(04/03/2015) Un compuesto para uso en un método para tratar, prevenir o gestionar una enfermedad asociada con una falta de expresión de un gen resultante de un codón de parada prematura, en donde el compuesto es ácido 3-[5-(2-fluorofenil)-[ 1,2,4]oxadiazol-3-il]-benzoico o una sal, solvato o hidrato del mismo farmacéuticamente aceptable, en donde dicha enfermedad es fibrosis quística o distrofia muscular de Duchenne, en donde dicho método comprende la administración del compuesto en tres dosis diarias, en donde se administran una primera dosis, una segunda dosis y una tercera dosis en un período de 24 horas según la fórmula 1X, 1X, 2X, en donde X es 18-22 mg/kg y en donde cada dosis mantiene el nivel plasmático de ácido 3-[5-(2-fluoro-fenil)-[1,2,4]oxadiazol-3-il]-benzoico…

(04/03/2015) Un compuesto seleccionado entre compuestos de Fórmula (Ia) y sales farmacéuticamente aceptables, hidratos, y solvatos del mismo:**Fórmula** en la que: X es O o S; V es O o NH; W es alquileno C1-4 opcionalmente sustituido con 1,2, 3, 4, 5, 6, 7 u 8 sustituyentes seleccionados independientemente entre alquilo C1-3, alcoxi C1-4, carboxi, ciano, cicloalquilo C3-7, haloalquilo C1-3, halógeno, oxo e imino, en el que dicho alquilo C1-3 está opcionalmente sustituido con alquilsulfonilo C1-3; Z es alquileno C1-4 opcionalmente sustituido con 1,2, 3, 4, 5, 6, 7 u 8 sustituyentes seleccionados independientemente entre alquilo C1-3, alcoxi C1-4, carboxi, ciano, haloalquilo C1-3, halógeno y…

(28/01/2015) Un compuesto para uso en el tratamiento de una enfermedad o trastorno asociado a la supresión de la apoptosis de neutrófilos o a la liberación excesiva de IL-8 seleccionada entre sepsis y choque séptico, en un sujeto, donde el compuesto se selecciona del grupo que consiste en 18:0 LPC (también denominada: 1-estearoil lisofosfatidilcolina; L- α-Lisofosfatidilcolina estearoilo; Lisolecitina estearoilo), 18:1 LPC (también denominada: 1-oleoil lisofosfatidilcolina; L- α-Lisofosfatidilcolina oleoilo; Lisolecitina oleoilo); 14:0 LPC (también denominada: 1-miristoil lisofosfatidilcolina; L-α- Lisofosfatidilcolina miristoilo), y 16:0 LPC (también denominada: 1-palmitoil lisofosfatidilcolina; L-α-Lisofosfatidilcolina palmitoilo; Lisolecitina palmitoilo; DL-α-Lisofosfatidilcolina…

(14/01/2015) Compuesto de fórmula (I)**Fórmula** en la que R1 representa un grupo heteroarilo de fórmula**Fórmula** en las que * significa los puntos de unión con el anillo de dihidropirazolona, A significa en cualquier aparición individual C-R4 o N, representando como máximo dos miembros de anillo A al mismo tiempo N, en donde R4 en cada caso individual, independientemente uno de otro, representa hidrógeno o un sustituyente seleccionado del grupo de flúor, cloro, bromo, ciano, nitro, alquilo (C1-C6), hidroxi, alcoxi (C1-C6), trifluorometoxi, amino, mono-alquil (C1-C6)-amino, di-alquil (C1-C6)-amino, hidroxicarbonilo…

(14/01/2015) Inhibidor de serina proteasa que consiste en un inhibidor de calicreína seleccionado del grupo que consiste en sec. con núm. de ident. 2, sec. con núm. de ident. 4, sec. con núm. de ident. 6, sec. con núm. de ident. 8, sec. con núm. de ident. 10, sec. con núm. de ident. 12, sec. con núm. de ident. 14, sec. con núm. de ident. 16, sec. con núm. de ident. 18 o mezclas de estas, para usar en un método para tratar o prevenir la neutropenia en pacientes que la desarrollan debido a infecciones, septicemia, quimioterapia, irradiación, productos químicos tóxicos o como efectos secundarios de cualquier medicamento.

