Sistemas de CRISPR-Cas y métodos para alterar la expresión de productos génicos.

Un sistema vector asociado a CRISPR - Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas

(CRISPR) (Cas) (CRISPR-Cas) que no se encuentran en la naturaleza, de ingeniería, que comprende uno o más vectores que comprenden:

a) un primer elemento regulador unido de manera operable a una o más secuencias de nucleótidos que codifican uno o más ARN guía del sistema CRISPR-Cas que se hibridan con secuencias objetivo en los sitios de los polinucleótidos en una célula eucariota, donde el ARN guía comprende una secuencia guía, una secuencia tracr y una secuencia de emparejamiento tracr,

b) un segundo elemento regulador unido de manera operable a una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína Cas9 de Tipo II, comprendiendo dicha proteína una secuencia de localización nuclear (NLS);

en el que los componentes (a) y (b) están situados en los mismos vectores o diferentes vectores del sistema, en el que la secuencia tracr tiene una longitud de 30 o más nucleótidos, y

según lo cual uno o más ARN guía fijan como objetivo los sitios de los polinucleótidos en una célula eucariota y la proteína Cas9 escinde los sitios de los polinucleótidos, según lo cual se modifica la secuencia de los sitios de los polinucleótidos; y en el que la proteína Cas9 y uno o más ARN guía no se encuentran juntos en la naturaleza.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/074743.

Solicitante: The Broad Institute, Inc.

Inventor/es: ZHANG, FENG.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • SECCION C — QUIMICA; METALURGIA > BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE;... > MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS... > Técnicas de mutación o de ingeniería genética;... > C12N15/63 (Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión)

PDF original: ES-2552535_T3.pdf

 

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