Material y métodos para el tratamiento de trastornos del desarrollo que incluyen autismo idiopático y comórbido.

Una composición que incluye al menos un elemento seleccionado del grupo que consiste en un sulfonato de acetilaminopropano y una sal de sulfonato de acetilaminopropano para usar en el tratamiento de un sujeto que tiene síndrome X frágil

.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2010/024008.

Solicitante: INDIANA UNIVERSITY RESEARCH AND TECHNOLOGY CORPORATION.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: Office of Technology Transfer, 351 West 10th Street Indianapolis, IN 46202 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: ERICKSON,CRAIG A.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA > CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE > PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO... > Preparaciones medicinales que contienen ingredientes... > A61K31/185 (Acidos; Sus anhídridos, cloruros o sales, p. ej. ácidos del azufre, ácidos imidicos, hidrazónicos o hidroxímicos (ácidos hidroxámicos A61K 31/16; peroxiácidos A61K 31/327))
  • SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA > CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE > ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS... > A61P43/00 (Medicamentos para usos específicos, no previstos en los grupos A61P 1/00 - A61P 41/00)
  • SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA > CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE > ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS... > A61P25/00 (Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema nervioso)
  • SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA > CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE > PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO... > Preparaciones medicinales que contienen ingredientes... > A61K31/4035 (Isoindoles, p. ej. ftalimida)

PDF original: ES-2530047_T3.pdf

 

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Fragmento de la descripción:

Material y métodos para el tratamiento de trastornos del desarrollo que incluyen autismo idiopático y comórbido

Campo de la invención 5

Varios aspectos relacionados con la terapia farmacológica para el tratamiento de individuos con trastornos del desarrollo, tales como el autismo y el trastorno genético del síndrome X frágil.

Antecedentes 10 Los trastornos del espectro autista (ASD) se definen por el Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano como un amplio grupo de trastornos del desarrollo caracterizados por deficiencias en las interacciones sociales, problemas con la comunicación verbal y no verbal y conductas respectivas o actividades e intereses severamente limitados. Varias formas de autismo se incluyen en el Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders DSM-IV-TR actualmente en su cuarta edición revisada y se enumeran como dos de las cinco categorías conocidas del trastorno 15 generalizado del desarrollo. Los ASD están en el intervalo desde una forma severa del trastorno denominada trastorno autista (o autismo clásico) hasta una forma más leve denominada trastorno de Asperger. Puede decirse que un paciente que presenta síntomas de cualquiera de estos trastornos, pero que no satisfacen los criterios específicos de ninguna de las formas, tiene trastorno generalizado del desarrollo no especificado (PDD-NOS) .

20 De acuerdo con el Instituto Nacional de Salud Mental un diagnóstico real del autismo requiere un examen clínico exhaustivo por un médico entrenado en esta área de la medicina o incluso un equipo de profesionales de la salud. Un diagnóstico individual se basa en la observación de las conductas de un paciente individual y la medición de la conducta del paciente con el uso de herramientas de detección tales como la Entrevista para el Diagnóstico del Autismo Revisada 25 (ADI-R) y la Escala de Observación para el Diagnóstico del Autismo (ADOS) . El autismo comórbido tal como el autismo diagnosticado conjuntamente con afecciones tales como el síndrome de Down o el síndrome X frágil (FXS) comprende aproximadamente 15 por ciento de todas las formas de autismo, el 85 por ciento restante de los casos es de origen desconocido y se clasifica como autismo idiopático.

30 Dados los profundos efectos que las formas más severas de los trastornos del espectro autista, que incluyen las formas comórbida e idiopática del trastorno, tienen sobre las personas afectadas con estos trastornos y la falta de opciones de tratamiento eficaces disponibles para estas personas existe una necesidad apremiante de materiales y métodos para tratar a estos pacientes, varios aspectos y modalidades presentadas en la presente descripción intentan abordar esta necesidad. 35

La solicitud de patente de Estados Unidos US 2005/171067 A1 describe antagonistas de mGluR5, tales como SIB 1893 y MPEP, para el tratamiento del autismo, que incluye el autismo en pacientes que tienen síndrome X frágil.

