CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Composiciones útiles en el tratamiento de la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC).
(08/07/2020). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: WILSON, JAMES M., WANG, LILI.
Un vector vírico recombinante que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica la proteína ornitina transcarbamilasa humana (hOTC) y secuencias de control de la expresión que dirigen la expresión de hOTC en una célula hepática, en donde la secuencia de ácido nucleico de hOTC es menos de 80 % idéntica a la secuencia de hOTC de tipo silvestre de la SEQ ID NO: 1 que codifica la proteína hOTC madura o de longitud completa y expresa una hOTC funcional, en donde dicha secuencia de ácido nucleico de hOTC se selecciona de la secuencia de ácido nucleico que comprende la SEQ ID NO: 5 o una secuencia de ácido nucleico al menos de 96 % a aproximadamente 99 % idéntica a la misma.
PDF original: ES-2821938_T3.pdf
Terapia génica para la diabetes.
(08/07/2020). Solicitante/s: UCL Business Ltd. Inventor/es: NATHWANI,AMIT, NOTARIDOU,MARIA.
Una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína preproinsulina funcional en donde la secuencia de nucleótidos tiene al menos 89 % de identidad con la secuencia de la SEQ ID NO. 1.
PDF original: ES-2819973_T3.pdf
Vacuna de ADN que contiene un epítopo específico de VEGF y/o un epítopo específico de angiopoyetina-2.
(01/07/2020). Solicitante/s: OSAKA UNIVERSITY. Inventor/es: MORISHITA, RYUICHI, TOMIOKA,HIDEKI, NAKAGAMI,HIRONORI, KYUTOKU,MARIKO.
Un vector de expresión que codifica un polipéptido del antígeno del núcleo del virus de la hepatitis B quimérico con una inserción para uso en el tratamiento o la profilaxis del cáncer, en donde la inserción es una secuencia de aminoácidos de hasta 80 aminoácidos de longitud que comprende un epítopo específico de VEGF o de angiopoyetina-2, en donde la secuencia de aminoácidos que comprende el epítopo específico está insertada entre los restos de aminoácidos 80 y 81 del polipéptido del antígeno del núcleo del virus de la hepatitis B, en donde el epítopo específico de VEGF consiste en la secuencia de aminoácidos mostrada en SEQ ID NO: 32 o 33, o una secuencia parcial de la misma que tiene 13 o más aminoácidos que contiene la secuencia de aminoácidos mostrada en SEQ ID NO: 31, y en donde el epítopo específico de angiopoyetina-2 consiste en la secuencia de aminoácidos mostrada en SEQ ID NO: 3.
PDF original: ES-2817925_T3.pdf
Composiciones para modular la expresión de SOD-1.
(24/06/2020). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E, COLE,TRACY, KORDASIEWICZ,HOLLY, FREIER, SUSAN, M., CONDON,THOMAS,P, WANCEWICZ,Edward, LOCKHART,TRISHA, VICKERS, TIMOTHY, SINGH,PRIYAM.
Un compuesto antisentido según la siguiente fórmula:
mCes Aeo Ges Geo Aes Tds Ads mCds Ads Tds Tds Tds mCds Tds Ads mCeo Aes Geo mCes Te (secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO:725) donde,
A = una adenina,
mC = una 5-metilcitosina,
G = una guanina,
T = una timina,
e = un azúcar modificado con 2'-O-metoxietilrribosa,
d = un azúcar 2'-desoxirribosa,
s = un enlace internucleosídico fosforotioato y
o = un enlace internucleosídico fosfodiéster;
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2818236_T3.pdf
Ácido nucleico antisentido.
(24/06/2020) Un oligómero antisentido de 14 a 32 bases de longitud, que comprende dos unidades de oligómeros conectadas seleccionadas del grupo que consiste en (a) a (e) que aparecen a continuación, o una de sus sales farmacéuticamente aceptables o hidratos, en el que las dos unidades de oligómeros no son contiguas entre sí ni se solapan entre sí:
(a) una unidad de oligómero que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria con una secuencia de nucleótidos que consiste en 7 a 16 bases contiguas seleccionadas de una secuencia de nucleótidos localizada en las posiciones -5 a 15 desde el extremo 5'-terminal del exón 45 en el gen de distrofina humano;
(b) una unidad de oligómero que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria con una secuencia de nucleótidos que consiste en 7 a 16 bases contiguas seleccionadas…
Plekhg5 como diana farmacéutica para trastornos neurológicos.
