CIP-2021 : A61K 31/7105 : Acidos ribonucleicos naturales, es decir conteniendo unicamente ribosas unidas a la adenina,

la guanina, la citosina, o el uracilo y teniendo enlaces 3'-5' fosfodiester.

CIP-2021 › A › A61 › A61K › A61K 31/00 › A61K 31/7105^[3] › Acidos ribonucleicos naturales, es decir conteniendo unicamente ribosas unidas a la adenina, la guanina, la citosina, o el uracilo y teniendo enlaces 3'-5' fosfodiester.

Notas^[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES

Notas^[n] desde A61K 31/00 hasta A61K 47/00:
Una composición, es decir, una mezcla de dos o más componentes, se clasifica en el último de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 que cubra al menos uno de estos componentes. Los componentes pueden ser compuestos simples u otros ingredientes simples.

Cualquier parte de una composición que, en aplicación de la Nota (1), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que por sí misma se considere nueva y no obvia, debe clasificarse también en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . La parte puede ser un componente simple o una composición propiamente dicha.

Cualquier parte de una composición que, en aplicación de las Notas (1) ó (2), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que se considere que representa información de interés para la búsqueda, puede clasificarse además en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . Este caso puede plantearse cuando se considera de interés facilitar las búsquedas de composiciones utilizando una combinación de símbolos de clasificación. Esta clasificación optativa debería ser dada como "información adicional".

A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.

A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.

A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D).

A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos.

A61K 31/7105 · · · Acidos ribonucleicos naturales, es decir conteniendo unicamente ribosas unidas a la adenina, la guanina, la citosina, o el uracilo y teniendo enlaces 3'-5' fosfodiester.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Rhoq como diana farmacéutica para trastornos neurológicos.

(15/06/2020). Solicitante/s: CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS. Inventor/es: DELGADO MORA,MARIO, NEUBRAND,Veronika Elisabeth.

Rhoq como diana farmacéutica para trastornos neurológicos. La invención hace referencia al uso del gen Rhoq como diana farmacológica para el cribado, ensayo, y/o validación de moléculas, compuestos, agentes, y moduladores útiles en el tratamiento y/o prevención de enfermedades neurológicas, preferiblemente enfermedades neurodegenerativas. Más preferiblemente, la invención hace referencia también a moléculas, compuestos, agentes, y moduladores capaces de inhibir la expresión del gen Rhoq, induciendo un fenotipo neuroprotector de células microgliales lo que posibilita reducir o detener los procesos de neurodegeneración que ocurren mamíferos, preferiblemente humanos.

PDF original: ES-2766855_A1.pdf

ARHGEF6 como diana farmacéutica para trastornos neurológicos.

(15/06/2020). Solicitante/s: CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS (CSIC). Inventor/es: DELGADO MORA,MARIO, NEUBRAND,Veronika Elisabeth.

Arhgef6 como diana farmacéutica para trastornos neurológicos. La invención hace referencia al uso del gen Arhgef6 como diana farmacológica para el cribado, ensayo, y/o validación de moléculas, compuestos, agentes, y moduladores útiles en el tratamiento y/o prevención de enfermedades neurológicas, preferiblemente enfermedades neurodegenerativas. Más preferiblemente, la invención hace referencia también a moléculas, compuestos, agentes, y moduladores capaces de inhibir la expresión del gen Arhgef6, induciendo un fenotipo neuroprotector de células microgliales lo que posibilita reducir o detener los procesos de neurodegeneración que ocurren en mamíferos, preferiblemente en humanos.

PDF original: ES-2766950_A1.pdf

Métodos y composiciones farmacéuticas para el tratamiento de infecciones por filovirus.

(13/05/2020). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: MERGNY, JEAN-LOUIS, AMRANE,SAMIR, BEDRAT,AMINA.

Al menos un oligonucleótido que comprende la secuencia tal como se recoge en SEQ ID NO: 1 a SEQ ID NO: 15, para su uso en el tratamiento de infección por filovirus en un sujeto que lo necesita.

PDF original: ES-2797085_T3.pdf

ARN modificado con propiedades inmunoestimuladoras disminuidas.

(06/05/2020) Método para proporcionar un ARNm con una inmunogenicidad y/o capacidad inmunoestimuladora reducida que codifica al menos un polipéptido o proteína biológicamente activo, donde el método comprende las etapas de: 1) identificar una secuencia de ARNm de tipo natural diana que codifica para el polipéptido o la proteína biológicamente activos, 2) modificar al menos el 70% de los codones de la secuencia de tipo natural que son optimizables en su contenido en citidina mediante el aumento del contenido en citidina del ARNm, de forma que el contenido en citidina de la zona de la región codificadora del ARNm es más grande que el contenido en citidina de la región codificante…

Lípido catiónico.

