32 inventos, patentes y modelos de WILSON, JAMES M.

  1. 1.-

    Adenovirus de simio con proteínas de la cápside hexónica de SAdV-46 y usos del mismo

    (12/2015)

    Un adenovirus recombinante que tiene una cápside que comprende una proteína hexónica seleccionada de: una proteína hexónica que comprende los aminoácidos 1 a 959 de la SEC ID N.º: 79 (SAdV-46); una proteína hexónica que comprende un fragmento de la proteína hexónica de SAdV que consiste en la SEC ID N.º: 79 con un truncamiento N-terminal o C-terminal de 50 aminoácidos de longitud; y una proteína hexónica que comprende un fragmento de la SEC ID N.º: 79 que consiste en los residuos de aminoácidos 138 a 163, los residuos de aminoácidos 138 a 441, o los residuos de aminoácidos 125 a 443; una proteína pentónica; y una proteína de fibra; encapsidando dicha cápside una molécula heteróloga portadora de un gen unido operativamente a secuencias de control de la expresión que dirigen la transcripción, traducción y / o expresión del mismo en una célula huésped y elementos cis de adenovirus en 5' y 3' necesarios para la replicación y la encapsidación, comprendiendo dichos elementos cis una repetición terminal invertida de adenovirus en 5' y una repetición terminal invertida de adenovirus en 3'.

  2. 2.-

    Secuencias de serotipo 9 de virus adeno-asociado (AAV), vectores que las contienen, y usos de las mismas

    (10/2014)

    Un virus adeno-asociado (AAV) recombinante que comprende una cápside de AAV9 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 2 o una secuencia de aminoácido al menos un 95% idéntica con la misma, donde dicho AAV recombinante comprende además un minigén que tiene repeticiones de terminal invertido de AAV y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

  3. 3.-

    Cápsides de AAVrh.64 modificado, composiciones que las contienen y usos de las mismas

    (10/2014)

    Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que tiene una cápside de AAVrh.64 que tiene la secuencia SEQ ID Núm. 43 modificada para contener un triptófano en la posición 697 de residuo de aminoácido, que es de forma nativa una arginina.

  4. 4.-

    Método de incremento de la función de un vector de AAV

    (10/2014)

    Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAVrh32/33 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 2, en el que el vector viral porta un transgén que codifica un producto de gen bajo el control de secuencias reguladoras que dirigen expresión del producto en una célula anfitrión.

  5. 5.-

    Método de generación de adenovirus quiméricos y usos de tales adenovirus quiméricos

    (04/2014)

    Un método para cultivar eficientemente un adenovirus quimérico en una célula anfitrión seleccionada, siendo dicho adenovirus quimérico procedente de una cepa de adenovirus parental incapaz de crecimiento eficiente en la citada célula anfitrión, comprendiendo dicho método las etapas de: (a) generar un adenovirus quimérico que comprende: (i) secuencias de adenovirus del extremo terminal izquierdo y del extremo terminal derecho de un primer adenovirus que crece en un tipo de célula anfitrión seleccionada, comprendiendo dicha región de extremo izquierdo las repeticiones de terminal invertido (ITRs) 5', y comprendiendo dicha región de extremo derecho las repeticiones de terminal invertido (ITRs) 3', y (ii) las regiones internas de un adenovirus parental que carece de sus regiones terminales 5' y 3' naturales, comprendiendo dichas regiones internas los genes tardíos que codifican la penton, la hexon y la fibra; en donde el adenovirus quimérico resultante comprende, desde 5' hasta 3', una región terminal izquierda del primer adenovirus, la región interna del adenovirus parental, y la región terminal derecha del primer adenovirus, y (b) cultivar dicho adenovirus quimérico en presencia de genes E1a, E1b y E4 ORF6 de adenovirus funcional procedentes del primer adenovirus o de un serotipo de adenovirus que transcomplementa el primer adenovirus, y además en presencia de genes estructurales adenovirales necesarios procedentes del extremo izquierdo del adenovirus.

