CIP 2015 : A61K 48/00 : Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.

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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES

CIP2015: Invenciones publicadas en esta sección.

Formulaciones para el suministro de principios activos.

(20/02/2019). Solicitante/s: Adynxx, Inc. Inventor/es: SCHMIDT,WILLIAM,K, HARRIS,Scott, MAMET,JULIEN, MILJANICH,GEORGE, ORR,RICK, YAKSH,TONY, YEOMANS,DAVID C.

Una composición farmacéutica que comprende un principio activo y una cantidad estabilizante in vivo de un agente, en la que el principio activo es un ácido nucleico que comprende la SEQ ID NO: 42 y el agente es el ion calcio. en la que el agente se asocia a un efecto adverso in vivo causado por la administración del principio activo sin el agente. en la que la cantidad estabilizante in vivo es la cantidad que sustancialmente satura los sitios de unión del principio activo al agente, y en donde la composición farmacéutica se formula para su administración intratecal.

PDF original: ES-2724851_T3.pdf

Administración extendida de genes a neuronas motoras mediante inyección periférica de vectores AAV.

(20/02/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: BARKATS,MARTINE.

Un vector AAV humano de cadena sencilla (ssAAV) que comprende un gen de interés que codifica un producto terapéutico, para uso en un método para tratar un trastorno de neuronas motoras en un sujeto mediante la administración del gen a las neuronas motoras o células gliales mediante administración periférica de dicho vector ssAAV a un sujeto que lo necesite; en donde dicho vector ssAAV es: - un vector AAV9 de cadena sencilla, o - un vector AAV pseudotipado que comprende un genoma de AAV de cadena sencilla derivado de un serotipo de AAV diferente del serotipo AAV9 y una cápsida derivada de una cápsida de AAV9.

PDF original: ES-2727034_T3.pdf

Composición para el tratamiento de la enfermedad inflamatoria articular.

(19/02/2019). Solicitante/s: Xalud Therapeutics, Inc. Inventor/es: WATKINS,LINDA R, CHAVEZ,RAYMOND A, LANDRY,ROBERT.

Una composicion que comprende una construccion de expresion de IL-10 de plasmido bacteriano, en la que la construccion de expresion de IL-10 comprende una cadena principal bacteriana y una secuencia de acido nucleico que codifica interleuquina-10 para su uso en un metodo de tratamiento de una enfermedad articular inflamatoria en un sujeto, comprendiendo dicho metodo inyectar la composicion en una articulacion inflamada del sujeto.

PDF original: ES-2700826_T3.pdf

Terapia génica par la enfermedad de Niemann-Pick tipo A.

(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: ZIEGLER, ROBIN, J., CHENG, SENG, H., DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, PASSINI,MARCO A.

Un primer vector vírico que comprende un transgén que codifica un inmunógeno; y un segundo vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno para usar en el tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosómico con implicación del SNC, en el que dicho tratamiento comprende las etapas de: a) administrar dicho primer vector vírico al tejido hepático de un mamífero de manera que se induce la tolerancia en el cerebro del mamífero al inmunógeno; y b) posteriormente administrar dicho segundo vector vírico al cerebro de dicho mamífero en el que dicha administración posterior del segundo vector vírico se da después de que dicho primer vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno se haya expresado en el hígado del mamífero durante una cantidad de tiempo efectiva para generar la inducción de tolerancia, y en el que el inmunógeno es la enzima defectuosa asociada con la enfermedad de almacenamiento lisosómico a tratar.

PDF original: ES-2700048_T3.pdf

Transferencia génica en citoblastos epiteliales de las vías respiratorias mediante el uso de vectores lentivíricos de simio pseudotipados con una proteína espina de virus Sendai de ARN.

(13/02/2019). Solicitante/s: ID Pharma Co., Ltd. Inventor/es: HASEGAWA, MAMORU, INOUE, MAKOTO, MITOMO,KATSUYUKI, IWASAKI,HITOSHI, ALTON,ERIC W, GRIESENBACH,UTA.

Vector del SIV recombinante para su uso en el tratamiento de una enfermedad respiratoria genética mediante la introducción de un gen en un citoblasto epitelial de las vías respiratorias que no se ha sometido a pretratamiento o tratamiento de pre-acondicionamiento, en el que el vector (i) se somete a pseudotipado con proteínas espina de las glicoproteínas F y HN de la envoltura del virus Sendai, y (ii) comprende un gen exógeno en estado expresable, y además en el que dicho vector permite la integración de dicho gen exógeno en dicho citoblasto para así proporcionar una expresión de genes exógenos a largo plazo durante al menos 160 días; en el que el gen exógeno es: (a) un gen que codifica una proteína disfuncional inherente o adquirida; (b) un gen que complementa un gen deficiente en una enfermedad respiratoria genética; o (c) un gen que codifica una proteína que es necesaria para el tratamiento de una enfermedad respiratoria genética.

