CIP-2021 › A › A61 › A61K › A61K 48/00[m] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES
(13/11/2019). Solicitante/s: MAYO FOUNDATION FOR MEDICAL EDUCATION AND RESEARCH. Inventor/es: TERZIC,ANDRE, BEHFAR,ATTA, CRESPO-DIAZ,RUBEN JOSE.
Una composición para su uso en mejorar la función cardíaca en un mamífero, comprendiendo la composición un polipéptido NAP-2 o un ácido nucleico que codifica un polipéptido NAP-2.
PDF original: ES-2767050_T3.pdf
(06/11/2019) Una molécula de ácido nucleico recombinante, que comprende: un promotor específico de hígado que comprende un primer elemento de respuesta de no más de 160 nucleótidos de longitud que comprende: un sitio de unión al factor de transcripción (TF) HNF1a que comprende o que consiste en los nucleótidos 1-12 de la SEQ ID NO: 4, un sitio de unión al TF HNF1-1 que comprende o que consiste en los nucleótidos 16-23 de la SEQ ID NO: 4; un sitio de unión al TF HNF4 que comprende o que consiste en los nucleótidos 26-36 de la SEQ ID NO: 4; un sitio de unión al TF HNF3a que comprende o que consiste en los nucleótidos 39-45 de la SEQ ID NO: 4; un sitio de unión al TF…
(06/11/2019). Solicitante/s: Fundación del Sector Público Estatal Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas Carlos III (F.S.P. CNIO). Inventor/es: BLASCO MARHUENDA,MARIA ANTONIA, BAER,CHRISTIAN, BOBADILLA,MARIA, FORMENTINI,IVAN, BOSCH I TUBERT,FÀTIMA.
Un vector de ácido nucleico que comprende una secuencia codificante de la transcriptasa inversa de la telomerasa (TERT) para su uso en el tratamiento de la anemia aplásica.
PDF original: ES-2729872_T3.pdf
(06/11/2019) Un método para transducir un vector viral en células, y dicho método comprende poner en contacto dichas células in vitro con un compuesto de fórmula general I; y transducir dichas células con dicho vector viral, **(Ver fórmula)** o una sal o un profármaco del mismo, en la que: cada Y se selecciona independientemente de N y CH; Z es 1) -CN 2) -C(O)OR1, 3) -C(O)N(R1)R3, 4) -C(O)R1, o 5) -heteroarilo sustituido opcionalmente con uno o más sustituyentes RA o R4, en la que, cuando (R1) y R3 están unidos a un átomo de nitrógeno, opcionalmente están unidos junto con el átomo de nitrógeno para formar un anillo de 3 a 7 miembros que…
(30/10/2019) Método para identificar de manera exclusiva donaciones de fluido biológico con carga viral positiva, comprendiendo el método las fases que consisten en: - proporcionar una pluralidad de donaciones de fluido biológico; - definir una matriz n-dimensional, donde n es un número entero, comprendiendo también la matriz una pluralidad de elementos internos, estando definido cada elemento por una intersección de n dimensiones de la matriz, siendo identificado cada elemento individual por una notación matricial correspondiente y comprendiendo la notación matricial correspondiente un índice para cada dimensión del conjunto; - tomar una muestra de cada una de las donaciones de fluido biológico; - proyectar cada muestra en un elemento determinado correspondiente de cada elemento de la matriz, siendo cada muestra individual…
(23/10/2019). Solicitante/s: MERIAL. Inventor/es: AUDONNET, JEAN-CHRISTOPHE FRANCIS, MINKE, JULES, MAARTEN, LOOSMORE, SHEENA MAY.
Un vector de expresión que comprende: - un polinucleótido, en el que el polinucleótido codifica las proteínas prM, M y E del virus de la fiebre del Nilo (WN), y - los elementos necesarios para la expresión del polinucleótido en la célula hospedadora, en el que el vector es un vector vírico, siendo el vector vírico un virus de viruela del canario o de la viruela aviar.
PDF original: ES-2767413_T3.pdf
(23/10/2019). Solicitante/s: MARINE POLYMER TECHNOLOGIES, INC.. Inventor/es: VOURNAKIS, JOHN, N., DEMCHEVA,MARINA V.
