CIP 2015 : C07H 21/02 : con ribosilo como radical sacárido.

CIP2015CC07C07HC07H 21/00C07H 21/02[1] › con ribosilo como radical sacárido.

Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA

C SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.

C07 QUIMICA ORGANICA.

C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13).

C07H 21/00 Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos.

C07H 21/02 · con ribosilo como radical sacárido.

CIP2015: Invenciones publicadas en esta sección.

Compuestos antisentido selectivos y usos de los mismos.

(08/07/2020) Un compuesto oligomérico que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 13 a 30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido modificado tiene un motivo de modificación que comprende: una región 5' que consiste de 1-9 nucleósidos de la región 5' enlazados, cada uno seleccionado independientemente de entre un nucleósido modificado y un desoxinucleósido no modificado, siempre que por lo menos un nucleósido de la región 5' sea un nucleósido modificado y en donde el nucleósido de la región 5' más 3' sea un nucleósido modificado; una región 3' que consiste de 6-10 nucleósidos de la región 3' enlazados,…

Composiciones para modular la expresión de SOD-1.

(24/06/2020). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E, COLE,TRACY, KORDASIEWICZ,HOLLY, FREIER, SUSAN, M., CONDON,THOMAS,P, WANCEWICZ,Edward, LOCKHART,TRISHA, VICKERS, TIMOTHY, SINGH,PRIYAM.

Un compuesto antisentido según la siguiente fórmula: mCes Aeo Ges Geo Aes Tds Ads mCds Ads Tds Tds Tds mCds Tds Ads mCeo Aes Geo mCes Te (secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO:725) donde, A = una adenina, mC = una 5-metilcitosina, G = una guanina, T = una timina, e = un azúcar modificado con 2'-O-metoxietilrribosa, d = un azúcar 2'-desoxirribosa, s = un enlace internucleosídico fosforotioato y o = un enlace internucleosídico fosfodiéster; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2818236_T3.pdf

Oligonucleótidos TGF-beta modificados.

(29/04/2020). Solicitante/s: ISARNA Therapeutics GmbH. Inventor/es: UHLMANN, EUGEN, DR., JASCHINSKI,FRANK, JANICOT,MICHEL.

Oligonucleótido que consiste en CAAAGTATTTGGTCTCC (SEQ ID NO. 46), en el que los nucleótidos en negrita son oligonucleótidos modificados con LNA, complementarios a la secuencia de ácido nucleico de TGF-beta2 de la SEQ ID NO. 1 de la Figura 2.

PDF original: ES-2808862_T3.pdf

Proteínas variantes de empalme her2 y her3 solubles, oligonucleótidos de cambio de empalme y su uso en el tratamiento de enfermedades.

(15/04/2020). Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: KOLE,RYSZARD, SAZANI,PETER, WAN,JING.

Una proteína del receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (HER2) aislada y soluble que consiste en la secuencia establecida en la SEQ ID NO: 6 o los aminoácidos 23-584 de la SEQ ID NO: 6.

PDF original: ES-2798758_T3.pdf

Composiciones para modular la expresión de C90RF72.

(18/03/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: RIGO,FRANK.

Un oligonucleótido modificado de acuerdo con la siguiente fórmula: **(Ver fórmula)** (SEQ ID NO: 33) o una sal del mismo.

PDF original: ES-2791995_T3.pdf

Proteínas insecticidas y métodos para su uso.

(12/02/2020). Solicitante/s: PIONEER HI-BRED INTERNATIONAL, INC.. Inventor/es: ENGLISH, JAMES, LIU,LU, DIEHN,SCOTT, ZHU,GENHAI, WEI,JUN-ZHI, ONG,AZALEA, ORAL,JARRED, ROSEN,BARBARA, SCHELLENBERGER,UTE, UDRANSZKY,INGRID, XIE,WEIPING.

Una construcción de ADN que comprende una molécula de ácido nucleico heteróloga que codifica un polipéptido de PIP-72 que tiene actividad insecticida contra el gusano de la raíz del maíz occidental (Diabrotica virgifera virgifera), en donde el polipéptido de PIP-72 codificado comprende una secuencia de aminoácidos que tiene al menos un 80 % de identidad respecto de la SEQ ID NO: 2.

