CIP-2021 : A61K 48/00 : Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.

CIP-2021AA61A61KA61K 48/00[m] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.

Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Tratamiento de enfermedades relacionadas con la peptidasa del factor de transcripción de membrana, sitio 1 (mbtps1) mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen mbtps1.

(01/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de la peptidasa del factor de transcripción de membrana, sitio 1 (MBTPS1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de la peptidasa del factor de transcripción de membrana, sitio 1 (MBTPS1), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.

PDF original: ES-2661813_T3.pdf

Anticuerpo dirigido contra el antígeno carcinoembrionario y usos del mismo.

(01/11/2017). Solicitante/s: Shanghai Haikang Pharmaceutical Tech.&Deve. Co. Ltd. Inventor/es: YANG,ZHIHUA, RAN,YULIANG.

Un anticuerpo monoclonal quimérico humanizado específico para el antígeno carcinoembrionario (ACE), en donde el anticuerpo monoclonal comprende una cadena pesada que comprende regiones CDR como se exponen en las SEQ ID NO: 7-9 y una cadena ligera que comprende regiones CDR como se exponen en las SEQ ID NO: 10-12.

PDF original: ES-2655998_T3.pdf

Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor respiratorio nuclear 1 (NRF1) mediante inhibición de transcrito antisentido natural a NRF1.

(25/10/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del factor respiratorio nuclear 1 (NRF1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor respiratorio nuclear 1 (NRF1), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.

PDF original: ES-2657452_T3.pdf

Detección de retrovirus.

(18/10/2017). Solicitante/s: Tocagen Inc. Inventor/es: JOLLY, DOUGLAS, J., PEREZ,OMAR, LIN,AMY.

Una composición que comprende un par de cebadores y una sonda seleccionados del grupo que consiste en: (a) SEQ ID NO: 7, 8 y 9; y (b) SEQ ID NO: 10, 11 y 12.

PDF original: ES-2655500_T3.pdf

Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor nuclear (derivado de eritroide 2) similar al 2 (NRF2) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a NRF2.

(18/10/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.

Un oligonucleótido monocatenario que se dirige a un transcrito antisentido natural del factor nuclear (derivado de eritroide 2) similar al 2 (NRF2) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor nuclear (derivado de eritroide 2) similar al 2 (NRF2), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 3 o en el n.º de acceso BU656954.1, o una variante de los mismos que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 3 o el n.º de acceso BU656954.1.

PDF original: ES-2656290_T3.pdf

Marcos de inmunoglobulina que demuestran estabilidad mejorada en el ambiente intracelular y métodos para su identificación.

(18/10/2017). Solicitante/s: ESBATech, an Alcon Biomedical Research Unit LLC. Inventor/es: AUF DER MAUR, ADRIAN, BARBERIS, ALCIDE, ESCHER, DOMINIK, TISSOT,KATHRIN, EWERT,STEFAN.

Un marco de fragmento variable de cadena sencilla (fragmento scFv) que tiene la estructura general: NH2-VL-enlazador-VH-COOH; o NH2-VH-enlazador-VL-COOH caracterizado porque el dominio VL tiene la secuencia marco de la SEQ ID NO. 4 y el dominio VH tiene la secuencia marco de la SEQ ID NO. 11, en el que el marco de scFv es estable bajo condiciones reductoras.

PDF original: ES-2656427_T3.pdf

Tratamiento de enfermedades relacionadas con el Factor 3 estimulante de colonias (CSF3) por inhibición del transcrito antisentido natural a CSF3.

(11/10/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido de 10-30 nucleótidos de longitud que se une a la SEQ ID NO: 2 para su uso en la prevención o tratamiento de una enfermedad o trastorno asociado al factor 3 estimulante de colonias (CSF3), donde dicho oligonucleótido aumenta la expresión del factor 3 estimulante de colonias (CSF3).

PDF original: ES-2657969_T3.pdf

Inmunoterapia de IL-12 contra el cáncer.

(11/10/2017). Solicitante/s: UNIVERSITY HEALTH NETWORK. Inventor/es: MEDIN,JEFFREY A, PAIGE,CHRISTOPHER J.

Una construcción de vector o virus aislado que comprende: un vector lentiviral; y un casete de expresión de IL-12, que comprende un polinucleótido, que codifica un polipéptido p35 y un polipéptido p40; o un polipéptido de fusión de IL-12 que activa el receptor de IL-12; para su uso en el tratamiento de un sujeto humano con cáncer o con un mayor riesgo de cáncer en donde el uso comprende la transfección o la transducción de una célula cancerosa con el fin de suministrar IL-12 al sujeto, en donde la célula de cáncer transfectada o transducida secreta IL-12 por encima de un nivel umbral de al menos 1.500 pg/ml/106 células/2 horas.