(29/04/2020). Solicitante/s: TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED. Inventor/es: HOASHI,YASUTAKA.

Un compuesto representado por la fórmula: **(Ver fórmula)** donde, W denota la fórmula -NR1R2 o la fórmula -N+R3R4R 5(Z-); R1 y R2 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C1-4 o un átomo de hidrógeno; R3, R4 y R5 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C1-4; Z- denota un ion negativo; X denota un grupo alquileno C1-6 que puede estar sustituido; YA, YB e YC denotan, cada uno de forma independiente, un grupo metino que puede estar sustituido; LA, LB y LC denotan, cada uno de forma independiente, un grupo metileno que puede estar sustituido o un enlace; y RA1, RA2, RB1, RB2, RC1 y RC2 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C4-10 que puede estar sustituido] o una sal del mismo.

PDF original: ES-2799409_T3.pdf

Mejora sinérgica de la administración de ácidos nucleicos a través de formulaciones mezcladas.

(15/04/2020). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, SMITH,LIANNE.

Una composición farmacéutica para la administración de uno o más polinucleótidos encapsulados a una o más células diana, dicha composición comprendiendo un ARNm como un primer polinucleótido encapsulado y una mezcla de por lo menos una primera nanopartícula lipídica y una segunda nanopartícula lipídica, en donde la primera nanopartícula lipídica encapsula el ARNm; y en donde la primera nanopartícula lipídica comprende por lo menos un lípido distinto de la segunda nanopartícula lipídica.

PDF original: ES-2795249_T3.pdf

Silenciamiento de ARNip mediado por E. coli de la gripe aviar en pollos.

(11/03/2020). Solicitante/s: COLORADO STATE UNIVERSITY RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: LINKE,LYNDSEY M, SALMAN,MO D, WILUSZ,JEFFREY.

Bacteria E. coli no patógena que comprende un vector procariótico, donde dicho vector comprende una molécula de ADN que codifica uno o más ARNip y un promotor para controlar la transcripción del ARNip, donde los ARNip interfieren con una o más moléculas de ARN viral de gripe aviar y donde la bacteria está diseñada para expresar al menos un factor de invasión.

PDF original: ES-2796930_T3.pdf

Anticuerpos de unión a antígenos de carbohidrato asociados a tumor, composiciones farmacéuticas y sus usos.

(15/01/2020). Solicitante/s: OBI PHARMA, INC. Inventor/es: YU, CHENG DER TONY, WANG,CHENG-CHI, LAI,JIANN-SHIUN, CHEN,I-JU, TSAI,YI-CHIEN.

Un anticuerpo, o una porción de unión a antígeno del mismo, que comprende: un dominio variable de cadena pesada que comprende una secuencia de aminoácidos que tiene entre un 85% y el 100% de identidad con respecto a la secuencia de aminoácidos mostrada en la SEQ ID NO: 3 y un dominio variable de cadena ligera que comprende una secuencia de aminoácidos que tiene entre un 85% y el 100% de identidad con respecto a la secuencia de aminoácidos mostrada en la SEQ ID NO: 4, donde el anticuerpo o porción de unión a antígeno del mismo, se une a Globo H, y puede reaccionar de forma cruzada con un antígeno de carbohidrato asociado a tumor seleccionado entre sLex, sTn, Tn, sLea, α-NeuAc-OCH2C6H4-p- NHCOOCH2, Fucα1-2Galβ1-4GalNAcβ, NeuAca2-6Galb, Gala1-3Galb1-4GlaNAcb, (NeuAca2-8)3, 6Gal-HSO3- SiaLex, 6GluNAc-HSO3-SiaLex, N-glicano diantenario α2-6 sialilado o ácido polisiálico.

PDF original: ES-2772817_T3.pdf

MicroARN para el tratamiento de enfermedades cardíacas.

(25/12/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: UNIVERSITEIT MAASTRICHT. Inventor/es: GIACCA,MAURO, WINDT,DE LEON JOHANNES, DIRKX,ELLEN.

Una composición que comprende microARN 106b para su uso en el tratamiento de una enfermedad cardíaca en el que el tratamiento comprende la inducción de la proliferación del ciclo celular de cardiomiocitos y en el que el tratamiento se realiza después de un infarto cardíaco.

