CIP-2021 : C12N 15/113 : Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
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Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA
C QUIMICA; METALURGIA.
C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.
C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).
C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).
C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Mejorar el potencial de retorno y reparación de células madre en lesiones vasculares.
(17/01/2018). Solicitante/s: UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC.. Inventor/es: BARTELMEZ,STEPHEN H, GRANT,MARIA.
Una composición que comprende células progenitoras endoteliales (EPCs) CD34+ tratadas, dichas células EPC CD34+ tratadas siendo obtenidas procurando EPCs CD34+ de un sujeto y tratando dichas células EPC CD34+ procuradas, ex vivo, con una actividad de bloqueo del agente de TGF-β1 en dichas células para obtener EPCs CD34+ tratadas, para usar en un método de tratamiento de lesiones vasculares, en el que dicha actividad bloqueadora de agente de TGF-β1 en dichas células es un nucleótido antisentido específico para una secuencia de ARNm que codifica TGF-β1 o es un anticuerpo específico para TGF-β1.
PDF original: ES-2665017_T3.pdf
Oligonucleótidos modificados para la inhibición de la telomerasa.
(17/01/2018). Solicitante/s: GERON CORPORATION. Inventor/es: GRYAZNOV,SERGEI, PONGRACZ,KRISZTINA.
Un compuesto que tiene la estructura:**Fórmula**
en la que los enlaces internucleosídicos del oligonucleótido comprenden al menos un enlace tiofosforamidato N3' → P5';
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2662196_T3.pdf
Procedimiento para aumentar la inmunorreactividad.
(17/01/2018). Solicitante/s: Medizinische Universität Innsbruck. Inventor/es: LOIBNER, HANS, LAMETSCHWANDTNER,Günther, SCHUSTER,Manfred, BAIER,GOTTFRIED, WOLF,DOMINIK.
Procedimiento in vitro o ex vivo para el aumento de la inmunoreactividad de las células del sistema inmune, que comprende la reducción o inhibición transiente de la expresión de Cbl-b mediante empleo de una secuencia corta de DNA y/o RNA complementaria a una parte de la secuencia de mRNA de Cbl-b objetivo, poniéndose en contacto las células con un antígeno antes o después de la extracción, y aumentándose la inmunoreactividad de las células frente al antígeno, y comprendiendo las células células que presentan antígeno, PBMCs (Peripheral Blood Mononuclear Cells), linfocitos T, linfocitos B, monocitos, macrófagos, células NK y/o células NKT.
PDF original: ES-2665928_T3.pdf
Secuencias que se dirigen al núcleo.
(17/01/2018). Solicitante/s: YEDA RESEARCH AND DEVELOPMENT COMPANY LIMITED. Inventor/es: SEGER,RONY, CHUDERLAND,DANA.
Un péptido que comprende una secuencia de aminoácidos al menos 70% homóloga a una secuencia como se indica por
L D Q L N H I L G I L G X1 P X2 Q E D;
en la que X1 y X2 son aminoácidos no fosforilables, siendo capaz el péptido aislado de evitar una translocación al núcleo de ERK.
PDF original: ES-2662036_T3.pdf
Nuevas formas adicionales de moléculas de ARN de interferencia.
(17/01/2018) Un ácido ribonucleico que comprende una estructura bicatenaria adecuado para mediar en la interferencia de ARN en una célula de mamífero, en el que la estructura bicatenaria comprende una primera cadena y una segunda cadena, en el que la primera cadena comprende un primer segmento de nucleótidos contiguos y en el que dicho primer segmento es al menos parcialmente complementario de un ácido nucleico objetivo, y la segunda cadena comprende un segundo segmento de nucleótidos contiguos y en el que dicho segundo segmento es al menos parcialmente idéntico al ácido nucleico objetivo,
caracterizado por que
dicha primera cadena o segmento…
Nuevos promotores de la beta-actina y rpS21, y sus usos.
(10/01/2018). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: ESTES,SCOTT D, ZHANG,WEIQUN.
Un promotor de rpS21 aislado que tiene la secuencia nucleotídica expuesta en SEC ID NO: 39, o una variante de la misma que tiene actividad promotora, en el que la identidad de la variante y de la SEC ID NO: 39 es de al menos 95% a lo largo de toda la longitud de la SEC ID NO: 39.
PDF original: ES-2665493_T3.pdf
Composiciones y procedimientos de uso para anticuerpos terapéuticos contra la proteína 6 relacionada con las lipoproteínas de baja densidad (LRP6).
(20/12/2017). Solicitante/s: NOVARTIS AG. Inventor/es: KLAGGE,Ingo, CONG,FENG, ETTENBERG,SETH, HARTLEPP,FELIX.
