(04/03/2016) Una molécula de ácido nucleico bicatenaria que tiene la estructura (A2) expuesta a continuación: (A2) 5' N1-(N)x- Z 3' (hebra anticodificante) 3' Z'-N2-(N')y-z" 5' (hebra codificante) en la que cada uno de N2, N y N' es un ribonucleótido no modificado o modificado o un resto no convencional; en la que cada uno de (N)x y (N')y es un oligonucleótido en que cada N o N' consecutivo está unido al N o N' adyacente por un enlace covalente; en la que cada uno de x e y es independientemente un entero entre 17 y 39; en la que la secuencia de (N')y tiene complementariedad con la secuencia de (N)x y (N)x tiene complementariedad con una secuencia consecutiva…

(11/02/2016) Aptámero que comprende una secuencia de nucleótidos que satisface una gramática definida por el conjunto de normas de producción P: P ≥ { S → M | Y | D | E | H M → NRM M → MR M → RM N → M D → YM E → VM (6a) Y → K|KL|LK|LKL H → LV | V R → L Z → A | C | G | T L → ZL | Z BX → Gx CX → BXLBX M → CXLCX K → CXLBX V → CXL } con las condiciones de a.) Q es el conjunto de números naturales b.) F es un subconjunto de números naturales definido como F:≥ {X ∈ Q | (X > 1)} …

(09/02/2016) Un polinucleótido bicatenario o una sal del mismo, que consiste en un polinucleótido representado por la fórmula (I) y un polinucleótido representado por la fórmula (II) y que tiene las siguientes características (a) a (d): 5' - X - (α - β)q - αp - λm - 3' (I) y 5' - δs - (α - β)r - γ - Vn - 3' (II) , (a) α y β representan de forma diferente un ADN o un 2'-OMeARN, δ y λ representan de forma idéntica o diferente un ADN o un 2'-OMeARN, δ y λ representa de forma idéntica o diferente cualquier nucleótido seleccionado de un ADN, un ARN y un 2'-OMeARN, y X e Y representan un oligonucleótido que consiste en los mismos o diferentes tipos de nucleótidos seleccionados de un ADN, un ARN y un ácido nucleico modificado; (b) p representa un…

(27/01/2016) Una composición que comprende un liposoma con ARN encapsulado para su uso en el tratamiento del cáncer o enfermedad inflamatoria donde dicha composición se va a administrar dos veces con un intervalo de 7 días, donde el ARN contiene una secuencia que consiste en de 15 a 30 bases contiguas de un ARNm de un gen diana (en lo sucesivo en el presente documento, secuencia X) y una secuencia de bases (en lo sucesivo en el presente documento, secuencia X' complementaria) complementaria de la secuencia X, estando del 30 al 55 % de todos los azúcares unidos a las bases de la secuencia X y siendo la secuencia X' complementaria ribosa sustituida por un grupo 2'-O-metilo, 2'-O-etilo y/o 2'-flúor en la posición 2' y donde el ARN puede suprimir la expresión del gen diana utilizando la interferencia de ARN (ARNi), y pudiendo el liposoma alcanzar un tejido…

(06/01/2016) Un sistema de suministro de conjugado para suministrar polinucleótido de ARN interferente a una célula hepática in vivo, que comprende: en donde, P es una poliamina activa en la membrana anfipática; L2 es una unión lábil frente al pH M1 es un agente de enmascaramiento de carga neutra que contiene un derivado de galactosa, M2 es un agente de enmascaramiento de carga neutra que contiene un polietilenglicol, N es un polinucleótido de ARN interferente, A es un trímero de galactosa o un grupo hidrófobo que tiene al menos 20 átomos de carbono, y es un número entero mayor o igual a 1 y z es un número entero mayor o igual a 0, en donde el valor de y y z juntos es mayor que 50% del número de aminas de la poliamina P; …

(11/12/2015) Un ácido ribonucleico de doble cadena (ARNdc) aislado que comprende una cadena sencilla compuesta de poli(ácido ribocitidílico4-29uridílico) y una cadena opuesta compuesta de poli(ácido riboinosínico) de tal manera que las dos cadenas no forman un dúplex en la posición de la base uracilo, de modo que dichas cadenas están parcialmente hibridadas, caracterizado por que: el ARNdc tiene un peso molecular de aproximadamente 250 kDa a aproximadamente 320 kDa y es resistente a la desnaturalización en condiciones que son capaces de separar las cadenas de poli(ácido riboinosínico) y poli(ácido ribocitidílico) hibridadas.

