CLONACION Y EXPRESION DE ALFA-GALACTOSIDASA A BIOLOGICAMENTE ACTIVA.

EL PRESENTE INVENTO INCLUYE LA PRODUCCION DE GRANDES CANTIDADES DE A ALFA-GAL POR CLONADO Y EXPRESION DE LA SECUENCIA CODIFICADORA DE A ALFA-GAL EN SISTEMAS DE EXPRESION DE CELULAS CON PATRON EUCARIOTICO.

ESTOS SISTEMAS DE EXPRESION EUCARIOTICOS, Y EN PARTICULAR LOS SISTEMAS DE EXPRESION CELULAR DE PATRON MAMIFERO DESCRITOS, PROPORCIONAN MODIFICACIONES COTRANSLACIONALES Y POSTTRANSLACIONALES ADECUADAS REQUERIDAS PARA EL ADECUADO PROCESAMIENTO, POR EJ. GLICOSILACION, FOSFORILACION, ETC. Y CLASIFICACION DE LA EXPRESION PRODUCTO DE FORMA QUE SE PRODUZCA UNA ENZIMA ACTIVA. ADEMAS SE DESCRIBE LA EXPRESION DE PROTEINAS DE FUSION QUE SIMPLIFICAN LA PURIFICACION. USANDO ESTOS METODOS, LA A ALFA-GAL RECOMBINANTE SECRETADA POR LAS CELULAS DE PATRON ESPECIFICADO SE RECUPERA DEL MEDIO DE CULTIVO CON BUEN RENDIMIENTO. LA A ALFA-GAL PRODUCIDA SEGUN ESTE INVENTO SE PUEDE UTILIZAR, SIN SER EXCLUSIVAS, EN EL TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD DE FABRY; PARA LA HIDROLISIS DE RESIDUOS ALFA-GALACTOSILES EN GLICOCONJUNGADOS; Y/O PARA LA CONVERSION DE ANTIGENOS DEL GRUPO SANGUINEO B EN ERITROCITOS DEL ANTIGENO DEL GRUPO SANGUINEO O.

Tipo: Resumen de patente/invención.

Solicitante: THE MOUNT SINAI SCHOOL OF MEDICINE, OF THE CITY UNIVERSITY OF NEW YORK.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: ONE GUSTAVE LEVY PLACE,NEW YORK, NY 10029-6574.

Inventor/es: DESNICK, ROBERT J., BISHOP, DAVID F., IOANNOU, YIANNIS A.

Fecha de Publicación: .

Fecha Solicitud PCT: 30 de Noviembre de 1993.

Fecha Concesión Europea: 6 de Febrero de 2002.

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/54 QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Transferasas (2).
  • C12N15/56 C12N 15/00 […] › que actúan sobre compuestos glicosílicos (3.2), p. ej. amilasa, galactosidasa, lisozima.
  • C12N15/62 C12N 15/00 […] › Secuencias de ADN que codifican proteínas de fusión.
  • C12N9/10 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.); Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Transferasas (2.) (ribonucleasas C12N 9/22).
  • C12N9/24 C12N 9/00 […] › actúan sobre compuestos glicosílicos (3.2).
  • C12N9/40 C12N 9/00 […] › actúan sobre los enlaces alfa-galactosa-glicósido, p. ej. alfa-galactosidasa.

Países PCT: Austria, Bélgica, Suiza, Alemania, Dinamarca, España, Francia, Reino Unido, Grecia, Italia, Liechtensein, Luxemburgo, Países Bajos, Mónaco, Irlanda, Finlandia, Rumania, Oficina Europea de Patentes, Letonia, Australia, Barbados, Bulgaria, Brasil, Bielorusia, Canadá, República Checa, Hungría, Japón, República de Corea, Kazajstán, Sri Lanka, Madagascar, Mongolia, Malawi, Noruega, Nueva Zelanda, Polonia, Federación de Rusia, Sudán, Eslovaquia, Ucrania, Urbekistán, Burkina Faso, Benin, República Centroafricana, Congo, Costa de Marfil, Camerún, Gabón, Guinea, Malí, Mauritania, Niger, Senegal, Chad, Togo, Organización Africana de la Propiedad Intelectual.

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