PDF original: ES-2774486_T3.pdf

Fabricación y uso de ARN monocatenario sintetizado in vitro para introducción en células de mamífero para inducir un efecto biológico o bioquímico.

(04/12/2019). Solicitante/s: CELLSCRIPT, LLC. Inventor/es: JENDRISAK,JEROME, MEIS,JUDITH, PERSON,ANTHONY D, CHIN,CYNTHIA S, DAHL,GARY A.

Una composición de ARN tratado que comprende ARN monocatenario o ARNm sintetizado in vitro, en la que menos del 0,01 %, preferentemente menos del 0,001 %, más preferentemente menos del 0,0002 % de la masa de ARN en dicha composición de ARN tratado es ARN bicatenario (ARNbc) de un tamaño superior a aproximadamente 40 pares de bases de longitud; en la que dicha composición de ARN tratado se ha obtenido tratando ARN monocatenario sintetizado in vitro con una proteína endorribonucleasa III específica del ARN bicatenario en una solución acuosa tamponada que comprende cationes de magnesio a una concentración de aproximadamente 1-4 mM y una sal que proporciona una fuerza iónica equivalente a al menos aproximadamente 50mM de acetato de potasio o glutamato de potasio.

PDF original: ES-2770314_T3.pdf

Inducción por microARN de la regeneración cardíaca.

(27/11/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: MORRISEY,EDWARD E.

Un procedimiento ex vivo para la estimulación de la proliferación celular y la desdiferenciación de células de cardiomiocitos en células madre para la regeneración de tejido cardíaco, comprendiendo el procedimiento: poner en contacto transitoriamente dichas células con una composición que comprende una agrupación de microARN (miR) 302- 367 o un mimético de la agrupación miR 302-367 para la expresión transitoria de dicha agrupación de miR o de dicho mimético de la agrupación de miR, en el que dicho contacto transitorio es suficiente para activar transitoriamente la proliferación de cardiomiocitos, pero no para reactivar el ciclo celular de los cardiomiocitos posnatales.

PDF original: ES-2769030_T3.pdf

Ácidos nucleicos de unión a SDF-1 y el uso de los mismos.

(06/11/2019) Una molécula de ácido nucleico L- de unión a SDF-1 para uso en terapia, en donde la terapia comprende influir en la migración de las células, de este modo la migración de las células comprende la movilización de células en la sangre periférica de un sujeto, de este modo las células se seleccionan del grupo que consiste en células madre, células cancerosas, células plasmáticas de vida larga, células B y células T, en las que las moléculas de ácido nucleico se seleccionan del grupo que consiste en moléculas de ácido nucleico de tipo A, moléculas de ácido nucleico de tipo B, moléculas de ácido nucleico de tipo C y moléculas de ácido nucleico que tienen una secuencia de ácido nucleico según cualquiera de SEQ ID NO: 142, SEQ ID NO: 143, SEQ ID NO:…

Moléculas pequeñas de ARN que median en la interferencia de ARN.

(22/10/2019). Solicitante/s: MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, ELBASHIR,SAYDA, LENDECKEL,WINFRIED, WILM,MATTHIAS, LÜHRMANN,Reinhard.

Molécula de ARN de doble hebra aislada, en la que cada hebra de ARN tiene una longitud de 19-25 nucleótidos y al menos una hebra tiene un saliente 3' de 1-5 nucleótidos, en donde dicha molécula de ARN es capaz de interferencia de ARN específica para una diana.

PDF original: ES-2728168_T3.pdf

Molécula de miARN definida por su fuente y sus usos diagnósticos y terapéuticos en enfermedades o afecciones asociadas a la TEM.

(16/10/2019) Molécula de miARN-520f o mimético o isomiR de la misma, o fuente de la misma, donde dicha fuente de dicha molécula de miARN o mimético o isomiR de la misma comprende al menos 80 nucleótidos y comprende un motivo con al menos un 98% de identidad con la SEQ ID NO: 1, o composición que comprende dicha molécula de miARN-520f, mimético o isomiR o fuente de la misma, para usar en el tratamiento, la reversión, la curación y/o el retraso de un cáncer asociado a la TEM mediante la inducción de un proceso de TME, donde dicha molécula de miARN-520f comprende al menos 6 de los 7 nucleótidos presentes en la secuencia semilla identificada como SEQ ID NO: 104 o 105 y/o tiene al menos un 80%, 81%, 82%, 83%, 84%, 85%, 86%, 87%, 88%, 89%, 90%, 91%, 92%, 93%, 94%, 95%, 96%, 97%, 98%, 99% o 100% de identidad…

Terapia combinada para la distrofia muscular de Duchenne.

