso, y en el que en la etapa de concentración se realiza en condiciones asépticas, y además en el que la etapa de esterilización por filtrado se realiza usando un filtro de esterilización con un tamaño de poro máximo de hasta o igual a 0,22 μm.

PDF original: ES-2618851_T3.pdf

Vectores y procedimientos para la transducción de linfocitos B.

(14/12/2016). Solicitante/s: Immusoft Corporation. Inventor/es: SCHOLZ,MATTHEW REIN, HERBIG,ERIC J.

Un procedimiento para expresar un ácido nucleico de interés en una célula plasmática, que comprende: transducir linfocitos B en reposo indiferenciados obtenidos de sangre periférica, con un vector retrovírico pseudotipado con glucoproteínas del virus del sarampión H y F, para obtener linfocitos B transducidos, en el que dicho vector retrovírico comprende el ácido nucleico de interés operativamente unido a un promotor heterólogo que es compatible con un linfocito B plasmático; y poner en contacto los linfocitos B transducidos con una composición que comprende CD40L en combinación con un factor de activación de linfocitos B que comprende uno o más de los factores seleccionados del grupo que consiste en IL- 2, IL-7, IL-10 y CpG, en condiciones suficientes para diferenciar los linfocitos B transducidos en células plasmáticas, de modo que al menos 10% de los linfocitos B transducidos son activados y diferenciados en células plasmáticas que expresen el ácido nucleico de interés.

PDF original: ES-2617749_T3.pdf

Células productoras para vectores retrovirales de replicación competente.

(26/10/2016). Solicitante/s: Tocagen Inc. Inventor/es: JOLLY, DOUGLAS, J., IBANEZ,CARLOS.

Una línea celular HT1080 productora de retrovirus que produce una partícula de retrovirus competente para la replicación, expresando de forma estable dicha línea celular HT1080 un genoma retroviral recombinante que comprende un gen gag, un gen pol, un gen env, polinucleótido heterólogo y el factor psi retroviral (Ψ) para el ensamblaje del genoma retroviral recombinante, donde la partícula de retrovirus competente para la replicación comprende el genoma retroviral recombinante y donde la línea celular HT1080 se ha adaptada para crecer en medio libre de suero y en suspensión.

PDF original: ES-2609336_T3.pdf

Utilización de secuencias de lentivirus de estructura triple para la importación nuclear de secuencias nucleotídicas.

(14/09/2016) Uso o de un polinucleótido para la fabricación de un vector plásmido recombinante destinado a la producción, mediante cotransfección de plásmidos de transcomplementación, de partículas lentivirales recombinantes desprovistas de genes lentivirales y destinadas a la transducción a células eucariotas diana de una secuencia de nucleótidos de interés, partículas donde dicho polinucleótido es el determinante de importación nuclear, estando dicho polinucleótido derivado de un lentivirus y constituido por una región activa en cis de iniciación central (cPPT) que contiene al menos 10 nucleótidos, de una región activa en cis de terminación (CTS) que contiene al menos 10 nucleótidos, y una concatenación interna de nucleótidos…

Método para la expresión de moléculas de ARN pequeño dentro de una célula.

(03/08/2016). Solicitante/s: CALIFORNIA INSTITUTE OF TECHNOLOGY. Inventor/es: BALTIMORE,DAVID, QIN,XIAO-FENG, LOIS-CABALLE,CARLOS.

Un método de expresión de una molécula de ARN dentro de una célula, comprendiendo el método: transfectar una línea celular de encapsidación con una construcción retroviral; recuperar un retrovirus recombinante de la línea celular de encapsidación; e infectar una célula diana in vitro con el retrovirus recombinante, en el que la construcción retroviral comprende las secuencias R y U5 de una repetición terminal larga (LTR) lentiviral de 5', una LTR de 3' lentiviral auto-inactivante, un primer promotor de ARN polimerasa III, una secuencia de terminación de ARN polimerasa III y un transgén que comprende una primera región codificante de ARN operativamente unida a la primera región del promotor de ARN polimerasa III, y en el que el promotor de ARN polimerasa III y la región codificante de ARN están situadas entre la LTR de 5' y la LTR de 3'.

PDF original: ES-2601141_T3.pdf

Método.

(27/07/2016). Solicitante/s: Oxford BioMedica Limited. Inventor/es: MITROPHANOUS, KYRIACOS, PALFI,Stéphane, RALPH,SCOTT, KINGSMAN,SUSAN, JARRAYA,BÉCHIR.