PDF original: ES-2654303_T3.pdf

Un liposoma que contiene una molécula de ARNhc que se dirige a una timidilato sintasa y uso del mismo.

(11/10/2017). Solicitante/s: Delta-Fly Pharma, Inc. Inventor/es: WADA, HIROMI, ISHIDA,TATSUHIRO, HUANG,CHENG LONG.

Un agente antitumoral, que comprende ARN de horquilla corta (ARNhc) capaz de inhibir la expresión de la timidilato sintasa (TS) por la acción de ARNi y un liposoma catiónico modificado con PEG, en donde el ARNhc está unido a la superficie del liposoma catiónico modificado con PEG y tiene un saliente que comprende al menos dos nucleótidos en el extremo 3', en el que el liposoma catiónico modificado con PEG comprende un liposoma catiónico compuesto de dioleoilfosfatidiletanolamina (DOPE), palmitoiloleoilglicerofosfocolina (POPC), colesterol (CHOL) y cloruro de O,O'-ditetradecanoil-N-(α-trimetilamonioacetil)dietanolamina (DC-6-14) a una relación molar de 3:2:3:2.

PDF original: ES-2653923_T3.pdf

Composición para regenerar tejido normal a partir de tejido fibrótico.

(04/10/2017). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, YONEDA,AKIHIRO, ISHIWATARI,HIROTOSHI.

Composición farmacéutica para su uso en la regeneración de tejido normal mediante crecimiento y diferenciación de células madre en un espacio formado debido a una reducción de colágeno acumulado en tejido fibrótico, en la que el tejido fibrótico recibe continuamente un estímulo fibrótico, en la que la composición comprende una sustancia reductora de colágeno y un retinoide, en la que la sustancia reductora de colágeno se une a o se incluye en un portador seleccionado del grupo que consiste en una micela, un liposoma, una microesfera y una nanoesfera, en la que el retinoide se une al portador por medio de un método químico y/o físico, y en la que el retinoide administra específicamente la sustancia reductora de colágeno a células que producen colágeno.

PDF original: ES-2652348_T3.pdf

Receptor de antígeno quimérico y métodos de uso del mismo.

(04/10/2017) Un receptor de antígeno quimérico (CAR) heterodimérico condicionalmente activo que comprende: a) un primer polipéptido que comprende: i) un primer miembro de un par de unión específica; ii) un primer dominio coestimulador; iii) un primer miembro de un par de dimerización; y iv) un dominio transmembrana interpuesto entre el primer miembro de un par de unión específica y el primer dominio coestimulador; y b) un segundo polipéptido que comprende: i) un dominio transmembrana; ii) un segundo dominio coestimulador; iii) un segundo miembro del par de dimerización; y iv) un dominio de señalización intracelular; o que comprende: a) un primer polipéptido que comprende: i) un primer miembro de un par de unión específica; ii) un dominio coestimulador; iii) un primer miembro de un par de…

Acondicionamiento angiogénico para potenciar la reprogramación celular cardiaca de fibroblastos del miocardio infartado.

(04/10/2017). Solicitante/s: CORNELL UNIVERSITY . Inventor/es: CRYSTAL, RONALD, G., ROSENGART,TODD K, GERSCH,ROBERT, MATHISON,MEGUMI.

Combinación de vectores que comprende (a) un primer vector viral que codifica para una o más proteínas angiogénicas que inducen vascularización en el corazón del mamífero, y (b) un segundo vector viral que codifica para uno o más factores de transcripción de diferenciación cardiaca que inducen la producción de cardiomiocitos inducidos (iCM) en el corazón del mamífero para su uso en un método de tratamiento de arteriopatía coronaria en un mamífero, en la que el primer y segundo vector se administran al corazón del mamífero.

PDF original: ES-2651716_T3.pdf

SISTEMA PARA EL DIRECCIONAMIENTO DE CÉLULAS HACIA REGIONES INTERNAS OBJETIVO DE UN CUERPO HUMANO O ANIMAL, Y PROGRAMA DE ORDENADOR.