PDF original: ES-2776730_T3.pdf

Oligonucleótido TGF-beta modificado para uso en un método de prevención y/o tratamiento de una enfermedad oftálmica.

(25/12/2019). Solicitante/s: ISARNA Therapeutics GmbH. Inventor/es: UHLMANN, EUGEN, DR., JASCHINSKI,FRANK, JANICOT,MICHEL.

Oligonucleótido antisentido complementario a la secuencia de ácido nucleico de TGF-beta2 de la SEQ ID NO. 2 de la Figura 2, en el que el oligonucleótido es GACCAGATGCAGGA (SEQ ID NO. 5), en el que los nucleótidos en negritason oligonucleótidos modificados con LNA.

PDF original: ES-2784213_T3.pdf

Modulación de enfermedades relacionadas con el sistema renina-angiotensina (RAS) mediante angiotensinógenos.

(18/12/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, MULLICK,ADAM.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido antisentido modificado está dirigido a un ácido nucleico de angiotensinógeno (AGT), para su uso en el tratamiento de un animal que tiene una enfermedad, trastorno y/o afección relacionada con la vía RAS, en donde la enfermedad, trastorno o afección relacionada con la vía RAS es hipertensión resistente.

PDF original: ES-2773489_T3.pdf

Oligonucleótidos modificados para la inhibición de la telomerasa.

(18/12/2019). Solicitante/s: GERON CORPORATION. Inventor/es: GRYAZNOV,SERGEI, PONGRACZ,KRISZTINA.

Un compuesto que comprende la estructura: O-(x-L)n, en la que: O es un oligonucleótido TAGGGTTAGACAA, en la que los enlaces internucleosídicos del oligonucleótido O son enlaces tiofosforamidato N3’ → P5’; n = 1 o 2; el o cada (x-L) se selecciona independientemente de: 3’-miristoillamida 3’-estearoilamida; 3’-palmitoilamido-propil-tiofosfato; 5’-palmitoilamido-bis-aminoglicerol-tiofosfato; 5’-stearoilamido-aminoglicerol-tiofosfato; 3’-colesterilamido-aminoglicerol-tiofosfato; 5’-C11-teflon-tiofosfato; 5’-C13-teflon-tiofosfato; 5’-batil-tiofosfato; 3’-palmitoilamido-aminoglicerol-tiofosfato; y 5’-colesterilamido-aminoglicerol-tiofosfato; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2775525_T3.pdf

Macromoléculas multivalentes polianiónicas para el direccionamiento intracelular de proliferación y síntesis de proteínas.

(12/11/2019) Conjugado de la fórmula P(OSO3 -M+)n(L-G-E)m, donde P es una macromolécula de poliol en la que un número n de grupos hidroxilo está sustituido por grupos sulfato OSO3 -M+, siendo n un número > 10, M es un contraion catiónico inorgánico u orgánico para el grupo sulfato aniónico, E es una molécula efectora terapéutica o de diagnóstico, L es un enlazador o espaciador entre P y E, G es un grupo reactivo para la unión covalente entre L y E, y m es un número de 1-100, donde la macromolécula de poliol sulfatado es un poliglicerol sulfatado que está conjugado covalentemente con una molécula efectora terapéutica o de…

Escisión e inserción de genes grandes.

(04/09/2019) Procedimiento para alterar un ácido nucleico diana en una célula que comprende introducir en la célula uno o varios primeros ácidos nucleicos externos que codifican dos o más secuencias de ARN guía complementarias al ADN, en los que el ADN incluye el ácido nucleico diana, introducir en la célula un segundo ácido nucleico externo que codifica una proteína Cas9 que se une al ADN y está guiado por las dos o más secuencias de ARN guía, introducir en la célula una secuencia de ácido nucleico exógeno que se incluirá en la secuencia de ácido nucleico diana, en el que se expresan las dos o más secuencias de ARN guía y la proteína Cas9, en el que las dos o más secuencias de ARN guía y la proteína Cas9 se localizan conjuntamente en el ADN y en el que la proteína Cas9 crea dos o más rupturas…

Composiciones y métodos de activación de la señalización dependiente del "estimulador de los genes de interferón”.