(24/12/2014) Compuesto de fórmula (I) o sal farmacéuticamente aceptable, hidrato o solvato del mismo:**Fórmula** en el que: A es carbono; R se selecciona de entre el grupo que consiste en hidrógeno y alquilo; R1 se selecciona de entre el grupo que consiste en:**Fórmula** en el que R12 es hidrógeno or alquilo; R2, R3 y R4 se seleccionan cada uno independientemente de entre el grupo que consiste en hidrógeno, alquilo, 20 alcoxi y halógeno; R5, R6 y R7 se seleccionan cada uno independientemente de entre el grupo que consiste en hidrógeno, alquilo, alcoxi, halógeno, hidroxilo, amino, nitro, ciano, ácido carboxílico y éster carboxílico; R8, R9, R10 y R11 25 se seleccionan cada uno independientemente de entre el grupo que consiste…

(24/12/2014) Un polipéptido que comprende la secuencia de aminoácidos: Xaa1 Xaa2 Xaa3 Xaa4 Cys Xaa6 Xaa7 Xaa8 Xaa9 Xaa10 Xaa11 Gly Xaa13 Cys Xaa15 Xaa16 Xaa17 Xaa18 Xaa19 Xaa20 Xaa21 Xaa22 Xaa23 Xaa24 Xaa25 Xaa26 Xaa27 Xaa28 Xaa29 Cys Xaa31 Xaa32 Phe Xaa34 Xaa35 Gly Gly Cys Xaa39 Xaa40 Xaa41 Xaa42 Xaa43 Xaa44 Xaa45 Xaa46 Xaa47 Xaa48 Xaa49 Xaa50 Cys Xaa52 Xaa53 Xaa54 Cys Xaa56 Xaa57 Xaa58 (sec. con núm. de ident.:1), en donde Xaa1, Xaa2, Xaa3, Xaa4, Xaa56, Xaa57 o Xaa58 son cada uno individualmente un aminoácido o está ausente; Xaa10 es Asp; Xaa11 es Asp; Xaa13 es Pro; Xaa15 es Arg; Xaa16 es Ala; Xaa17 es Ala; Xaa18 es His; Xaa19 es Pro; Xaa21 es Trp; Xaa22 es un aminoácido seleccionado del grupo que consiste en Tyr y Phe; Xaa23…

(17/12/2014) Un compuesto de la fórmula siguiente: **Fórmula** o una sal o un isómero óptico del mismo para el tratamiento de una enfermedad fibrótica o de una enfermedad de injerto contra hospedante.

(03/12/2014) Una proteína de fusión de albúmina que comprende (i) factor IX, o un fragmento o una variante del factor IX, en la que la variante tiene al menos el 75 % de identidad de secuencia con el factor IX, fusionado con el extremo Nterminal de la (ii) albúmina humana, o un fragmento o una variante de la albúmina humana, en la que la variante tiene al menos el 75 % de identidad de secuencia con la SEC ID Nº: 18, en la que el factor IX o un fragmento o una variante del mismo tiene actividad biológica de factor IX, de tal forma que el factor IX o fragmento o variante del mismo, cuando esta en la forma activada, convierte el factor X en factor Xa mediante su interacción con iones calcio,…