(01/12/2015) Composición a base de polidesoxirribonucleótidos, extraídos de fuentes naturales, para su uso mediante administración intraarticular en el tratamiento terapéutico y/o como coadyuvante terapéutico en el tratamiento de un estado degenerativo o postraumático de las articulaciones, en la que dichos polidesoxirribonucleótidos tienen pesos moleculares de entre 70 kDalton y 240 kDalton.

(10/11/2015) Una molécula de ARN monocatenario que comprende solamente una secuencia inhibidora de la expresión que inhibe la expresión de un gen diana, donde: - la molécula comprende, en secuencia, desde un lado 5' a un lado 3': una región en el lado 5' (Xc); una región interna (Z) que comprende la secuencia inhibidora de la expresión y que está compuesta por una región interna en el lado 5' (X) y una región interna en el lado 3' (Y) que están unidas entre sí; y una región en el lado 3' (Yc); - la región del lado 5' (Xc) es complementaria de la región interna del lado 5' (X); - la región del lado 3' (Yc) es complementaria de la región interna del lado 3' (Y); -…

(08/07/2015) Complejo de ácidos nucleicos que comprende por lo menos un compuesto de cicloamilosa seleccionado de entre el grupo que consiste en cicloamilosa y derivados de la misma, y una molécula de ácidos nucleicos que puede interferir por ARN o inhibir la traducción, en el que el compuesto de cicloamilosa presenta un grado de polimerización de 10 a 100.

(08/07/2015) Un ácido nucleico que codifica un transcrito de miARN primario artificial (pri-miARN) que consiste en, en orden de posición, una región flanqueante 5', una primera región de ARNip, una región de bucle, una segunda región de ARNip, y una región flanqueante 3', en el que la región flanqueante 5' comprende: (a) una secuencia de unión 5' unida de forma contigua a la primera región de ARNip, en el que la secuencia de unión 5' consiste en 5-7 nucleótidos, (b) una secuencia de abultamiento 5' posicionada cadena arriba de la secuencia de unión 5' que consiste en 1-10 nucleótidos, y (c) una secuencia espaciadora 5' posicionada cadena arriba de la secuencia de abultamiento 5', en el que la secuencia espaciadora 5' es UGGUACCGUU (SEC ID Nº 180).

(24/06/2015) Composición para la administración de ARNip, que comprende: un ARNip, y una composición portadora para la administración de ARNip, que comprende (A) una diacilfosfatidilcolina, (B) por lo menos un elemento seleccionado de entre el grupo que consiste en colesterol y lípidos catiónicos que presentan un esqueleto de colesterol, y (C) una amina primaria alifática.

(22/04/2015) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNds) para inhibir la expresión de transtiretina (TTR), en el que dicho ARNds comprende una hebra transcrita y una hebra complementaria, comprendiendo la hebra complementaria una región complementaria a una parte de un ARNm que codifica transtiretina (TTR), en el que dicha región de complementariedad tiene 19 nucleótidos de longitud, la hebra complementaria comprende la SEC ID Nº 170 y cada hebra del ARNds tiene 19, 20, 21, 22, 23 ó 24 nucleótidos de longitud.

(15/04/2015) Una jeringa precargada que contiene una composición que comprende una cantidad terapéuticamente eficaz de un componente antiangiogénico macromolecular (MAAC), en la que: el MAAC comprende un inhibidor directo o indirecto de la actividad de un factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF), o un agente seleccionado del grupo que consiste en un ácido nucleico y un polipéptido; y la composición tiene una viscosidad de 70.000 mPa·s o más a una velocidad de cizallamiento de 0,1/segundo a 25 ºC.

(08/04/2015) Un inhibidor de microARN-155 para su uso en el tratamiento de una enfermedad inflamatoria o autoinmunitaria mediante la inhibición de la expresión de uno o más factores estimulantes de colonias (CSF) en una célula, en el que dicho inhibidor comprende un oligómero de LNA antimiR monocatenario de 7-23 nucleótidos de longitud, en el que dicho oligómero comprende una secuencia nucleotídica contigua que comprende una o más unidades de LNA, en el que dicha secuencia nucleotídica contigua es totalmente complementaria de al menos 6 nucleótidos contiguos presentes en microARN-155.