Una composición de nanopartícula de poli-N-acetilglucosamina/ácido nucleico para uso en un método para tratar o prevenir el cáncer, una enfermedad infecciosa o una deficiencia genética de una proteína necesaria, en donde la composición de nanopartícula de poli-N-acetilglucosamina/ácido nucleico comprende poli-N- acetilglucosamina y el ácido nucleico, en donde las nanopartículas tienen un tamaño entre 5 nm y 500 nm y en donde 40 % a 80 % de la poli-N-acetilglucosamina está desacetilada; y en donde el método comprende administrar la composición de nanopartícula de poli-N-acetilglucosamina/ácido nucleico de manera subcutánea al sujeto.
PDF original: ES-2763432_T3.pdf
(23/10/2019). Solicitante/s: VRIJE UNIVERSITEIT BRUSSEL. Inventor/es: CHUAH,MARINEE, VANDENDRIESSCHE,THIERRY.
Casete de expresión de ácido nucleico que comprende: - una repetición triple dispuesta en tándem de un elemento regulador de ácido nucleico específico de hígado, consistiendo dicha repetición triple en el fragmento de ácido nucleico definido por SEQ ID NO: 11, y - un elemento regulador de ácido nucleico que consiste en el fragmento de ácido nucleico definido por SEQ ID NO: 12; estando dicha repetición triple y dicho elemento regulador operativamente unidos a un promotor específico de hígado y un transgén.
PDF original: ES-2764453_T3.pdf
(22/10/2019). Solicitante/s: MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, ELBASHIR,SAYDA, LENDECKEL,WINFRIED, WILM,MATTHIAS, LÜHRMANN,Reinhard.
Molécula de ARN de doble hebra aislada, en la que cada hebra de ARN tiene una longitud de 19-25 nucleótidos y al menos una hebra tiene un saliente 3' de 1-5 nucleótidos, en donde dicha molécula de ARN es capaz de interferencia de ARN específica para una diana.
PDF original: ES-2728168_T3.pdf
(17/10/2019). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de apolipoproteína A1 para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de una apolipoproteína A1 y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en la SEQ ID NO:2.
PDF original: ES-2727549_T3.pdf
(16/10/2019). Solicitante/s: The Broad Institute, Inc. Inventor/es: ZHANG, FENG, CONG,LE, PLATT,RANDALL JEFFREY, COX,DAVID BENJAMIN TURITZ, HEIDENREICH,MATTHIAS, SWIECH,LUKASZ.
Una composición que comprende un sistema CRISPR-Cas para usar en el tratamiento de una enfermedad genética ocular mediante administración localizada al ojo de un sujeto, en el que el sistema CRISPR-Cas comprende: A. un polinucleótido que codifica un ARN de sistema CRISPR-Cas que comprende: a) una secuencia guía capaz de hibridar con una secuencia diana de enfermedad genética ocular, b) una secuencia pareja tracr, y c) una secuencia tracr en el que (a), (b) y (c) se disponen en una orientación 5' a 3'; y B. un polinucleótido que codifica un Cas9; Cada uno de A y B: Se formulan para la distribución juntos en un vehículo de distribución, siendo el vehículo un vector vírico adenoasociado (AAV), en el que el AAV es AAV1, AAV2 o AAV5; y Son capaces, cuando se administran juntos al ojo del sujeto, de formar un complejo CRISPR-Cas que comprende el Cas9, y el ARN del sistema CRISPR-Cas.
PDF original: ES-2765481_T3.pdf
(16/10/2019). Solicitante/s: Calimmune Inc. Inventor/es: BRETON,LOUIS RANDALL, CHEN,IRVIN, AN,DONG SUNG, SYMONDS,GEOFFREY P, BOYD,MAUREEN, MILLINGTON,MICHELLE L.
Una célula hospedadora preparada transduciendo una célula hematopoyética con un vector de expresión lentiviral, comprendiendo el vector de expresión lentiviral una primera secuencia de ácido nucleico que codifica un ácido nucleico inhibidor capaz de reducir la expresión de un correceptor CCR5 de VIH, donde el ácido nucleico inhibidor es un ARN pequeño de interferencia (ARNpi) o un ARN de horquilla corta (ARNhc) que comprende una secuencia que es sustancialmente complementaria a al menos una parte de un ácido nucleico que codifica el correceptor CCR5 de VIH, y una segunda secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína inhibidora de la fusión del VIH.
PDF original: ES-2770627_T3.pdf
(16/10/2019). Solicitante/s: MEDIMMUNE, LLC. Inventor/es: WARD, ELIZABETH SALLY, JOHNSON,LESLIE,S, DALL\'ACQUA,William.