(19/11/2014) Un compuesto que tiene una fórmula estructural general:**Fórmula** en el que el sistema de anillo A se selecciona del grupo que consiste en imidazolilo, pirazolilo, 1,2,3-triazolilo, piridizinilo, pirimidinilo, pirazinilo, 1,3 5-triazinilo, cinnolinilo, ftalazinilo, quinazolinilo, quinoxalinilo, 1,8-naftiridinilo, pteridinilo, 1H-indazolilo y benzimidazolilo, cada uno de los cuales puede estar no sustituido o sustituido opcionalmente con de uno a tres sustituyentes seleccionados del grupo que consiste en N(Ra)2, halo, alquilo C1-3, S (alquilo C1-3), ORa, halo y**Fórmula** en el que X se selecciona del grupo que consiste en CHRb, CH2CHRb y CH≥C(Rb); Y se selecciona del grupo que consiste…

(12/11/2014) Un compuesto representado por la fórmula:**Fórmula** una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, o un solvato del mismo.

(15/10/2014) Una composición farmacéutica de liberación sostenida, en forma de un comprimido, que comprende una mezcla de: (a) al menos un agente farmacéuticamente activo que tiene una solubilidad dependiente del pH; (b) al menos un agente de liberación sostenida no dependiente del pH; (c) al menos un agente dependiente del pH que incrementa la velocidad de disolución del al menos un agente farmacéuticamente activo a un pH por encima de 5,5 que incluye al menos un ácido orgánico que mantiene un microentorno ácido en el comprimido, en la que dicho al menos un agente dependiente del pH incluye al menos un agente entérico y en la que dicho al menos un agente farmacéuticamente activo se selecciona entre el grupo constituido por guanfacina,…

(08/10/2014) Composición que comprende un anticuerpo monoclonal, caracterizada por que el anticuerpo posee en su sitio de glicosilación (Asn 297) del Fcγ unas estructuras glicánicas seleccionadas de entre las formas:**Fórmula** en la que el contenido en formas G0+G1+G0F+G1F es superior a 60% y el contenido en formas G0F+G1F es inferior a 50%.

(01/10/2014) Medicamento para usar en el tratamiento de cáncer, neutropenia crónica severa (SCN), infección por VIH, daño del sistema nervioso central o de los efectos secundarios adversos debido a quimioterapia citotóxica que comprende una formulación líquida acuosa de G-CSF, que consiste sustancialmente en G-CSF y un alcohol de azúcar, polisorbato 80 a una concentración de 0,05-0,06 mg/ml, acetato a una concentración de 5-20 mM como sustancia tampón a pH de 4,15- 4,3, y opcionalmente, aminoácidos y/o glicerol y/o carbohidratos y/o conservantes, en la que se añade acetato en forma de su ácido acético y el pH se ajusta con NaOH.

(10/09/2014) Un compuesto de fórmula I y sus sales y solvatos farmacéuticamente aceptables A es heteroarilo, opcionalmente sustituido con uno o más sustituyentes R9; R1 se selecciona entre alquilo-C1-10, alquilo-C0-10 cicloalquilo-C3-10, alquenilo-C2-10, alquilo-C0-10 cicloalquilo-C5-10, alquinilo-C2-10, alquilarilo-C0-10, alquilheterociclilo-C0-10; -NRbRc, y alquil-C0-10heterocicloalquilo C3-10, en donde en R1 dichos alquilo, alquenilo, alquinilo, cicloalquenilo, arilo, heterocicloalquilo, heterociclilo y cicloalquilo se sustituyen cada uno opcionalmente con uno o más sustituyentes de sustituyentes R8, opcionalmente dos R8 se pueden unir juntos para formar un anillo de 3 a 8 miembros; R2 se selecciona entre hidrógeno, alquilo-C1-10, alquilarilo-OC1-10, arilo, -cicloalquilo C3-C10 y heterociclilo, en donde alquilo C1-C10,…