Un anticuerpo aislado o un fragmento del mismo frente a una proteína 6 relacionada con lipoproteínas de baja densidad (LRP6), en el que dicho anticuerpo o fragmento (i) se une a la región propulsora 1 de LRP6, (ii) inhibe específicamente la señalización de Wnt dependiente de propulsor 1 y (iii) tiene una constante de la velocidad de disociación (KD) de menos de 5x10-9 M determinada usando resonancia de plasmón superficial, en el que dicho anticuerpo o fragmento comprende una región variable de cadena pesada CDR1 de SEQ ID NO: 1; una región variable de cadena pesada CDR2 de SEQ ID NO: 2; una CDR3 de la región variable de cadena pesada de SEQ ID NO: 3; una CDR1 de la región variable de cadena ligera de SEQ ID NO: 4; una CDR2 de la región variable de cadena ligera de SEQ ID NO: 5; y una CDR3 de la región variable de cadena ligera de SEQ ID NO: 6, en el que el anticuerpo o fragmento es monovalente o bivalente.
PDF original: ES-2659406_T3.pdf
Inhibición de la expresión génica mediada por interferencia por ARN utilizando ácidos nucleicos de interferencia cortos (ANic).
(13/12/2017) Una composición que comprende:
I) una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) bicatenaria que inhibe la expresión de un gen diana a través de interferencia de ARN, que tiene una cadena codificante y una cadena no codificante y comprende la 5 fórmula (A):
en la que, la cadena superior es la cadena codificante y la cadena inferior es la cadena no codificante de la molécula de ácido nucleico bicatenaria; en la que la cadena no codificante comprende una secuencia que tiene al menos 15 nucleótidos que son complementarios a una secuencia de ARN diana codificada por el gen diana y la cadena codificante comprende una secuencia que es complementaria a la cadena no codificante; cada N es independientemente un nucleótido que no está modificado o está químicamente modificado o es opcionalmente un no nucleótido; cada…
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor 8 regulador del interferón (irf8) mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen irf8.
(06/12/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de la peptidasa del factor 8 regulador del interferón (IRF8) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor 8 regulador del interferón (IRF8), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664605_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la globulina fijadora de hormonas sexuales (shbg) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a shbg.
(29/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de globulina fijadora de hormonas sexuales (SHBG) para uso como compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión de la globulina fijadora de hormonas sexuales (SHBG), y donde:
(a) el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en SEQ ID NO 3, o una variante del mismo que conserva la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 3; o
(b). el oligonucleótido comprende al menos una de las SEQ ID NO: 4, 6 a 9 u 11.
PDF original: ES-2664866_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el homólogo atonal 1 (ATOH1) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a ATOH1.
(29/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del homólogo atonal 1 (ATOH1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del homólogo atonal 1 (ATOH1), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664572_T3.pdf
Intervención terapéutica en una enfermedad genética en un individuo mediante la modificación de la expresión de un gen expresado de forma aberrante o anormal.
(29/11/2017). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, 'T HOEN,PETER ABRAHAM CHRISTIAAN, STERRENBERG,PETRONELLA JOHANNA ELISABETH.
Uso de un compuesto para reducir, inhibir y/o antagonizar la expresión de proteína morfogenética ósea 4 (BMP4) en una célula, para la producción de un medicamento para el alivio de un síntoma de una distrofia muscular genética en un individuo, donde dicha distrofia muscular genética es la distrofia muscular de Duchenne (DMD) o la distrofia muscular de Becker (DMB), y donde dicho compuesto comprende un ARN antisentido de BMP-4.
PDF original: ES-2657502_T3.pdf
Procedimientos, sistemas y composiciones para administración de microARN derivado de células/a base de vesículas.
(29/11/2017). Solicitante/s: HENRY FORD HEALTH SYSTEM. Inventor/es: CHOPP,MICHAEL, KATAKOWSKI,MARK E, BULLER,BENJAMIN A.L.
Exosomas que contienen MiR-146b para uso en el tratamiento de un sujeto que sufre de cáncer cerebral, en cuyo caso dichos exosomas se producen mediante los pasos de:
i. Transfectar una población de células estromales mesenquimatosas multipotentes capaces de producir exosomas con un plásmido que codifica miR-146b;
ii. Cosechar exosomas a partir de la población de células estromales mesenquimatosas multipotentes o de medios que contienen las mismas después de la transfección; y
iii. Confirmar la presencia de miR-146b en uno o varios de los exosomas cosechados.
PDF original: ES-2661236_T3.pdf
Modulación del factor de expresión 11.