(15/06/2020). Solicitante/s: CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS (CSIC). Inventor/es: DELGADO MORA,MARIO, NEUBRAND,Veronika Elisabeth.
Plekhg5 como diana farmacéutica para trastornos neurológicos.
La invención hace referencia al uso del gen Plekhg5 como diana farmacológica para el cribado, ensayo, y/o validación de moléculas, compuestos, agentes, y moduladores útiles en el tratamiento y/o prevención de enfermedades neurológicas, preferiblemente enfermedades neurodegenerativas. Más preferiblemente, la invención hace referencia también a moléculas, compuestos, agentes, y moduladores capaces de inhibir la expresión del gen Plekhg5, induciendo un fenotipo neuroprotector de células microgliales lo que posibilita reducir o detener los procesos de neurodegeneración que ocurren en mamíferos, preferiblemente en humanos.
PDF original: ES-2766862_A1.pdf
Vectores de AAV dirigidos a oligodendrocitos.
(10/06/2020). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL. Inventor/es: GRAY,STEVEN, MCCOWN,THOMAS.
Un ácido nucleico que codifica una cápside de AAV, comprendiendo el ácido nucleico una secuencia codificante de la cápside de AAV que es al menos el 96 % idéntica a:
(a) la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID NO:1; o
(b) una secuencia de nucleótidos que codifica una de las SEQ ID NO:2-4;
en donde la cápside presenta un tropismo dominante por los oligodendrocitos.
PDF original: ES-2814901_T3.pdf
Método para activar células T auxiliares.
(10/06/2020) Una composición para su uso en el tratamiento o prevención del cáncer mediante la activación de células T auxiliares en un sujeto, en donde dicha composición comprende un péptido WT1, un polinucleótido que codifica el péptido WT1, un vector de expresión que contiene el polinucleótido o células que contienen el vector de expresión, en donde las células T auxiliares reconocen un complejo del péptido WT1 y una molécula del MHC de clase II seleccionada entre una molécula HLA-DRB1*08:02, una molécula HLA-DRB1*13:02, una molécula HLADRB1* 14:03, una molécula HLA-DRB1*14:05, una molécula HLA-DQB1*03:02 y una molécula HLA-DQB1*04:01, en donde el péptido WT1 es:
(a) un péptido…
Ratón nuligénico para Pint que muestra un fenotipo asociado a envejecimiento prematuro.
(10/06/2020) Un ratón cuyo genoma comprende una inactivación de un locus del ARN no codificante largo (ARNlnc) Pint endógeno, en donde la inactivación
(i) da como resultado que el ratón muestra un fenotipo asociado a envejecimiento prematuro que comprende
(a) una tasa de crecimiento más lenta que la de un control de tipo silvestre;
(b) un declive en la fuerza muscular;
(c) fibrosis;
(d) un contenido de grasa corporal más bajo que el del control de tipo silvestre;
(e) una densidad mineral ósea del fémur y una masa ósea más baja que la del control de tipo silvestre;
(f) una masa muscular disminuida en comparación con la del control de tipo silvestre;
(g) una disminución en la longevidad media;
(h) cifolordosis;…
Métodos y composiciones para ingeniería genómica.
(03/06/2020) Una pareja de nucleasas de dedo de zinc (ZFN) que comprende una ZFN izquierda y una ZFN derecha,
comprendiendo cada ZFN un dominio de escisión o semidominio de escisión de tipo silvestre o modificado y cinco o seis dominios de dedo de zinc designados y ordenados como F1 a F5 o F1 a F6, comprendiendo F1 a F5 o F1 a F6 las regiones de la hélice de reconocimiento de la siguiente manera:
(i) comprendiendo F1 a F5 las SEQ ID NO: 109, 104, 110, 106 y 107, respectivamente (SBS Nº 47171);
(ii) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 114, 111, 15, 16 y 12, respectivamente (SBS Nº 47898);
(iii) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 9, 10, 15, 16 y 12, respectivamente…
Composiciones y métodos para el tratamiento de enfermedades.
(27/05/2020). Solicitante/s: UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC.. Inventor/es: BYRNE,BARRY JOHN, FALK,DARIN J, PACAK,CHRISTINA, DERUISSEAU,LARA ROBERT, MAH,CATHRYN, FULLER,DAVID D.