(27/08/2014) Un método para determinar una respuesta de un sujeto que padece sepsis o shock séptico al tratamiento con un inhibidor de la farnesil transferasa, que comprende las etapas: (i) medir un nivel de al menos un marcador seleccionado entre el grupo que consiste en proteínas identificadas en la Tabla 4 y en los transcriptos de los genes identificados en las Tablas 2 y 3 en una muestra de sangre sin tratar obtenida del sujeto antes del tratamiento con el inhibidor de la farnesil transferasa, y (ii) medir un nivel del marcador en una muestra de sangre tratada obtenida del sujeto al menos una vez después del comienzo del tratamiento con el inhibidor de la farnesil transferasa, y (iii) comparar dichos nivel del marcador, donde una disminución del nivel del marcador medido en la muestra de sangre sin tratar con el nivel del marcador medido en la…

(06/08/2014) Compuestos de fórmula general (I)**Fórmula** en la que R5 es hidrógeno, metoxi o etoxi; R6 es hidrógeno o metoxi; R7 es hidrógeno, metilo, etilo, n-propilo o isopropilo; X2 es N o CH; X3 es N o CH; donde X2 y X3 no son simultáneamente N; y las sales farmacéuticamente aceptables y las formas tautoméricas de los mismos.

(16/07/2014) Un comprimido que comprende una forma única de cristal A de ácido 2-(3-ciano-4-isobutiloxifenil)-4-metil-5-tiazol carboxílico, que tiene un patrón de difracción de polvo de rayos X que tiene picos específicos en un ángulo de reflejo 2θ2º, 7,18º, 12,80º, 13,26º, 16,48º, 19,58º, 21,92º, 22,68º, 25,84º, 26,70º, 29,16º y 36,70º, n excipiente y un agente desintegrante, donde el tamaño medio de partícula de dicha forma única de cristal es de 3 μ50 μ

(04/06/2014) Una proteína de fusión de albúmina que comprende (i) factor VII, o un fragmento o una variante del factor VII, fusionado con el extremo N-terminal de la (ii) albúmina humana, o un fragmento o una variante de la albúmina humana, en la que el factor VII o un fragmento o una variante del mismo, tiene actividad biológica de factor VII, de tal forma que, en presencia de factor III e iones de calcio, el factor activado convierte el factor IX en factor IXa y/o el factor X en factor Xa y la variante o el fragmento de albúmina puede estabilizar o prolongar la actividad terapéutica o el periodo de validez del factor VII en comparación con el factor VII sin fusionar, en la que el factor…

(21/05/2014) Compuesto de la fórmula I**Fórmula** y/o una forma estereoisomérica del compuesto de la fórmula I y/o mezclas de estas formas en cualquier proporción, y/o una sal fisiológicamente tolerada del compuesto de la fórmula I, en la que X representa -C(O)- o -SO2-, U representa un átomo de oxígeno, un átomo de azufre, NH, -C(O)-NH- o -alquileno (C0-C4)-, A representa un átomo de oxígeno, un átomo de azufre, NH, -C(O)-NH- -NH-C(O)- -NR2- o -alquileno (C0-C4)-, V representa 1) -alquileno (C2-C9)-, donde el alquileno está sin sustituir o sustituido independientemente en cada caso una, dos o tres veces con -OH, NH2 o halógeno, 3) -alquileno (C1-C2)-cicloalquil (C3-C6)-alquileno (C1-C2)-, donde el cicloalquilo está sustituido independientemente en cada…

(21/05/2014) Anticuerpo o fragmento funcional del anticuerpo que se produce mediante el hibridoma KM341-1-19 (n.º de registro FERM BP-7759).

