6 inventos, patentes y modelos de ZAMORE,PHILLIP,D

  1. 1.-

    ARN de interferencia para el tratamiento de trastornos relacionados con la ganancia de función

    (05/2014)

    Una cantidad efectiva de un agente de ARNi seleccionado de agentes de ARNpi y ARNph para uso en el tratamiento de la enfermedad de Huntington causada por una mutación en el gen htt que codifica una proteína Huntingtina mutante de ganancia de función, dirigiendo un solo polimorfismo de nucleótido que no causa enfermedad localizado en un sitio distinto de una mutación que causa enfermedad dentro del gen htt que codifica la proteína Huntingtina mutante, de tal manera que se presenta la interferencia específica de dicho gen, en donde el agente de ARNi se dirige a una región polimórfica en el gen que es distinta de una región expandida de CAG dentro del gen mutante.

  2. 2.-

    Mediadores específicos de secuencia de ARN de interferencia de ARN

    (03/2014)

    ARN de doble hebra aislado desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud, en forma de dos hebras de ARN separadas, que es perfectamente complementario a un ARNm y media interferencia de ARN por escisión directa del ARNm al que es perfectamente complementario, en el que la escisión del ARNm se dirige dentro de la región que es perfectamente complementaria con el ARN aislado.

  3. 3.-

    Procedimientos de producción de células silenciadas u organismos silenciados por medio de mediadores específicos de secuencia de ARN de interferencia de ARN y usos de los mismos

    (03/2014)

    Un procedimiento de producción de una célula silenciada, que comprende introducir en una célula en la que se va a silenciar un gen ARN de doble hebra de 21 a 23 nt que tiene como objetivo el ARNm correspondiente al gen; y mantener la célula resultante en condiciones en las que se produce la iARN, dando como resultado la degradación del ARNm del gen, produciendo de este modo la célula silenciada; siempre que el procedimiento no sea un un procedimiento para el tratamiento del cuerpo humano o animal por ciruría o terapia, o un procedimiento diagnóstico practicado...

  4. 4.-

    MÉTODOS Y COMPOSICIONES PARA MEJORAR LA EFICACIA Y ESPECIFICIDAD DE FNAI

    (04/2011)

    Un método para mejorar la capacidad de una hebra anticodificante de un agente ARNi para actuar como un hebra guía en mediar ARNi, que comprende disminuir la fuerza de los pares base entre el extremo 5' de la hebra anticodificante y el extremo 3' de la hebra codificante del dúplex cuando se compara con la fuerza del par base entre el extremo 3' de la hebra anticodificante y el extremo 5' de la hebra codificante, en donde el extremo 5' de las hebras codificantes y anticodificantes es los cinco nucleótidos en el terminal 5' de las hebras respectivas, y el extremo 3' de las hebras codificantes y anticodificantes es la región de cinco nucleótidos en el terminal 3' de las...

  5. 5.-

    MEDIADORES DE INTERFERENCIA POR ARN ESPECIFICOS DE SECUENCIAS DE ARN

    (04/2010)

    Un procedimiento para producir ARN bicatenario desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud que comprende: (a) combinar ARN bicatenario con un extracto soluble que media en la interferencia por ARN, produciendo de este modo una combinación; y (b) mantener la combinación de (a) en condiciones en las que el ARN bicatenario se procesa para dar ARN bicatenario desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud

  6. 6.-

    INTERFERENCIA DE ARN ESPECIFICO DE ALELOS

    (03/2010)

    Un procedimiento ex vivo para inhibir selectivamente la expresión de un alelo objetivo mutante de un gen SOD1 en una célula que comprende alelos de tipo salvaje y mutantes del gen, en donde el alelo objetivo comprende una mutación puntual correlacionada con la esclerosis lateral amiotrófica, el procedimiento comprende administrar a la célula un siARN específico para la mutación puntual de tal modo que ocurre la interferencia de ARN específica de alelos del alelo objetivo mutante y se preserva la expresión del alelo de tipo salvaje, en donde el siARN es apareado completamente con un mARN mutante codificado por el alelo mutante pero...