(03/10/2017). Solicitante/s: UNIVERSITAT DE VALENCIA. Inventor/es: CORONADO MIRALLES,EUGENIO, MARTI BONMATI,LUIS , PRIMA GARCIA,Helena, GARCÍA GIL-PEROTÍN,Sara María, GARCÍA VERDUGO,José Manuel, GARCÍA BELDA,Paula, LÓPEZ MUÑOZ,Ángel, SAHUQUILLO BARRIS,Juan.

Sistema para el direccionamiento de células hacia regiones internas objetivo de un cuerpo humano o animal, y programa de ordenador. El sistema comprende: - un electroimán (E) montado sobre un primer soporte (S1), - un sistema electrónico de control del electroimán (E) que calcular la magnitud en tres dimensiones de un campo magnético a generar por el mismo (E) para que atraiga y retenga en unas regiones internas objetivo a unas células marcadas paramagnéticamente e inyectadas por vía intravenosa; y - un imán permanente (IE) montado sobre un segundo soporte (S2) distanciado del electroimán (E), para focalizar el campo magnético generado por el electroimán (E) para dirigir con precisión, en tres dimensiones, las células marcadas hacia las regiones internas objetivo. El programa de ordenador está adaptado para realizar el cálculo del campo magnético a generar por el electroimán (E) del sistema de la invención.

PDF original: ES-2635311_B1.pdf

PDF original: ES-2635311_A1.pdf

Compuestos oligom¿¿ricos para la modulaci¿®n de la expresi¿®n de HIF-1¿Á.

(27/09/2017). Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: THRUE,CHARLOTTE, HØG,ANJA, KRISTJANSEN,PAUL.

Un oligonucleótido antisentido que inhibe la expresión de HIF-1α en al menos un 20 % a un nivel de oligonucleótido de 100 nM, en el que la secuencia oligonucleotídica es TGGCAAGCATCCTGTA (SEQ ID NO. 55).

PDF original: ES-2649817_T3.pdf

Nanopartículas lipídicas para terapia génica.

(20/09/2017). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DEL PAIS VASCO. Inventor/es: PEDRAZ MUÑOZ,JOSE LUIS, RODRIGUEZ GASCON,ALICIA, SOLINIS ASPIAZU,MARIA ANGELES, DELGADO SAN VICENTE,DIEGO, DEL POZO RODRIGUEZ,ANA.

La presente invención se relaciona con un sistema de nanopartículas lipídicas que comprenden un componente lipídico, un tensioactivo catiónico, un tensioactivo no iónico, un polisacárido y, opcionalmente, un péptido de carga positiva, útil para la liberación de moléculas farmacológicamente activas, y especialmente para transfectar material genéticoen célulasy/o tejidos. Asimismo, se dirige a procedimientos para la obtención de nanopartículas, a composiciones farmacéuticas que lo comprenden, así como a su uso en terapia génica.

PDF original: ES-2652489_T3.pdf

Modulación de la expresión del receptor de la hormona de crecimiento y de IGF-I.

(20/09/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: JAIN, RAVI, TACHAS,GEORGE, DOBIE,KENNETH, BELYEA,CHRISTOPHER, HEFFERNAN,MARK.

Un oligonucleótido dirigido a una molécula de ácido nucleico que codifica el receptor de la hormona de crecimiento humana, en donde la secuencia de base nitrogenada de dicho oligonucleótido consiste de las IDENTIFICACIONES SECUENCIALES NÚMEROS: 19, 20, 21, 22, 23, 24, 25, 26, 27, 28, 29, 30, 31, 32, 34, 35, 36, 37, 38, 39, 40, 42, 43, 44, 45, 46, 47, 48, 49, 50, 51, 52, 53, 54, 55, 56, 57, 58, 59, 60, 61, 62, 63, 64, 65, 66, 67, 68, 69, 70, 71, 73, 74, 75, 76, 77, 78, 79, 81, 82, 83, 84, 85, 86, 87, 88, 89, 91, 92, 93 o 94, en donde las vinculaciones internucleosídicas de dicho oligonucleótido se modifican, y en donde dicho oligonucleótido hibrida específicamente con dicha molécula de ácido nucleico que codifica el receptor de la hormona de crecimiento e inhibe la expresión del receptor de la hormona de crecimiento.

PDF original: ES-2652018_T3.pdf

Histidil-tRNA sintetasas para tratar enfermedades autoinmunitarias e inflamatorias.

(13/09/2017). Solicitante/s: Atyr Pharma, Inc. Inventor/es: GREVE, JEFFREY, MENDLEIN,JOHN,D, CHIANG,KYLE P, LO,WING-SZE, LAU,CHING FUN, GARDINER,ELISABETH, ASHLOCK,MELISSA.

