CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Métodos y composiciones para tratar y detectar enfermedades mediadas por la SOD1 mal plegada.
(02/05/2018). Solicitante/s: ProMIS Neurosciences Inc. Inventor/es: CASHMAN,NEIL, CHAKRABARTTY,AVIJIT, RAKHIT,RISHI, OSTERMANN,JOACHIM BERNHARD.
Una composición para su uso en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), comprendiendo dicha composición un vehículo farmacéuticamente aceptable y un agente seleccionado de:
un anticuerpo exógeno aislado o fragmento del mismo que se une selectivamente a un epítopo específico de la enfermedad (DSE) seleccionado de:
i) DLGKGGNEESTKTGNAGS (SEQ ID NO:2) o CDLGKGGNEESTKTGNAGS (SEQ ID NO: 11),
ii) CIKGLTEGLHGF (SEQ ID NO:14) o IKGLTEGLHGF (SEQ ID NO:5); y
iii) GLHGFHVH (SEQ ID NO:7); y/o
iv) un epítopo específico de la enfermedad de uno cualquiera de i), ii) o iii) que comprende uno o más aminoácidos oxidados o nitrados; y/o
un inmunógeno que comprende un péptido que consiste en la secuencia de aminoácidos de una cualquiera de SEQ ID NO: 2, 5, 7, 11, 14, comprendiendo dicho péptido hasta 50 restos de SOD1, o un inmunógeno de que comprende uno o más aminoácidos oxidados o nitrados.
PDF original: ES-2680020_T3.pdf
Ácidos nucleicos que se unen a SDF-1 y su uso en el tratamiento del cáncer.
(18/04/2018). Solicitante/s: NOXXON PHARMA AG. Inventor/es: KLUSSMANN, SVEN, BUCHNER, KLAUS, EULBERG,Dirk, MAASCH,Christian, PURSCHKE,WERNER, JAROSCH,FLORIAN, DINSE,NICOLE, ZBORALSKI,DIRK.
Una molécula de ácido nucleico capaz de unirse a SDF-1 y de bloquear la interacción entre SDF-1 y el receptor de SDF-1, CXCR7, en donde la molécula de ácido nucleico es para uso en un método para el tratamiento y/o la prevención de una enfermedad o un trastorno, para uso en un método para el tratamiento de un sujeto que padece una enfermedad o un trastorno, o que tiene riesgo de desarrollar una enfermedad o un trastorno, como una terapia complementaria, o para uso como un medicamento para el tratamiento y/o la prevención de una enfermedad o un trastorno, en donde la enfermedad o el trastorno es un cáncer que expresa el receptor de SDF-1, CXCR7.
PDF original: ES-2678497_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el sustrato 2 del receptor de insulina (IRS2) mediante inhibición de transcrito antisentido natural para el IRS2 y factor de transcripción E3 (TFE3).
(11/04/2018). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del Sustrato 2 del Receptor de Insulina (IRS2) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del Sustrato 2 del Receptor de Insulina (IRS2), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 3, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de la SEQ ID NO: 3.
PDF original: ES-2677044_T3.pdf
Regulación de MELK para el tratamiento de cáncer de mama.
(11/04/2018). Solicitante/s: NOVARTIS AG. Inventor/es: HUANG,XIZHONG, ZHAO,JEAN J, MIN,JUNXIA, WANG,YUBAO.
Una cantidad eficaz de un inhibidor de MELK, comprendiendo el inhibidor de MELK un ARNhp que tiene una secuencia de nucleótidos diana de MELK seleccionada del grupo que consiste en SEQ. ID. NO: 1, SEQ. ID. NO: 2, SEQ. ID. NO: 3, SEQ. ID. NO: 4 y combinaciones de las mismas; para su uso en un sujeto en necesidad del mismo para inhibir el crecimiento o la proliferación de células de cáncer de mama;
en la que las células de cáncer de mama son receptor de estrógeno (ER) negativo y receptor de progesterona (PR) negativo.
PDF original: ES-2669450_T3.pdf
Agentes terapéuticos de base aptámeros útiles en el tratamiento de trastornos relacionados con complemento.