PDF original: ES-2726176_T3.pdf

Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la médula espinal.

(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, O\'\'RIORDAN,CATHERINE R.

Un vector vírico neurotrófico recombinante que comprende un transgén, para su uso en un método de suministro del producto del transgén a la médula espinal de un sujeto que padece un trastorno de neuronas motoras, en el que el método comprende administrar el vector vírico a al menos un ventrículo del cerebro, mediante lo cual se expresa dicho transgén y se suministra el producto transgénico expresado a la médula espinal, en el que el transgén es IGF- 1.

PDF original: ES-2725552_T3.pdf

Novedosos ARNhc diseñados estructuralmente.

(12/02/2019). Solicitante/s: COLD SPRING HARBOR LABORATORY. Inventor/es: HANNON,Gregory J, CHELOUFI,SIHEM.

Una molécula de ARN de horquilla corta (ARNhc) que comprende (i) una primera secuencia de 21, 22 o 23 nucleótidos completamente complementaria a una secuencia en un gen diana, que tiene una secuencia diferente a la secuencia madura de miR-451, y (ii) una segunda secuencia que sigue directamente a la primera secuencia, en la que la segunda secuencia es completamente complementaria a la secuencia de los primeros 17 o 18 nucleótidos contados desde el extremo 5' de la primera secuencia, en la que los últimos 3 o últimos 4 nucleótidos de la primera secuencia forman una región de bucle en el ARNhc.

PDF original: ES-2699630_T3.pdf

Uso terapéutico potenciado de una purina nucleósido fosforilasa o nucleósido hidrolasa y aplicaciones relacionadas con profármacos.

(11/02/2019). Solicitante/s: THE UAB RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: PARKER,WILLIAM B, SORSCHER,ERIC J.

Purina nucleósido fosforilasa o nucleósido hidrolasa o vector que codifica para la expresión de las mismas y profármaco escindido mediante dicha purina nucleósido fosforilasa o nucleósido hidrolasa para su uso en la inyección de profármacos para potenciar la eficacia de la radioterapia en el tratamiento de cáncer en el compartimento que no experimenta ciclos de una neoplasia maligna sólida mediante inhibición funcional o destrucción de células seleccionadas como diana que se replican o que no se replican, en la que las células diana definen un tumor.

PDF original: ES-2699531_T3.pdf

Sistema de expresión para una terapia genética selectiva.

(05/02/2019). Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: RICHARD, ISABELLE, BUJ BELLO,ANA MARIA.

Sistema de expresión para administración sistémica que comprende una secuencia que codifica la miotubularina, bajo el control de: - una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos y que presenta una actividad promotora a un nivel tóxicamente aceptable incluso nulo en el corazón; o - una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos, y una secuencia diana de un ARNmi expresado en el corazón.

PDF original: ES-2698571_T3.pdf

Métodos para transfectar ácidos nucleicos en células vivas.

(05/02/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: EBERWINE, JAMES, HAYDON,PHILIP G, SUL,JAI-YOON, TAKANO,HAJIME, ZENG,FANYI, WU,KITTY CHIA-WEN.

Un método in vivo o ex vivo de transferencia de un fenotipo multigénico de una célula donante a una célula receptora mediante: la transfección de una célula receptora con el ARNm total de una célula donante, en el que la célula donante es de la misma especie que la célula receptora, en el que el fenotipo de la célula donante es diferente del fenotipo de la célula receptora, en el que los ARNm entran en la célula receptora, en el que los ARNm son funcionales en la célula receptora y en el que los ARNm inician un cambio en la morfología y la fisiología en la célula receptora, y en el que el cambio produce un fenotipo que es indicativo de la célula donante.

PDF original: ES-2698600_T3.pdf

Procedimiento para la elaboración de nanopartículas lipídicas, y nanopartículas lipídicas con los macrófagos cerebrales como células diana.

