Tratamiento del Síndrome de Sanfilippo Tipo B.

Una composición farmacéutica que comprende proteína de alfa-N-acetilglucosaminidasa recombinante (Naglu) y un tampón que comprende fosfato de hasta 50 mM para uso en un método de tratamiento de enfermedad de síndrome de Sanfilippo de tipo B (San B) que comprende una etapa de administrar la proteína Naglu recombinante a una concentración de 10-150 mg/ml a un sujeto por vía intratecal a través de inyección en el canal espinal,

donde la proteína recombinante Naglu (i) es una proteína de fusión que comprende un dominio Naglu y un péptido que se une a receptor de manosa-6- fosfato independiente de cationes (CI-MPR) de una manera independiente de manosa-6-fosfato o (ii) contiene oligosacáridos bis-fosforilados que tienen mayor afinidad de unión a la CI-MPR.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2011/041928.

Solicitante: Shire Human Genetic Therapies, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 300 Shire Way Lexington MA 02421 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: MARTINI,PAOLO, HUANG,YAN, CALIAS,PERICLES, PAN,JING, PFEIFER,RICHARD, CONCINO,MICHAEL F, HOLMES,KEVIN, ROMASHKO,ALLA, MEIYAPPAN,MUTHURAMAN, ZHANG,BOHONG, ISKENDERIAN,ANDREA, LUNDBERG,DIANNA, NORTON,ANGELA, STRACK-LOGUE,BETTINA, ALESSANDRINI,MARY.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K38/46 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › Hidrolasas (3).
  • A61K38/47 A61K 38/00 […] › que actúan sobre compuestos glicosílicos (3.2), p. ej. celulosas, lactasas.
  • A61K9/00 A61K […] › Preparaciones medicinales caracterizadas por un aspecto particular.
  • A61K9/19 A61K […] › A61K 9/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por un aspecto particular. › liofilizados.
  • A61P25/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema nervioso.
  • A61P25/28 A61P […] › A61P 25/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema nervioso. › de los problemas neurodegenerativos del sistema nervioso central, p. ej. noótropos, activadores del conocimiento, medicamentos para el tratamiento del Alzheimer o de otras formas de demencia.

PDF original: ES-2643015_T3.pdf

 

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