  6. 6.-

    Secuencias Cy.5 de virus adeno-asociados (AAV), vectores que las contienen y uso de las mismas

    (01/2014)

    Un virus adenoasociado (AAV) que comprende una cápside de AAV que comprende AAVcy.5 vp1 que comprende aminoácidos 1 a 728 de SEQ ID Núm. 103 o una secuencia que es al menos un 95% idéntica con la misma; y un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

  7. 7.-

    Régimen de inmunización con cebado de adenovirus suprimido en E4 y potenciación de adenovirus suprimido en E1

    (11/2013)

    Un adenovirus de cebado con E1 suprimido, con E4 suprimido, para su uso en un régimen de vacuna con unadenovirus de potenciación, en donde dicho adenovirus de cebado tiene una cápside y comprende una secuenciade ácido nucleico que codifica al menos el producto de gen E3 de adenovirus, una región de adenovirus con E1suprimido, y una región de adenovirus con E4 suprimido, reduciendo con ello una respuesta inmune al adenovirusde cebado a continuación de la administración del adenovirus de cebado a un sujeto, comprendiendo además dichoadenovirus de cebado una casete de expresión heteróloga que comprende una secuencia de ácido nucleico quecodifica un primer producto que induce una respuesta inmune a un objetivo bajo el control de secuencias de controlregulatorias que dirigen expresión del primer producto, y donde dicho adenovirus de cebado está destinado a su usoen un régimen de vacuna junto con un adenovirus de potenciación con E1 suprimido que expresa un segundoproducto que es el mismo o que induce una respuesta inmune reactiva cruzada al objetivo, en donde el adenovirusde cebado y el adenovirus de potenciación tienen cápsides que son inmunológicamente distintas.

  8. 8.-

    Cápsides de AAV rh48 modificadas, composiciones que las contienen y usos de las mismas

    (11/2013)

    Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que tiene una cápside AAVrh48 (rh48.2) modificada, comprendiendodicha cápside modificada la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 44, la cual ha sido modificada para quecontenga una asparagina en la posición 304 de residuo de aminoácido, que de forma nativa es una serina.

  9. 9.-

    Método para incrementar la funcionalidad de un vector de AAV

    (10/2013)

    Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que tiene una cápside AAVhu48 seleccionada en el grupo consistenteen: (a) cápside de hu48 que tiene la secuencia SEQ ID Núm. 50 modificada para que contenga una serina en laposición 277 de residuo de aminoácido, que es de forma nativa una glicina, y para que contenga una lisina en laposición 322 de residuo de aminoácido, que es de forma nativa un ácido glutámico, y para que contenga unaasparagina en la posición 552 de residuo de aminoácido, y (b) una cápside de hu48 que tiene la secuencia SEQ IDNúm. 50 modificada para que contenga una serina en la posición 277 de residuo de aminoácido, la cual es de formanativa una glicina, y para que contenga una lisina en la posición 322 de residuo de aminoácido, la cual es de formanativa un ácido glutámico.

  10. 10.-

    Método de incremento de la función de un vector AAV

    (10/2013)

    Un vector de virus adeno-asociado AAV6.2 que tiene una cápside de AAV6 modificada que posee la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 29 modificada por tener una leuquina en la posición 129 de residuo de aminoácido que de forma natural es una fenilalanina.

  11. 11.-

    Serotipo rh10 de virus adeno-asociado (AAV)

    (09/2013)

    Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAV que comprende una vp1 de AAVrh10, quecomprende aminoácidos 1 a 738 de SEQ ID Núm. 81 o una secuencia que es al menos un 95% idéntica a la misma,un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV, y un gen heterólogo enlazadooperativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

  12. 12.-

    Clados de virus adeno-asociados (AAV), secuencias, vectores que los contienen, y usos de los mismos

    (07/2013)

    Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAV de serotipo 9, en el que la cápside de AAV9 es al menos un 95% idéntica a la secuencia de aminoácidos 203 a 736 de SEQ ID Núm. 123, y en el que el AAV comprende además un minigén que tiene repeticiones terminales de AAV invertidas y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias regulatorias que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

  13. 13.-

    Método de producción escalable de AAV

    (04/2013)

    Un método para la producción de AAV, comprendiendo dicho método las etapas de: (a) cultivar un AAV carente de un sitio de enlace de heparina en un cultivo celular, y (b) aislar el AAV del sobrenadante del cultivo celular sin que se requiera la recogida de un sedimento celular ola disrupción celular.