(05/02/2019) Procedimiento para la elaboración de nanopartículas lipídicas, y nanopartículas lipídicas con los macrófagos cerebrales como células diana. La invención se refiere a un procedimiento para elaborar nanopartículas lipídicas especialmente dirigidas contra los macrófagos cerebrales perivasculares y meníngeos, que incluye la adición de un derivado de manosa en su capa lipídica como componente funcional que favorece la interacción con la membrana plasmática de las células diana. La funcionalización de las nanopartículas lipídicas se realiza en una etapa intermedia del procedimiento y mediante una reacción directa en la…

Oligonucleótidos para la realización de un cambio en la secuencia de una molécula de ARN diana presente en una célula viva.

(05/02/2019). Solicitante/s: ProQR Therapeutics II B.V. Inventor/es: DE BOER,DANIEL ANTON, RITSEMA,TITA.

Un oligonucleótido de cadena sencilla para el direccionamiento de una secuencia de ARN diana que comprende una mutación, para su uso en el tratamiento de un trastorno genético relacionado con la mutación en dicha secuencia de ARN diana, en donde el oligonucleótido comprende una secuencia complementaria de la secuencia de ARN diana y codifica la secuencia de tipo silvestre, y en donde todos los nucleósidos del oligonucleótido son 2'-Oalquil ribonucleósidos.

PDF original: ES-2698522_T3.pdf

Vectores de AAV que se dirigen al SNC y métodos de uso de los mismos.

(01/02/2019). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: GAO, GUANGPING, XU,ZUOSHANG, ZHANG,HONGWEI, WANG,HONGYAN.

Un virus adeno-asociado recombinante (rAAV) que comprende (i) una proteína de la cápside de AAV9 o de AAVrh.10 y (ii) un ácido nucleico que comprende un promotor operativamente unido a un transgén para su uso como medicamento; en donde el transgén es para suministrarse al tejido del sistema nervioso central (SNC) en un sujeto por administración intratecal y por administración intracerebral, y en donde el rAAV infecta células en el cerebro y en la médula espinal del sujeto.

PDF original: ES-2698203_T3.pdf

Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades monogénicas.

(29/01/2019). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Inventor/es: REBAR,EDWARD J.

Una o más nucleasas no naturales y uno o más transgenes para uso en un método de tratamiento de una enfermedad monogénica, comprendiendo el método administrar la una o más nucleasas y el uno o más transgenes a un sujeto que lo necesita para generar una célula que produce una proteína que trata la enfermedad, en el que el transgén que codifica la proteína se inserta en un locus de albúmina endógeno de la célula usando una o más nucleasas no naturales.

PDF original: ES-2697912_T3.pdf

Métodos para suministrar genes.

(18/01/2019). Solicitante/s: The Regents of the University of Colorado, a body corporate. Inventor/es: WATKINS,LINDA MAY ROTHBLUM, HUGHES,TRAVIS, CHAVEZ,RAYMOND A.

Molécula de ADN de plásmido que comprende un polinucleótido que codifica al menos una repetición terminal invertida (ITR) de virus adenoasociado (VAA) y que codifica también una molécula de IL-10 operativamente unidas a elementos de control de la expresión que controlan la expresión de dicha molécula de IL-10 in vivo, para su uso en el tratamiento de dolor neuropático en un sujeto mamífero, en la que dicha molécula de ADN de plásmido se administra por vía intratecal al sistema nervioso central de dicho sujeto.

PDF original: ES-2696824_T3.pdf

Vectores de citomegalovirus que permiten el control del direccionamiento de los linfocitos T.

(17/01/2019). Solicitante/s: Oregon Health & Science University. Inventor/es: FRUEH, KLAUS, PICKER,LOUIS, HANSEN,SCOTT, MALOULI,DANIEL.

Un vector de citomegalovirus humano o animal que comprende: (a) una primera secuencia de ácidos nucleicos que codifica un antígeno proteico heterólogo; (b) una segunda secuencia de ácidos nucleicos que codifica la UL128 o un ortólogo de la misma; y (c) una tercera secuencia de ácidos nucleicos que codifica la UL131 o un ortólogo de la misma; en el que el vector no expresa una proteína UL130 activa.

PDF original: ES-2696703_T3.pdf

Composiciones terapéuticas y métodos para la administración dirigida, mediante minicélulas bacterianas, de moléculas bioactivas basadas en moléculas dirigidas que contienen Fc y anticuerpos.

(16/01/2019). Solicitante/s: Vaxiion Therapeutics, LLC. Inventor/es: NEWMAN,MICHAEL J, GIACALONE,MATTHEW J.