(22/11/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: MONIA, BRETT P., ZHANG, HONG, FREIER, SUSAN, M., SIWKOWSKI,Andrew M, CROSBY,JEFFREY R, ZHAO,CHENGUANG.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en de 18 a 24 nucleósidos unidos y que comprende una secuencia de bases nucleotídicas que comprende una porción de al menos 8 bases nucleotídicas contiguas 100 % complementarias a una porción de igual longitud de bases nucleotídicas 1275 a 1318 de SEQ ID NO: 1, en el que la secuencia de bases nucleotídicas del oligonucleótido modificado es 100 % complementaria a una porción de igual longitud de SEQ ID NO: 11, y en la que el compuesto es capaz de inhibir la expresión del factor 11 humano11.
PDF original: ES-2657679_T3.pdf
La familia miARN-212/132 como diana terapéutica.
(22/11/2017). Solicitante/s: MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.. Inventor/es: THUM,THOMAS, CHOWDHURY,KAMAL, UCAR,AHMET, GUPTA,SHASHI KUMAR.
Un inhibidor de miR-132 para su uso en el tratamiento o prevención de hipertrofia cardíaca, trastornos autofágicos o asociados a hipertrofia cardíaca, y/o disfunción cardíaca, en el que el inhibidor es una molécula de ácido nucleico aislada que tienen suficiente complementariedad con miR-132 para formar un híbrido en condiciones fisiológicas.
PDF original: ES-2651515_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con metionina sulfóxido reductasa (MSRA) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a MSRA.
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de metionina sulfóxido reductasa A (MSRA) para su uso como un compuesto terapéutico, donde dicho oligonucleótido aumenta la expresión de metionina sulfóxido reductasa A (MSRA), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664585_T3.pdf
Moléculas de RNA pequeñas que median la interferencia de RNA.
(15/11/2017). Solicitante/s: MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, ELBASHIR,SAYDA, LENDECKEL,WINFRIED, WILM,MATTHIAS, LÜHRMANN,Reinhard.
Molécula de RNA bicatenario aislada, en la cual cada cadena de RNA tiene una longitud de 19-25 nucleótidos, en la cual cada molécula de RNA es capaz de modificaciones de ácido nucleico específicas en cuanto a la diana.
PDF original: ES-2215494_T1.pdf
PDF original: ES-2215494_T3.pdf
PDF original: ES-2215494_T5.pdf
Vector dual para la inhibición del virus de la inmunodeficiencia humana.
(15/11/2017). Solicitante/s: Calimmune Inc. Inventor/es: BRETON,LOUIS RANDALL, CHEN,IRVIN, AN,DONG SUNG, SYMONDS,GEOFFREY P, BOYD,MAUREEN, MILLINGTON,MICHELLE L.
Un metodo para producir un vector de expresion virica que, cuando esta presente en una celula, es capaz de inhibir la union del VIH con la celula y evitar la fusion del VIH en la celula, comprendiendo el metodo:
insertar en el vector una primera molecula de acido nucleico que codifica un acido nucleico inhibidor capaz de regular negativamente la expresion de un correceptor de VIH, en donde el acido nucleico inhibidor es un ARN de interferencia pequeno (ARNip) o un ARN en horquilla corto (ARNhp) que tiene una region bicatenaria; e
insertar en el vector una segunda molecula de acido nucleico que codifica una proteina inhibidora de fusion de VIH.
PDF original: ES-2657737_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con factores de reprogramación por inhibición del tránscrito antisentido natural a un factor de reprogramación.
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de un factor de reprogramación para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor de reprogramación, y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 5 o 6 o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 4, 5 o 6.
PDF original: ES-2664590_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el homólogo de discos grandes (dlg) mediante la inhibición del transcrito antisentido natural a dlg.
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del homólogo de discos grandes (DLG) para su uso como un compuesto terapéutico, en el que dicho oligonucleótido modula la expresión del homólogo de discos grandes (DLG), y en el que el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2663598_T3.pdf
Método para el salto eficaz del exón (44) en la distrofia muscular de Duchenne y medios asociados.
(15/11/2017). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: PLATENBURG,GERARD JOHANNES, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, DE KIMPE,Josephus Johannes, AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE.
Oligonucleótido antisentido que consiste en la secuencia de 5' ucagcuucuguuagccacug 3' (SEQ ID Nº: 5) donde al menos uno de los nucleótidos es un análogo de nucleótido.
PDF original: ES-2656904_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la RNASA (H1) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a RNASA H1.
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de RNASA H1 para uso como un compuesto terapéutico, donde dicho oligonucleótido aumenta la expresión de la RNASA H1, y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 2 a 5, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de una cualquiera de las SEQ ID NO: 2 a 5.
PDF original: ES-2671877_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con hemoglobina (hbf/hbg) por inhibición de transcrito antisentido natural para hbf/hbg.
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de globina para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de globina y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2661787_T3.pdf
Transfección mediada por células apoptóticas de células de mamífero con ARN de interferencia.
(15/11/2017). Solicitante/s: LOMA LINDA UNIVERSITY. Inventor/es: ESCHER, ALAN P., LI, FENGCHUN.