Una composición terapéutica, que comprende un polipéptido de histidil-tRNA sintetasa (HRS) de 500-506 aminoácidos de longitud que es idéntico en al menos el 90% a la SEQ ID NO: 70 y carece de los residuos 507-509 de la SEQ ID NO: 1, donde el polipéptido de HRS comprende al menos un epítopo que experimenta una reacción cruzada específicamente con un autoanticuerpo específico para histidil-tRNA sintetasa, o posee una actividad antiinflamatoria, y donde la composición/polipéptido de HRS: a) es al menos aproximadamente del 95% de pureza; b) está agregada en menos de aproximadamente el 5%; y c) está sustancialmente libre de endotoxinas.

PDF original: ES-2652136_T3.pdf

Molécula de ARN de trans-empalme (RTM) para su uso en el tratamiento del cáncer.

(13/09/2017). Solicitante/s: Bauer, Johann. Inventor/es: GRUBER,CHRISTINA, KOLLER,ULRICH.

Una molécula de ARN de trans-empalme (RTM), que comprende al menos un dominio de unión que es complementario de un pre-ARNm de un gen asociado con un tumor, al menos un dominio de corte y empalme y al menos un dominio codificante, caracterizado porque el domino codificante comprende una secuencia genética suicida seleccionada de entre los genes suicidas timidina cinasa del virus del herpes simple (HSV-TK), citosina desaminasa (CD), timidina cinasa del virus de varicela zoster (VZV-tk), Estreptolisina O y toxina Diftérica, y dicho al menos un dominio de unión comprende una secuencia complementaria del pre-ARNm del miembro 1B3 de la familia del transportador aniónico orgánico vehículo de solutos (SLCO1B3).

PDF original: ES-2652143_T3.pdf

Nuevos análogos de nucleósidos y oligonucleótidos.

(06/09/2017) Un compuesto de fórmula : en qué: R1 y R2 son iguales o diferentes y representan un átomo de hidrógeno, un grupo hidroxilo protector, un grupo ácido fosfórico, un grupo ácido fosfórico protegido o -P(R3)R4 [en qué R3 y R4 son iguales o diferentes y representan un grupo hidroxilo, un grupo hidroxilo protegido, un grupo mercapto, un grupo mercapto protegido, un grupo amino, un grupo alcóxido que tiene de 1 a 4 átomos de carbono, un grupo alquiltio que tiene de 1 a 4 átomos de carbono, un grupo cianoalcóxido que tiene de 1 a 5 átomos de carbono o un grupo amino sustituido mediante un grupo alquilo que tiene de 1 a 4 átomos de carbono]; A representa un grupo aquileno que tiene de 1 a 4 átomos de carbono; y B representa un grupo purin-9-ilo, un grupo 2-oxo-pirimidin- 1-ilo o un grupo purin-9-ilo sustituido o un grupo 2-oxo-…

Una combinación que comprende un vector adenovírico que tiene un gen timidina quinasa, ganciclovir y temozolomida para uso en el tratamiento del glioblastoma multiforme.

(30/08/2017). Solicitante/s: Gliotherapy Limited. Inventor/es: YLA-HERTTUALA,Seppo, MAATTA,ANN-MARIE, SAMARANAYAKE,HARITHA, PIKKARAINEN,JERE.

Un agente que comprende un vector adenovírico AdHSV-tk que tiene un gen de timidina quinasa funcional, ganciclovir como profármaco que puede convertirse en un agente citotóxico por un producto de expresión del gen y temozolomida como otro agente citotóxico, como una preparación combinada para uso simultáneo, secuencial o por separado en la terapia del tumor de glioblastoma multiforme humano, en donde dicho tumor de glioblastoma multiforme se resecciona para eliminar al menos parte de dicho tumor y el régimen de dosificación comprende comenzar la terapia con otro agente citotóxico después de la terapia de vector viral y al menos parte de dicha terapia de profármaco se ha administrado y la expresión génica de las proteínas clave de reparación de emparejamientos erróneos MSH2 y MLH1 está aumentada y comienza la terapia con otro agente citotóxico a más tardar 7 días después de que haya finalizado la terapia con profármacos.

PDF original: ES-2649965_T3.pdf

Un gen que codifica un mutante de glucoquinasa humana, y usos del mismo en el tratamiento o la prevención de una enfermedad.