  14. 14.-

    ADENOVIRUS RECOMBINANTES QUE COMPRENDEN PROTEÍNAS DE ADENOVIRUS DE SIMIOS Y USOS DE LOS MISMOS

    (03/2012)

    Un adenovirus recombinante que comprende un cápside de adenovirus, caracterizado porque el cápside comprende una proteína hexon compuesta por uno o más fragmentos de la proteína hexon de C68 SEQ ID núm. 16, fusionada en un péptido hexon de adenovirus heterólogo, encapsidando dicho cápside una molécula para su suministro a una célula objetivo, en el que la molécula comprende una secuencia de repetición de terminal invertido 5' (ITRs) de adenovirus, un minigén, y una ITR 3' de adenovirus, en el que dicho uno o más fragmentos de la proteína hexon de C68 se selecciona en el grupo consistente en: (a) aminoácidos 131 a 441 de SEQ ID núm. 16; (b) aminoácidos 138 a 163 de SEQ ID núm. 16; (c) aminoácidos 169 a 176 de SEQ ID núm. 16; (d) aminoácidos 195 a 203 de SEQ ID núm. 16; (e) aminoácidos 233 a 246 de SEQ ID núm. 16; (f) aminoácidos 253 a 264 de SEQ ID núm. 16; (g) aminoácidos 287 a 297 de SEQ ID núm. 16, y (h) aminoácidos 404 a 430 de SEQ ID núm. 16.

  15. 15.-

    UN PROCEDIMIENTO DE DETECCIÓN Y/O IDENTIFICACIÓN DE SECUENCIAS DE VIRUS ADENO-ASOCIADOS (AAV) Y AISLAMIENTO DE NUEVAS SECUENCIAS ASÍ IDENTIFICADAS

    (01/2012)

    Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende un cápside de AAV que tiene una secuencia de aminoácido AAV7, aminoácidos de 1 a 137 de SEQ ID No. 2 o una secuencia que es al menos idéntica en un 95% con la misma; y un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

  16. 16.-

    SUMINISTRO SECUENCIAL DE MOLÉCULAS INMUNOGÉNICAS MEDIANTE ADMINISTRACIONES DE UN ADENOVIRUS Y DE UN VIRUS ADENO-ASOCIADO

    (06/2011)

    Uso de un adenovirus de replicación defectuosa y un virus adeno-asociado en la preparación de un medicamento útil en un régimen de inmunización, comprendiendo el régimen la administración del virus adeno-asociado con anterioridad a la administración del adenovirus de replicación defectuosa, comprendiendo el adenovirus de replicación defectuosa un primer casete de expresión heteróloga que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica un producto para inducir una respuesta inmune bajo el control de secuencias de control regulatorias que dirigen la expresión del producto, y comprendiendo el virus adeno-asociado (AAV) un segundo casete de expresión heteróloga que comprende secuencia de ácido nucleico que codifica el producto para inducir una respuesta inmune bajo el control de secuencias de control regulatorias que dirigen la expresión del producto

  17. 17.-

    USO DE VIRUS ADENO-ASOCIADOS RECOMBINANTES EN LA PREPARACION DE UN MEDICAMENTO PARA LA TERAPIA GENICA MEDIANTE CELULAS MUSCULARES

    (09/2010)

    Un virus adenoasociado recombinante (rAAV) que comprende una secuencia de ácido nucleico heterólogo que codifica un producto operativamente unido a secuencias que controlan la expresión del mismo en una célula para su uso en el tratamiento de un trastorno crónico, en el que el producto se expresa en una célula muscular y el rAAV se purifica de adenovirus ayudantes contaminantes de modo que el producto se expresa en la célula muscular en ausencia de una respuesta inmune destructiva al producto

  18. 18.-

    PROTEINA HEXON DE ADENOVIRUS MODIFICADO Y USOS DE LA MISMA

    (06/2010)