(11/04/2018). Solicitante/s: Archemix LLC. Inventor/es: WILSON, CHARLES, KURZ,MARKUS, EPSTEIN,David, BENEDICT,CLAUDE, GRATE,DILARA, KEENE,SARA CHESWORTH, KURZ,JEFFREY, MCCAULEY,THOMAS GREEN, ROTTMAN,JAMES, THOMPSON,KRISTIN, ZOLTOSKI,ANNA J, DEINER,JOHN.
Un aptámero o una sal del mismo, en el que el aptámero es: **Fórmula**
en el que fC y fU ≥ 2'-fluoro nucleótidos, mG y mA ≥ 2'-OMe nucleótidos y todos los demás nucleótidos son 2'-OH y 3T indica una desoxitimidina invertida.
PDF original: ES-2674129_T3.pdf
Métodos para alterar el crecimiento óseo mediante la administración de antagonista o agonista de sost o wise.
(21/03/2018). Solicitante/s: OstéoQC Inc. Inventor/es: ELLIES,DEBRA L.
Un anticuerpo de Sost, para uso en un método para promover el crecimiento óseo local para curación de fracturas, fusión (artrodesis), reconstrucción ortopédica o reparación periodontal, en un paciente mamífero, donde dicho método comprende la administración de dicho anticuerpo localmente a dicho paciente mamífero junto con una matriz biocompatible o andamiaje conductivo para fijar el crecimiento de hueso nuevo, donde dicha matriz biocompatible comprende un andamiaje que comprende un material seleccionado del grupo consistente en sal de calcio, sulfato de calcio, autoinjerto, hidroxiapatita, hueso desminieralizado, aloinjerto o fosfato tricaclio, donde dicho anticuerpo de Sost es un antagonista que funciona a través de LRP5 o LRP6; y donde dicho anticuerpo de Sost comprende un anticuerpo o fragmento de FAB que se enlaza específicamente con el péptido de acuerdo con la SEQ ID NO: 22.
PDF original: ES-2666650_T3.pdf
Aptámeros inhibidores de la actividad enzimática de la tirosinasa.
(14/03/2018). Solicitante/s: LVMH RECHERCHE. Inventor/es: KURFURST, ROBIN, CAUCHARD,JEAN-HUBERT, SCHNEBERT,SYLVIANNE, DAUSSE,ERIC, TOULME,JEAN-JACQUES.
Aptámero de ADN que comprende la secuencia SEC ID nº: 5 capaz de inhibir la actividad enzimática de la tirosinasa de conversión de la tirosina en L-DOPA y dopaquinona.
PDF original: ES-2672195_T3.pdf
Terapia de combinación para prevenir la formación del DCIS y la progresión hasta cáncer de mama.
(28/02/2018). Solicitante/s: YEDA RESEARCH AND DEVELOPMENT CO. LTD.. Inventor/es: YARDEN, YOSEF, CHALUVALLY-RAGHAVAN,PRADEEP.
Una combinación de un inhibidor de gamma secretasa y un anticuerpo capaz de unirse y regular a la baja una actividad de HER2 para su uso en el tratamiento de una lesión de carcinoma ductal in situ (DCIS).
PDF original: ES-2670596_T3.pdf
COMPOSICIÓN INMUNORREGULADORA PARA INHIBIR DAÑO RENAL CAUSADO POR LUPUS.
(22/02/2018). Solicitante/s: HOSPITAL CIVIL DE GUADALAJARA. Inventor/es: MARTÍN MÁRQUEZ,Beatriz Teresita, VÁZQUEZ DEL MERCADO ESPINOSA,Mónica.
La presente solicitud describe composiciones inmunorreguladoras comprende ADN que codifica polipéptidos Sm del antígeno Sm y que en co-administración con citocinas se utiliza como una terapia para lupus, específicamente para el problema del daño renal asociado a lupus que no ha encontrado solución mediante las terapias tradicionales con corticoesteroides.
Polinucleótido monocatenario modificado.