(21/08/2019). Solicitante/s: Aduro BioTech, Inc. Inventor/es: DUBENSKY, THOMAS, W., JR., KANNE,DAVID B, LEONG,MEREDITH LAI LING, LEMMENS,EDWARD EMILE, GLICKMAN,LAURA HIX, VANCE,RUSSELL E.

Un compuesto de fórmula**Fórmula** donde R1 y R2 son cada uno H, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2754269_T3.pdf

PDF original: ES-2754269_T9.pdf

Extracción de ácido nucleico de materiales biológicos heterogéneos.

(14/08/2019) Un método para extraer ácido nucleico de una muestra biológica, que comprende los pasos de: (a) proporcionar una muestra biológica obtenida de un sujeto, en el que la muestra comprende una colección heterogénea de materiales que contienen ácido nucleico que comprenden células o microvesículas, o ambos; (b) realizar un paso de preprocesamiento de muestra en la muestra biológica para obtener una fracción que comprende la colección heterogénea de materiales que contienen ácido nucleico, en el que el paso de preprocesamiento excluye proteínas, lípidos, restos de células muertas y otros contaminantes potenciales e inhibidores PCR de los materiales que contienen ácido nucleico heterogéneo; (c) realizar una operación de exclusión por afinidad poniendo en contacto la colección…

Aptámeros CD133 para la detección de células madre cancerosas.

(03/07/2019). Solicitante/s: Deakin University. Inventor/es: DUAN,WEI.

Un aptámero de ARN que se une específicamente a CD133, comprendiendo el aptámero la secuencia de (i) 5' -CCCUCCUACAUAGGG-3' (SEQ ID NO:1), (ii) 5' -CAGAACGUAUACUAUUCUG- 3' (SEQ ID NO:6) (iii) 5' - AGAACGUAUACUAUU- 3' (SEQ ID NO:7) o (iv) una secuencia que comprende uno, dos, tres, cuatro, cinco o seis sustituciones dentro de la secuencia de SEQ ID NO:1, SEQ ID NO:6 o SEQ ID NO:7.

PDF original: ES-2741949_T3.pdf

Procedimientos para la preparación de derivados ácidos de GalNAc.

(03/07/2019) Procedimiento para la preparación de derivados ácidos de GalNAc de fórmula I **Fórmula** en la que n es un número entero entre 0 y 10, y sus sales, sus enantiómeros correspondientes y/o los isómeros ópticos de los mismos, que comprende a) el acoplamiento de una sal triamínica de fórmula II **Fórmula** en la que R1 es un grupo protector de éster y X es un anión de un ácido con un ácido tetrahidropiránico de fórmula III **Fórmula** en la que R2 es un grupo protector de hidroxi y n es como anteriormente en presencia de un agente de acoplamiento peptídico, una base amínica y un disolvente orgánico para formar el éster de GalNAc de fórmula IV **Fórmula** en la que R1 y R2 y n son como anteriormente; b) la eliminación del grupo protector de éster R1 y de los grupos protectores de hidroxi R2 en presencia de una base mineral…

Nucleósidos, nucleótidos y ácidos nucleicos modificados y sus usos.

(29/05/2019). Solicitante/s: Modernatx, Inc. Inventor/es: SIDDIQI,SUHAIB, SCHRUM,JASON P, EJEBE,KENECHI.

Un ARN mensajero modificado que comprende un nucleótido modificado, dicho nucleótido modificado que comprende una o más modificaciones químicas de un nucleótido natural, en el que el nucleótido modificado reduce la inducción de la respuesta inmune innata celular de una célula al ácido nucleico modificado cuando el ácido nucleico modificado se introduce en la célula, en comparación con la inducción de la respuesta inmune innata celular en una célula inducida por un ácido nucleico no modificado correspondiente, en el que el ARN mensajero tiene más de 30 nucleótidos de longitud y en el que el 100% de los nucleótidos naturales correspondientes han sido reemplazados con: i. 5'-O-(1-tiofosfato)-citidina y N1-metil-pseudo-uridina, ii. 5-metil-citidina y N1-metil-pseudo-uridina, o iii. 25% de N1-metil-pseudo-uridina y 75% de pseudo-uridina.