Una composición para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Pompe, en donde la composición comprende un vector rAAV2/8, en la que el vector rAAV2/8 comprende una molécula de ácido nucleico heteróloga que codifica α- glucosidasa ácida, en donde el ácido nucleico heterólogo está unido de manera operativa a un promotor de desmina, un elemento potenciador del factor potenciador específico al miocito 2, y un elemento potenciador de MyoD, en donde la composición se administra a un sujeto que lo necesita, mediante inyección intramuscular, intratorácica, intraespinal, intratecal, intracisternal o intravenosa.
PDF original: ES-2813558_T3.pdf
Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades por almacenamiento lisosomal.
(27/05/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Inventor/es: REBAR,EDWARD J.
Uno o más transgenes y una o más nucleasas con dedos de zinc (ZFN) para su uso en un método de tratamiento de una enfermedad por almacenamiento lisosomal, el método comprendiendo administrar el uno o más transgenes y el uno o más ZFN a un sujeto con necesidad de ello para generar un célula que produce una proteína que trata la enfermedad por almacenamiento lisosomal, en donde el transgén que codifica la proteína se inserta en un locus de albúmina endógeno de la célula usando el uno o más ZFN, y en donde la enfermedad por almacenamiento lisosomal es la enfermedad de Gaucher, Hunter, Hurler o Fabry.
PDF original: ES-2813080_T3.pdf
Terapia génica y electroporación para el tratamiento de neoplasias malignas.
(27/05/2020). Solicitante/s: OncoSec Medical Incorporated. Inventor/es: PIERCE,ROBERT H, WRIGHT,JOCELYN H.
Un plasmido que codifica para una forma soluble de un agonista de GITR, CD137, CD134, CD40L o CD27 para usar en un metodo de tratamiento de un sujeto con un tumor canceroso, el metodo que comprende: inyectar el tumor canceroso con una dosis efectiva de dicho plasmido y un acido nucleico que codifica al menos una citocina inmunoestimuladora; y administrar terapia de electroporacion al tumor, la terapia de electroporacion que comprende ademas la administracion de al menos un pulso de tension de 200 V/cm a 1500 V/cm sobre un ancho de pulso de 100 microsegundos a 20 milisegundos.
PDF original: ES-2809734_T3.pdf
Regímenes de aumento escalonado de la dosis del heterodímero de il-15 e il-15ralfa para tratar afecciones.
(20/05/2020). Solicitante/s: NOVARTIS AG. Inventor/es: VOURNAKIS, JOHN, N., FINKIELSZTEIN, SERGIO, PAVLAKIS,GEORGE,N, FELBER,Barbara K.
Un complejo de IL-15/IL-15Rα para su uso en el tratamiento de linfocitopenia, cancer o una enfermedad infecciosa en un sujeto humano, o para uso en la erradicacion o reduccion de VIH en celulas infectadas por VIH en un sujeto humano, que comprende:
(a) administrar al menos una dosis baja inicial del complejo de IL-15/IL-15Rα al sujeto humano, donde la dosis baja inicial esta entre 0,1 μg/kg y 1 μg/kg segun se determina en funcion de la masa de IL-15 monocatenaria; y
(b) administrar dosis sucesivas superiores del complejo de IL-15/IL-15Rα al sujeto humano, si la concentracion de IL-15 libre en una muestra plasmatica obtenida del sujeto un cierto periodo de tiempo despues de la administracion de una dosis del complejo de IL-15/IL-15Rα y antes de la administracion de otra dosis del complejo de IL-15/IL-15Rα es aproximadamente de 1 pg/mL a 50 pg/mL, donde cada dosis sucesiva superior es de dos a tres veces superior a la dosis anterior.
PDF original: ES-2811974_T3.pdf
Estimulación de la vía wnt en la reprogramación de células somáticas.
(20/05/2020) Un método de reprogramación de una célula somática de mamífero, que comprende:
(a) poner en contacto la célula somática de mamífero con un activador de la vía Wnt seleccionado del grupo que consiste en: (i) una proteína Wnt que activa un receptor Wnt, y (ii) un inhibidor de GSK-3 de molécula pequeña seleccionado del grupo que consiste en 3-[(3-cloro-4-hidroxifenil)amino]-4-(2-nitrofenil)-1H-pirrol-2,5-diona (SB 415286), cloruro de litio, valproato de sodio, inhibidor de GSK3 II, un agente de ARNi que inhibe la expresión de GSK3, un derivado de 9-deazaguanina, un derivado de pirazolona, una bisindolilmaleimida, roterlina, KN62, quercetina, SP600125, KT5823, una indirrubina, una paulona, una himenialdisina, una purina sustituida, CT 98016, una maleimida, una pirazolopiridazina,…
Composiciones promotoras.