(21/02/2018). Solicitante/s: DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED. Inventor/es: KOIZUMI, MAKOTO, IKEDA,MIKA, HIROTA,YASUHIDE, NAKAYAMA,MAKIKO.
Un polinucleótido o sal del mismo, comprendiendo el polinucleótido un polinucleótido con una hebra de sentido directo correspondiente a un gen diana, y un polinucleótido con una hebra de sentido contrario que tiene una secuencia de polinucleótidos complementaria de la del polinucleótido con hebra de sentido directo y que tiene una estructura representada por la siguiente fórmula, en la que el extremo 5' del polinucleótido con hebra en sentido contrario y el extremo 3' del polinucleótido con hebra en sentido directo están unidos mediante un enlazador a través de enlaces fosfodiéster:
**(Ver fórmula)**
en la que
p representa un número entero de 0 a 4,
q representa un número entero de 4 a 10,
L5 representa un enlace simple o -O-,
L6 representa -(C≥O)-NH- o -NH-(C≥O)- partiendo del enlace con (CH2)p,
L5 está unido al anillo de benceno en la posición meta o para, y
a condición de que si L5 es -O-, entonces, p representa un número entero de 1 a 4.
PDF original: ES-2664992_T3.pdf
Pronóstico de cáncer de mama después del tratamiento.
(21/02/2018) Un método para determinar si se espera que un sujeto, que se ha sometido a la extirpación de un cáncer de mama RE+ y que se ha tratado con una primera terapia endocrina durante un periodo de tiempo sin recidiva de cáncer, se beneficie de un cambio a una segunda terapia endocrina distinta, que comprende:
preparar ADNc a partir de ácidos nucleicos de una muestra de células de cáncer de mama RE+ del sujeto,
determinar el nivel de expresión del gen HoxB13 a partir de dicho ADNc, y
clasificar al sujeto como que se espera que se beneficie del tratamiento con una segunda terapia endocrina distinta después de suspender la primera terapia endocrina, en el que dicha clasificación está basada en el nivel 10 de expresión elevado de HoxB13,
en el que (i) la primera terapia endocrina es un tratamiento con un modulador…
Un virus del dengue quimérico recombinante rDEN3/4delta 30(ME), rDEN2/4delta30(ME) o rDEN1/4delta30(ME) que contiene una deleción de 30 nucleótidos (delta30) en una sección de la región no traducida en 3'' del genoma del dengue de tipo 4, en donde dicha deleción de 30 nucleótidos se corresponde con la estructura tallo-bucle de TL2.
(14/02/2018). Solicitante/s: THE GOVERNMENT OF THE UNITED STATES OF AMERICA, as represented by THE SECRETARY, DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES . Inventor/es: MURPHY, BRIAN, R., LAI, CHING-JUH, WHITEHEAD,STEPHEN,S, FALGOUT,BARRY, HANLEY,KATHRYN, MARKOFF,LEWIS, BLANEY,JOSEPH.
Un virus del dengue quimérico recombinante que comprende una quimera de ácido nucleico que comprende una primera secuencia de nucleótidos que codifica la proteína estructural C del virus del dengue tipo 4 y las proteínas estructurales M y E del virus del dengue de tipo 1, del virus del dengue de tipo 2 o del virus del dengue de tipo 3, en donde la región del virus del dengue de tipo 4 que codifica las proteínas estructurales M y E se sustituye por la región que codifica dichas proteínas estructurales M y E del virus del dengue de tipo 1, del virus del dengue de tipo 2 o del virus del dengue de tipo 3, y una segunda secuencia de nucleótidos que codifica proteínas no estructurales del virus del dengue de tipo 4 y la región no traducida en 3' del genoma del dengue de tipo 4 que contiene una deleción de 30 nucleótidos que se corresponde con la estructura de tallo-bucle de TL2 entre los nucleótidos 10478-10507 del genoma del dengue de tipo 4.
PDF original: ES-2677348_T3.pdf
Composiciones de inmunopotenciación que comprenden anticuerpos anti-PD-L1.