Una molécula modificada que comprende una proteína o agente no de proteína y un dominio constante de IgG, en la que el dominio constante de IgG comprende un dominio CH3 humano en el que hay una sustitución de un aminoácido en el resto de aminoácido 428 de metionina a leucina o fenilalanina, numerada según el índice EU de Kabat, en la que la molécula modificada tiene una elevada semivida en comparación con la semivida de una molécula que comprende la proteína o el agente no de proteína y un dominio constante de IgG correspondiente que comprende un dominio CH3 humano no mutado.
PDF original: ES-2727425_T3.pdf
(09/10/2019). Solicitante/s: Exosome Diagnostics, Inc. Inventor/es: SKOG,JOHAN KARL OLOV, ENDERLE,DANIEL, RAMACHANDRAN,APARNA, YAN,HAOHENG, BERGHOFF,EMILY, WEI,TAI-FEN, NOERHOLM,MIKKEL.
Un método para extraer ADN y ARN de una muestra biológica que comprende: (a) proporcionar una muestra biológica; (b) poner en contacto la muestra biológica con una superficie de captura en condiciones suficientes para retener ADN libre de células y microvesículas de la muestra biológica sobre o en la superficie de captura, en la que la superficie de captura comprende una membrana o una o más perlas que son intercambiadores de aniones con la función amonio cuaternario R-CH2-N+(CH3)3, o una membrana o una o más perlas que están cargadas positivamente y con la función amonio cuaternario R-CH2-N+(CH3)3; (c) poner en contacto la superficie de captura con un reactivo de lisis a base de fenol mientras el ADN libre de células y las microvesículas están sobre o en la superficie de captura, liberando así el ADN y el ARN de la muestra y produciendo un homogeneizado; y (d) extraer el ADN, el ARN, o tanto el ADN como el ARN del homogeneizado.
PDF original: ES-2762677_T3.pdf
(25/09/2019). Solicitante/s: Friedrich Miescher Institute for Biomedical Research. Inventor/es: SCHUEBELER,DIRK, ROSKA,BOTOND, JUETTNER,JOSEPHINE, HARTL,DOMINIK, KREBS,ARNAUD.
Una molecula de acido nucleico aislada que comprende, o esta constituida por, la secuencia de acido nucleico de la SEQ ID NO: 1, o esta constituida por una secuencia de acido nucleico de al menos 150 pb que tienen al menos un 90% de identidad respecto a dicha SEQ ID NO: 1, donde dicha molecula de acido nucleico aislada da lugar a la expresion especifica de un gen en los fotorreceptores de baston cuando una secuencia de acido nucleico que codifica dicho gen esta ligada operativamente a dicha molecula de acido nucleico aislada.
PDF original: ES-2761328_T3.pdf
(18/09/2019). Solicitante/s: ONCOTHERAPY SCIENCE, INC.. Inventor/es: TSUNODA,TAKUYA, OSAWA,RYUJI, WATANABE TOMOHISA, YAMASHITA,SACHIKO, HIKICHI,TETSURO.
Un péptido aislado de menos de aminoácidos que tiene capacidad de inducir linfocitos T citotóxicos (CTL), en donde el péptido comprende la secuencia de aminoácidos de (a) o (b) indicadas a continuación: (a) la secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste en las SEQ ID NOs: 32, 5, 28 y 30; o (b) la secuencia de aminoácidos en la que uno o dos aminoácidos se sustituyen y/o agregan a la secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste en las SEQ ID NOs: 32, 5, 28 y 30.
PDF original: ES-2753652_T3.pdf
(11/09/2019) Composición farmacéutica para su aplicación como medicamento para el tratamiento de lesiones tisulares del sistema nervioso central debidas a una patología hipóxica cerebral, comprendiendo dicha composición - un polímero biocompatible de fórmula general (II) siguiente AaXxYyZz (II) en donde: A representa un monómero que es glucosa, X representa un grupo R1COOR2, Y representa un grupo -R7SO3R8 Z es ácido acético en los que: R1 es un metilo, R2 y R8 representan independientemente un catión M+ seleccionado del grupo de metales alcalinos, y R7 representa un enlace, a representa el número de monómeros de modo que la masa de dichos polímeros de fórmula (II) es…
(11/09/2019). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: PITARD, BRUNO.
Un copolímero de bloques anfifílico no iónico tetrafuncional, para uso en un método para el suministro intracelular de un ARNm protegido o no protegido en terapia génica; en el que dicho copolímero de bloques anfifílico no iónico tetrafuncional se selecciona de:**Fórmula** significando POE o PEO polióxido de etileno, y significando PPO polióxido de propileno; o una de sus sales farmacéuticamente aceptables.
