Administración de ARNm para el aumento de proteínas y enzimas en enfermedades genéticas humanas.

Una composición farmacéutica que comprende un excipiente farmacéuticamente aceptable y por lo menos una molécula de ARNm que codifica un péptido o polipéptido,

en donde la por lo menos una molécula de ARNm está encapsulada en un liposoma que tiene un tamaño de menos de 100 nm, en donde dicho liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos y uno o más lípidos modificados con PEG.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E17207662.

Solicitante: Translate Bio, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 29 Hartwell Avenue Lexington, MA 02421 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CONCINO,MICHAEL.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/7105 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos ribonucleicos naturales, es decir conteniendo unicamente ribosas unidas a la adenina, la guanina, la citosina, o el uracilo y teniendo enlaces 3'-5' fosfodiester.
  • A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • A61K9/127 A61K […] › A61K 9/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por un aspecto particular. › Liposomas.
  • C07H21/02 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › C07H 21/00 Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos. › con ribosilo como radical sacárido.

PDF original: ES-2734973_T3.pdf

 

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