(12/02/2018). Solicitante/s: ONO PHARMACEUTICAL CO., LTD.. Inventor/es: SHIBAYAMA, SHIRO, HONJO,TASUKU, IWAI,YOSHIKO, MINATO,NAGAHIRO.
Un inhibidor de la señal inmunosupresora de PD-1 para su uso ene l tratamiento de tumores, en el que el inhibidor de la señal inmunosupresora de PD-1 es un anticuerpo anti-PD-L1.
PDF original: ES-2654064_T1.pdf
Modulación de la expresión de apolipoproteína CIII (APOCIII).
(07/02/2018). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, DOBIE,Kenneth,W, MULLICK,ADAM, BELL,THOMAS A, LEE,RICHARD.
Un compuesto antisentido dirigido a ApoCIII que comprende un oligonucleótido modificado para su uso en la prevención, tratamiento, retraso o mejora de la pancreatitis en un sujeto, en donde el compuesto antisentido inhibe la expresión de ApoCIII en el sujeto, y en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos una fracción de azúcar modificado, ligamiento inter-nucleósidos y/o nucleobase modificada.
PDF original: ES-2663635_T3.pdf
Inhibición mediada por interferencia de ARN de expresión génica usando áciddo nucleico de interferencia corto (ANic).
(31/01/2018) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende:
(a) una cadena con sentido y una cadena antisentido;
(b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic tiene de 17 a 23 pares de bases; y
(c) un conjugado unido covalentemente a la molécula de ANic;
(d) en la que la cadena con sentido tiene 1-10 enlaces internucleósido de fosforotioato y uno o más 2'-desoxi, 2'-O-metilo, 2'-desoxi-2'-fluoro y/o uno o más nucleótidos modificados de base universal;…
Dianas bacterianas de adquisición de hierro.
(20/12/2017). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF WESTERN ONTARIO. Inventor/es: HEINRICHS,DAVID E, DALE,SUZANNE.
Un método para identificar un agente que inhibe una interacción entre proteínas de Staphylococcus aureus (S. aureus) seleccionadas del grupo que consiste en SirA y SirB, SirA y SirC, SirB y SirC, SirB y FhuC y SirC y FhuC que comprende:
(i) poner en contacto las proteínas, o ácidos nucleicos que codifican las proteínas, en presencia y en ausencia de un agente, en condiciones que permitan la interacción entre las dos proteínas; y
(ii) determinar el nivel de interacción entre las proteínas, en el que un nivel de interacción diferente entre las proteínas en presencia del agente en relación a en ausencia del agente, indica que el agente inhibe la interacción entre las proteínas.
PDF original: ES-2660341_T3.pdf
Secuencias de serotipo 9 de virus adeno-asociado (AAV), vectores que las contienen, y usos de las mismas.
(20/12/2017). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, ALVIRA,Mauricio, WILSON,JAMES N.
Un virus adeno-asociado (AAV) recombinante que comprende una cápside de AAV9 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 2 o una secuencia de aminoácido al menos un 95% idéntica con la misma, comprendiendo además dicho AAV recombinante un minigén que tiene repeticiones de terminal invertido de AAV y un transgén enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.
PDF original: ES-2664505_T3.pdf
Métodos y composiciones para modular PD1.
(20/12/2017) Una proteína de dedo de cinc que se une a un sitio diana en un gen de PD1, que comprende cinco o seis regiones de reconocimiento de dedo de cinc ordenadas de F1 a F5 o de F1 a F6, desde el extremo N al extremo C, y en donde las regiones de reconocimiento comprenden las siguientes secuencias de aminoácidos:
(i) F1: RSSALSR (SEQ ID NO: 23);
F2: RPLALKH (SEQ ID NO: 24);
F3: RNDHRKN (SEQ ID NO: 12);
F4: TRPVLKR (SEQ ID NO: 25); y
F5: DRSALAR (SEQ ID NO: 9), y en donde la proteína de dedo de cinc se une al sitio diana mostrado en el SEQ ID NO: 60;
(ii) F1: RPSTLHR (SEQ ID NO: 27);
F2: RSDELTR (SEQ ID NO: 28);
F3: RNNNLRT (SEQ ID NO: 29) o TNWHLRT (SEQ ID NO: 30) o RTPHLTL (SEQ ID NO: 31) o RSAQLAT (SEQ ID NO: 32) o…
Anticuerpos específicos de CD22 humana y sus usos terapéuticos y diagnósticos.