PDF original: ES-2737960_T3.pdf

Análisis multiplexado de loci polimórficos mediante consulta simultánea y detección mediada por enzimas.

(09/05/2019) Método (A) de determinación simultánea de la composición de nucleótidos en sitios polimórficos designados correlacionados ubicados dentro de una o más secuencias de nucleótidos diana, comprendiendo dicho método las etapas siguientes: (a) proporcionar uno o más conjuntos de sondas, siendo capaz cada sonda de aparearse con una subsecuencia de dichas una o más secuencias de nucleótidos diana ubicadas dentro de un intervalo de proximidad a un primer sitio polimórfico designado, en el que cada sonda comprende una región de iniciación de elongación terminal capaz de aparearse con el primer sitio polimórfico designado, comprendiendo dicha región de iniciación de elongación terminal los 3-4 nucleótidos terminales del extremo 3' terminal de la sonda, y una región de anclaje dúplex, y en el que el uno o más conjuntos de sondas se…

ARN que contiene nucleósidos modificados y métodos de uso del mismo.

(17/04/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: KARIKÓ,KATALIN, WEISSMAN,DREW.

Un método no terapéutico para inducir a una célula de mamífero a producir una proteína recombinante, comprendiendo el método poner en contacto dicha célula de mamífero con un ARNm sintetizado in vitro que comprende un marco abierto de lectura que codifica dicha proteína recombinante; en el que el ARNm sintetizado in vitro comprende Ψ o m1Ψ (1-metilpseudouridina); y en el que la cantidad de IL-12, IFN-α, TNF-α, RANTES, MIP-1α, MIP-1ß, IL-6, IFN-ß o IL-8 secretada en respuesta a dicho contacto es menor que la cantidad respectiva de IL-12, IFN-α, TNF-α, RANTES, MIP-1α, MIP-1ß, IL-6, IFN-ß o IL-8 secretada en respuesta al contacto de dichas células de mamífero con un ARNm homólogo no modificado que no comprende Ψ o m1Ψ (1-metilpseudouridina).

PDF original: ES-2735531_T3.pdf

Composiciones y métodos para la inhibición específica de la expresión de genes por DSRNA que tenga modificaciones.

(12/04/2019). Solicitante/s: Dicerna Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BROWN,BOB.

Un ARN aislado de doble cadena (ARN bicatenario) que comprende: i) una primera cadena, en la que dicha primera cadena tiene de 19 a 80 nucleótidos de longitud, y ii) una segunda cadena, en la que dicha segunda cadena tiene de 19-35 nucleótidos de longitud, en el que con referencia a cualquiera de las figuras 1A, 1B, 5A y 5B, la primera y segunda cadenas forman un dúplex en la región B de 15-35 pares de base de longitud; donde la primera cadena comprende una región E en el extremo 3', donde la región E comprende un tetrabucle; y el ARN bicatenario comprende una discontinuidad entre el extremo 3' de la primera cadena y el extremo 5' de la segunda cadena, donde el ARN bicatenario disminuye la expresión génica diana en una célula de mamífero.

PDF original: ES-2708944_T3.pdf

Administración de ARNm para el aumento de proteínas y enzimas en enfermedades genéticas humanas.

(10/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CONCINO,MICHAEL.

Una composición farmacéutica que comprende un excipiente farmacéuticamente aceptable y por lo menos una molécula de ARNm que codifica un péptido o polipéptido, en donde la por lo menos una molécula de ARNm está encapsulada en un liposoma que tiene un tamaño de menos de 100 nm, en donde dicho liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos y uno o más lípidos modificados con PEG.

PDF original: ES-2734973_T3.pdf

Agentes de ARNi modificados.