(02/10/2019). Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Inventor/es: VOIT,THOMAS, MCCLOREY,Graham, LORAIN,STÉPHANIE, WOOD,MATTHEW.

Un oligonucleótido antisentido aislado (AON) capaz de inducir un salto de exones en un pre-mRNA de distrofina, para uso en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en combinación con un vector viral que codifica un producto terapéutico de la distrofia muscular de Duchenne, en donde dicho tratamiento comprende administrar dicho oligonucleótido antes de administrar dicho vector viral.

PDF original: ES-2764460_T3.pdf

Tratamiento génico de la retinitis pigmentaria.

(04/09/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: O\'\'RIORDAN,CATHERINE, ADAMOWICZ,MATTHEW.

Una partícula de rAAV que comprende un ácido nucleico que codifica un miR-708 o que comprende un ácido nucleico que codifica un miR-708 y un ácido nucleico que codifica la rodopsina.

PDF original: ES-2760263_T3.pdf

Métodos de tratamiento de los trastornos inflamatorios vasculares.

(21/08/2019). Solicitante/s: THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.. Inventor/es: FEINBERG,MARK W, SUN,XINGHUI.

Un ácido nucleico para el uso en un método de tratamiento de la aterosclerosis en un sujeto, donde el método comprende la administración al sujeto de una cantidad terapéuticamente efectiva de dicho ácido nucleico; y donde el ácido nucleico comprende la secuencia de ID SEC. Nº: 1.

PDF original: ES-2743600_T3.pdf

Biomarcadores colaterales de inactivación génica y dianas para el tratamiento del cáncer.

(14/08/2019). Solicitante/s: THE BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM. Inventor/es: MULLER,FLORIAN L, FLETCHER-SANANIKONE,ELIOT, COLLA,SIMONA, AQUILANTI,ELISA, DEPINHO,RONALD.

Una composición para su uso en el tratamiento del cáncer en un sujeto, donde el cáncer presenta una deleción homocigota en un gen constitutivo y el gen constitutivo tiene un homólogo funcionalmente redundante, comprendiendo la composición un inhibidor del homólogo redundante en una cantidad suficiente para inhibir la actividad del homólogo redundante, donde el gen constitutivo es enolasa 1 (ENO1), el homólogo redundante es endolasa 2 (ENO2) y el inhibidor es un ácido nucleico que inhibe la expresión o actividad del homólogo redundante, un anticuerpo que se une específicamente al homólogo redundante, fosfonoacetohidroxamato, que preferentemente comprende, además, un agente quimioterapéutico, donde el agente quimioterapéutico interfiere preferentemente con la homeostasis del ADN.

PDF original: ES-2746058_T3.pdf

Lípidos biodegradables para la administración de ácidos nucleicos.

(31/07/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL.

Un compuesto de acuerdo con la fórmula II:**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en donde: cada X independientemente es O o S; cada Y independientemente es O o S; cada m independientemente es de 0 a 20; cada n independientemente es de 1 a 6; cada RA es independientemente hidrógeno, alquilo C1-50, alquenilo C2-50, alquinilo C2-50, carbociclilo C3-10, heterociclilo de 3-14 miembros, arilo C6-14, heteroarilo de 5-14 miembros o halógeno; y cada RB es independientemente hidrógeno, alquilo C1-50, alquenilo C2-50, alquinilo C2-50, carbociclilo C3-10, heterociclilo 3-14 miembros, arilo C6-14, heteroarilo de 5-14 miembros o halógeno.

PDF original: ES-2750686_T3.pdf

Métodos y productos para prevenir y/o tratar el cáncer metastásico.

(03/07/2019). Solicitante/s: ADELAIDE RESEARCH & INNOVATION PTY LTD. Inventor/es: MCCOLL,SHAUN REUSS, COMERFORD,IAN, HARATA-LEE,YUKA, SMYTH,MARK.

Un inhibidor que actúa directamente para alterar la actividad del receptor de quimiocinas CCX-CKR para su uso en la prevención y/o tratamiento de un cáncer metastásico en un sujeto, en el que el inhibidor comprende uno o más de un ARN de interferencia pequeño, un microARN, un ARN antisentido, un ligando para un receptor de quimiocinas CCX-CKR, y un anticuerpo neutralizante y/o una parte de unión a antígeno del mismo.