Un sistema de vector lentivírico que comprende un único vector que comprende secuencias de ácido nucleico que codifican la tirosina hidroxilasa (TH), la aminoácido DOPA descarboxilasa (AADC) y la GTP-ciclohidrolasa I (CH1) para su uso en el tratamiento y/o prevención de disquinesias asociadas con administración oral de L-dopa en un sujeto con enfermedad de Parkinson.

PDF original: ES-2596852_T3.pdf

Líneas de células madre neurales estables.

(18/05/2016) Procedimiento para producir líneas celulares estables de células precursoras neurales de mamífero in vitro, que comprende las etapas de: a) preparar un cultivo de células precursoras neurales en un medio libre de suero; b) cultivar las células precursoras neurales en presencia de un primer mitógeno, en el que dicho primer mitógeno se selecciona del grupo que consiste en aFGF, bFGF, EGF, TGFα y combinaciones de los mismos; c) poner en contacto las células con un agente capaz de ser captado por las células y capaz de expresar un gen cmyc, en el que el gen c-myc está fusionado con otros elementos de ADN que comprenden ADN para al menos un dominio de unión a ligando de un receptor nuclear; y d) cultivar adicionalmente las células a través de al menos treinta duplicaciones celulares en un medio que comprende el primer mitógeno y un…

Recombinasa elaborada a medida para recombinar unos sitios diana asimétricos en una pluralidad de cepas de retrovirus.

(27/04/2016) Procedimiento para preparar un vector de expresión que codifica una recombinasa elaborada a medida, pudiendo dicha recombinasa elaborada a medida recombinar unas secuencias diana asimétricas dentro de la LTR del ADN provírico de una pluralidad de cepas de retrovirus que son cepas del VIH-1, que comprende las etapas siguientes: (a) identificar unas secuencias con una homología de por lo menos 30% respecto a la secuencia de hemisitio izquierdo y secuencia de hemisitio derecho de por lo menos un sitio diana de recombinasa conocido en la secuencia de la LTR del ADN provírico de una pluralidad de cepas de retrovirus, en el que las secuencias homólogas se encuentran separadas por un espaciador de 5 a 12 nucleótidos y en el que la secuencia diana asimétrica…

Transferencia génica en citoblastos epiteliales de las vías respiratorias mediante el uso de vectores de lentivíricos pseudotipados con una proteína espina de virus de ARN.

(23/12/2015). Solicitante/s: ID Pharma Co., Ltd. Inventor/es: HASEGAWA, MAMORU, INOUE, MAKOTO, MITOMO,KATSUYUKI, IWASAKI,HITOSHI, ALTON,ERIC W, GRIESENBACH,UTA.

Un vector del SIV recombinante para su uso en el tratamiento de la fibrosis quística mediante la introducción de un gen en un citoblasto epitelial de las vías respiratorias que no se ha sometido a pretratamiento o tratamiento de pre-acondicionamiento, en el que el vector (i) se somete a pseudotipado con proteínas espina de las glicoproteínas F y HN de la envuelta del virus Sendai, y (ii) comprende un gen exógeno en estado expresable, y además en el que dicho vector permite la integración de dicho gen exógeno en dicho citoblasto a fin de proporcionar una expresión de genes exógenos a largo plazo durante al menos 360 días.

PDF original: ES-2561060_T3.pdf

Partículas víricas VSV-VIH que carecen de la funcionalidad transcriptasa inversa y aplicaciones terapéuticas de las mismas.

(26/10/2015) Partículas víricas VSV-VIH que carecen de la funcionalidad transcriptasa inversa y aplicaciones terapéuticas de las mismas. La presente invención se refiere al desarrollo de viriones no replicativos que tienen una mutación en la secuencia que codifica la proteína RT y que comprenden un genoma de un virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) y vehiculizados por la proteína G de un virus de la estomatitis vesicular (VSV). Dichos viriones son útiles en medicina, concretamente para su uso en la generación de vacunas y más concretamente para el tratamiento del SIDA. Además la presente invención se refiere a un método para obtener una vacuna personalizada.

Vector dual para la inhibición del virus de la inmunodeficiencia humana.

(08/07/2015) Un vector de expresión que comprende una primera secuencia de ácido nucleico que codifica un ácido nucleico inhibidor capaz de reducir la expresión de un correceptor de VIH, donde el ácido nucleico inhibidor es un ARN pequeño de interferencia (ARNpi) o un ARN de horquilla corta (ARNhc) que tienen una región bicatenaria, donde la región bicatenaria comprende una secuencia que es sustancialmente idéntica y complementaria a una secuencia de dicho correceptor de VIH, y una segunda secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína inhibidora de la fusión del VIH.

Producción semiestable de vectores lentivíricos.