(06/03/2019) Un agente de ARNi que comprende una primera cadena y una segunda cadena, en el que al menos una subunidad que tiene una fórmula (I) se incorpora en al menos una de dichas cadenas:**Fórmula** En la que: X es N(CO)R7 o NR7; Y es CR9R10; Z está ausente; Uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es ORa y uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es (CH2)nORb, o Uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es (CH2)nORa y uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es ORb, En el que el resto de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 son H; Cada uno de R5 y R6 es, independientemente, H, o alquilo C1-C6 opcionalmente sustituido con 1-3 R13; R7 es Rd; o alquilo…

Método de abrazadera de BNA.

(21/02/2019) Un método para detectar un ácido nucleico diana que tiene una diferencia en una secuencia de bases en un sitio diana de detección en el ácido nucleico diana en una muestra de ensayo, en donde el ácido nucleico diana comprende al menos una diferencia en la secuencia de bases respecto a un ácido nucleico no diana de detección, que comprende una etapa de amplificación selectiva de una región que contiene al menos una parte del sitio diana de detección del ácido nucleico diana de detección en la muestra de ensayo por un método de amplificación de ácido nucleico que usa un ácido nucleico abrazadera que tiene una secuencia de bases complementaria a la secuencia de bases del sitio diana de detección en el ácido nucleico no diana de detección,…

Novedosos ARNhc diseñados estructuralmente.

(12/02/2019). Solicitante/s: COLD SPRING HARBOR LABORATORY. Inventor/es: HANNON,Gregory J, CHELOUFI,SIHEM.

Una molécula de ARN de horquilla corta (ARNhc) que comprende (i) una primera secuencia de 21, 22 o 23 nucleótidos completamente complementaria a una secuencia en un gen diana, que tiene una secuencia diferente a la secuencia madura de miR-451, y (ii) una segunda secuencia que sigue directamente a la primera secuencia, en la que la segunda secuencia es completamente complementaria a la secuencia de los primeros 17 o 18 nucleótidos contados desde el extremo 5' de la primera secuencia, en la que los últimos 3 o últimos 4 nucleótidos de la primera secuencia forman una región de bucle en el ARNhc.

PDF original: ES-2699630_T3.pdf

ROS quinasa mutante y de translocación en el carcinoma pulmonar no microcítico humano.

(28/09/2018). Solicitante/s: CELL SIGNALING TECHNOLOGY, INC.. Inventor/es: GUO,AILAN, POSSEMATO,ANTHONY.

Un método para caracterizar un cáncer de pulmón que comprende detectar la presencia de una mutación de ROS en una muestra biológica procedente de un cáncer de pulmón humano.

PDF original: ES-2683846_T3.pdf

Nuevos ligandos de RIG-I y métodos para producirlos.

(06/06/2018). Solicitante/s: RHEINISCHE FRIEDRICH-WILHELMS-UNIVERSITAT BONN. Inventor/es: LUDWIG,JANOS, GOLDECK,MARION, VAN DEN BOORN,JASPER, SCHUBERTH-WAGNER,CHRISTINE.

Un oligonucleótido que comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, en donde el oligonucleótido comprende una hebra sentido que comprende la secuencia de nucleótidos **(Ver secuencia)** ; y una hebra antisentido que comprende la secuencia de nucleótidos **(Ver secuencia)**; o una hebra sentido que comprende la secuencia de nucleótidos **(Ver secuencia)**; y una hebra antisentido que comprende la secuencia de nucleótidos **(Ver secuencia)**; en donde el nucleótido con subíndice m está 2'-O-metilado; el nucleótido con subíndice f está 2'-fluorado; y el subíndice PTO entre dos nucleótidos indica que dichos dos nucleótidos están unidos por un enlace fosfotioato; y en donde la hebra sentido comprende un trifosfato en el extremo 5'.

PDF original: ES-2679373_T3.pdf

Modulación de la expresión tipo angiopoyetina 3.