(25/02/2015) Una célula de mamífero apoptótica o pre-apoptótica cultivada in vitro, que comprende: (a) una molécula de ARNi capaz de regular negativamente un gen diana; y (b) un vector de expresión capaz de expresar una proteína pro-apoptótica, para emplear en terapia.

(11/02/2015) Una molécula modificada de ARNip para silenciar la expresión quinasa 1 tipo polo (PLK-1), en la que la molécula modificada de ARNip comprende una hebra con sentido que consiste en la secuencia de ácido nucleico de la SEC ID Nº 400, una hebra antisentido complementaria, y una región bicatenaria de al menos 15 nucleótidos de longitud, y en la que la hebra antisentido comprende uno o más nucleótidos modificados en la región bicatenaria seleccionados entre el grupo que consiste en nucleótidos de 2'OMe-guanosina, nucleótidos de 2'OMe-uridina, y mezclas de los mismos.

(07/01/2015) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende: (a) una cadena con sentido y una cadena antisentido; (b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic comprende de 17 a 23 pares de bases; (c) 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena con sentido y/o 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena antisentido se modifican químicamente con nucleótidos 2'-desoxi, 2'-O metilo y/o 2'-desoxi-2'-fluoro; y (d) estando presentes uno o más enlaces internucleotídicos de fosforotioato y/o una molécula de protección…

(07/05/2014) Un compuesto de la fórmula 1, una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, o un solvato de dicho compuesto, o su sal, en la que: R0 es un enlace o difluorometileno; R1 es hidrógeno, grupo alifático opcionalmente sustituido, grupo cíclico opcionalmente sustituido o grupo aromático opcionalmente sustituido; cada uno de R2 y R9 es independientemente un grupo alifático opcionalmente sustituido, grupo cíclico opcionalmente sustituido o grupo aromático opcionalmente sustituido; R3, R5 y R7 10 son cada uno independientemente: un (1,1- o 1,2-)cicloalquilo opcionalmente sustituido, un (1,1- o 1,2-)heterociclileno opcionalmente sustituido,…

(19/03/2014) Un compuesto ARN de doble cadena que tiene la estructura: 5' (N)x - Z 3' (cadena antisentido) 3' Z'- (N')y 5' (cadena sentido) en donde cada N y N' es un ribonucleótido que puede ser modificado o no modificado en su residuo azúcar; en donde cada uno de (N), y (N')y es un oligonucleótido en el cual cada N o N' consecutivo se une al siguiente N o N' por un enlace covalente; en donde cada uno de x e y es un entero entre 19 y 40; en donde cada uno de Z y Z ' puede estar presente o ausente, pero si está presente es 1-5 nucleótidos consecutivos unidos covalentemente en el extremo 3' de la cadena en la que está presente, y en donde la secuencia de (N)x comprende sec. con núm. de ident.: 140 y la secuencia de (N')y comprende sec. con núm. de ident.: 139.

(19/03/2014) Un agente terapéutico para una enfermedad de la retina, que comprende un ARNip para HIF-1α y un ARNip para HIF-2α.

(15/01/2014) Una composición que comprende (I) una pluralidad de células bacterianas muertas intactas, pluralidad de la que cada célula bacteriana muerta posee una pared celular y/o membrana celular intacta, que contienen material genético que es endógeno de la especie bacteriana, y que engloba (i) un ácido nucleico terapéutico que codifica un producto, tal como un péptido, un polipéptido o una proteína, cuya producción se desea en una célula objetivo, (ii) un fármaco que es una sustancia fisiológica o farmacéuticamente activa que produce un efecto local o sistémico deseado en mamíferos y seres humanos o (iii) una molécula de ácido nucleico funcional, que tras la introducción en una célula huésped, interfiere específicamente con la expresión de una proteína, (II) un vehículo farmacéuticamente aceptable para las mismas y (III) un ligando biespecífico…