(20/12/2017). Solicitante/s: UCB PHARMA, S.A.. Inventor/es: POPPLEWELL,ANDREW GEORGE, TICKLE,SIMON PETER, LADYMAN,HEATHER MARGARET.
Una molécula de anticuerpo que tiene especificidad para el CD22 humano, que comprende una cadena pesada en la que el dominio variable comprende la SEQ ID NO: 1 para CDR-H1, la secuencia GINPGNNYATYRRKFQG de gH7 de la Figura 6 o la SEQ ID NO: 2 o la SEQ ID NO: 13 o la SEQ ID NO: 15 o la SEQ ID NO: 16 para CDR-H2, y la SEQ ID NO: 3 para CDR-H3, y una cadena ligera en la que el dominio variable comprende la SEQ ID NO: 4 para CDR-L1, la SEQ ID NO: 5 para CDR-L2 y la SEQ ID NO: 6 para CDR-L3.
PDF original: ES-2341708_T3.pdf
PDF original: ES-2341708_T7.pdf
Adenovirus recombinante para expresar simultáneamente interferón alfa de cerdo e interferón gamma de cerdo.
(20/12/2017). Solicitante/s: Republic of Korea (Management: Ministry of Agriculture, Food and Rural Affairs, Animal and Plant Quarantine Agency). Inventor/es: KIM,SU MI, PARK,JONG HYEON, LEE,KWANG NYEONG, KO,YOUNG JOON, LEE,HYANG SIM, SHIN,YEUN KYUNG, KIM,BYOUNG HAN.
Un vector de adenovirus recombinante que comprende la secuencia de nucleótidos que consiste en el gen del interferón alfa porcino, el gen de 2A del virus de la fiebre aftosa y el gen del interferón gamma porcino, los cuales están colocados en ese orden,
en el que la secuencia de nucleótidos es la secuencia de nucleótidos de SEQ ID NO: 2,
en el que el gen 2A del virus de la fiebre aftosa tiene la secuencia de nucleótidos de SEQ ID NO: 1 en la secuencia de nucleótidos en SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2662948_T3.pdf
Nuevos anticuerpos humanizados 12G4 mutados y sus fragmentos dirigidos contra el receptor humano de la hormona anti-mulleriana de tipo II.
(13/12/2017). Solicitante/s: Université Montpellier I. Inventor/es: BEHRENS,Christian, NAVARRO-TEULON,ISABELLE.
Anticuerpo monoclonal 12G4 humanizado mutado que une específicamente el receptor de tipo II de la hormona anti-mulleriana humana, que posee:
a) una cadena ligera constituida de la secuencia en aminoácidos representada por:
- SEC ID nº 82 o SEC ID nº 84, y
b) una cadena pesada constituida de la secuencia en aminoácidos representada por:
- SEC ID nº 86 o SEC ID nº 88.
PDF original: ES-2661080_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor 8 regulador del interferón (irf8) mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen irf8.
(06/12/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de la peptidasa del factor 8 regulador del interferón (IRF8) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor 8 regulador del interferón (IRF8), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664605_T3.pdf
Composiciones poliplex de quitosano-ácido nucleico de alta concentración.
(06/12/2017). Solicitante/s: ENGENE, INC. Inventor/es: GAO,JUN, CHEUNG,ANTHONY, HSU,ERIC C, FLEET,CARLOS.
Una composición que comprende poliplex de quitosano-ácido nucleico hidratados y estables y un inhibidor de agregación, en el que dicha composición tiene una concentración de ácido nucleico mayor que o igual a 0.5 mg/ml, y dicha composición está libre de precipitado de poliplex, y además dicho inhibidor de agregación es un azúcar.
PDF original: ES-2660846_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la globulina fijadora de hormonas sexuales (shbg) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a shbg.