(30/04/2014) Compuesto seleccionado del grupo que consiste en: (1R)-N-((3-(4-(1,1-dimetiletil)feni1)-1,2,4-oxadiazol-5-11)metil)-1-(4-metilfenil)etanamina, (1R)-N-((3-(4-(1,1-dimetiletil)feni1)-1,2,4-oxadiazol-5-ipmetil)-1-(2-naftalenipetanamina, (1R)-1-(1-naftil)-N-({144-(trifluorometil)feni1]-1H-pirazol-3-11}metil)etanamina, (1R)-1-(3-fluorofeni1)-N-({144-(trifluorometil)feni11-1H-pirazol-3-11}metipetanamina, (1R)-1-(3-clorofeni1)-N-({144-(trifluorometil)feni1]-1H-pirazol-3-11}metipetanamina, (1R)-N-({5-metoxi-144-(trifluorometil)feni1]-1H-pirazol-3-11}metil)-1-feniletanamina, (1R)-1-(3-fluorofeni1)-N-({5-metoxi-144-(trifluorometil)fenil]-1H-pirazol-3-11}metipetanamina, (1R)-1-(3-clorofeni1)-N-({5-metoxi-144-(trifluorometil)feni1]-1H-pirazol-3-11}metil)etanamina, 1-{5-metoxi-144-(trifluorometipfeni1]-1H-pirazol-3-11}-N-[(1R)-1-feniletil]etanamina, (1R)-1-(3-fluorofeni1)-N-(1-{5-metoxi-144-(trifluorometil)feni1]-1H-pirazol-3-11}etipetanamina, (1R)-1-(3-clorofeni1)-N-{1-[1…

(02/04/2014) Molecula de acido nucleico aislada que comprende una secuencia de nucleotidos que codifica para el dominio extracelular del polipeptido expuesto en la figura 12A (SEQ ID NO: 17); en la que el dominio extracelular abarca desde cualquiera de los residuos 19, 20, 21, 22, 24 6 28 hasta el residuo 259 de la secuencia de aminoacidos mostrada en la figura 12A (SEQ ID NO: 17), con la condicion de que la secuencia de nucleOtidos no sea la secuencia de nucleOtidos del n.° de registro de Gen Bank AB014553.1 (presentada el 15 de julio de 1998).

(02/04/2014) Anticuerpo o fragmento del mismo, que se une al dominio extracelular de un polipeptido B7RP1, en el que el polipeptido: (a) esta codificado por una molecula de acido nucleico que comprende una secuencia de nucleotidos que codifica para el dominio extracelular del polipeptido expuesto en la figura 12A (SEQ ID NO: 17); o (b) comprende el dominio extracelular de la secuencia de aminoacidos madura expuesta en la figura 12A (SEQ ID NO: 17) en el que el dominio extracelular abarca desde cualquiera de los residuos 19, 20, 21, 22, 24 o 28 hasta el residuo 259 de la secuencia de aminoacidos mostrada en la figura 12A (SEQ ID NO: 17).

(02/04/2014) Molecula de acido nucleico aislada que comprende una secuencia de nucleotidos seleccionada de: a) la secuencia de nucleotidos expuesta en la figura 12A (SEQ ID NO: 16); b) la secuencia de nucle6tidos que codifica para el polipeptido expuesto en la figura 12A (SEQ ID NO: 17) de los residuos 1-302, o de los residuos 19-302, 20-302, 21-302, 22-302, 24-302 6 28-302; o c) una secuencia de nucleOtidos complementaria a cualquiera de (a) o (b).

(26/03/2014) Compuesto de benzacepina representado por la fórmula general :**Fórmula** en la que R1 es un grupo de : un grupo -CO-R8 en el que R8 es un grupo alquilo opcionalmente sustituido con un átomo de halógeno, un grupo alcanoiloxi C2-6, o un grupo fenilo (sustituido con un grupo dihidroxi fosforiloxi en el que los grupos hidroxi están opcionalmente sustituidos con grupos bencilo, y un grupo alquilo C1-6), un grupo alcoxi C1-6 sustituido con un átomo de halógeno, un grupo alcanoiloxi C2-6, o un grupo dihidroxifosforiloxi, un grupo piridilo, o un grupo alcoxifenilo C1-6; o una sal del mismo.

(12/03/2014) Por lo menos un subtipo de histona H1 recombinante humana, y/o un segmento de histona terapéuticamente eficaz de la misma, como base para el uso en el tratamiento terapéutico de trombocitopenia.