    Un adenovirus que tiene un cápside que comprende una proteína hexon de adenovirus modificado, comprendiendo dicha proteína hexon de adenovirus modificado una supresión en al menos una región hipervariable de una proteína hexon de adenovirus seleccionada a partir de la región 1 hipervariable y la región 4 hipervariable, y una secuencia exógena de aminoácido que comprende una secuencia de aminoácido inmunogénica insertada en la citada región 1 hipervariable y/o en la citada región 4 hipervariable, con la particularidad de que dicha secuencia exógena de aminoácido es distinta de una secuencia de adenovirus

  19. 19.-

    PROCEDIMIENTOS DE INDUCCION DE UNA RESPUESTA CITOTOXICA INMUNE Y COMPOSICIONES DE ADENOVIRUS DE SIMIO RECOMBINANTE UTILES EN LOS MISMOS

    (06/2009)
    Ver ilustración. Solicitante/s: THE WISTAR INSTITUTE OF ANATOMY AND BIOLOGY THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Clasificación: A61K39/295, C12N15/861, A61K39/235.

    Un vector adenoviral de simio defectivo de replicación que contiene, en un cápside adenoviral de simio, ciselementos adenovirales de simio y un gen heterólogo enlazado operablemente a una secuencia de control de expresión, en el que el cápside adenoviral de simio se deriva de un adenovirus de chimpancé elegido en el grupo consistente en Pan 5, Pan 6 y Pan 7.

  20. 20.-

    SECUENCIA DE ACIDO NUCLEICO DEL SEROTIPO 1 DE ADENOVIRUS ASOCIADO, VECTORES Y CELULAS HUESPED QUE LAS CONTIENEN

    (12/2007)
    Ver ilustración. Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Clasificación: A61K48/00, C12N5/10, C12N15/09, C12N15/86, A61P43/00, A61K35/76, A61K31/711, C12N1/19, C12P21/02, C12N1/21, C12N1/15, C12N15/35, C07K14/015, C12N15/864.

    Un virus recombinante que tiene una cápside de AAV-1 que comprende una proteína de AAV-1 seleccionada entre vp1 de AAV-1 que tiene la secuencia de aminoácido SEQ ID NÚM. 13; vp2 de AAV-1 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID NÚM. 15; vp3 de AAV-1 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID NÚM. 17, y una molécula heteróloga que comprende una secuencia 5¿ de repetición terminal invertida (ITR) de AAV, un transgén, y una ITR 3¿ de AAV.

  21. 21.-

    USO DE INMUNOMODULADORES PARA ELABORAR MEDICAMENTOS PARA INHIBIR RESPUESTAS INMUNITARIAS CONTRA VIRUS RECOMBINANTES COADMINISTRADOS

    (09/2007)
    Ver ilustración. Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA THE WISTAR INSTITUTE OF ANATOMY & BIOLOGY. Clasificación: A61K48/00, C12N15/09, A61K45/00, A61K39/395, C12N15/86, A61K39/12, A61K31/675, A61K35/76, A61P37/00, A61K38/21, A61K38/00, A61K38/20, C12N15/861, A61K39/235.

    SE PROPORCIONA UN METODO PARA REDUCIR LA RESPUESTA INMUNITARIA DURANTE EL TRATAMIENTO GENETICO QUE CONSISTE EN LA CO-ADMINISTRACION DEL VECTOR VIRICO PORTADOR DE UN TRANSGEN TERAPEUTICO Y UN MODULADOR INMUNITARIO SELECCIONADO CAPAZ DE INHIBIR LA FORMACION DE ANTICUERPOS NEUTRALIZANTES Y/O LA ELIMINACION POR CTL DE LOS VECTORES TRAS LA ADMINISTRACION REPETIDA.

  22. 22.-

    METODO PARA LA EXTRACCION DIRECTA Y LA AMPLIFICACION DE VIRUS INTEGRADOS DEL ADN CELULAR DE TEJIDOS

    (09/2007)
    Ver ilustración. Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Clasificación: C12N7/04, C12N15/10.