(29/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de globulina fijadora de hormonas sexuales (SHBG) para uso como compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión de la globulina fijadora de hormonas sexuales (SHBG), y donde:
(a) el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en SEQ ID NO 3, o una variante del mismo que conserva la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 3; o
(b). el oligonucleótido comprende al menos una de las SEQ ID NO: 4, 6 a 9 u 11.
PDF original: ES-2664866_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el homólogo atonal 1 (ATOH1) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a ATOH1.
(29/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del homólogo atonal 1 (ATOH1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del homólogo atonal 1 (ATOH1), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664572_T3.pdf
La familia miARN-212/132 como diana terapéutica.
(22/11/2017). Solicitante/s: MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.. Inventor/es: THUM,THOMAS, CHOWDHURY,KAMAL, UCAR,AHMET, GUPTA,SHASHI KUMAR.
Un inhibidor de miR-132 para su uso en el tratamiento o prevención de hipertrofia cardíaca, trastornos autofágicos o asociados a hipertrofia cardíaca, y/o disfunción cardíaca, en el que el inhibidor es una molécula de ácido nucleico aislada que tienen suficiente complementariedad con miR-132 para formar un híbrido en condiciones fisiológicas.
PDF original: ES-2651515_T3.pdf
Modulación del factor de expresión 11.
(22/11/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: MONIA, BRETT P., ZHANG, HONG, FREIER, SUSAN, M., SIWKOWSKI,Andrew M, CROSBY,JEFFREY R, ZHAO,CHENGUANG.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en de 18 a 24 nucleósidos unidos y que comprende una secuencia de bases nucleotídicas que comprende una porción de al menos 8 bases nucleotídicas contiguas 100 % complementarias a una porción de igual longitud de bases nucleotídicas 1275 a 1318 de SEQ ID NO: 1, en el que la secuencia de bases nucleotídicas del oligonucleótido modificado es 100 % complementaria a una porción de igual longitud de SEQ ID NO: 11, y en la que el compuesto es capaz de inhibir la expresión del factor 11 humano11.
PDF original: ES-2657679_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el homólogo de discos grandes (dlg) mediante la inhibición del transcrito antisentido natural a dlg.
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del homólogo de discos grandes (DLG) para su uso como un compuesto terapéutico, en el que dicho oligonucleótido modula la expresión del homólogo de discos grandes (DLG), y en el que el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2663598_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la RNASA (H1) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a RNASA H1.
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de RNASA H1 para uso como un compuesto terapéutico, donde dicho oligonucleótido aumenta la expresión de la RNASA H1, y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 2 a 5, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de una cualquiera de las SEQ ID NO: 2 a 5.
PDF original: ES-2671877_T3.pdf
Método para el salto eficaz del exón (44) en la distrofia muscular de Duchenne y medios asociados.
(15/11/2017). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: PLATENBURG,GERARD JOHANNES, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, DE KIMPE,Josephus Johannes, AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE.
Oligonucleótido antisentido que consiste en la secuencia de 5' ucagcuucuguuagccacug 3' (SEQ ID Nº: 5) donde al menos uno de los nucleótidos es un análogo de nucleótido.
PDF original: ES-2656904_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con hemoglobina (hbf/hbg) por inhibición de transcrito antisentido natural para hbf/hbg.
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de globina para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de globina y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2661787_T3.pdf
Transfección mediada por células apoptóticas de células de mamífero con ARN de interferencia.
(15/11/2017). Solicitante/s: LOMA LINDA UNIVERSITY. Inventor/es: ESCHER, ALAN P., LI, FENGCHUN.
Una célula apoptótica que contiene una molécula de ARNi para su uso en la regulación negativa de un gen con fines terapéuticos, en la que dicha célula se genera mediante un método que comprende las etapas de:
(a) proporcionar una molécula de ARNi, en la que la molécula de ARNi es capaz de regular negativamente un gen diana de interés;
(b) introducir la molécula de ARNi en una célula de mamífero in vitro; y
(c) inducir apoptosis para crear una célula apoptótica que contenga la molécula de ARNi.
PDF original: ES-2659581_T3.pdf