La patente de Estados Unidos US 6, 890, 931 describe el uso de antagonistas de mGluR5 en el tratamiento o prevención 40 de afecciones neurodegenerativas que incluyen el síndrome X frágil. En particular US 6, 890, 931 enseña que dichos tratamientos o prevención pueden emplear un compuesto que antagoniza un mGluR, de preferencia un compuesto que antagoniza un receptor del Grupo I tal como mGluR1, o mGluR5, y aún con mayor preferencia que es selectivo para mGluR5.

45 "Neuroprotective and abstinence-promoting effects of acamprosate: elucidating the mechanism of action" (De Witte, y otros, CNS Drugs; Vol. 19, núm. 6; 2005; páginas 517-537) , "Acamprosate inhibits the binding and neurotoxic effects of trans-ACPD, suggesting a novel site of action at metabotropic glutamate receptors" (Harris Barton, y otros; Alcoholism, Clinical and Experimental Research; Vol. 26, núm. 12; diciembre 2002; páginas 1779-1793) , Littleton (Alcoholism, Clinical and Experimental Research; Vol. 29, núm. 5; Suplemento de Mayo 2005; página 173a) , y "Effects of 50 acamprosate on neuronal receptors and ion channels expressed in Xenopus oocytes" (Reilly, y otros; Alcoholism, Clinical and Experimental Research; Vol. 32, núm. 2; febrero 2008; páginas 188-196) , todos discuten varias propiedades y actividades biológicas del acamprosato análogo de la homotaurina.

Resumen de la invención 55

La invención proporciona una composición que incluye al menos un elemento seleccionado del grupo que consiste en un sulfonato de acetilaminopropano y una sal de sulfonato de acetilaminopropano para usar en el tratamiento de un sujeto que tiene síndrome X frágil.

60 La invención proporciona además una composición que incluye al menos un elemento seleccionado del grupo que consiste en un sulfonato de acetilaminopropano y una sal de sulfonato de acetilaminopropano, para usar en el tratamiento de un sujeto que tiene un trastorno del espectro autista.

Breve descripción de las figuras

FIG. 1. Tabla 1.

Breve descripción de la invención

Con el propósito de promover una comprensión de los principios de la nueva tecnología, ahora se hará referencia a las modalidades preferidas de esta, y se usará un lenguaje específico para describir las mismas.

10 La especificación describe un método para tratar a un sujeto que tiene un trastorno del espectro autista, que comprende la etapa de administrar al sujeto una composición que incluye al menos un análogo de homotaurina que disminuye la señalización glutamatérgica neuronal.

La especificación también describe un método para tratar a un sujeto que tiene un trastorno del espectro autista, que 15 comprende la etapa de administrar al sujeto una composición que incluye al menos un análogo de homotaurina. El análogo de homotaurina empleado en dichos métodos son análogos de homotaurina que pueden disminuir la señalización glutamatérgica neuronal.

El trastorno del espectro autista es un trastorno del desarrollo que afecta la capacidad de un individuo de comunicarse, 20 formar relaciones con otros y responder de forma adecuada al medio ambiente. Algunos individuos con trastorno del espectro autista son de alto funcionamiento, con habla e inteligencia dentro del intervalo normal. Otros individuos con trastorno del espectro autista pueden no hablar y/o tener grados variables de retraso mental. El trastorno del espectro autista puede incluir el síndrome de Asperger (referido también como "trastorno de Asperger") , autismo idiopático (por ejemplo, autismo de origen desconocido) y trastorno generalizado del desarrollo no especificado (PDD-NOS) . El experto 25 en la técnica será capaz de diagnosticar a un individuo con trastorno del espectro autista y determinar si el individuo tiene autismo idiopático, PDD-NOS o síndrome de Asperger, con el empleo de criterios clínicos bien conocidos como se describe, por ejemplo, en Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSMMD) (4ta ed., págs. 70-71) Washington, D.C., American Psychiatric, 1994. Los criterios de diagnóstico ilustrativos enumerados en el DSMMD incluyen: 30

