Reducción selectiva de variantes alélicas.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido monocatenario modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos unidos dirigidos a un único sitio de polimorfismo nucleotídico en un alelo de huntingtina mutante que está asociado con la Enfermedad de Huntington,
y capaz de reducir selectivamente la expresión del alelo de huntingtina mutante,
en el que el oligonucleótido modificado comprende un motivo de ala de espacio de ala con una región de ala 5' posicionada en el extremo 5' de una brecha de desoxinucleósidos y una región del ala 3' se ubican en el extremo 3' de la brecha de desoxinucleósidos, en la posición 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14 o 15 del oligonucleótido modificado, como se cuenta a partir de los término 5' del oligonucleótido modificado, o posición 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 o 9 del oligonucleótido modificado, según se cuenta desde el extremo 5 'de la brecha, se alinea con el polimorfismo de un solo nucleótido.
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E17206749.
Solicitante: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., SWAYZE,ERIC,E, GREENLEE,SARAH.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N15/113 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2733708_T3.pdf
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