Una minicelula bacteriana completamente intacta, que comprende: (i) una proteina de fusion de union a Fc mostrada en la superficie de la minicelula, en donde la proteina de fusion de union a Fc comprende (a) una senal de exportacion (secrecion) de membrana externa, (b) un dominio de anclaje de membrana externa y (c) una porcion de union a Fc de la proteina G o una porcion de union a Fc de la proteina A; (ii) una o mas moleculas bioactivas que comprenden acidos nucleicos, proteinas, farmacos de molecula pequena, radioisotopos, lipidos o cualquier combinacion de los mismos; y (iii) una o mas moleculas de direccionamiento que contienen Fc unidas a dicha porcion de union a Fc, en donde la molecula de direccionamiento que contiene Fc es una molecula que es capaz de unirse a una molecula de union a Fc y contiene un sitio de reconocimiento para una molecula diana, en donde dicha una o mas moleculas de direccionamiento que contienen Fc reconocen un antigeno o un receptor eucarioticos.

PDF original: ES-2720659_T3.pdf

Epitopos de antígeno de superficie receptor de factor de crecimiento epidérmico y uso de los mismos.

(26/12/2018). Solicitante/s: GREEN CROSS CORPORATION. Inventor/es: KIM, SE HO, KIM, MIN-SOO, CHANG,KI HWAN, HONG,KWANG-WON, WON,JONG-HWA, HUR,MIN-KYU, LEE,MI-JUNG, CHO,HYUN-SOO, YOO,JI-HO.

Epítopo de un receptor de factor de crecimiento epidérmico (EGFR) que consiste en la secuencia de aminoácidos de RGDSFTH (SEQ ID NO: 2) o RGDSFTHTP (SEQ ID NO: 3).

PDF original: ES-2694679_T3.pdf

Clones de ADN infeccioso quimérico de circovirus porcino y uso de los mismos.

(21/12/2018) Una vacuna para su uso en la protección de un lechón contra circovirus porcino (PCV) de tipo 2 o síndrome de desmedro multisistémico post-destete (PMWS) provocado por PCV2, en el que el lechón tiene anticuerpos maternos de PCV2 y en el que la vacuna comprende una cantidad inmunogénica de un miembro seleccionado entre el grupo que consiste en: (a) una molécula de ácido nucleico quimérico de circovirus porcino (PCV1-2) que comprende una molécula de ácido nucleico que codifica un PCV1 no patógeno, que contiene el gen de la cápside del marco abierto de lectura 2 (ORF2) de un PCV2 patógeno en lugar del gen de la cápside del ORF2 de la molécula de ácido nucleico de PCV1; (b) un plásmido o vector viral que contiene la molécula de ácido nucleico…

Método y complejos portadores para suministrar moléculas a células.

(21/12/2018). Solicitante/s: CORNELL RESEARCH FOUNDATION, INC.. Inventor/es: ZHAO,KESHENG, SZETO,HAZEL, BIRK,ALEX V, ROBERTSON,HUGH D.

Un complejo portador que comprende (i) un agente citotóxico o un poliaminoácido y (ii) un péptido catiónico aromático, donde el péptido catiónico aromático es: (a) Tyr-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (DALDA); o (b) 2',6'-Dmt-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Dmt1-DALDA); o (c) Phe-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Phe1-DALDA); o (d) D-Arg-2',6'Dmt-Lys-Phe-NH2; o (e) 2',6'-Dmp-D-Arg-Phe-Lys-NH2 (Dmp1-DALDA).

PDF original: ES-2694574_T3.pdf

Composiciones y procedimientos de transfección de polinucleótidos.

(12/12/2018). Solicitante/s: WASHINGTON UNIVERSITY. Inventor/es: WICKLINE, SAMUEL, A., HOU,KIRK.

Una composición farmacéutica que comprende un complejo péptido-polinucleótido, comprendiendo el complejo péptido-polinucleótido una relación molar de péptido:polinucleótido que es más de aproximadamente 50:1 y menos de aproximadamente 200:1, en el que el péptido es (a) no citotóxico y capaz de afectar a la liberación de un polinucleótido desde un endosoma de una célula, y (b) comprende una secuencia de aminoácidos con al menos un 80 % de identidad con la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 1.

PDF original: ES-2693518_T3.pdf

Un péptido anfipático.

