6 inventos, patentes y modelos de KAKKIS, EMIL D.

  1. 1.-

    Composiciones de fenilalanina amoníaco-liasa procariótica y métodos de uso de dichas composiciones

    (11/2015)

    Una variante de fenilalanina amoníaco liasa (AvPAL) de Anabaena variabilis donde dicha variante de AvPAL tiene una actividad convertidora de fenilalanina mayor y/o una inmunogenicidad reducida en comparación con una AvPAL tipo salvaje (SEQ ID NO:4), donde uno o más residuos de cisteína seleccionados del grupo que consiste en residuos de cisteína en las posiciones 503 y 565 se han sustituido con un residuo de serina.

  2. 2.-

    Análogo de pterina para tratar una afección que responde a BH4

    (08/2014)

    Prensa de movimiento alternativo o estampa de movimiento alternativo que comprende un bastidor de prensa , un árbol de accionamiento , un árbol de salida , un engranaje planetario que está intercalado entre el árbol de accionamiento y el árbol de salida , y un macho de movimiento alternativo unido con el árbol de salida , en la que el engranaje planetario presenta una carcasa de engranaje solidario del bastidor de la prensa, un árbol solar que está unido con el árbol de accionamiento , un portasatélites unido con el árbol de salida y una disposición de ruedas de dentado interno, en la que...

  3. 3.-

    Administración de compuestos terapéuticos al cerebro y otros tejidos

    (10/2013)

    Una composición farmacéutica que comprende una enzima que es (a) deficiente en una enfermedad dealmacenamiento lisosómico, y (b) comprende o ha sido manipulada para comprender un resto que permite que dichaenzima se una al receptor de manosa-6-fosfato (M6P), para uso en el tratamiento de una enfermedad dealmacenamiento lisosómico mediante administración intratecal a un sujeto mamífero en una cantidad eficaz paramejorar los síntomas en el SNC de dicha enfermedad de almacenamiento lisosómico.

  4. 4.-

    Inducción de tolerancia inmunológica específica de antígeno

    (04/2013)

    Uso de un tolerógeno, comprendiendo dicho tolerógeno un antígeno polipéptido soluble que comprende oconjugado a una manosa-6-fosfato como una fracción de absorción rápida, para la fabricación de un medicamentopara el uso en terapia de combinación con un agente inmunosupresor de célula T y un agente antiproliferativo en lainducción de tolerancia inmunológica en un huésped mamífero en el componente antígeno del tolerógeno; en el quedicho huésped mamífero se mantiene primero en una combinación del antígeno polipéptido soluble, el agenteinmunosupresor de célula T y el agente antiproliferativo...

  5. 5.-

    ALFA-L-IDURONIDASA RECOMBINANTE Y PROCEDIMIENTOS PARA EL TRATAMIENTO DE LAS ENFERMEDADES CAUSADAS POR LAS DEFICIENCIAS DE LA MISMA

    (08/2009)
    Ver ilustración. Solicitante/s: BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. LOS ANGELES BIOMEDICAL RESEARCH INSTITUTE AT HARBOR-UCLA MEDICAL CENTER. Clasificación: A61K38/47, A61P3/00, C12N9/24.

    Enzima alfa-L-iduronidasa humana recombinante, que comprende los aminoácidos 26 a 653 de la figura 1, con una pureza igual o superior a 99%.

  6. 6.-

    ALFA-L-IDURONIDASA RECOMBINANTE, PROCEDIMIENTOS PARA PRODUCIR Y PURIFICAR LA MISMA Y PROCEDIMIENTOS PARA TRATAR ENFERMEDADES CAUSADAS POR SU DEFICIENCIA.

    (05/2007)

    Procedimiento para purificar una enzima a-L-iduronidasa recombinante o sus fragmentos biológicamente activos o sus mutantes, para igualar o superar una pureza del 99%, que comprende las etapas siguientes: (a) recuperar y filtrar el líquido obtenido de un cultivo de células transformadas con ácidos nucleicos que codifican dicha a-L-iduronidasa recombinante; (b) ajustar el pH del líquido a un pH ácido, seguido por filtración a través de un filtro comprendido entre 0, 2 y 0, 54 micras; (c) hacer pasar el líquido a través de una columna de azul sepharose FF para capturar dicha a-L-iduronidasa; (d) hacer pasar el eluado a través de...