    Reivindicaciones 1. Un método de rescate directo de virus adeno-asociados (AAV) del ADN celular de tejidos, que comprende las etapas de (a) digestión del ADN en una muestra de ADN genómico a partir de una fuente celular de mamífero con una enzima de restricción de corte rara la cual no divide el genoma nativo de AAV; (b) transfección del ADN digerido a las células; (c) cultivo de las células transfectadas bajo condiciones en las cuales se expresen en las células, al menos las, funciones adenovirales mínimas necesarias para el empaque y la replicación del AAV; (d) realizar un pasaje del lisado obtenido de la etapa de cultivo (c) a células que expresan funciones auxiliares; (e) opcionalmente, someter el lisado de la etapa de pasaje a un pasaje adicional; y (f) detección, identificación y/o aislamiento del AAV a partir del lisado.

  23. 23.-

    VIRUS ADENO ASOCIADO RECOMBINANTE

    (08/2007)
    Ver ilustración. Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Clasificación: A61K48/00, C12N5/10, C07K14/705, C12N15/09, C12N15/86, A61P43/00, C12N7/00, C07K14/47, C12N15/87, A61K35/76, C12N15/861, C12N15/864.

    Un virus hibrido de replicación defectuosa, recombinante que comprende: (a) secuencias de adenovirus que comprenden los elementos cis-5'' y 3'' de adenovirus necesarios para la replicación y encapsidación de viriones, dichas secuencias de adenovirus comprenden una eliminación funcional en el gen E1 adenovirus y una eliminación de una porción del gen E3 pero comprende un gen E2 funcional y un gen E4; (b) secuencias (AAV) de virus adeno-asociado que comprende las repeticiones terminales invertidas 5'' y 3'' (ITRs) de un AAV, dichas secuencias AAV se flanquean por los elementos cis-5'' y 3''; y (c) un transgen seleccionado operativamente ligado a secuencias que regulan su expresión en una célula objetiva, dicha secuencia reguladora y transgen se flanquean por las secuencias AAV o (b), el virus hibrido se suministra con suficientes secuencias de adenovirus para permitir la infección de una célula objetivo.

  24. 24.-

    COMPOSICIONES Y METODOS PARA LA PRODUCCION LIBRE DE ADYUVANTE DE VIRUS ADENOASOCIADOS RECOMBINANTES

    (08/2007)
    Ver ilustración. Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Clasificación: C12N5/10, C12N15/09, C12N15/86, C12N7/00, C12N15/864.

    Un virus híbrido de adenovirus/AAV competente para la replicación, que comprende: (a) elementos cis 5'' de adenovirus necesarios para la replicación y el empaquetamiento; (b) una deleción de secuencias adenovirales en la región E1a y E1b adenoviral natural; (c) un vector viral adenoasociado recombinante (rAAV); (d) una deleción de secuencias adenovirales de la región E3; (e) secuencias de ácido nucleico que codifican E1a de adenovirus y E1b de adenovirus bajo el control de secuencias reguladoras que dirigen la expresión de los productos génicos E1a y E1b, en donde dichas secuencias de ácido nucleico de E1a y E1b están situadas en el sitio de la región E3, y (f) elementos cis 3'' de adenovirus necesarias para la replicación y el empaquetamiento.

  25. 25.-

    UN METODO PARA LA IDENTIFICACION DE LAS SECUENCIAS DESCONOCIDAS DEL VIRUS ADENO-ASOCIADO (VAA) Y UN KIT PARA EL METODO.

    (09/2006)

    Un método de identificar secuencias desconocidas de virus adeno-asociados (VAA) en sospecha que contiene VAA de una infección latente, dicho método comprendiendo las etapas de: (a) someter la muestra que contiene el ADN a amplificación por medio de la reacción en cadena de la polimerasa (PCR) utilizando un primer grupo de iniciadores que amplifican específicamente una primera región del VAA que comprende al menos 250 pb de las secuencias de ácido nucleico de la cápside del VAA, dicha primera región teniendo una secuencia variable flanqueada al menos por 18 pares de bases de una secuencia altamente conservada en su extremo 5’ y al menos 18 pares de bases de una secuencia altamente conservada en su extremo 3’, dichos pares de bases estando altamente conservados con relación a un alineamiento de al menos VAA1, VAA2, VAA3, VAA4, VAA5 y VAA6; (b) opcionalmente someter al ADN...