(07/12/2018) Un péptido que penetra en las células anfipáticas con menos de aproximadamente 50 residuos de aminoácidos que tiene al menos 6 residuos de arginina (R), al menos 12 residuos de alanina (A), al menos 6 residuos de leucina (L), opcionalmente al menos un residuo de cisteína (C), y al menos dos, pero no más de tres ácidos glutámicos (E), en donde (a) los residuos de arginina (R) se distribuyen uniformemente a lo largo de la longitud del péptido; la relación de arginina (R) con residuos de ácido glutámico (E) cargados negativamente es de al menos 6:2 a 9:2 o 6:2 a 8:2; la relación de los residuos de aminoácidos hidrófilos con los residuos de aminoácidos hidrófobos a pH 7 es al menos 30:67 a 40:60 o 30:70 a 40:60; y dicho…

Uso de hepcidina para preparar un medicamento para tratar trastornos de la homeostasis del hierro.

(07/12/2018). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: KAHN,AXEL, NICOLAS,GAEL, VAULONT,SOPHIE.

Polipéptido para su uso en un procedimiento de tratamiento para reducir la sobrecarga de hierro, en el que el polipéptido comprende una secuencia de 20 aminoácidos que tiene: - al menos 50% de identidad con la secuencia SEQ ID NO: 1; - residuos de cisteína en las posiciones 2, 5, 6, 8, 9, 14, 17 y 18; y en donde el polipéptido es capaz de reducir la absorción de hierro.

PDF original: ES-2693050_T3.pdf

Métodos y medios para el salto eficaz de al menos uno de los siguientes exones del gen de distrofia muscular de Duchenne humana: 43, 46, 50-53.

(05/12/2018). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, DE KIMPE,Josephus Johannes, PLATENBURG,Gerardus Johannes, AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE.

Oligonucleótido antisentido, donde dicho oligonucleótido antisentido comprende o consiste en la secuencia de nucleótidos antisentido SEQ ID N.º: 287.

PDF original: ES-2692886_T3.pdf

Composiciones terapéuticas de ARNm y su uso para tratar enfermedades y trastornos.

(03/12/2018) Una composición para su uso en un método para tratar a un sujeto que tiene una enfermedad que es el resultado de una deficiencia en una proteína, en donde la composición comprende (a) por lo menos una molécula de ARNm, por lo menos una porción de la cual codifica una proteína de fusión que comprende una proteína terapéutica y un polipéptido capaz de unirse a un receptor Fc; y (b) un vehículo de administración, en donde el vehículo de administración es polietilenimina (PEI) o una nanopartícula lipídica, en donde la composición se administra al sujeto mediante suministro pulmonar, y la enfermedad: (a) se selecciona de un trastorno de almacenamiento lisosomal, un trastorno metabólico del ciclo de la urea, enfermedad de Pompe, enfermedad de Gaucher, beta-talasemia, enfermedad de Huntington;…

Métodos y composiciones farmacéuticas para el tratamiento de una enfermedad ocular en un sujeto.

(28/11/2018) Una composición farmacéutica formulada con un ácido nucleico terapéutico de interés insertada en un plásmido para el uso en el tratamiento de una enfermedad ocular en un sujeto, en donde el tratamiento comprende las etapas de i) suministrar dicha composición farmacéutica al interior del espacio supracoroideo de un ojo enfermo y ii) exponer la región en la que se suministraba la composición farmacéutica a un campo eléctrico para la electroporación, y estando la intensidad de campo del campo eléctrico entre 15 voltios y 70 voltios, y en donde el campo eléctrico se aplica al usar dos electrodos, (i) cuando se elige como diana la coroides, introduciéndose uno de dichos electrodos en el espacio supracoroideo y aplicándose el otro sobre la superficie de la esclerótica en la cara opuesta a la…

Liposoma para administración tópica y aplicación del mismo.

(27/11/2018). Solicitante/s: Delta-Fly Pharma, Inc. Inventor/es: ISHIDA,TATSUHIRO.

Un liposoma para uso mediante administración tópica en un método de tratamiento médico, que consiste en dioleilfosfatidiletanolamina (DOPE), fosfatidilcolina y lípido catiónico, en el que la fosfatidilcolina comprende al menos una cadena de ácido graso insaturado que contiene un doble enlace de carbono a carbono, y en el que el lípido catiónico es cloruro de O,O'-ditetradecanoil-N-(α-trimetilamonioacetil)dietanolamina (DC-6-14).

PDF original: ES-2691494_T3.pdf

Nuevos copolímeros basados en poli(etilenimina) para el enlace y liberación de material genético, particularmente de ADN/ARN, así como método para su fabricación y uso.