PDF original: ES-2759243_T3.pdf
(11/09/2019). Solicitante/s: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA. Inventor/es: WU,CHIA-YUNG, ONUFFER,JAMES, LIM,WENDELL A.
Un receptor de antígeno quimérico (CAR) heterodimérico condicionalmente activo que comprende: un primer polipéptido que comprende un dominio de unión a antígeno que comprende una región variable de anticuerpo monocatenario que se une específicamente a CD19 o un antígeno expresado por un linfocito B, un primer miembro del par de dimerización y un primer dominio transmembrana; y un segundo polipéptido que comprende un segundo miembro de un par de dimerización, un segundo dominio transmembrana y un dominio de señalización intracelular; en donde un agente de dimerización dimeriza el CAR heterodimérico cuando una célula expresa los primero y segundo polipéptidos con el agente de dimerización unido entre los miembros del par de dimerización de los primero y segundo polipéptidos.
PDF original: ES-2758227_T3.pdf
PDF original: ES-2758227_T9.pdf
(11/09/2019) Composición farmacéutica o dermatológica para su aplicación como medicamento para el tratamiento de lesiones tisulares elegidas entre lesiones del sistema locomotor, lesiones de la médula espinal, lesiones del tejido muscular, lesiones pulmonares, lesiones cutáneas, lesiones del tracto digestivo comprendiendo dicha composición - un polímero biocompatible de fórmula general (I): AaXxYy (I) o de fórmula (II): AaXxYyZz (ll) en la que: A representa un monómero que es glucosa X representa un grupo R1COOR2, Y representa un grupo R7SO3R8 Z es un grupo ácido acético, R1 representa una cadena de hidrocarburo alifático, opcionalmente ramificado y/o insaturado, R2 representa un átomo…
(04/09/2019). Solicitante/s: Carsgen Therapeutics Limited. Inventor/es: SONG,BO, WANG,HUAMAO, CAI,XIUMEI.
Un receptor de antígeno quimérico expresado en la superficie de la célula efectora inmune, que comprende una región de unión extracelular, una región transmembrana y una región de señales intracelulares, en donde la región de unión extracelular comprende una proteína que reconoce específicamente CLD18A2, en donde la región de unión extracelular comprende una secuencia de aminoácidos de cualquiera de las SEQ ID NO. 4 y 6, y en donde la secuencia de la región de señales intracelulares se selecciona de CD3ζ, EcεPly, CD27, CD28, CD137, CD134, o una combinación de los mismos.
PDF original: ES-2746555_T3.pdf
(04/09/2019). Solicitante/s: Xalud Therapeutics, Inc. Inventor/es: WATKINS,LINDA R, CHAVEZ,RAYMOND A, LANDRY,ROBERT.
Una composición que comprende un constructo de expresión de IL-10 plasmídico bacteriano, en la que el constructo de expresión de IL-10 comprende una estructura principal bacteriana y una secuencia de ácido nucleico que codifica para interleucina-10 para su uso en un método de tratamiento de la artrosis o artritis reumatoide en un sujeto, comprendiendo dicho método inyectar la composición en una articulación inflamada del sujeto.
PDF original: ES-2760902_T3.pdf
(04/09/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: O\'\'RIORDAN,CATHERINE, ADAMOWICZ,MATTHEW.
Una partícula de rAAV que comprende un ácido nucleico que codifica un miR-708 o que comprende un ácido nucleico que codifica un miR-708 y un ácido nucleico que codifica la rodopsina.
PDF original: ES-2760263_T3.pdf
(28/08/2019). Solicitante/s: CHEMOTHERAPEUTISCHES FORSCHUNGSINSTITUT GEORG-SPEYER-HAUS. Inventor/es: SCHÖNFELD,KURT, SCHÖNFELD,CHRISTIANE, WELS,WINFRIED.
Una proteína que comprende: (i) un péptido señal; (ii) un dominio de reconocimiento específico de diana; (iii) una región enlazadora, que conecta el dominio (ii) y el dominio (iv), en la que la región enlazadora no contiene residuos de cisteína y se selecciona de cualquiera de los siguientes: la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO. 2, una secuencia de aminoácidos con al menos un 95% de identidad de secuencia con la SEQ ID NO. 2 a condición de que el residuo de aminoácido 48 no sea una cisteína y sea una serina, y una secuencia de aminoácidos que difiere en uno, dos o tres residuos de aminoácidos de la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO. 2 a condición de que el residuo de aminoácido 48 no sea una cisteína y sea una serina; y (iv) un dominio efector que comprende una región transmembrana y uno o más dominios de señalización intracelular, en la que el dominio efector desencadena la activación de linfocitos.
