Composiciones y métodos con vectores de AAV para la transferencia de genes a células, órganos y tejidos.

Una composición para el uso en un método de tratamiento de un trastorno hemorrágico en un mamífero,

en la que la composición comprende un vector de virus adenoasociado (AAV) que comprende una secuencia VP1, VP2 y VP3 de AAV-Rh74 expuestas en SEQ ID Nº: 1, 3 y 4, respectivamente, como se muestra en la Figura 3, y dicho vector comprende además una secuencia polinucleotídica heteróloga que comprende un gen que codifica un factor (de formación de coágulos) de coagulación sanguínea, en la que la secuencia polinucleotídica heteróloga está unida de forma operable a un elemento de control de la expresión que confiere la transcripción de dicha secuencia polinucleotídica heteróloga, en la que el elemento de control de la expresión es un promotor activo en el hígado, y en la que el método comprende administrar el vector de virus adenoasociado (AAV) a dicho mamífero, por lo que se administra o transfiere la secuencia polinucleotídica heteróloga al mamífero.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/026695.

Solicitante: THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 3401 Civic Center Boulevard Philadelphia, PA 19104 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: HIGH,Katherine,A. , MINGOZZI,FEDERICO, SUN,JUNWEI, JOHNSON,PHILIP.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A01N63/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A01 AGRICULTURA; SILVICULTURA; CRIA; CAZA; CAPTURA; PESCA.A01N CONSERVACION DE CUERPOS HUMANOS O ANIMALES O DE VEGETALES O DE PARTES DE ELLOS (conservación de alimentos o productos alimenticios A23 ); BIOCIDAS, p. ej. EN TANTO QUE SEAN DESINFECTANTES, PESTICIDAS O HERBICIDAS (preparaciones de uso médico, dental o para el aseo que eliminan o previenen el crecimiento o la proliferación de organismos no deseados A61K ); PRODUCTOS QUE ATRAEN O REPELEN A LOS ANIMALES; REGULADORES DEL CRECIMIENTO DE LOS VEGETALES (mezclas de pesticidas con fertilizantes C05G). › Biocidas, productos que repelen o atraen a los animales perjudiciales, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos, virus, hongos microscópicos, animales, p. ej. nematodos, o sustancias producidas por, u obtenidas a partir de microorganismos, virus, hongos microscópicos o animales, p.ej. encimas o productos de fermentación (que contienen compuestos de constitución determinada A01N 27/00 - A01N 59/00).
  • C12N15/00 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).
  • C12N15/86 C12N […] › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores virales.

PDF original: ES-2752191_T3.pdf

 

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