(18/03/2015) Sistema para la expresión estable de proteínas reguladoras y estructurales lentivíricas que consiste en: i. Un vector híbrido que comprende un esqueleto baculovírico que contiene un casete de integración flanqueado por las ITR de AAV que incluyen dos casetes de expresión, en donde el primer casete de expresión codifica los genes de gag y pol lentivíricas y el segundo la rev lentivírica y un marcador de selección, y ii. Un plásmido de expresión que contiene el marco abierto de lectura (ORF) de la rep de AAV bajo el control de un promotor.

Administración de vectores lentivirales al cerebro.

(25/02/2015) Un vector lentiviral para la administración al putamen para su uso en el tratamiento de una afección neurológica, en el que una composición que comprende el vector lentiviral se administra directamente al putamen por infusión continua usando una cánula y en el que se administran entre 10-600 &mul de la composición de vector por tramo a una velocidad de flujo de al menos 2 μl/min, y en el que el vector lentiviral se administra usando una cánula con una perforación equivalente o más estrecha de aproximadamente 28 de calibre.

Sistema de vector de ASLV.

(07/01/2015) ARN retroviral con una zona 5' que presenta una región R y una región U5 del Virus de la Leucosis/Sarcoma Aviar (ASLV) y dispuesto en 3' con respecto a esto un sitio de unión de cebador (PBS), una señal de empaquetamiento (y), un casete de expresión, una región U3 3' y una región R, caracterizado por que la región U3 3' presenta una secuencia de nucleótidos correspondiente a la SEC ID Nº: 1, de la cual están delecionados al menos los nucleótidos Nº 28 hasta el Nº 186 inclusive, por lo que se elimina la actividad promotora y potenciadora de la región U3 3' y por que no están contenidas secuencias de ácido nucleico que codifiquen al menos en parte proteínas estructurales virales o un sitio donador de empalme (SD).

Producción estable de vectores lentivirales.

(12/02/2014) Un método para obtener una línea celular de empaquetamiento lentiviral estable que comprende: i. preparar un vector híbrido (A) que comprende un esqueleto baculoviral que contiene un casete de integración flanqueado por ITR de AAV que incluye dos casetes de expresión, en el que el primer casete de expresión codifica los genes gag y pol lentivirales y el segundo rev lentiviral, y un marcador de selección con antibiótico y ii. preparar un plásmido de expresión (B) que contiene un marco de lectura abierto de rep de AAV bajo el control de un promotor iii. transfectar las células con el plásmido de expresión B y posteriormente infectar las…

Vectores de lentivirus pseudotipificados con una glucoproteína de envoltura de virus Sindbis.

(08/01/2014) Una partícula de vector lentivírico que comprende: (a) una envoltura que comprende: (i) una glucoproteína E2 de virus Sindbis de la SEC ID Nº: 1 en que 160X está ausente o es un aminoácido distinto de ácido glutámico o una variante de la SEC ID Nº: 1 del mismo que tiene al menos 80% de identidad para la SEC ID Nº: 1 y en que 160X está ausente o es un aminoácido distinto de ácido glutámico, capaz de infectar células dendríticas; en la que E2 no es parte de una proteína de fusión con virus Sindbis E3 y (b) un genoma de vector lentivírico que comprende una o más secuencias de interés.

Vectores para la preparación de composiciones inmunoterapéuticas.

(13/11/2013) Uso de: a) un transgén que codifica para uno o varios epítopos de carcinomas, leucemia o linfoma, situado bajo el control deseñales reguladoras de transcripción y expresión, b) una secuencia que contiene señales reguladoras de retrotranscripción, expresión y encapsidación de origenretroviral o similar a retroviral, y c) regiones de iniciación central de acción en cis (cPPT) y de terminación de acción en cis (CTS) que puedenadoptar una estructura de tres cadenas tras transcripción inversa, siendo estas regiones de origen lentiviral,en la preparación de un vector.

Partículas de vector para dirigirse a células CD34+.

(21/10/2013) Una partícula de vector lentivírico para transferir uno o más ácidos nucleicos a células CD34+, en laque dicha partícula de vector comprende al menos: - una primera proteína que comprende una fusión de los dominios transmembrana y extracelular de la glicoproteínade la envoltura del virus RD114 endógeno felino y el dominio citoplásmico de la glicoproteína de la envoltura A delvirus de la leucemia murina, y - una segunda proteína que comprende un ligando del receptor de c-Kit, siendo dicho ligando del receptor 10 de c-Kit lacitocina del factor citoblástico (SCF). en el que la partícula de vector no comprende la glicoproteína de la envoltura G del virus de la estomatitis vesicular(VSV).

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