(12/03/2014) Un par de aminoacil ARNt sintetasa y ARNt, que dirige la incorporación de un aminoácido no natural en la secuencia de aminoácidos de un polipéptido, donde la aminoacil ARNt sintetasa presenta selectividad por el aminoácido no natural en comparación con cualquiera de los veinte aminoácidos comunes, dicho ARNt es específico para un codón de parada ámbar en el ARNm que codifica el polipéptido y la aminoacil ARNt sintetasa aminoacila el ARNt con el aminoácido no natural, donde dicho aminoácido no natural se selecciona entre el grupo que consiste en: para acetil fenilalanina, para amino fenilalanina y para nitro fenilalanina, y donde la aminoacil…

(12/03/2014) Compuestos de la fórmula general (I) **Fórmula** en la que R1 representa tiofeno (tienilo), que está sustituido una o más veces con un resto del grupo de halógeno; alquilo (C1-C8) y trifluorometilo, R2 representa uno de los grupos siguientes: A-, D-M-A-, en los que: el resto "A" representa fenilo; el resto "D" representa un heterociclo saturado o parcialmente insaturado, monocíclico o bicíclico de 4 a 9 miembros, que contiene hasta tres heteroátomos y/o heteromiembros de cadena de la serie de S, SO, SO2, N, NO (N-óxido) y O; el resto "M" representa -CH2-, -SO2- o representa un enlace covalente; en los que el grupo "A" definido anteriormente, dado el caso, puede estar sustituido una o más veces con un resto del…

(05/03/2014) Un compuesto que es [4-(6-fluoro-7-metilamino-2,4-dioxo-1,4-dihidro-2H-quinazolin-3-il)-fenil]-5-cloro-tiofen-2-ilsulfonilurea, de fórmula**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, para su uso en el tratamiento de una afección en un mamífero caracterizada por trombosis no deseada, dicho compuesto va a administrarse en combinación con un agente terapéutico seleccionado del grupo que consiste en inhibidores específicos de la trombina, inhibidores específicos del factor IXa, inhibidores específicos del factor XI, inhibidores específicos del factor XIa, inhibidores específicos del factor VIIa, lepirudina, fenocumarol, pentasacáridos sintéticos, dipiridamol, aggrenox, cilostazol, ifetroban, isbogrel, furegrelato, resveratrol, ozagrel, un anticuerpo anti-factor XI, YM-150, Daiichi DU-176b, N-{(1R)-2-[4-(1-metil-4-…

(29/01/2014) Un compuesto representado mediante la fórmula general [1], o una sal de éste, farmacéuticamente aceptable, en donde, el compuesto, se define mediante la siguiente fórmula 5 (I) ó (II),**Fórmula** (Representación química nº1) (Copiar figura 1 - 1ª fórmula - de la página 8 en donde, X, representa CH ó N; R1 , representa un halógeno, R2, representa: H, halógeno, ciano, un grupo representado por la siguiente fórmula general : (Representación química 2) (Copiar figura 2 - 2ª fórmula - de la página 8) (en donde, *, indica la posición de enlace; y RC, RD y RE,…

(15/01/2014) Un compuesto de la fórmula I siguiente:**Fórmula** en la que (a) A es azufre (S), B es oxígeno (O) y n≥1 o 2; R1 y R2 se seleccionan de forma independiente de grupos de hidrógeno, alquilo (C1-C18), aralquilo (C7-C18), cicloalquilo (C3-C18), arilo (C6-C18) y heterocíclico (C3-C18), y R3 se selecciona de forma independiente de los grupos de hidrógeno, aralquilo (C7-C18), cicloalquilo (C3-C18) y heterocíclico (C3-C18). (b) A es carbono (S), B es oxígeno (O) o azufre (S) y n≥1, R1 y R2 se seleccionan de forma independiente de grupos de hidrógeno, alquilo (C1-C18), aralquilo (C7-C18), cicloalquilo (C3-C18), arilo (C6-C18) y heterocíclico (C3-C18); R3 se…