(06/05/2020). Solicitante/s: UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: MAS MONTEYS,ALEJANDRO, DAVIDSON,BEVERLY L, RODRIGUEZ,EDGARDO.
Una secuencia promotora aislada que comprende un ácido nucleico de entre 500 y 1700 nucleótidos de longitud que tiene por lo menos un 98% de identidad con la SEQ ID N°: 1, la SEQ ID N°: 2 o la SEQ ID N°: 7.
PDF original: ES-2809479_T3.pdf
(06/05/2020) Un ácido nucleico aislado, recombinante o sintético que codifica un polipéptido que tiene actividad fitasa, en donde el ácido nucleico se selecciona del grupo que consiste en:
(a) un ácido nucleico que comprende la secuencia de SEQ ID NO:1; SEQ ID NO:2, SEQ ID NO:4, o SEQ ID NO:5;
(b) una variante de SEQ ID NO:1, SEQ ID NO:2, SEQ ID NO:4 o SEQ ID NO:5, en donde la variante comprende una secuencia que tiene al menos 98,5 %, 98,6 %, 98,7 %, 98,8 %, 98,9 %, 99,0 %, 99,1 %, 99,2 %, 99,3 %, 99,4 %, 99,5 %, 99,6 %, 99,7 %, 99,8 %, 99,9 %, de identidad con la SEQ ID NO:1, SEQ ID NO:2, SEQ ID NO:4, o SEQ ID NO:5, y en donde la variante codifica un polipéptido que tiene actividad fitasa;
(c) un ácido nucleico que codifica un polipéptido que comprende la…
Terapias de aumento génico de la degeneración retiniana causada por mutaciones en el gen PRPF31.
(06/05/2020). Solicitante/s: MASSACHUSETTS EYE & EAR INFIRMARY. Inventor/es: PIERCE,ERIC A, FARKAS,MICHAEL H, SOUSA,MARIA E.
Un vector de virus adeno-asociado de tipo 2 (AAV2) que comprende una secuencia que codifica PRPF31 humano, operativamente enlazado a un promotor que dirige la expresión en células de epitelio pigmentario retiniano (RPE), donde la secuencia de PRPF31 es o comprende, o codifica la misma proteína que nts 1319-2818 de SEQ ID NO:34.
PDF original: ES-2806054_T3.pdf
Agente de direccionamiento para células cancerosas o fibroblastos asociados con cáncer.
(29/04/2020). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, TAKIMOTO,RISHU.
Composición para su uso en el tratamiento de cáncer en el que están implicados fibroblastos asociados con cáncer, caracterizada porque la composición comprende un portador de administración de sustancias que comprende un retinoide que promueve la administración específica de sustancias a un fibroblasto asociado con cáncer, y un fármaco que controla la actividad o el crecimiento de un fibroblasto asociado con cáncer.
PDF original: ES-2793673_T3.pdf
Inmunoterapia novedosa contra varios tumores de la sangre, en particular contra la leucemia linfoide crónica (LLC).
(29/04/2020). Solicitante/s: IMMATICS BIOTECHNOLOGIES GMBH. Inventor/es: RAMMENSEE, HANS, GEORG, STEVANOVIC, STEFAN, KOWALEWSKI,DANIEL, STICKEL,JULIANE.
Péptido de entre 10 y 30 aminoácidos de longitud, el cual comprende una secuencia de aminoácidos consistente en la SEQ ID N.º 167, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2802155_T3.pdf
(29/04/2020). Solicitante/s: TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED. Inventor/es: HOASHI,YASUTAKA.
Un compuesto representado por la fórmula:
**(Ver fórmula)**
donde,
W denota la fórmula -NR1R2 o la fórmula -N+R3R4R 5(Z-);
R1 y R2 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C1-4 o un átomo de hidrógeno;
R3, R4 y R5 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C1-4;
Z- denota un ion negativo;
X denota un grupo alquileno C1-6 que puede estar sustituido;
YA, YB e YC denotan, cada uno de forma independiente, un grupo metino que puede estar sustituido;
LA, LB y LC denotan, cada uno de forma independiente, un grupo metileno que puede estar sustituido o un enlace;
y
RA1, RA2, RB1, RB2, RC1 y RC2 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C4-10 que puede estar sustituido] o una sal del mismo.