PDF original: ES-2747836_T3.pdf

Composición que contiene ARN para el tratamiento de enfermedades tumorales.

(26/06/2019). Solicitante/s: CureVac AG. Inventor/es: FOTIN-MLECZEK Mariola, BAUMHOF,PATRICK, PROBST,JOCHEN, KALLEN,KARL-JOSEF, KOWALCZYK,ALEKSANDRA, HEIDENREICH,REGINA.

Composición que contiene ARN que comprende al menos un ARN inmunoestimulador no codificante para su uso en el tratamiento o la profilaxis de enfermedades tumorales y/o cancerosas, donde la composición que contiene el ARN es de aplicación intratumoral, especialmente por inyección dentro de un tejido tumoral, y el tratamiento o la profilaxis comprende la administración de un inhibidor de PD-1 o de PD-L1, donde el inhibidor de PD-1 es un anticuerpo antagonista dirigido contra PD-1 y donde el inhibidor de PD-L1 es un anticuerpo antagonista dirigido contra PD-L1.

PDF original: ES-2746340_T3.pdf

Composición que contiene ARN para el tratamiento de enfermedades tumorales.

(26/06/2019). Solicitante/s: CureVac AG. Inventor/es: FOTIN-MLECZEK Mariola, BAUMHOF,PATRICK, PROBST,JOCHEN, KALLEN,KARL-JOSEF, KOWALCZYK,ALEKSANDRA, HEIDENREICH,REGINA.

Composición que contiene ARN para su uso en el tratamiento o la profilaxis de enfermedades tumorales y/o cancerosas, donde la composición que contiene el ARN comprende al menos un ARN codificante, comprendiendo al menos una región codificante que codifica al menos una citoquina, o un fragmento o variante de la misma, donde la citoquina es interleuquina -12 (IL-12), donde el fragmento o la variante tiene la misma función biológica o actividad específica en comparación con la proteína nativa de longitud completa, donde el al menos un ARN codificante es un ARNm, donde la composición que contiene ARN se aplica intratumoralmente y donde el paciente ha recibido o recibe un modulador de punto de control seleccionado de un inhibidor de CTLA4 y un inhibidor de la ruta PD-1.

PDF original: ES-2753259_T3.pdf

Mediadores de interferencia por ARN específicos de secuencias de RNA.

(19/06/2019). Solicitante/s: WHITEHEAD INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, SHARP,PHILLIP,A, BARTEL,DAVID,P, ZAMORE,PHILIP D.

ARN bicatenario de 21 a 23 nucleótidos de longitud que media en la interferencia por ARN de un ARNm celular al que corresponde su secuencia, siempre que el ARN bicatenario no sea ucg agc ugg acg gcg acg uaa, unidas químicamente en el extremo 3 'al extremo 5' del ARN complementario por un grupo conector C18.

PDF original: ES-2745378_T3.pdf

Métodos y composiciones farmacéuticas para el tratamiento de fibrosis quística.

(10/06/2019). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: TAULAN-CADARS,MAGALI.

Un oligonucleótido que comprende una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2 y SEQ ID NO: 3, en donde dicho oligonucleótido es un oligonucleótido bloqueador de unión a miARN.

PDF original: ES-2716092_T3.pdf

Péptidos del inhibidor de MARCKS para la inhibición de metástasis.

(30/05/2019). Solicitante/s: Biomarck Pharmaceuticals Ltd. Inventor/es: PARIKH, INDU, ADLER, KENNETH, B.

Un compuesto inhibidor de MARCKS para usar en un método para inhibir la metástasis de células cancerosas, en el que el compuesto inhibidor de MARCKS es un péptido que tiene una secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste en la SEQ ID NO: 1 a la SEQ ID NO: 231, la SEQ ID NO: 234, y SEQ ID NO: 235; en el que el aminoácido N-terminal y/o de terminal C de la secuencia peptídica se modifica químicamente.

PDF original: ES-2714863_T3.pdf

Oligorribonucleótidos inmunoestimulantes que contienen G y U.

(29/05/2019). Solicitante/s: Zoetis Belgium S.A. Inventor/es: BAUER, STEFAN, LIPFORD,GRAYSON B, WAGNER,HERMANN.

