Análogos oligonucleotídicos dirigidos a LMNA humana.
Un oligonucleótido de antisentido para reducir la expresión de ARNm de LMNA con corte y empalme anómalo,
teniendo el oligonucleótido una estructura sustancialmente no cargada y estando compuesto de subunidades morfolino y uniones entre unidades que contienen fósforo que unen un nitrógeno de morfolino de una subunidad con un carbono 5'-exocíclico de una subunidad adyacente,
que contiene 25-40 bases, y
que comprende una secuencia de dirección que comprende una cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 5, 10, 11, 13, 14 y 16,
en el que el oligonucleótido de antisentido se adhiere covalentemente a un péptido de penetración celular y resto conector, en el que el resto conector se selecciona de glicina, cisteína, prolina, ácido 6-aminohexanoico (Ahx), ß- alanina (B) y Ahx-B, y el péptido de penetración celular se selecciona de las SEQ ID NO: 39-54.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/068606.
Solicitante: Sarepta Therapeutics, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 215 First Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: KOLE,RYSZARD, BESTWICK,RICHARD KEITH.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/7125 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen enlaces internucleosidos modificados, es decir distintos de los enlaces 3'-5' fosfodiester.
- C12N15/113 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2674929_T3.pdf
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