Composiciones y procedimientos para modulación de splicing de SMN2.
Una composición farmacéutica en forma de dosificación unitaria que comprende un oligonucleótido antisentido y un diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable,
donde el oligonucleótido antisentido está dirigido al intrón 7 de una molécula de ácido nucleico que codifica SMN2, donde el oligonucleótido tiene 15, 16, 17, 18, 19 o 20 nucleótidos de longitud y comprende una modificación de azúcar 2'-O-metoxietilo en cada posición, y donde el primer número de nucleótido (el más 5') al cual se une el oligonucleótido es el nucleótido 122, 123, 124, 125, 126, 127 o 128 de la SEQ ID NO: 1.
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E17185196.
Solicitante: Biogen MA Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 225 Binney Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: BAKER, BRENDA, F., KRAINER,ADRIAN R, HUA,YIMIN.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/70 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Hidratos de carbono; Azúcares; Sus derivados (sorbitol A61K 31/047).
- C12N15/11 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
- C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2702531_T3.pdf
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