  26. 26.-

    LINEAS CELULARES Y CONSTRUCCIONES UTILES EN LA PRODUCCION DE ADENOVIRUS A LOS CUALES DE LES HA SUPRIMIDO E1 EN AUSENCIA DE UN ADENOVIRUS DE REPLICACION COMPETENTE.

    (06/2006)
    Ver ilustración. Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Clasificación: C12N5/10, C12N15/861.

    Una línea celular de complementación de E1 útil para la producción de adenovirus recombinante deficiente en E1 en ausencia de adenovirus detectable competente para replicación, dicha líneas celular que complementa a E1 comprendiendo una línea celular aneuploide transformada en forma estable con una molécula de ácido nucleico que comprende secuencias de ácido nucleico que codifican al marco de lectura abierta (ORF) de E1a del adenovirus y E1b del adenovirus bajo el control de un promotor fosfoglicerato quinasa (PGK), en donde las secuencias de ácido nucleico comprenden además una supresión de todas las secuencias de adenovirus 5’ de las secuencias que codifican al ORF de E1a de adenovirus, y en donde la línea celular aneuploide es una línea celular HeLa.

  27. 27.-

    ADENOVIRUS MEJORADO Y METODOS DE UTILIZACION DEL MISMO.

    (10/2005)
    Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Clasificación: A61K48/00, C12N15/86, C12N15/88, C12N7/00.

    SE PROPORCIONAN UN ADENOVIRUS RECOMBINANTE Y UN METODO PARA PRODUCIR EL VIRUS QUE UTILIZAN UN VECTOR DE ENLACE RECOMBINANTE QUE COMPRENDE SECUENCIA DE ADN DE ADENOVIRUS PARA LOS CISELEMENTOS 5' Y 3' NECESARIOS PARA REPLICACION Y ENCAPSIDACION DE VIRION EN LA AUSENCIA DE SECUENCIA QUE CODIFIQUE GENES VIRALES Y UN MINIGEN SELECCIONADO ENLAZADO AL MISMO, Y UN ADENOVIRUS AUXILIAR QUE COMPRENDE SUFICIENTES SECUENCIAS DE GEN DE ADENOVIRUS NECESARIAS PARA UNA INFECCION VIRAL PRODUCTIVA. PREFERIBLEMENTE EL GEN AUXILIAR ES DEBILITADO MEDIANTE MODIFICACIONES A SUS SECUENCIAS DE EMPAQUETAMIENTO 5', LO CUAL FACILITA LA PURIFICACION DE LA PARTICULA VIRAL DEL VIRUS AUXILIAR.

  28. 28.-

    COMPOSICIONES Y METODOS PARA LA PRODUCCION LIBRE DE COOPERADORES DE VIRUS ADNOASOCIADOS RECOMBINANTES.

    (07/2005)
    Ver ilustración. Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Clasificación: C12N15/86.

    Una célula huésped de mamífero que comprende: (a) un transgén bajo el control de secuencias reguladoras que dirigen la expresión del mismo y flanqueado por repeticiones terminales invertidas de AAV; (b) una secuencia de rep de AAV y una secuencia de cap de AAV bajo el control de secuencias reguladoras que dirigen la expresión de las mismas; y (c) DNA de adenovirus que consiste en el DNA de adenovirus mínimo requerido para expresar un producto génico E1a de adenovirus, un producto génico E1b de adenovirus y un producto génico E2a de adenovirus.

  29. 29.-

    TRANSFERENCIA DE GENES EN CELULAS EPITELIALES PANCREATICAS.

    (02/2003)
    Solicitante/s: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF MICHIGAN. Clasificación: A61K48/00, C12N15/12, C12N15/86.