(23/11/2018). Solicitante/s: SmartDyeLivery GmbH. Inventor/es: SCHUBERT,ULRICH S, ENGLERT,CHRISTOPH, TAUHARDT,LUTZ, GOTTSCHALDT,MICHAEL.

Copolímeros basados en poli(etilenimina) para el enlace y liberación de material genético en forma de ADN/ARN que consisten en unidades de etilenimina y 2-oxazolina con la siguiente fórmula general y presentan respectivamente diferentes unidades de oxazolina:**Fórmula** con: a, b, c: proporción de las unidades respectivas de monómeros con a, b > 0, c > 0, d: longitud de la cadena lateral con d ≥ 1, X: enlace doble o triple, R: Grupo H, alquilo o arilo y una longitud de cadena de copolímero entre 2 y 1000000 unidades.

PDF original: ES-2691094_T3.pdf

Vectores virales adeno-asociados para el tratamiento de enfermedad de almacenamiento de glucógeno.

(21/11/2018). Solicitante/s: The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services . Inventor/es: BYRNE, BARRY, J., CHOU,JANICE J.

Un vector viral adeno-asociado (AAV) que comprende una molécula de ácido nucleico recombinante, en el que la molécula de ácido nucleico recombinante comprende los nucleótidos 182-4441 de SEQ ID NO: 1 o nucleótidos 182-4441 de SEQ ID NO: 3.

PDF original: ES-2690643_T3.pdf

Inducción de omisión de exones en células eucarióticas.

(19/11/2018). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un método in vitro para determinar si un oligonucleótido antisentido de 14-40 nucleótidos que comprende complementariedad a una parte de un exón 51 de distrofia humana es capaz de inhibir específicamente una secuencia de reconocimiento de exón de dicho exón, comprendiendo: Proporcionar una célula que tiene un pre-ARNm que contiene dicho exón con dicho olinogucleótido antisentido, Cultivar dicha célula para permitir la formación de un ARNm a partir de dicho pre-ARNm y Determinar si dicho exón está ausente de dicho ARNm.

PDF original: ES-2690049_T3.pdf

Conversión ascendente de la luz para su uso en métodos optogenéticos.

(19/11/2018). Solicitante/s: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY. Inventor/es: DEISSEROTH,KARL, ANIKEEVA,POLINA.

Un producto que comprende una pluralidad de nanopartículas dopadas con lantánidos para su uso en un método de tratamiento de un individuo para despolarizar o hiperpolarizar la membrana plasmática de una célula neural en un individuo, en donde dicho método comprende: (a) la colocación de la pluralidad de nanopartículas dopadas con lantánidos en la proximidad de la célula neural; y (b) la exposición de la pluralidad de nanopartículas a una radiación electromagnética en el espectro infrarrojo (IR) o cerca de infrarrojo (NIR), en donde la radiación electromagnética en los espectros IR o NIR se convierte de manera ascendente en luz del espectro visible por las nanopartículas, y en donde se expresa una opsina sensible a la luz en la membrana plasmática de las células neurales y la activación de la opsina por la luz en el espectro visible induce la despolarización o la hiperpolarización de la membrana plasmática.

PDF original: ES-2690172_T3.pdf

Métodos y composiciones relacionadas con p62 para el tratamiento y la profilaxis del cáncer.

(14/11/2018). Solicitante/s: Curelab Oncology, Inc. Inventor/es: SHNEIDER,ALEXANDER, VENANZI,FRANCO, SHERMAN,MICHAEL, SHIFRIN,VICTOR.

Un agente que comprende: a. al menos 30 aminoácidos consecutivos de un polipéptido p62/SQSTM1; b. un ácido nucleico que codifica p62/SQSTM1, en el que dicho ácido nucleico que codifica p62/SQSTM1 codifica al menos 30 aminoácidos consecutivos de un polipéptido p62/SQSTM1; c. un polipéptido p62/SQSTM1 al menos el 90% idéntico a la SEQ ID NO. 2; d. un polipéptido p62/SQSTM1 con al menos una o más deleciones de dominio; e. un ácido nucleico p62/SQSTM1 que codifica un polipéptido al menos 90% idéntico a la SEQ ID NO: 2; o f. un ácido nucleico p62/SQSTM1 que codifica un polipéptido con al menos una o más deleciones de dominio; para su uso en el tratamiento, alivio, mejora, paliación, retraso en el inicio, inhibición de la progresión, reducción de la gravedad y/o reducción de la incidencia de uno o más síntomas de un cáncer en un sujeto.

PDF original: ES-2698570_T3.pdf

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