(25/12/2013) Un poliaminoácido catiónico que puede asociarse con un ácido nucleico, comprendiendo el poliaminoácido catiónico: un residuo de aminoácido catiónico que tiene un grupo catiónico en una cadena lateral; y un residuo de aminoácido hidrófobo que tiene un grupo hidrófobo en una cadena lateral, en el que el poliaminoácido catiónico comprende 1 a 20 unidades del residuo de aminoácido catiónico y se representa por la siguiente fórmula :**Fórmula** en la que: R1 representa un grupo hidroxilo o un grupo alquiloxi lineal o ramificado sin sustituir o sustituido que tiene 1 a 12 átomos de carbono, un grupo alqueniloxi lineal o ramificado sin sustituir o sustituido que tiene 2 a 12 átomos de carbono, un grupo alquiniloxi lineal o ramificado sin sustituir o sustituido que tiene 2 a 12 átomos de carbono…

(11/12/2013) Un compuesto de fórmula 1**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, o un solvato de tal compuesto, o su sal, en la que:R0 es un enlace o difluorometileno; R1 es hidrógeno, grupo alifático opcionalmente sustituido, grupo cíclico opcionalmente sustituido o grupoaromático opcionalmente sustituido; R2 y R9 son cada uno independientemente un grupo alifático opcionalmente sustituido, grupo cíclicoopcionalmente sustituido o grupo aromático opcionalmente sustituido; R3 y R5 son cada uno independientemente un metileno de grupo alifático inferior opcionalmente sustituido yR7 es metileno de grupo alifático inferior opcionalmente sustituido, metileno de grupo cíclico inferioropcionalmente sustituido o (aril o heteroaril) metileno monocíclico opcionalmente…

(04/12/2013) Composición que comprende un agente de ARNi que comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, en laque: a. la hebra sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra sentido de ND8356 (SEQ ID NO: 143)y la hebra antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra antisentido de ND8356 (SEQ IDNO: 144); o b. la hebra sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra sentido de ND8379 (SEQ ID NO: 189)y la hebra antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra antisentido de ND8379 (SEQ IDNO: 190); o c. la hebra sentido comprende al menos 19 nucleótidos…

(04/12/2013) Una composición que comprende un agente de ARNi que contiene una cadena sentido y una cadena antisentido,en donde: a. la cadena sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena sentido de ND8453 (SEQ ID NO:1425 ), y la cadena antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena antisentido de ND8453 (SEQ m NO: 1426 ), o b . la cadena sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena sentido de ND8489 (SEQ ID NO:1497), y la cadena antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena antisentido de ND8489 (SEQ m NO: 1498); o c . la cadena sentido comprende…

(04/12/2013) Una composición que comprende un agente de iARN que comprende una cadena sentido y una cadena antisentido,en donde: a. la cadena sentido comprende por lo menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena sentido de ND8496 (SEQ IDNO: 1511), y la cadena anti-sentido comprende por lo menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena anti-sentido deND8496 (SEQ ID NO: 1512); o b. la cadena sentido comprende por lo menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena sentido de ND8712 (SEQ IDNO: 1637), y la cadena anti-sentido comprende por lo menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena anti-sentido deND8712 (SEQ ID NO: 1638).

(04/12/2013) Un procedimiento para estimar el pronóstico en un paciente con carcinoma de colon, en el que se usa el nivel de expresión de RFP (RET finger protein) en una célula cancerosa aislada de un paciente con cáncer como indicador y en el que además, un nivel de expresión de RFP alto indica un pronóstico desfavorable.

(02/12/2013) Una composición que comprende un agente ARNi que comprende una cadena codificante y una cadena no codificante, en donde: a. la cadena codificante comprende al menos 19 nucleótidos contiguos a partir de la cadena codificante de ND8357 (SEQ ID NO: 145), y la cadena no codificante comprende al menos 19 nucleótidos contiguos a partir de la cadena no codificante de ND8357 (SEQ ID NO: 146); o b. la cadena codificante comprende al menos 19 nucleótidos contiguos a partir de la cadena codificante de ND8573 (SEQ ID NO: 449), y la cadena no codificante comprende al menos 19 nucleótidos contiguos a partir de la cadena no codificante de ND8573 (SEQ ID NO: 450); o c. la cadena codificante comprende al menos 19 nucleótidos contiguos a partir de la cadena codificante…