    LA PRESENTE INVENCION SE REFIERE A LOS METODOS PARA LA TRANSFERENCIA GENETICA SOMATICA Y SELECTIVA A LAS CELULAS EPITELIALES PANCREATICAS O BILIARES DE UN PACIENTE. EL METODO DE ESTA INVENCION COMPRENDE LA INTRODUCCION DEL GEN QUE HA DE TRANSFERIRSE, ASOCIADO CON UN VEHICULO DE TRANSFERENCIA APROPIADO, EN EL SISTEMA DUCTAL TANTO DEL PANCREAS COMO DEL HIGADO. DE FORMA MAS ESPECIFICA, LA INVENCION SE REFIERE A LA APLICACION DE ESTAS TECNICAS PARA TRATAR LAS ENFERMEDADES GENETICAS, COMO LA FIBROSIS QUISTICA, QUE SE CARACTERIZAN POR DEFECTOS GENETICOS DE ESTAS CELULAS EPITELIALES.

  30. 30.-

    VIRUS HIBRIDO ADENOVIRUS-AAV Y METODO DE UTILIZACION DEL MISMO.

    (08/2001)
    Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Clasificación: A61K48/00, C12N15/86, C07K14/47, C07K14/775.

    LA PRESENTE INVENCION PROPONE UNA ESTRUCTURA DE VECTOR HIBRIDO QUE CONTIENE UNA PORCION UN ADENOVIRUS, SECUENCIAS 5' Y 3' ITR DE UN AAV Y UN TRANSGEN SELECCIONADO. LA INVENCION PROPONE ASIMISMO UN VIRUS HIBRIDO UNIDO A TRAVES DE UN CONJUGADO POLICATIONICO A UN GEN REP DE AAV PARA FORMAR UNA SOLA PARTICULA. ESTAS PARTICULAS TRANSINFECCION SE CARACTERIZAN POR LIBERAR UN ALTO TITULO DE TRANSGENES A UNA CELULA HUESPED Y POR LA CAPACIDAD DE INTEGRAR DE FORMA ESTABLE EL TRANSGEN EN EL CROMOSOMA DE LA CELULA HUESPED. TAMBIEN SE REVELA EL USO DE VECTORES HIBRIDOS Y VIRUS PARA PRODUCIR GRANDES CANTIDADES DE AAV RECOMBINANTE.

  31. 31.-

    METODOS Y COMPOSICIONES PARA LA TERAPIA GENICA PARA EL TRATAMIENTO DE DEFECTOS EN EL METABOLISMO DE LAS LIPOPROTEINAS.

    (06/2001)
    Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Clasificación: C12N5/10, C12N15/86, A61K38/17.

    LA INVENCION PROPORCIONA UN VECTOR VIRICO RECOMBINANTE QUE COMPRENDE EL ADN DE, O CORRESPONDIENTE A, AL MENOS UNA PORCION DEL GENOMA DE UN ADENOVIRUS, PORCION QUE ES CAPAZ DE INFECTAR UNA CELULA HEPATICA; Y UN GEN RECEPTOR DE VLDL HUMANA UNIDO OPERATIVAMENTE A SECUENCIAS REGULADORAS QUE DIRIGEN SU EXPRESION. EL VECTOR ES CAPAZ DE EXPRESAR EL PRODUCTO DEL GEN DEL RECEPTOR VLDL NORMAL EN CELULAS HEPATICAS IN VIVO O IN VITRO. ESTE VECTOR VIRICO ES UTIL EN EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS METABOLICOS CAUSADOS POR LA ACUMULACION DE LDL EN PLASMA, COMO HIPERCOLESTEROLEMIA FAMILIAR O HIPERLIPIDEMIA FAMILIAR COMBINADA.

  32. 32.-

    APORTACION DIRIGIDA DE GENES QUE CODIFICAN PROTEINAS SECRETORAS.

    (11/2000)

    SE DESCRIBEN COMPLEJOS MOLECULARES PARA ENTREGAR UN GENE CODIFICANDO UNA PROTEINA SECRETORA A UNA CELULA ESPECIFICA IN VIVO Y OBTENER LA SECRECION DE PROTEINA MEDIANTE LA CELULA PROYECTADA. UN GENE EXPRESABLE CODIFICANDO UNA PROTEINA SECRETORA DESEADA SE UNE A UN CONJUGADO DE UN AGENTE AGLUTINANTE ESPECIFICO DE CELULAS Y UN AGENTE AGLUTINANTE DE GENES....