Una célula apoptótica que contiene una molécula de ARNi para su uso en la regulación negativa de un gen con fines terapéuticos, en la que dicha célula se genera mediante un método que comprende las etapas de:
(a) proporcionar una molécula de ARNi, en la que la molécula de ARNi es capaz de regular negativamente un gen diana de interés;
(b) introducir la molécula de ARNi en una célula de mamífero in vitro; y
(c) inducir apoptosis para crear una célula apoptótica que contenga la molécula de ARNi.
PDF original: ES-2659581_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la filagrina (flg) mediante la modulación de la expresión y actividad del gen FLG.
(08/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de Filagrina (FLG) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de Filagrina (FLG) y donde el transcrito antisentido natural de la Filagrina (FLG) tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664591_T3.pdf
Complejo ácido nucleico-polisacárido.
(08/11/2017). Solicitante/s: Napajen Pharma, Inc. Inventor/es: KOBAYASHI, MASAKAZU, SAKURAI, KAZUO, RII,KO, ANDO,HIRONORI, HIGUCHI,SADAHARU, TAKAHARA,SHIRO.
Una preparación farmacéutica para uso para la supresión del rechazo que se produce en el tratamiento de trasplante, en donde la preparación farmacéutica comprende
un complejo ácido nucleico-polisacárido de esquizofilano y
un polinucleótido que contiene un siRNA al cual se le añade polidesoxiadenina, en donde dicho siRNA es contra un factor coestimulador, y
la preparación farmacéutica es para uso en la administración intravenosa.
PDF original: ES-2653639_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor de crecimiento de hepatocitos (hgf) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a hgf.
(08/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 2 o 3, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 2 o 3;
donde el oligonucleótido que se dirige al transcrito antisentido natural del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF) de SEQ ID NO: 3, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 3 es un oligonucleótido antisentido que modula la expresión de HGF o un siRNA que aumenta la expresión de HGF.
PDF original: ES-2661387_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con (PAR4) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a PAR4.
(01/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de PAR4 para su uso como un compuesto terapéutico, donde dicho oligonucleótido modula la expresión de PAR4, y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2,
donde el oligonucleótido que se dirige al transcrito antisentido natural de PAR4 es un oligonucleótido antisentido que modula la expresión de PAR4, o un ARNsi que aumenta la expresión de PAR4.
PDF original: ES-2671901_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la peptidasa del factor de transcripción de membrana, sitio 1 (mbtps1) mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen mbtps1.
(01/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de la peptidasa del factor de transcripción de membrana, sitio 1 (MBTPS1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de la peptidasa del factor de transcripción de membrana, sitio 1 (MBTPS1), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2661813_T3.pdf
Composiciones de arni de pcsk9 y métodos de uso de las mismas.
(25/10/2017) Un agente de iARN bicatenario que puede inhibir la expresión de proproteína convertasa subtilisina kexina 9 (PCSK9) en una célula, en el que dicho agente de iARN bicatenario comprende:
(a) una hebra codificante complementaria a una hebra no codificante, en el que dicha hebra no codificante comprende una región complementaria a parte de un ARNm que codifica PCSK9, en el que cada hebra tiene aproximadamente 17 a 5 aproximadamente 30 nucleótidos de longitud, en el que dicha hebra no codificante comprende al menos 17 nucleótidos de la secuencia de nucleobases ACAAAAGCAAAACAGGUCUAG (SEC ID Nº 412) y el agente de iARN bicatenario se representa por la fórmula (III):
sentido: 5' np -Na -(XXX)i-Nb -YYY -Nb -(ZZZ)j -Na - nq 3'
antisentido: 3' np'-Na'-(X'X'X')k-Nb'-Y'Y'Y'-Nb'-(Z'Z'Z')l-Na'-…
Análogos de oligonucleótidos que tienen enlaces intersubunitarios catiónicos.
(25/10/2017) Un oligómero que comprende una secuencia de subunidades de morfolino, que soportan cada una un resto formador de pares de bases, de modo que dicho oligómero puede unirse de una manera específica de secuencia con un ácido nucleico diana, en el que dichas subunidades se unen por enlaces intersubunitarios que contienen fósforo que tienen la estructura:
**(Ver fórmula)**
donde
W es S u O
X ≥ NR1R2 u OR6,
Y ≥ O o NR7,
y cada uno de dichos enlaces se selecciona de:
(a) enlaces sin carga (a), donde cada uno de R1, R2, R6 y R7 se selecciona de forma independiente de hidrogeno y un radical alquilo…
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor respiratorio nuclear 1 (NRF1) mediante inhibición de transcrito antisentido natural a NRF1.
(25/10/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del factor respiratorio nuclear 1 (NRF1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor respiratorio nuclear 1 (NRF1), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2657452_T3.pdf