(30/08/2017). Solicitante/s: Yiyuan (Shenzhen) Biotech Limited. Inventor/es: HUANG,HAIDONG.

Un gen que codifica glucoquinasa humana aislado, caracterizado porque dicho gen tiene la secuencia de nucleótidos tal como se muestra en la SEQ ID NO: 2.

PDF original: ES-2649021_T3.pdf

Moléculas con semividas prolongadas, composiciones y usos de las mismas.

(30/08/2017). Solicitante/s: MEDIMMUNE, LLC. Inventor/es: WARD, ELIZABETH SALLY, JOHNSON,LESLIE,S, DALL\'ACQUA,William.

Una molécula modificada que comprende una proteína o agente no de proteína y un dominio constante de IgG, en la que el dominio constante de IgG comprende un dominio CH3 humano en el que hay una sustitución de aminoácidos en los restos de aminoácidos 433, 434 y 436, numerados según el índice EU de Kabat, en la que la molécula modificada tiene una elevada semivida en comparación con la semivida de una molécula que comprende la proteína o el agente no de proteína y un dominio constante de IgG correspondiente que comprende un dominio CH3 humano no mutado, y en la que la sustitución en el resto de aminoácido 433 es una sustitución con una lisina, la sustitución en el resto de aminoácido 434 es una sustitución con una fenilalanina y la sustitución en el resto de aminoácido 436 es una sustitución con una histidina.

PDF original: ES-2649037_T3.pdf

Direccionamiento a células de cáncer usando nanopartículas.

(23/08/2017). Solicitante/s: PFIZER INC.. Inventor/es: ZALE,STEPHEN,E, ALI,Mir Mukkaram.

Un compuesto que tiene la estructura:**Fórmula** y enantiómeros, estereoisómeros, rotámeros, tautómeros, diastereómeros o racematos del mismo; en la que el grupo NH2 está unido covalentemente a poli(etilen)glicol.

PDF original: ES-2647538_T3.pdf

Productos de virus recombinantes y métodos para inhibición de la expresión de DUX4.

(23/08/2017). Solicitante/s: NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL, INC. Inventor/es: LIU, JIAN, HARPER,SCOTT QUENTON, GARWICK,SARA, WALLACE,LINDSAY.

Un virus adeno-asociado recombinante que comprende el ADN que codifica miARN de DUX4 que se presenta en la SEQ ID NO: 1 o 2, en el que el virus adeno-asociado recombinante carece de los genes rep y cap.

PDF original: ES-2648169_T3.pdf

Clados de virus adenoasociados (AAV), secuencias, vectores que contienen el mismo, y usos de los mismos.

(23/08/2017). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., ALVIRA,MAURICIO R, VANDENBERGHE,LUK.

Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende por lo menos una cápside AAV que comprende aminoácidos 1 a 734 de la SEQ ID NO: 186 (AAVhu.53) o SEQ ID NO: 187 (hu.55) o SEQ ID NO: 188 (hu.54), en el que el AAV comprende adicionalmente un minigen que tiene repeticiones terminales invertidas de AAV y un gen heterólogo ligado operablemente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitriona.

PDF original: ES-2648241_T3.pdf

Proceso para producir una partícula fina revestida.

(16/08/2017) Un método de producción de partículas finas revestidas en el que las partículas finas nucleares se revisten con un componente de capa de revestimiento, que comprende las etapas de: preparar un líquido A que comprende un componente de capa de revestimiento o componentes de capa de revestimiento disueltos en el mismo y un disolvente orgánico polar; preparar un líquido B apto para mezcla con el líquido A, en el que están dispersas las partículas finas nucleares y en el no está contenido un disolvente orgánico polar, o dicho disolvente orgánico polar está contenido en una relación menor que en el líquido A; y mezclar el líquido A con el líquido B para preparar un líquido C de manera que la concentración del…

Aptámeros frente al inhibidor de la vía del factor tisular y su uso como agentes terapéuticos frente a trastornos hemorrágicos.

(16/08/2017). Solicitante/s: Baxalta GmbH. Inventor/es: DIENER,JOHN L, KURZ,JEFFREY C, SCHAUB,ROBERT G, MCGINNESS,KATHLEEN, NELSON,JENNIFER, GENGA,RYAN, WATERS,EMILY.

Aptámero que se une al inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), en el que el aptámero compite directamente por unirse a TFPI con un anticuerpo de referencia seleccionado del grupo que consiste en: AD4903.