Un oligómero de ARN aislado con una longitud de 5-40 nucleótidos que tiene una secuencia de bases que comprende al menos un 60 % de guanina (G) y uracilo (U), en el que la secuencia de bases está libre de dinucleótidos CpG, en el que dicho oligómero de ARN está conjugado covalentemente a una fracción de colesterilo.

PDF original: ES-2734652_T3.pdf

Derivado de esteroides para la administración de ARNm en enfermedades genéticas humanas.

(24/05/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CONCINO,MICHAEL.

Un compuesto que tiene la siguiente estructura:**Fórmula**.

PDF original: ES-2713852_T3.pdf

Agente inductor de apoptosis.

(12/04/2019). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, NISHITA,HIROKI.

Una composición para el uso en el tratamiento de cáncer debido a sobreexpresión de GST-π y mutación de KRAS, en la que la composición comprende como principios activos un fármaco que suprime GST-π y un fármaco que suprime la autofagia, en la que el fármaco que suprime la autofagia es un inhibidor de PI3K, y en la que el inhibidor de PI3K es un inhibidor de PI3K de clase III.

PDF original: ES-2708932_T3.pdf

Administración de ARNm para el aumento de proteínas y enzimas en enfermedades genéticas humanas.

(10/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CONCINO,MICHAEL.

Una composición farmacéutica que comprende un excipiente farmacéuticamente aceptable y por lo menos una molécula de ARNm que codifica un péptido o polipéptido, en donde la por lo menos una molécula de ARNm está encapsulada en un liposoma que tiene un tamaño de menos de 100 nm, en donde dicho liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos y uno o más lípidos modificados con PEG.

PDF original: ES-2734973_T3.pdf

Micro-ARN MIR-15 y composiciones que lo comprenden para el tratamiento de enfermedades asociadas con la hormona liberadora de corticotropina.

(10/04/2019). Solicitante/s: YEDA RESEARCH AND DEVELOPMENT CO. LTD.. Inventor/es: HORNSTEIN,ERAN, CHEN,ALON, HARAMATI,SHARON, ISSLER,ORNA, VOLK,NAAMA.

Un miR-15, un precursor del mismo, o un polinucleótido exógeno que codifica dicho miR-15 o dicho precursor del mismo, para su uso en el tratamiento de una afección médica seleccionada del grupo que consiste en depresión, ansiedad, deterioro de la función cognitiva, ataque de pánico, comportamiento compulsivo, adicción, fobia social, trastorno del sueño, trastorno relacionado con la alimentación, trastorno del crecimiento y trastorno reproductivo.

PDF original: ES-2732427_T3.pdf

Terapia de ARNm para la deficiencia en síntesis de argininosuccinato.

(08/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, SMITH,LIANNE.

Una composición que comprende un ARNm que codifica sintetasa de argininosuccinato (ASS1) para uso en el tratamiento de la deficiencia de sintetasa de argininosuccinato (ASD), en donde el tratamiento comprende administrar a un sujeto que necesita tratamiento la composición a una dosis efectiva y un intervalo de administración tal que al menos un síntoma o característica de ASD se reduce en intensidad, severidad o frecuencia o se retrasa en el inicio, en donde: el ARNm tiene una secuencia de nucleótidos al menos 90% idéntica a la SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 7. SEQ ID NO: 8, SEQ ID NO: 13, SEQ ID NO: 14 o SEQ ID NO: 15; y el ARNm es codón optimizado.

PDF original: ES-2707966_T3.pdf

Gestión del tratamiento de trastornos inflamatorios o autoinmunitarios usando expresión de Hom-1.

(04/04/2019). Solicitante/s: Zhu, Zhenglun. Inventor/es: GAO, HONG, ZHU,ZHENGLUN.

Método in vitro para gestionar el tratamiento de pacientes que comprende determinar el nivel de expresión de un gen que codifica para un polipéptido que contiene la SEQ ID NO: 1 en una muestra obtenida del paciente en tratamiento para un trastorno inflamatorio o autoinmunitario, comparar el nivel del gen que codifica para el polipéptido que contiene la SEQ ID NO: 1 con un nivel predeterminado para determinar si el paciente es adecuado para el tratamiento, en el que el nivel predeterminado se obtiene a partir de un sujeto normal o se obtiene a partir del paciente antes del tratamiento; y en el que una disminución del nivel de expresión del gen que codifica para el polipéptido que contiene la SEQ ID NO: 1 en el paciente después del tratamiento cuando se compara con el nivel predeterminado indica que el sujeto puede tratarse adicionalmente mediante el mismo tratamiento.

PDF original: ES-2707590_T3.pdf

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