PDF original: ES-2799409_T3.pdf
Marcador molecular para células madre cancerosas.
(29/04/2020). Solicitante/s: Sapporo Medical University. Inventor/es: TORIGOE,TOSHIHIKO, HIROHASHI,YOSHIHIKO, SATOH,NORIYUKI, KAMIGUCHI,KENJIRO, MORITA,RENA, NISHIZAWA,SATOSHI, TAKAYA,AKARI.
Un péptido seleccionado del grupo que consiste en:
DNAJB8 : AFMEAFSSF (SEQ ID NO: 71);
DNAJB8 : AYRKLALRW (SEQ ID NO: 68); y
DNAJB8 : IFREFFGGL (SEQ ID NO: 70).
PDF original: ES-2805553_T3.pdf
Interferencia por ARN para el tratamiento de trastornos de ganancia de función.
(29/04/2020). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: ZAMORE,PHILLIP,D, ARONIN,NEIL.
Un agente de iARN para su uso en un método de tratamiento de un sujeto que tiene o está en riesgo de tener una enfermedad caracterizada o provocada por una proteína mutante de ganancia de función, comprendiendo el método administrar al sujeto una cantidad eficaz del agente de iARN que silencia un polimorfismo alélico dentro de un gen que codifica un proteína mutante de forma que ocurra la interferencia específica de secuencia de un gen dando como resultado un tratamiento eficaz de la enfermedad, en donde el agente de iARN silencia una región polimórfica que es distinta de la mutación de la región ampliada de CAG en el gen que codifica la proteína mutante, en donde la enfermedad es enfermedad de Huntington y la proteína mutante es la proteína huntingtina.
PDF original: ES-2808561_T3.pdf
Mejora sinérgica de la administración de ácidos nucleicos a través de formulaciones mezcladas.
(15/04/2020). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, SMITH,LIANNE.
Una composición farmacéutica para la administración de uno o más polinucleótidos encapsulados a una o más células diana, dicha composición comprendiendo un ARNm como un primer polinucleótido encapsulado y una mezcla de por lo menos una primera nanopartícula lipídica y una segunda nanopartícula lipídica, en donde la primera nanopartícula lipídica encapsula el ARNm; y en donde la primera nanopartícula lipídica comprende por lo menos un lípido distinto de la segunda nanopartícula lipídica.
PDF original: ES-2795249_T3.pdf
(08/04/2020). Solicitante/s: IP2IPO Innovations Limited. Inventor/es: INOUE, MAKOTO, GRIESENBACH,UTA, ALTON,ERIC WALTER FREDERICK WOLFGANG, PYTEL,KAMILA MALGORZATA, PAUL-SMITH,MICHAEL CHRISTIAN, PRINGLE,IAN ANDREW, HYDE,STEPHEN CHARLES, GILL,DEBORAH REBECCA, DAVIES,LEE ADRIAN, BOYD,ALAN CHRISTOPHER, MCLACHLAN,GERARD.
Un vector lentiviral pseudotipado con hemaglutinina-neuraminidasa (HN) y proteínas de fusión (F) de un paramixovirus respiratorio, en el que dicho vector lentiviral comprende un promotor EF1a (hCEF)/potenciador híbrido de CMV humano y un transgén, y en el que el vector lentiviral carece de uno o cualquier intrón posicionado entre dicho promotor y dicho transgén.
PDF original: ES-2805045_T3.pdf
(08/04/2020). Solicitante/s: Ospedale San Raffaele S.r.l. Inventor/es: NALDINI,LUIGI, GENTNER,BERNHARD RUDOLF, BIFFI,ALESSANDRA.
Un vector génico para su uso en terapia génica que comprende al menos una secuencia diana de miARN correspondiente a mir-130a o mir-126 unida operativamente a un transgén que codifica interferón alfa, la enzima lisosómica galactocerebrosidasa o gp91 phox, en el que el vector génico se usa para impedir o reducir la expresión del transgén en una célula madre hematopoyética o una célula progenitora hematopoyética.
PDF original: ES-2786039_T3.pdf
Vacuna multivalente para filariasis.
(01/04/2020). Solicitante/s: The Board of Trustees of the University of Illionis. Inventor/es: KALYANASUNDARAM,RAMASWAMY.