(30/05/2018). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, DOBIE,Kenneth,W, LEE,RICHARD.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado quimérico de 10 a 30 nucleósidos unidos de longitud dirigida a un ácido nucleico que codifica la tipo angiopoyetina 3 (ANGPTL3) en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos un enlace internucleosídico modificado, fracción de azúcar modificado y/o nucleobase modificada, para su uso en un método para tratar o prevenir la esteatosis hepática o esteatohepatitis en un animal que comprende administrar el compuesto al animal.

PDF original: ES-2677969_T3.pdf

Métodos para modular la expresión de un transcrito-1 de adenocarcinoma en pulmón asociado a metástasis (MALAT-1).

(02/05/2018). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: MACLEOD, ROBERT, A., BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., MARCUSSON,ERIC G, HSU,SSUCHENG J.

Un oligonucleótido antisentido para su uso en un método para tratar un animal que tiene cáncer, en donde el cáncer es un cáncer primario, y en donde el oligonucleótido antisentido es un oligonucleótido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos ligados que tiene una secuencia de nucleobases por lo menos un 85% complementaria al ácido nucleico Transcrito-1 de Adenocarcinoma en Pulmón Asociado a Metástasis (MALAT-1) y en donde el compuesto antisentido reduce la expresión de MALAT-1.

PDF original: ES-2673960_T3.pdf

Modulación de microRNAs contra la distrofia miotónica tipo 1 y antagonistas de microRNAs para ello.

(19/03/2018) Modulación de microRNAs contra la distrofia miotónica tipo 1 y antagonistas de microRNAs para ello. La invención proporciona el uso de inhibidores de microRNAs represores de los genes MBNL1 y/o MBNL2 para la fabricación de un medicamento para el tratamiento de la distrofia miotónica 1. Inhibir dichos microRNAs permite incrementar los niveles endógenos de las correspondientes proteínas MBNL1 y/o MBNL2, paliando con ello síntomas de la enfermedad, especialmente cuando se inhiben represores que se expresan en los principales órganos afectados: músculo esquelético, corazón u órganos del sistema nervioso central. Se prefiere la inhibición de los microRNAs miR-23b-3p y miR-218-5p. Se proporcionan también antagonistas de naturaleza oligorribonucleotídica o análogos de oligorribonucléotidos adecuados para…

Entrega del mrna para la aumentación de proteínas y enzimas en enfermedades genéticas humanas.

(14/02/2018). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CONCINO,MICHAEL.

Una composición farmacéutica para su uso en un método para tratar una enfermedad en un sujeto que resulta de una deficiencia de proteína, la composición farmacéutica que comprende: un vehículo de transferencia y al menos una molécula de ARNm que codifica dicha proteína, el vehículo de transferencia que comprende uno o más lípido(s) catiónico(s), uno o más lípido(s) no catiónico(s) y uno o más lípido(s) modificado(s) con PEG, el vehículo de transferencia es un liposoma y el tamaño del vehículo de transferencia es inferior a 100 nm, en donde la composición farmacéutica se distribuye preferentemente en las células hepáticas después de la administración al sujeto y la proteína codificada se expresa en las células hepáticas del sujeto.

PDF original: ES-2666559_T3.pdf

Inhibición mediada por interferencia de ARN de expresión génica usando áciddo nucleico de interferencia corto (ANic).

(31/01/2018) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende: (a) una cadena con sentido y una cadena antisentido; (b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic tiene de 17 a 23 pares de bases; y (c) un conjugado unido covalentemente a la molécula de ANic; (d) en la que la cadena con sentido tiene 1-10 enlaces internucleósido de fosforotioato y uno o más 2'-desoxi, 2'-O-metilo, 2'-desoxi-2'-fluoro y/o uno o más nucleótidos modificados de base universal;…

Oligonucleótidos modificados para la inhibición de la telomerasa.

(17/01/2018). Solicitante/s: GERON CORPORATION. Inventor/es: GRYAZNOV,SERGEI, PONGRACZ,KRISZTINA.

Un compuesto que tiene la estructura:**Fórmula** en la que los enlaces internucleosídicos del oligonucleótido comprenden al menos un enlace tiofosforamidato N3' → P5'; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2662196_T3.pdf

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