PDF original: ES-2754394_T3.pdf
(28/08/2019). Solicitante/s: Bluebird Bio, Inc. Inventor/es: MORGAN,RICHARD, FRIEDMAN,KEVIN.
Un polinucleótido que codifica un CAR, en donde la secuencia de polinucleótidos se expone en la SEQ ID NO: 10.
PDF original: ES-2750725_T3.pdf
(21/08/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, SEO HARUNA.
Un oligómero antisentido que provoca la omisión del exón 55º en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia complementaria a las secuencias de nucleótidos que consisten en los nucleótidos del 14º al 34º o del 15º al 34º, desde el extremo 5' del exón 55º en el gen de la distrofina humana.
PDF original: ES-2748868_T3.pdf
(21/08/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: WADSWORTH, SAMUEL, O\'\'RIORDAN,CATHERINE.
Un vector de virus adeno-asociado recombinante de pseudotipo 2/7 o 2/8 que codifica el factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1), para su uso en el tratamiento de un trastorno de las neuronas motoras en un mamífero, donde el vector se debe inyectar en la médula espinal del mamífero.
PDF original: ES-2757723_T3.pdf
(14/08/2019). Solicitante/s: The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services . Inventor/es: VENDITTI,CHARLES P, PAVAN,WILLIAM J, CHANDLER,RANDY.
Constructo de ácido nucleico que comprende: un vector viral; y una secuencia de gen NPC1 bajo el control de un promotor del factor de elongación 1 α (EF1α), en el que opcionalmente el promotor del EF1a comprende SEQ ID NO: 8.
PDF original: ES-2755725_T3.pdf
(14/08/2019). Solicitante/s: THE BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM. Inventor/es: MULLER,FLORIAN L, FLETCHER-SANANIKONE,ELIOT, COLLA,SIMONA, AQUILANTI,ELISA, DEPINHO,RONALD.
Una composición para su uso en el tratamiento del cáncer en un sujeto, donde el cáncer presenta una deleción homocigota en un gen constitutivo y el gen constitutivo tiene un homólogo funcionalmente redundante, comprendiendo la composición un inhibidor del homólogo redundante en una cantidad suficiente para inhibir la actividad del homólogo redundante, donde el gen constitutivo es enolasa 1 (ENO1), el homólogo redundante es endolasa 2 (ENO2) y el inhibidor es un ácido nucleico que inhibe la expresión o actividad del homólogo redundante, un anticuerpo que se une específicamente al homólogo redundante, fosfonoacetohidroxamato, que preferentemente comprende, además, un agente quimioterapéutico, donde el agente quimioterapéutico interfiere preferentemente con la homeostasis del ADN.
PDF original: ES-2746058_T3.pdf
(07/08/2019). Solicitante/s: Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Inventor/es: SADELAIN,MICHEL, RIVIERE,ISABELLE, MANSILLA-SOTO,JORGE, WANG,XIUYAN, STAMATOYANNOPOULOS,GEORGE, STAMATOYANNOPOULOS,JOHN, LIU,MINGDONG.
Casete de expresión que comprende un aislante y un gen de globina o una parte funcional del mismo operativamente unido a una región de región de control de locus (LCR) de β-globina, en el que el aislante comprende: (a) la secuencia de sitio de unión a CTCF expuesta en SEQ ID NO: 18, opcionalmente el aislante comprende la secuencia de ácido nucleico expuesta en SEQ ID NO: 24 o SEQ ID NO: 25; o (b) la secuencia de nucleótidos expuesta en SEQ ID NO: 1.
PDF original: ES-2746529_T3.pdf
(07/08/2019). Solicitante/s: Oxford University Innovation Limited. Inventor/es: WOOD,MATTHEW, SEOW,YIQI, ALVAREZ,LYDIA.
Una composición que comprende un exosoma, en donde el exosoma comprende un resto dirigido expresado en su superficie, en donde el resto dirigido se expresa como una proteína de fusión con una proteína transmembrana exosómica, en donde el exosoma se carga con material genético exógeno.
PDF original: ES-2749393_T3.pdf
(31/07/2019). Solicitante/s: CHILDREN'S HOSPITAL MEDICAL CENTER. Inventor/es: MALIK,PUNAM.
Un gen de gamma-globina humano mutado, en donde el gen de gamma-globina humana mutado codifica una proteína que comprende la SEC ID NO: 1.
PDF original: ES-2747817_T3.pdf