Una proteína de fusión que comprende tres o más antígenos aislados unidos covalentemente de uno o más nematodos filariales, donde los antígenos comprenden Transcripción Larval Abundante (ALT-2), Tetraspanina y proteína de choque térmico pequeña (HSP) 12. 6, o fragmentos de los mismos, donde el fragmento se selecciona del grupo de SEQ ID NO: 39, SEQ ID NO: 63 y SEQ ID NO: 64.
PDF original: ES-2800984_T3.pdf
Composiciones para el uso en métodos para el tratamiento de heridas, trastornos y enfermedades de la piel.
(18/03/2020). Solicitante/s: KRYSTAL BIOTECH, INC. Inventor/es: KRISHNAN,Suma, AGARWAL,POOJA.
Una composicion farmaceutica que comprende:
a) un virus del herpes simple (HSV) con replicacion defectuosa que comprende un genoma del virus del herpes simple recombinante, en donde el genoma del virus del herpes simple recombinante comprende uno o mas transgenes que codifican un polipeptido seleccionado del grupo que consiste en un polipeptido de la cadena alfa-1 del Colageno tipo (VII), un polipeptido de Lisil hidroxilasa 3 y un polipeptido de la Queratina tipo I del citoesqueleto 17; y
b) un vehiculo aceptable farmaceuticamente,
en donde el genoma del virus del herpes simple recombinante se ha modificado geneticamente para disminuir o eliminar la expresion de uno o mas genes toxicos del HSV.
PDF original: ES-2796488_T3.pdf
ARN sintético para su uso en el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica.
(18/03/2020). Solicitante/s: Factor Bioscience Inc. Inventor/es: ANGEL,MATTHEW, ROHDE,CHRISTOPHER.
Un ARN sintético para su uso en el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica,
donde el ARN sintético codifica una proteína de edición génica que se dirige a un gen COL7, donde
el ARN sintético es adecuado para la administración in vivo a los queratinocitos de un sujeto, donde la proteína de edición génica edita el gen COL7, y donde la proteína de edición génica comprende un dominio de unión al ADN y un dominio de nucleasa, provocando la proteína de edición génica una ruptura de cadena simple o de cadena doble en el gen COL7 de los queratinocitos del paciente.
PDF original: ES-2787198_T3.pdf
Poli(beta-aminoéster) hiperramificado para terapia génica.
(18/03/2020) Un poli-beta aminoéster hecho por:
(a) haciendo reaccionar entre sí, mediante una reacción de adición de Michael, para formar un polímero P1:
(i) Un componente de triacrilato que tiene la fórmula (I)
**(Ver fórmula)**
en la que Z1 es un andamio que consiste en:
una cadena de carbono lineal o ramificada de 1 a 30 átomos de carbono, un heteroátomo lineal o ramificado que contiene cadenas de carbono de 1 a 30 átomos, un carbociclo que contiene de 3 a 30 átomos de carbono, o un heterociclo que contiene de 3 a 30 átomos;
en la que Z1 no está sustituido o está sustituido con al menos uno de un halógeno, un hidroxilo, un grupo amino, un grupo sulfonilo, un grupo sulfonamida, un tiol, un alquilo C1-C6, un alcoxi C1-C6, un éter C1-C6, un tioéter C1-C6, una sulfona C1-C6, un sulfóxido C1-C6, una amida primaria C1-C6, una amida secundaria…
Vectores AAV para terapia génica vascular en cardiopatía coronaria e isquemia periférica.
(18/03/2020). Solicitante/s: Kupatt, Christian. Inventor/es: KUPATT,CHRISTIAN, HINKEL,RABEA.
Un vector viral adenoasociado (vector AAV), que comprende un gen que codifica para un factor de transcripción relacionado con miocardina A (MRTF-A).
PDF original: ES-2791877_T3.pdf
Silenciamiento de ARNip mediado por E. coli de la gripe aviar en pollos.
(11/03/2020). Solicitante/s: COLORADO STATE UNIVERSITY RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: LINKE,LYNDSEY M, SALMAN,MO D, WILUSZ,JEFFREY.
Bacteria E. coli no patógena que comprende un vector procariótico, donde dicho vector comprende una molécula de ADN que codifica uno o más ARNip y un promotor para controlar la transcripción del ARNip, donde los ARNip interfieren con una o más moléculas de ARN viral de gripe aviar y donde la bacteria está diseñada para expresar al menos un factor de invasión.
PDF original: ES-2796930_T3.pdf