PDF original: ES-2655589_T3.pdf

Anticuerpos monoclonales contra bucles extracelulares de C5aR.

(09/08/2017). Solicitante/s: NOVO NORDISK A/S. Inventor/es: MACKAY,Charles,Reay.

Un anticuerpo que es reactivo con el segundo bucle extracelular, residuos 175 a 206, de C5aR humana, en el cual el anticuerpo se fija a C5aR y reduce o inhibe la fijación de C5a a C5aR y en donde el anticuerpo inhibe competitivamente la fijación de un anticuerpo que tiene: i) una secuencia de cadena ligera que se muestra en SEQ ID NO 19 y una secuencia de cadena pesada que se muestra en: SEQ ID NO:21; ii) una secuencia de cadena ligera que se muestra en SEQ ID NO 15 y una secuencia de cadena pesada que se muestra en: SEQ ID NO:17; o iii) una secuencia de cadena ligera que se muestra en SEQ ID NO 23 y una secuencia de cadena pesada que se muestra en: SEQ ID NO:25; a C5aR.

PDF original: ES-2646792_T3.pdf

Vacuna de análogo de beta amiloide de epítopo de célula T.

(09/08/2017) Uso de un inmunógeno que a) es un poliaminoácido que incorpora en la misma molécula una fracción sustancial de epítopes de células B de APP y/o Aß de manera que el poliaminoácido reacciona hasta el mismo grado que lo hace la APP o Aß con un suero policlonal inducido contra APP o Aß, y al menos un epítope T auxiliar extraño (epítope TH), y que contiene al menos un epítope TH extraño y una secuencia rota de APP o Aß de manera que el poliaminoácido no incluye ninguna subsecuencia de la SEQ ID Nº: 2 que se une de manera productiva a als moléculas de clase II de MHC que inicia una respuesta de célula T; o b) es un conjugado que comprende una estructura central de polihidroxipolímero al que está acoplado un poliamino ácido como se ha definido en a); o c) es un conjugado que comprende una estructura central de polihidroxipolímero al que está acoplado separadamente…

Moléculas terapéuticas y de diagnóstico.

(26/07/2017). Solicitante/s: Centenary Institute of Cancer Medicine and Cell Biology. Inventor/es: GAMBLE,JENNIFER, VADAS,MATHEW, GOODALL,GREGORY, YOUNG,JENNIFER.

Un miARN que comprende una región semilla que comprende la secuencia UCACAGU (SEQ ID NO: 37), o uno de sus precursores o una de sus variantes, para su uso en el tratamiento de una afección asociada a una angiogénesis excesiva o no regulada, necesitando dicha afección la inhibición de la angiogénesis en un sujeto.

PDF original: ES-2644055_T3.pdf

Dúplex oligonucleotídicos que comprenden nucleótidos de tipo ADN y de tipo ARN y usos de los mismos.

(19/07/2017). Solicitante/s: Paladin Labs Inc. Inventor/es: DAMHA,MASAD,J, WATTS,JONATHAN K, DELEAVEY,GLEN.

Un ARNip químicamente modificado que comprende un dúplex oligonucleotídico que comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, cada una comprende respectivamente: (i) Sentido: [(2'F-AAN)3(2'F-ARN)3]2 [(2'F-AAN)(2'F-ARN)]3 (2'F-AAN) Antisentido: (ARN)19; (ii) Sentido: [(2'F-AAN)3(2'F-ARN)3]2 [(2'F-AAN)(2'F-ARN)]3 (2'F-AAN) Antisentido: (2'F-ARN)19; (iii) Sentido: [(2'F-AAN)(2'F-ARN)]9 (2'F-AAN) Antisentido: (ARN)19; (iv) Sentido: [(2'F-AAN)(2'F-ARN)]9 (2'F-AAN) Antisentido: (2'F-ARN)19; (v) Sentido: [(2'F-AAN)3(2'F-ARN)3]3 (2'F-AAN) Antisentido: (ARN)19; o (vi) Sentido: [(2'F-AAN)3(2'F-ARN)3]3 (2'F-AAN) Antisentido: (2'F-ARN)19, en donde el ARNip tiene actividad ARNip.

PDF original: ES-2643576_T3.pdf

Tratamiento de enfermedades relacionadas con la Sialidasa 4 (neu4) mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen neu4.

(19/07/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido dirigido a un transcrito antisentido natural del gen de la Sialidasa 4 (NEU4) para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del gen de la Sialidasa 4 (NEU4).

PDF original: ES-2640755_T3.pdf

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