Fabricación de enzimas sulfatasas lisosomales humanas, altamente fosforiladas, activas y usos de las mismas.
Una composición de enzima N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa (GALNS) recombinante humana,
comprendiendo dicha composición enzimática enzimas GALNS que comprenden una secuencia de aminoácidos al menos un 95 % idéntica a los aminoácidos 27 a 522 de SEQ ID NO: 4, útil para el tratamiento de una enfermedad por depósito lisosomal que está causada por o asociada con una deficiencia en dicha GALNS, en la que dichas enzimas GALNS de dicha composición:
(a) tienen al menos una conversión del 50 % del resto de cisteína de la posición 53 en Cα-formilglicina (FGly); y
(b) están glicosiladas ligadas a N en los restos de asparagina de las posiciones 178 y 397, y en la que al menos el 50 % de las cadenas de oligomanosa unidas al resto de asparagina de la posición 178 están bis-fosforiladas, opcionalmente, en la que la enzima GALNS es una proteína de fusión que comprende una señal de dirección celular ubicada en el extremo N- o C-terminal de la enzima GALNS.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2009/031276.
Solicitante: BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 105 DIGITAL DRIVE NOVATO, CA 94949 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: PUNGOR, ERNO, VELLARD,MICHEL CLAUDE, KOPPAKA,VISH, DVORAK-EWELL,MELITA, HAGUE,CHARLES.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N9/16 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.); Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › actúan sobre los enlaces éster (3.1).
- C12P21/00 C12 […] › C12P PROCESOS DE FERMENTACION O PROCESOS QUE UTILIZAN ENZIMAS PARA LA SINTESIS DE UN COMPUESTO QUIMICO DADO O DE UNA COMPOSICION DADA, O PARA LA SEPARACION DE ISOMEROS OPTICOS A PARTIR DE UNA MEZCLA RACEMICA. › Preparación de péptidos o de proteínas (proteína monocelular C12N 1/00).
PDF original: ES-2616048_T3.pdf
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