Trastorno autista Una herramienta para la detección del autismo debe satisfacer las tres áreas principales definidas por la descripción del DSM-IV para el trastorno autista (# 1-3 debajo de A más abajo) para calificar una evaluación positiva de los primeros 35 signos:

A. Un total de seis (o más) elementos de (1) , (2) , y (3) , con al menos dos de (1) , y uno de (2) y (3) :

(1) deficiencia cualitativa en la interacción social, como se manifiesta por al menos dos de las siguientes:

(a) deficiencia marcada en el uso de múltiples conductas no verbales, tales como mirar a los 40 ojos, la expresión facial, posturas corporales, y gestos para regular la interacción social (b)... [Seguir leyendo]

 


Reivindicaciones:

1. Una composición que incluye al menos un elemento seleccionado del grupo que consiste en un sulfonato de acetilaminopropano y una sal de sulfonato de acetilaminopropano para usar en el tratamiento de un sujeto que tiene síndrome X frágil. 5

2. Una composición que incluye al menos un elemento seleccionado del grupo que consiste en un sulfonato de acetilaminopropano y una sal de sulfonato de acetilaminopropano, para usar en el tratamiento de un sujeto que tiene un trastorno del espectro autista.

3. Una composición para usar de acuerdo con la reivindicación 2, en donde el trastorno del espectro autista incluye síndrome de Asperger.

4. Una composición para usar de acuerdo con la reivindicación 2, en donde el trastorno del espectro autista incluye un autismo idiopático. 15

5. Una composición para usar de acuerdo con la reivindicación 2, en donde el trastorno del espectro autista incluye un trastorno generalizado del desarrollo no especificado.

6. Una composición para usar de acuerdo con la reivindicación 1 o reivindicación 2, en donde el elemento 20 seleccionado del grupo que consiste en un sulfonato de acetilaminopropano y una sal de sulfonato de acetilaminopropano disminuye la señalización neuronalglutamatérgica.

7. Una composición para el uso de acuerdo con la reivindicación 1 o la reivindicación 2, en donde la sal de sulfonato de acetilaminopropano incluye un sulfonato de acetilaminopropano cálcico 25 representado por la Fórmula I:

8. Una composición para usar de acuerdo con la reivindicación 7, en donde el sulfonato de acetilaminopropano cálcico es para la administración al sujeto a una dosis de al menos un elemento seleccionado del grupo que 40 consiste en: una dosis de 333 mg; una dosis de 666; una dosis de 999; una dosis de 1332 mg; una dosis de 1665 mg; una dosis de 1998 mg; una dosis de 2331 mg; una dosis de 2664 mg; una dosis de 2997 mg.

9. Una composición para usar de acuerdo con la reivindicación 8, formulada para administración diaria de la dosis al sujeto en una sola dosis. 45

10. Una composición para usar de acuerdo con la reivindicación 8, formulada para administración diaria de la dosis al sujeto en múltiples dosis, tal como tres dosis diarias.

11. Una composición para el uso de acuerdo con la reivindicación 1 o la reivindicación 2, en donde el sujeto es un 50 humano.

12. Una composición para el uso de acuerdo con la reivindicación 10, que incluye la Fórmula I:

para usar en el tratamiento de un humano que tiene síndrome X frágil, en donde el uso es mediante administración de la composición al sujeto humano en una dosis de 333 mg a una frecuencia de al menos un elemento seleccionado del grupo que consiste en dos veces por día y tres veces por día. 15

13. Una composición para el uso de acuerdo con la reivindicación 10, que incluye la Fórmula I:

para usar en el tratamiento de un humano que tiene un trastorno del espectro autista, en donde el uso es mediante administración de la composición al sujeto humano en una dosis de 333 mg a una frecuencia de al menos un elemento seleccionado del grupo que consiste en dos veces por día y tres veces por día. 35

14. Una composición para usar de acuerdo con la reivindicación 2 o reivindicación 13, en donde el sujeto tiene además el síndrome X frágil.

15. Una composición para usar de acuerdo con la reivindicación 1 o reivindicación 12, en donde el sujeto tiene 40 además un trastorno del espectro autista.